Soluhoitovalmisteet ja määräys yksittäisten potilaiden hoidosta. matti korhonen

Transkriptio

1 Soluhoitovalmisteet ja määräys yksittäisten potilaiden hoidosta matti korhonen

2 Sisältö Veripalvelu ja uudet soluhoidot määräys nostaa rimaa eri tyyppiset soluhoidot määräyksen soveltaminen 'Yksittäisen potilaan hoitoon' 'Rutiininomainen valmistus' Eettisyyden varmistaminen: hoitokokeilu/kliininen tutkimus 2

3 Veripalvelu lyhyesti 550 työntekijää 17 toimipaikkaa ja liikkuva veripalvelu toiminta on voittoa tavoittelematonta vuosibudjetti 77 milj. euroa verenluovuttajaa > verenluovutusta > potilasta Luomme mahdollisuuksia elämän pelastamiseen verivalmisteet potilastutkimukset raskaudenaikaiset veriryhmätutkimukset kudossopeutuvuustutkimukset kantasolusiirteet kudospalvelut istukkaveripalvelu luuytimenluovuttajarekisteri lääkevälitys tutkimus ja tuotekehitys

4 Veripalvelu uusien terapioiden rajapinnassa Century of Blood Century of the Cell BLOOD GROUPS TRANSFUSION MEDICINE ORGAN/ SC XPLANTATION ARTIFICIAL BLOOD? PHARMA& BIOTECH INDUSTRY CLINICIANS HOSPITALS PROGRAMMABLE NANOROBOTIC MICROBIVORES MICRON-SIZE ARTIFICIAL PLATELETS RECOMBINANT DRUGS RESPIROCYTES REGENERATIVE PLASMA STEM CELLS BLOOD DRUGS BLOOD TISSUES COMPONENTS CELLULAR THERAPIES BLOOD SERVICES

5 Veripalvelun kehittämisen kolme horisonttia Toiminnan laajuus Kantasolu- ja kudoskorjaushoitojen kohdistus Solutuotantokeskus ja soluterapiat Veren komponenttien uudet jalosteet Solun pintarakenteisiin perustuvat innovaatiot "Solun pinnan glykokonjugaatit" Kudoslaitoksesta pitkälle kehitettyihin soluterapioihin "Soluista elämää" Verivalmisteet Laboratoriotutkimukset Muut lisäarvopalvelut "Puhdastilat ja tuotanto" Säännöstö ja viranomaisohjaus Aika (vuotta)

6 Veripalvelulla on vahva asema "Pitkälle kehitetyissä terapioissa käytettävien lääkkeiden" arvoketjussa Luovutus TK Tuotanto Laboratoriopalvelut Myynti Jakelu Logistiikka Tekninen tuki, valvonta STK Nopea jakelu sairaaloihin Sähköiset yhteydet Jäljitettävyys Luovuttajat Maksuttomuus Turvallisuus Päivystys Asiantuntijat Yhteyslääkärit, VOK Veri- ja kudosturvatoiminta

7 7

8 8

9 Muuta 9

10 Rima on suht' korkealla mahdollistaa ATMP:n pienimuotoiset hoitokokeilut varmistaa valmisteiden laatua/turvallisuutta 10

11 Sisältö Veripalvelu ja uudet soluhoidot määräys nostaa rimaa eri tyyppiset soluhoidot määräyksen soveltaminen 'Yksittäisen potilaan hoitoon' 'Rutiininomainen valmistus' Eettisyyden varmistaminen: hoitokokeilu/kliininen tutkimus 11

12 Ei-manipuloitu soluvalmiste Leikkaaminen Jauhaminen Muodon muuttaminen Sentrifugointi Antibiooteille tai antimikrobisille liuoksille altistaminen Sterilointi Säteilytys Kudoslaitos, Solujen erottaminen, kudoslaki konsentrointi tai puhdistus Suodattaminen Kylmäkuivaus Jäädyttäminen Autologinen Kylmäsäilytys Vitrifikaatio (EU ESIMERKKI: asetus 1394/2007) autologinen kantasolusiirto BM-MNC't sydäninfarktipotilaalle 12

13 Ei-manipuloitu soluvalmiste Luovuttaja Allogeeninen Kudoslaitos, kudoslaki ESIMERKKI: Kantasolusiirto DLI 13

14 Manipuloitu soluvalmiste Autologinen Viljely/ manipulaatio EU asetus 1394/2007 Fimean määräys 3/2009 ESIMERKKI: kudoskorjausterapiat, esim. autologinen rustosolusolusiirto immunoterapiat, esim. NK-soluterapia syövän hoidossa 14

15 Manipuloitu solusiirteet Luovuttaja Hematop. KS-siirto EU asetus 1394/2007 Manipuloitu lymfosyyttisiirre Fimean määräys 3/2009 Allogeeninen ESIMERKKI: CMV-spesifit T-solut NK-solut Treg-solut 15

16 Manipuloitu soluvalmiste Luovuttaja Allogeeninen Viljely/ manipulaatio EU asetus 1394/2007 Fimean määräys 3/

17 Manipuloitu soluvalmiste Luovuttaja Manipuloitu allogeeninen Viljely/ manipulaatio EU asetus 1394/2007 Fimean määräys 3/2009 ESIMERKKI, MSCt: käänteishyljintään Mb. Crohn sydäninfarkti 17

18 Miten nämä mallit mahtuvat määräyksen piiriin? Luovuttaja Viljely/ manipulaatio Luovuttaja Hematop. KS-siirto Luovuttaja Manipuloitu lymfosyyttisiirre Viljely/ manipulaatio 18

19 Yhdeltä usealle yhden luovuttajan soluja annetaan pienelle, rajalliselle joukolle potilaita (=hoitokokeilu) siirteen saaneiden seuranta voidaan järjestää kuten kudossiirroissa (kuten esim. luupankkitoiminta). Kudos/veriturvatoiminta kaikki siirteen saaneet potilaat ovat yksilöitävissä siirteen ja sen komponenttien jäljitettävyys 19

20 Sisältö Veripalvelu ja uudet soluhoidot määräys nostaa rimaa eri tyyppiset soluhoidot määräyksen soveltaminen 'Yksittäisen potilaan hoitoon' 'Rutiininomainen valmistus' Eettisyyden varmistaminen: hoitokokeilu/kliininen tutkimus 20

21 Milloin solutuotanto muuttuu rutiininomaiseksi? Autologinen Viljely/ manipulaatio ESIMERKKI: kudoskorjausterapiat, esim. autologinen rustosolusolusiirto 21

22 ATMP:n käyttö hoitokokeiluissa/kliinisissä tutkimuksissa Selvitys eettisyydestä Potilaan turvallisuus: sairaanhoitolaitoksen tutkimuslupa eettinen tmk Saadun tiedon distribuutio: julkaisu hoitokokeilu >< kliininen tutkimus 22

23 Sisältö Veripalvelu ja uudet soluhoidot määräys nostaa rimaa eri tyyppiset soluhoidot määräyksen soveltaminen 'Yksittäisen potilaan hoitoon' 'Rutiininomainen valmistus' Eettisyyden varmistaminen: hoitokokeilu/kliininen tutkimus 23

24 Kiitos mielenkiinnosta

25 25

26 Solujen tuotantoprosessi Luuytimen keräys Mesenkymaalisten kantasolujen Viljeleminen (6 8 viikkoa) Solujen keräys ja pakastaminen Solujen laadunvarmistus: pintamerkkianalyysi karyotyyppaus mikrobinäytteet Solut vapautetaan karanteenista vasta laadunvarmistuksen jälkeen 26