Rokotus Heini Salo ja Harri Sintonen Terveystaloudellinen arviointitutkimus on tul-lut pysyvästi terveydenhuoltoon, jossa sitä yhä useammin käytetään valintojen ja päätöksenteon apuna. Taloudellisen arvioinnin yleistymistä ovat jouduttaneet terveysmenojen nopea kasvu ja lääketieteen tarjoamien uusien ja usein kalliimpien ja vaikuttavampien hoitovaihtoehtojen käyttöönotto. Kuilu käytettävissä olevien varojen ja hoitomahdollisuuksien välillä kasvaa. Hoitovalintojen tekeminen pelkästään taloudellisin perustein jättää huomiotta hoitojen vaikuttavuuden, ja valintojen tekeminen pelkästään vaikuttavuuden perusteella sivuuttaa kustannukset. Terveystaloudellisella arvioinnilla voidaan verrata hoitojen terveysvaikutuksia ja kustannuksia ja ottaa ne tasapuolisesti huomioon. Tietyn rokotteen taloudellisen arvioinnin tarkoituksena on selvittää, mitä terveyshyötyjä rokotuksella saavutetaan ja mitä kustannuksia siitä koituu tavallisesti verrattuna tilanteeseen, jossa rokotusta ei suoriteta tai se tehdään jollain»vanhalla» rokotteella. Seuraavassa on esitetty terveydenhuollossa tavallisimmin sovelletut taloudellisen arvioinnin menetelmät. Menetelmät Taloudellisen arvioinnin menetelmät ovat kustannusten minimointianalyysi, kustannus-vaikuttavuusanalyysi, kustannus-utiliteettianalyysi ja kustannus-hyötyanalyysi (ks. esim. Pekurinen 1994, Van Damme ja Beutels 1996, Sintonen ym. 1997, Drummond ym. 1997). Kustannusanalyysi on kaikkien arviointimenetelmien keskeinen ja yhteinen osa, ja kustannukset arvioidaan menetelmästä riippumatta rahamääräisinä. Yleensä ollaan kiinnostuneita suorista kustannuksista ja tuottavuuskustannuksista. Sosiaalija terveydenhuollon suorilla kustannuksilla tarkoitetaan arvioitavan intervention välittömästi vaatimien sosiaali- ja terveydenhuollon voimavarojen arvoa (esim. rokotteen hinta, rokotteen antamisesta syntyvät kustannukset, rokotuksen haittavaikutusten hoitokustannukset). Lisäksi voidaan ottaa huomioon intervention kohteena olevien aikakustannukset (esim. rokotuskäynnin vaatiman ajan arvo rokotettavalle) sekä matkakustannukset (rokotettavan suorat henkilökohtaiset kustannukset). Sairastamisesta tai ennenaikaisesta kuolemasta aiheutuu tuottavuuskustannuksia (esim. työstä poissaolot, ansionmenetykset). Kustannusanalyysissa joudutaan usein ratkaisemaan, miten arvotetaan sellaisten voimavarojen käyttö, joilla ei ole markkinahintaa, esimerkiksi miten määritetään hinta vapaa-ajalle tai vapaaehtoistyölle (Drummond ym. 1997). Arviointimenetelmät eroavat toisistaan sen perusteella, miten niissä mitataan vaikuttavuutta. Jos vaikuttavuus on kaikissa vertailtavissa vaihtoehdoissa samanlainen ja yhtä suuri, ta- Duodecim 2002;118:93 7 93
loudellinen arviointi voidaan tehdä kustannusten minimointianalyysina, jossa tarkastellaan pelkästään vaihtoehtojen kustannusvaikutuksia. Tällöin taloudellisen arviointitutkimuksen tavoitteena on yleensä löytää halvin vaihtoehto (Drummond ym. 1997). Kustannusten minimointianalyysi on erikoistapaus kustannus-vaikuttavuusanalyysistä, jossa vaihtoehtojen terveyshyötyjä mitataan samalla mittarilla, mutta terveyshyötyjen ei tarvitse olla yhtä suuret. Terveysvaikutukset arvioidaan luonnollisina yksikköinä, esimerkiksi vältettyinä tautitapauksina (esim. rokotusohjelmat), parantuneina potilaina, vältettyinä ennenaikaisina kuolemina tai saavutettuina lisäelinvuosina. Vaihtoehtojen paremmuus ratkaistaan kustannus-vaikuttavuussuhteen perusteella (Drummond ym. 1997). Kustannus-vaikuttavuusanalyysissä tarkastellaan ensin, dominoiko jokin vaihtoehto toista vahvasti (on sekä parempi vaikuttavuudeltaan että halvempi kustannuksiltaan) tai heikosti (on parempi vaikuttavuudeltaan mutta kustannukset ovat samat, tai on halvempi kustannuksiltaan mutta vaikuttavuus on sama). Jos kyseessä on dominanssitilanne, valinta vaihtoehtojen välillä on helppoa. Jos toisen vaikuttavuus on parempi, mutta kustannukset ovat korkeammat (tai vaikuttavuus pienempi ja kustannuksetkin pienemmät), on oleellista lisäksi tarkastella inkrementaalista kustannus-vaikuttavuussuhdetta: (uuden rokotteen kustannus miinus kustannukset ilman uutta rokotetta tai vanhan rokotteen aikana)/(uuden rokotteen vaikuttavuus miinus vaikuttavuus ilman uutta rokotetta tai vanhan rokotteen aikana). Luku osoittaa, paljonko uuden rokotteen aiheuttaman yhden lisävaikuttavuusyksikön tuottaminen maksaa verrattuna verrokki-interventioon. Jos se on vähemmän kuin ollaan enintään valmiita maksamaan yhdestä lisäyksiköstä, päätöksentekijä hyväksyy uuden rokotteen otettavaksi käyttöön (Drummond ym. 1997). Rokotteiden ja lääkkeiden taloudellisissa arviointitutkimuksissa käytetään yleisesti kustannus-vaikuttavuusanalyysia. Rokotusohjelmien taloudellisessa arvioinnissa verrataan usein rokotteen käyttöönottoa rokottamatta jättämiseen. Uuden rokotteen käyttöönotto maksaa luonnollisesti enemmän ja on vaikuttavampi tapa estää tautia kuin rokottamatta jättäminen. Rokotusohjelman arvioinnissa inkrementaalianalyysillä selvitetään, kuinka paljon lisäkustannuksia syntyy sellaisen tautitapauksen rokotteella estämisestä, joka olisi ilmaantunut rokottamatta jätettäessä. Kustannus-utiliteettianalyysi on myös erikoistapaus kustannus-vaikuttavuusanalyysista. Molempia vaihtoehtoja vertaillaan samalla tavalla, mutta inkrementaalinen kustannus-utiliteettisuhde ilmaistaan kustannuksina yhtä laatupainotettua lisäelinvuotta eli lisä-qalya kohti (QALY = quality adjusted life year). Lisä-QALY on vaikuttavuusmittari, joka yhdistää muutokset elämän pituudessa ja elämänlaadussa (Drummond ym. 1997). QALY-laskentaan soveltuvissa, terveyteen liittyvän elämänlaadun mittareissa on otettu huomioon, miten väestö keskimäärin arvottaa terveyden eri puolia (fyysinen, psyykkinen ja sosiaalinen). Potilaan kokema terveyteen liittyvä elämänlaatu voi vaihdella 0:n (kuollut) ja 1:n (normaali terveys) välillä. Suomessa laajasti käytössä oleva mittari on 15D (Sintonen 2001). Kustannus-utiliteettianalyysia käytetään, kun interventiovaihtoehtojen ainoana tai yhtenä terveysvaikutuksena on terveyteen liittyvä elämänlaadun muutos (Drummond ym. 1997). Teoriassa kustannus-utiliteettianalyysi olisi usein sopivin taloudellisen arvioinnin menetelmä. Käytännön ongelmien vuoksi joudutaan kuitenkin usein tyytymään muihin analyyseihin. Kustannus-hyötyanalyysissä myös tarkasteltavien vaihtoehtojen terveysvaikutukset on muunnettu rahamääräisiksi. Tällä menetelmällä voidaan selvittää, kannattaako rokote tai muu vaihtoehto ottaa käyttöön ja mikä vaihtoehdoista on taloudellisesti paras. Jos analyysin tuloksena saatava vaihtoehdon rahamääräinen nettohyöty (hyödyt kustannukset) on positiivinen, vaihtoehto kannattaa ottaa käyttöön. Lisäksi eri vaihtoehtojen rahamääräisiä nettohyötyjä voidaan verrata toisiinsa, vaikka vaihtoehdot ja terveysvaikutukset olisivatkin täysin erilaisia. Mitä suurempi nettohyöty, sitä kannattavampi vaihtoehto. Lisäksi vaihtoehtojen kustannuksista ja 94 H. Salo ja H. Sintonen
Taulukko 1. Kustannusten ja vaikuttavuuden mittaaminen taloudellisen arvioinnin menetelmissä. Menetelmä Kustannusten mittaaminen Vaikuttavuuden (terveysvaikutusten) tai arviointi mittaaminen tai arviointi Kustannusten minimointi-analyysi Rahana Terveysvaikutukset yhtä suuret Kustannus-vaikuttavuusanalyysi Rahana Terveysvaikutukset erisuuruiset, mitataan yhdellä»luonnollisiin» yksikköihin perustuvalla indikaattorilla (esim. vältetyt tautitapaukset, saavutetut lisäelinvuodet, verenpaineen aleneminen jne.) Kustannus-utiliteettianalyysi Rahana Terveysvaikutukset elämän pituudella tai elämänlaadulla mitattuna erilaiset; mitataan laatupainotetuilla lisäelinvuosilla (QALY) Kustannus-hyötyanalyysi Rahana Terveysvaikutukset erilaiset, arvotetaan rahana hyödyistä voidaan laskea erilaisia suhdelukuja, esimerkiksi inkrementaalinen hyöty-kustannussuhde (taulukko 1) (Drummond ym. 1997). Kuvitellaan tilanne, jossa samaa terveysongelmaa hoidetaan kahdella kilpailevalla interventiolla, strategioilla A ja B. Päätöksentekijät ovat kiinnostuneita strategian B inkrementaalisesta hyödystä tai haitasta verrattuna strategiaan A (taulukko 2). Inkrementaalinen kustannus-vaikuttavuussuhde osoittaa, paljonko strategialla B saavutetun lisävaikuttavuusyksikön (yhden lisäelinvuoden) tuottaminen maksaa verrattuna strategiaan A. Toisin sanoen kustannus-vaikuttavuussuhde kertoo lisäkustannukset, jotka syntyvät yhden lisäelinvuoden saavuttamisesta. Jos muutokset elinvuosien pituudessa on yhdistetty muutoksiin elinvuosien laadussa eli vaikuttavuutta on mitattu lisä-qalyilla, voidaan laskea kustannus-utiliteettisuhde tai inkrementaalinen kustannus-utiliteettisuhde. Lisäksi taulukossa 1 on laskettu inkrementaalinen hyötykustannussuhde. Siitä nähdään, että verrattuna strategiaan A jokaisella strategiaan B käytetyllä dollarilla saadaan neljä dollaria takaisin. Rokotteen taloudellisen arvioinnin erityispiirteitä Suomen koko rokotusohjelman rokotteet maksavat nykyään vuodessa noin 5 milj. euroa. Tämä on noin promille kaikista terveys- ja sosiaalihuoltomenoista. Kun rajallisten voimavarojen käyttämisestä tehdään valintoja, olemassa olevien tautien hoitaminen menee usein tulevien tautien ehkäisyn edelle. Uudet, kalliit ja hyödylliset, mutta ei aivan välttämättömiksi koetut rokotteet ovat lisänneet rokotusten taloudellisia arviointitutkimuksia. Terveystaloudellisissa arviointitutkimuksissa hoitoja ja ohjelmia tarkastellaan ennen intervention alkamista (ex ante) tai sen päättymisen jälkeen (ex post). Jälkimmäisissä aineisto on peräisin usein kliinisistä tutkimuksista, joista eri vaihtoehtojen kustannukset ja hyödyt arvioi- Taulukko 2. Hypoteettinen esimerkki inkrementaalisen kustannus-vaikuttavuusanalyysin, kustannus-utiliteettianalyysin ja kustannus-hyötyanalyysin soveltamisesta (Detsky ja Naglie 1990). Strategia Hoito- Vaikuttavuus QALY Taloudelliset hyödyt kustannukset (saavutetut (laatupainotetut ($) lisäelinvuodet) lisäelinvuodet) A 100 3 v 2,7 200 $ B 150 4 v 3,2 400 $ Inkrementaaliset kustannukset 50 - - - Inkrementaaliset hyödyt - 1 v 0,5 200 $ Inkrementaalinen kustannus-vaikuttavuussuhde - 50 $/lisäelinvuosi - - Inkrementaalinen kustannus-utiliteettisuhde - - 100 $/lisä-qaly - Inkrementaalinen hyöty-kustannussuhde - - - 4:1 - = ei sovellu 95
daan. tutkimus tehdään yleensä ennen rokotteen käyttöönottoa. Kliinisen ja epidemiologisen aineiston avulla mallinnetaan eri vaihtoehdot ja niiden seuraukset. Rokotusohjelmaa verrataan yleensä tilanteeseen, jossa rokotetta ei käytetä. Rokotusohjelman arvioinnissa otetaan huomioon pitkä aikaväli: kustannukset syntyvät nyt ja hyödyt pitkän ajan kuluttua tai kuluessa. Rokotusohjelmien vertailuajankohdaksi valitaan yleensä nykyhetki. Ihmiset arvostavat ns. aikapreferenssin vuoksi nykyistä kulutusta tai terveyttä enemmän kuin tulevaa. Jotta esimerkiksi nykyhetkenä ja tulevaisuudessa käytettävissä olevat rahamäärät tuntuisivat samanarvoisilta, tulevaisuudessa käytettävissä olevan rahamäärän on oltava suurempi. Taloustieteellisissä analyyseissä eri ajankohtina syntyvät kustannukset ja hyödyt tehdään yhteismitallisiksi diskonttaamalla ne nykyarvoon. Toisin sanoen kustannuksilla ja hyödyillä on sitä pienempi arvo, mitä kauempana tulevaisuudessa ne syntyvät. Taloudelliseen arviointiin liittyvä epävarmuus ja epätarkkuus (mallinnuksen oletukset) otetaan huomioon herkkyysanalyysin avulla. Herkkyysanalyysissä testataan, miten muutokset analyysin keskeisissä lähtöparametreissä tai oletusarvoissa vaikuttavat analyysin tuloksiin. Koska rokotusohjelmien taloudellisissa arviointitutkimuksissa aikaväli on pitkä, kustannusten ja hyötyjen diskonttaaminen on usein kriittinen tekijä, jonka vaikutusta tutkimuksen tuloksiin tutkitaan herkkyysanalyysissä. Rokotus suojaa myös rokottamattomia, koska tartuntamahdollisuudet vähenevät (laumaimmuniteetti). Kun rokotuksen kattavuus on kyllin suuri, taudin juuriminen on mahdollista laumaimmuniteetin ansiosta. Täten rokotettu ei saa kaikkea hyötyä rokottamisesta, jolloin voidaan sanoa, että laumaimmuniteetti on rokottamisen positiivinen ulkoisvaikutus. Dynaamiset epidemiologiset mallit ottavat laumaimmuniteetin huomioon. Rokoteohjelmien taloudellisten arviointitutkimusten malleista tämä laumaimmuniteetin positiivinen ulkoisvaikutus on yleensä jäänyt ottamatta huomioon. Muita rokotusohjelman taloudelliseen arviointitutkimukseen vaikuttavia asioita ovat mm. rokotteen vaikutusaika ja epävarmuus ohjelman onnistumisesta. Rokotteen vaikutusaika, josta ei aina ole pitkäaikaisseurantaa, vaikuttaa analyysin aikaväliin. Esimerkkinä rokotusohjelman epäonnistumisesta mainittakoon influenssa-rokote, joka ei suuntautunutkaan oikeaa taudinaiheuttajaa vastaan. Tämä epävarmuus rokotusohjelman onnistumisesta (vaikuttavuudesta) vaikuttaa oleellisesti taloudellisen arviointitutkimuksen tulokseen. Sekä rokotteen vaikutusaikaa että rokotusohjelman onnistumista voidaan tutkia herkkyysanalyysilla. Lopuksi Rokotteet kilpailevat rajallisista voimavaroista terveydenhuollossa ja vielä rajallisemmista voimavaroista ehkäisevässä terveydenhuollossa. Tämä on lisännyt kiinnostusta rokotusohjelmien taloudellisiin arviointitutkimuksiin. Taloudellinen arviointitutkimus on päätöksenteon apuväline, johon terveydenhuollon päättäjät joutuvat yhä enemmän tutustumaan. Päätöksentekoon vaikuttavat taloudellisen arviointitutkimuksen lisäksi esimerkiksi muiden maiden ratkaisut sekä yleisen ja asiantuntijoiden mielipiteen aiheuttama poliittinen paine. Terveydenhuollossa tehtyjen taloudellisten arviointitutkimusten tuloksia on vaikea yleistää maasta toiseen, koska esimerkiksi terveydenhuoltojärjestelmät, hoitokäytännöt ja terveydenhuollon panosten suhteelliset hinnat vaihtelevat maasta toiseen. Tämän takia on tärkeää, että on päätöksenteon tueksi on olemassa maakohtaista tietoa. 96 H. Salo ja H. Sintonen
Kirjallisuutta Detsky AS, Naglie IG. A clinician s guide to cost-effectiveness analysis. Ann Intern Med 1990;113(2):147 54. Drummond MF, O Brien B, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care programmes. 2. painos. Oxford: Oxford University Press, 1997. Pekurinen M. Kuntoutuksen taloudellisen arvioinnin menetelmiä. Duodecim 1994;110:1458 67. Sintonen H. The 15D instrument of health-related quality of life: properties and applications. Ann Med 2001;33:328 36. Sintonen H, Pekurinen M, Linnakko E. Terveystaloustiede. Juva: WSOY, 1997. Van Damme P, Beutels P. Economic evaluation of vaccination. Pharmacoeconomics. 1996;9 Suppl 3:8 15; discussion 23-5. HEINI SALO, VTM, tutkija heini.salo@ktl.fi Kansanterveyslaitoksen rokotusosasto, kliininen yksikkö 00300 Helsinki HARRI SINTONEN, VTT, terveystaloustieteen professori Helsingin yliopiston kansanterveystieteen laitos PL 41 (Mannerheimintie 172) 00014 Helsingin yliopisto 97