1 (10) 6.5.2014 Dnr 1896/60.02.01/2014 UUSIEN SAIRAALALÄÄKKEIDEN NOPEA ARVIOINTI ERVA-YHTEISTYÖNÄ Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean ja arviintiylilääkäreiden verkstn ehdtus timintatavaksi. Miten uusia sairaalalääkkeitä vitaisiin jatkssa arviida erityisvastuualueiden (erva), kliinisten asiantuntijiden, lääkkeen myyntiluvan haltijan ja Fimean yhteistyönä? Fimea ja arviintiylilääkärit ehdttavat, että uusien sairaalalääkkeiden hidllisen ja taludellisen arvn arviinnissa nudatetaan kuvissa 1 (sivu 4) esitettyä timintatapaa. Tällöin npea arviinti perustuisi myyntiluvan haltijan (MH) timittamaan materiaaliin. MH:n timittaman materiaalin lisäksi arviinnissa lisi mahdllista hyödyntää myös muuta materiaalia, kuten Eurpan lääkevirastn tuttamaa julkista arviintilausunta (Eurpean public assessment reprt, EPAR) MH:n timittaman materiaalin kriittisestä arviinnista vastaisivat: Erva-alueiden edustajat (esim. arviintiylilääkärit), Erva-alueiden nimeämät kliiniset asiantuntijat sekä Fimean asiantuntijat, jtka vat perehtyneet lääkkeiden hidllisen ja taludellisen arvn arviintiin. Mitä uudella sairaalalääkkeellä tarkitetaan? Sairaalalääkkeellä tarkitetaan tässä yhteydessä vain sairaalassa käytettäväksi tarkitettua lääkettä, jka ei kuulu sairausvakuutuksen piiriin. Uudella lääkkeellä tarkitetaan tässä yhteydessä juuri myyntiluvan saanutta lääkettä tai lääkettä, jlle n myönnetty merkittävä käyttöaiheen laajennus. Mitä hidllisen ja taludellisen arvn arviinnilla tarkitetaan? Hidllisella arvlla tarkitetaan arviitavan lääkkeen terveysvaikutuksille, erityisesti hyöty haitta-taseelle annettua merkitystä vaihtehtiseen hitn verrattuna. Taludellisella arvlla tarkitetaan sitä, vidaank arviitavan lääkehidn avulla saavutettuja hyötyjä pitää riittävinä suhteessa lääkehidsta aiheutuviin kustannuksiin. Tieta uuden lääkkeen hidllisesta ja taludellisesta arvsta tarvitaan esimerkiksi sen jälkeen, kun lääke n saanut myyntiluvan ja sen käyttööntta mietitään sairaalassa. Arviinti perustuu sittain eri kriteereihin kuin myyntiluvan myöntäminen. Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Säkerhets- ch utvecklingscentret för läkemedelsmrådet Finnish Medicines Agency PL 55, 00034 FIMEA Puh. 029 522 3341 kirjaam@fimea.fi www.fimea.fi Y-tunnus 0921536-6
2 (10) Miten arviinti tteutettaisiin käytännössä? Ehdtus uusien sairaalalääkkeiden npean arviinnin prsessista n esitetty kuvissa 1. Arviinti käynnistyy, kun MH timittaa selvityksen uuden sairaalalääkkeen hidllisista ja taludellisista vaikutuksista Fimealle. Selvitys nudattaa vakirakennetta (liite 1). Fimea käy MH:n timittaman materiaalin läpi ja pyytää tarvittaessa MH:lta täydennyksiä ja täsmennyksiä selvitykseen. MH vi halutessaan täydentää ja täsmentää selvitystä, minkä jälkeen Fimea timittaa lpullisen selvityksen erva-edustajille sekä kliinisille asiantuntijille. Erva-edustajat ja kliiniset asiantuntijat sekä MH:n ja Fimean edustajat kkntuvat keskustelemaan selvityksestä (liite 2). MH kirjittaa kkuksesta keskustelumuistin (liite 3), jka timitetaan hyväksyttäväksi kaikille läsnälijille muutaman päivän kuluessa kkuksesta. Fimealla, erva-edustajilla ja kliinisillä asiantuntijilla n kaksi viikka aikaa timittaa kirjallinen arvinsa MH:n timittaman selvityksen eri sa-alueista (liite 1). Fimea krdini eri sapulten arviiden lisäyksen selvitykseen. Mikä n npean arviinnin lpputute? Arviinnin lpputute n yksi dkumentti (liite 1), jka sisältää MH:n timittaman selvityksen ja Fimean, erva-edustajien sekä kliinisten asiantuntijiden arvit. Lpputute n julkinen ja se vidaan julkaista. Mihin asiihin erva-edustajat, kliiniset asiantuntijat ja Fimea visivat kiinnittää humiita arviinnissaan? Arviinneissa n hyvä näkyä eri tahjen asiantuntemus: Erva-edustajat: esim. kknaiskuva; budjettirajitteiden ja vaihtehtiskustannusten arviinti. Kliiniset asiantuntijat: esim. uuden lääkkeen asema sairauden hidssa; ptilasryhmät jtka tdennäköisesti hyötyvät eniten uudesta lääkkeestä; millä perusteella päätös hidsta ja hidn lpettamisesta tulisi tehdä. Fimea: esim. terveydenhulln menetelmien arviintiin (HTA) liittyvä saaminen; näytön uskttavuuden/validiteetin ja hyödynnettävyyden arviinti käyttöönttpäätöksissä. Erva-edustajat ja kliiniset asiantuntijat vivat halutessaan ttaa kantaa lääkkeiden hidlliseen ja taludelliseen arvn tai tehdä susituksia uuden lääkkeen käytöstä, esimerkiksi seuraavasti: Näkemyksemme mukaan [uuden lääkkeen] vaikutukset vat [vähäiset / khtalaiset / merkittävät] verrattuna [sen hitvaihtehtn] [sairauden X] hidssa. Näkemyksemme mukaan [uuden lääkkeen] aiheuttamat kustannukset vat [khtuulliset / krkeat / khtuuttmat] suhteessa niiden käytöstä aiheutuviin lisähyötyihin [sen hitvaihtehtn] verrattuna. Näkemyksemme mukaan [uuden lääkkeen] käyttö tulisi rajata seuraavaan ptilasryhmään
3 (10) Millin sairaalalääkkeiden npea arviinti tteutetaan? Arviinti vidaan tteuttaa esimerkiksi myyntiluvan myöntämisen yhteydessä MH:n alitteesta. Tavitteena n, että arviinti n julkaistu nin kuukauden kuluttua myyntiluvan myöntämisestä. Lpullinen aikataulu riippuu kuitenkin siitä, kska myyntiluvan haltija timittaa arviinnissa hyödynnettävän selvityksen. Vik Fimea vaatia myyntiluvan haltijaa timittamaan selvityksen? Myyntiluvan haltijalla ei tällä hetkellä le lakisääteistä velvitetta timittaa selvitystä. Miksi Fimea ja arviintiylilääkärit ehdttavat tällaista timintatapaa? Suunnittelun keskeisenä tavitteena n, että arviintitiet n käytettävissä mahdllisimman pian lääkkeen markkinille tuln jälkeen. Tarvittaessa vidaan tehdä myös yksityiskhtaisempia arviinteja, jtka nudattavat Fimean susituksessa määriteltyjä lähestymistapja lääkkeiden hidllisen ja taludellisen arvn arviintiin (http://www.fimea.fi/instancedata/prime_prduct_julkaisu/fimea/embeds/fimeawwwstructure/21537_fimea_ KAI_JULKAISUSARJA_2_2012_netti.pdf). Timintatapa mahdllistaa vähäisten arviintiresurssien tehkkaan hyödyntämisen sekä ikea-aikaisen tiedn tuttamisen sairaalalääkkeisiin liittyvän päätöksenten tueksi. Fimea ja arviintiylilääkärit krstavat, ettei ehdtettu timintatapa kaikilta sin vastaa nykyistä käsitystä HTA-arviintien tteutuksesta. Keskeisimpänä tavitteena n kuitenkin kehittää tarkituksenmukainen ja eri sidsryhmien tarpeet npeasti humiiva prsessi. Miten sairaalalääkkeiden npea arviinti vitaisiin käynnistää? Kevät 2014: Fimea ja arviintiylilääkärit lunnstelevat ehdtuksen uusien sairaalalääkkeiden npeasta arviinnista erva-yhteistyönä. Ehdtus lähetetään kmmentitavaksi sidsryhmille. Syksy 2014: Tarvittaessa Fimea kutsuu sidsryhmät keskustelemaan npean arviinnin käytännöistä. Syksy 2014: Fimea pyytää Lääketellisuus ry:tä etsimään halukkaat myyntiluvan haltijat pilttiarviinteihin. Kevät 2015: Tteutetaan 2 3 pilttia. Syksy 2015: Viimeistellään npeiden arviintien prsessi yhdessä sidsryhmien kanssa. 2016 2017: Npeiden arviintien laajamittaisempi käyttööntt. Tavitteena n, että jssain vaiheessa kaikki uudet sairaalalääkkeet käyvät läpi npean arviinnin ennen käyttöönttpäätöstä. Käyttöönttpäätöksiä tekevien tahjen tarpeista riippuen npeita arviinteja vitaisiin tteuttaa myös muissa tilanteissa kuin myyntiluvan myöntämisen yhteydessä.
4 (10) Kuvi 1. Fimean ja arviintiylilääkäreiden ehdtus uusien sairaalalääkkeiden npean arviinnin prsessista (aikataulu n hjeellinen).
5 (10) JAKELU: Anu Sulamaa / Lääketellisuus ry Heikki Bthas / Rinnakkaislääketellisuus ry Jhtajaylilääkärit: Ain-Liisa Oukka Antti Turunen Auv Rauhala Erm Haavist Jukka Tivnen Eva Salmaa Hannu Pulijki Jrma Penttinen Juni Mutanen Juha Kursu Kari-Matti Hiltunen Samuli Saarni Markku Järvinen Markku Mäkijärvi Vesa Kataja Kati Myllymäki Olli Wanne Sakari Telimaa Samuli Saarni Sairaala-apteekit: Etelä-Karjalan keskussairaala Etelä-Savn sairaanhitpiiri HUS-apteekki Kainuun keskussairaala Kanta-Hämeen keskussairaala Keski-Phjanmaan keskussairaala Keski-Sumen keskussairaala Kupin ylipistllinen sairaala Kymenlaaksn sairaala-apteekki Lapin sairaanhitpiiri Oulun ylipistllinen sairaala Pirkanmaan sairaanhitpiiri Phjis-Karjalan keskussairaala Päijät-Hämeen ssiaali- ja terveysyhtymä Satakunnan keskussairaala Savnlinnan keskussairaala Seinäjen keskussairaala Turun ylipistllinen keskussairaala Jaana Leipälä / STM Marjukka Mäkelä / Finhta, THL Jrma Kmulainen / Käypä hit -yksikkö, Sumalainen Lääkäriseura Dudecim Lääkkeiden HTA-neuvttelukunta
6 (10) LIITE 1. SELVITYS UUDEN SAIRAALALÄÄKKEEN HOIDOLLISISISTA JA TALOUDELLISISTA VAIKU- TUKSISTA (Maksimipituus n. 30 sivua liitteineen + kmmentit) ARVIOINTIKYMYKSEN MÄÄRITTELY P väestö (ppulatin, patients) I C O (T) (S) arviitava lääkehit (interventin) vertailuhit (cmparisn, cmparatrs) lpputulkset (utcmes) aikahrisntti (time) hitympäristö (setting) ARVIOITAVAN LÄÄKEHOIDON KUVAUS 1. Mikä arviitava lääke n ja mihin sitä käytetään? (kauppanimi, vaikuttava-aine, lääkemut ja käyttöaihe) 2. Miten arviitava lääke vaikuttaa? 3. Miten arviitavaa lääkettä käytetään? 4. Arviijien kmmentit [lisätään keskustelutilaisuuden jälkeen] TERVEYSONGELMA JA HOITOVAOHTOEHTOJEN KÄYTÖN NYKYTILANNE 1. Kuinka mni kuuluu hidn khderyhmään? 2. Mitä hitvaihtehtja arviitavalle lääkkeelle n j käytössä? 3. Miten arviitava lääke eraa nykykäytössä levista hitvaihtehdista? 4. Kuinka paljn arviitavan lääkkeen hitvaihtehtja tällä hetkellä käytetään? 5. Arviijien kmmentit [lisätään keskustelutilaisuuden jälkeen]
7 (10) KLIININEN VAIKUTTAVUUS 1. Missä tutkimuksissa arviitavan lääkkeen vaikutuksia n arviitu? 2. Mitä tutkimuksia arviitavan lääkkeen vaikutuksista n vielä meneillään tai julkaisematta? 3. Mikä n arviitavan lääkkeen vaikutus kulleisuuteen sen hitvaihtehtihin verrattuna? 4. Mikä n arviitavan lääkkeen vaikutus tautitapahtumien ilmaantumiseen hitvaihtehtihin verrattuna? 5. Mikä n arviitavan lääkkeen vaikutus ptilaiden raprtimiin lpputulksiin hitvaihtehtihin verrattuna? (esimerkiksi elämänlaatu, timintakyky) 6. Mikä n arviitavan lääkkeen vaikutus krvikelpputulksiin hitvaihtehtihin verrattuna? (esimerkiksi labratriarvt) 7. Mitkä ptilasryhmät (alaryhmät) visivat erityisesti hyötyä hidsta? 8. Arviijien kmmentit [lisätään keskustelutilaisuuden jälkeen] TURVALLISUUS 1. Minkälaisia haittja arviitavan lääkkeen käyttö vi aiheuttaa ptilaalle? 2. Ovatk tietyt ptilasryhmät muita alttiimpia arviitavan lääkkeen haitille? 3. Millainen n arviitavan lääkkeen turvallisuus hitvaihtehtihin verrattuna? 4. Onk arviitavalla lääkkeellä tdettu haitallisia yhteisvaikutuksia? 5. Arviijien kmmentit [lisätään keskustelutilaisuuden jälkeen] KUSTANNUKSET 1. Mikä n arviitavan lääkkeen ja sen hitvaihtehtjen listahinta? 2. Mitkä vat arviitavan lääkehidn kknaiskustannukset sairaalalle per ptilas vudessa? 3. Millainen n arviitavan lääkehidn kknaiskustannus hitvaihtehtihin verrattuna? 4. Mitä kustannuksia aiheutuu muille tahille? (esimerkiksi ptilas, Kela) 5. Mitä epävarmuustekijöitä taluslukuihin liittyy?
8 (10) 6. Arviijien kmmentit [lisätään keskustelutilaisuuden jälkeen] MUUT TEKIJÄT? 1. Liittyykö arviintiin eettisiä näkökhtia, jtka tulisi humiida arviinnissa? 2. Liittyykö arviintiin rganisatrisia näkökhtia, jtka tulisi humiida arviinnissa? 3. Liittyykö arviintiin ssiaalisia näkökhtia, jtka tulisi humiida arviinnissa? 4. Liittyykö arviintiin juridisia näkökhtia, jtka tulisi humiida arviinnissa? 5. Liittyykö arviintiin erityisiä ptilasnäkökulmia, jtka tulisi humiida arviinnissa? 6. Arviijien kmmentit [lisätään keskustelutilaisuuden jälkeen] ARVIOINTIIN OSALLISTUNEIDEN TAHOJEN KOKOAVAT KOMMENTIT / KANNANOTOT / SUOSITUKSET ARVIOIDUN LÄÄKKEEN KÄYTTÖÖNOTOSTA
9 (10) LIITE 2. Keskustelutilaisuuden esityslista Keskustelutilaisuus (Arviinnin tsikk) Aika: Paikka: Esityslista 1) Tilaisuuden avaus 2) Esityslistan hyväksyminen 3) Myyntiluvan haltijan timittaman materiaalin tarkastelu a. Arviitavan lääkehidn kuvaus b. Terveysngelma ja hitvaihtehtjen käytön nykytilanne c. Kliininen vaikuttavuus d. Turvallisuus e. Muut tekijät 4) Muut erva-edustajien kmmentit 5) Muut kliinisten asiantuntijiden kmmentit 6) Muut Fimean kmmentit 7) Muut myyntiluvan haltijan kmmentit 8) Kkuksen päättäminen
10 (10) Liite 3. Keskustelutilaisuuden muisti (Arviinnin tsikk) Aika: Paikka: Läsnä: 1) Tilaisuuden avaus 2) Esityslistan hyväksyminen 3) Myyntiluvan haltijan timittaman materiaalin tarkastelu Arviitavan lääkehidn kuvaus I. Erva-edustajien kmmentit II. Kliinisten asiantuntijiden kmmentit III. Fimean kmmentit IV. Myyntiluvan haltijan kmmentit Terveysngelma ja hitvaihtehtjen käytön nykytilanne I. Erva-edustajien kmmentit II. Kliinisten asiantuntijiden kmmentit III. Fimean kmmentit IV. Myyntiluvan haltijan kmmentit Kliininen vaikuttavuus I. Erva-edustajien kmmentit II. Kliinisten asiantuntijiden kmmentit III. Fimean kmmentit IV. Myyntiluvan haltijan kmmentit Turvallisuus I. Erva-edustajien kmmentit II. Kliinisten asiantuntijiden kmmentit III. Fimean kmmentit IV. Myyntiluvan haltijan kmmentit Muut tekijät I. Erva-edustajien kmmentit II. Kliinisten asiantuntijiden kmmentit III. Fimean kmmentit IV. Myyntiluvan haltijan kmmentit 4) Muut erva-edustajien kmmentit 5) Muut kliinisten asiantuntijiden kmmentit 6) Muut Fimean kmmentit 7) Muut myyntiluvan haltijan kmmentit 8) Kkuksen päättäminen