Mitä on näyttö vaikuttavuudesta. Matti Rautalahti Suomalainen Lääkäriseura Duodecim

Transkriptio

1 Mitä on näyttö vaikuttavuudesta Matti Rautalahti Suomalainen Lääkäriseura Duodecim

2 Sidonnaisuudet Päätoimi Suomalaisessa Lääkäriseurassa Duodecimissa Suomen ASH ry hallitus

3 Tieteellinen näyttö Perustana teoria tai hypoteesi Näihin perustuvia tutkimuksia Menetelmät hyväksyttyjä, kokeet toistettavia Tulokset julkaistu vertaisarvioiduissa julkaisuissa

4 Kokeelliset tutkimukset Satunnaistettu kontrolloitu koe (RCT) Cross-over Hyödyt Ryhmien vertailtavuus Sokkouttaminen Tilastolliset menetelmät kukin oma kontrollinsa vähemmän osall. kuin RCT Tilastolliset menetelmät Sokkouttaminen kaikille hoito+ Haitat Kalliita Osallistujien edustavuus Hoito+ vs hoito- Hoito+ hoito ei jos hoidolla pysyvä vaikutus hoitojen järjestys ei saa vaikuttaa

5 Ei-kokeelliset / havainnoivat tutkimukset Kohortti - prospektiivinen, altistus ennen tulosta Poikkileikkaus - altistus ja tulos määritellään yhtä aikaa Tapaus-verrokki - tulos ennen altistusta Ekologinen Hyödyt ei altistusta, ei hoito- kaltaistus helpompi ja halvempi kuin RCT voi osoittaa tapahtumien ajoituksen ja järjestyksen suht helppo ja halpa ei altistusta, ei hoito- suht helppo ja halpa ei altistusta, ei hoito- harvinaiset taudit halpa hypoteesien tuott. Haitat ei sokkouttamista kontrollien löytäminen vaikeaa voi olla suuri, pitkä ja kallis heikommat tilastolliset näytöt osoittaa yhteyden, mutta ei syy-seuraussuhdetta sekoittavien tek. hallinta muistamisharhat altistuksen määrittely sekoittavien tek. hallinta kontrolliryhmä vaik. löytää altistus + tulokset =? sekoittavien tek. hallinta

6 Tutkimuksen pätevyyden arviointi Miksi tutkimus tehtiin ja mikä on hypoteesi? Minkä tyyppinen tutkimus on kyseessä? Soveltuuko valittu asetelma kysymyksenasetteluun? hoito/preventio: tehon selvittäminen (satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, RCT) diagnostiikkaa käsittelevä tutkimus (menetelmän validiteetti ja reliabiliteetti) (poikkileikkaustutkimus) seulonta (oireettomassa vaiheessa) (poikkileikkaustutkimus) prognoosi: miten tauti etenee? (kohorttitutkimus) syy-seuraus -suhde (kohortti)

7 Tutkimus, tieto ja näyttö Eläinkokeet Väestövertailut Tapaus-verrokki tutkimukset Kohorttitutkimukset Satunnaistetut kokeet? Todistekokonaisuus, tieteen näkemys

8 A Näytön laatu systemaattiset katsaukset useista satunnaistetuista kontrolloiduista kokeista B julkaisut satunnaistetuista ja kontrolloiduista kokeista C julkaisut kliinisistä kontrolloiduista kokeista, kohorttitutkimuksista ja tapaus-verrokkitutkimuksista ja D tapausselostus-tyyppiset julkaisut

9 Teho, vaikuttavuus ja tehokkuus Teho (efficacy - can it work?) Voiko hoito tehota eli parantaa terveydentilaa tai elämänlaatua hoidon teho optimioloissa (esim. satunnaistetussa kokeessa) Vaikuttavuus (effectiveness - does it work?) Tehoaako hoito hoidon tai toimenpiteen vaikutus todellisessa tilanteessa Tehokkuus, hyötysuhde (efficiency - is it worth it?) Kannattaako hoito hoidon hyötysuhde silloin, kun hoito on osoitettu tehokkaaksi

10 Vaikuttavuus = hyödyllisyyden välttämätön edellytys osoitettava tieteellisesti tutkimusasetelmassa

11 - vaan ei vielä riittävä edellytys hoitomenetelmä on voitava siirtää myös arkikäyttöön (efficacy => effectiveness); tällöin tuntuva osa sen tehosta häviää hoitomenetelmän arkivaikuttavuus on voitava suhteuttaa sen kustannuksiin (cost-effectiveness) todelliset kustannukset riippuvat lisäksi myös hoidon toteuttamistavasta (technical efficiency)

12 Vaikuttavuuden mittareista rekisteritiedot: kuolleisuus, uusintahoitojaksot, uusintaleikkaukset saavutettu toimintakyky sairausspesifiset terveyteen liittyvän elämänlaadun mittarit geneeriset terveyteen liittyvät elämänlaadun mittarit (esim. 5D) hoidon kustannusvaikuttavuus (mm. /QALY) tautikohtaiset vaikuttavuuden mittarit (kliinisfysiologiset suureet, laboratoriokokeet) väestön hyvinvointi

13 HALO - Terveydenhuollon menetelmien hallittu käyttöönotto

14 Vaikuttavuuden tavoittelu ei ole terveydenhuollon kustannusten hallintakeino vaikuttavuustavoitteen saavuttaminen maksimoisi tuotetun terveyshyödyn ei takaisi käytettyjen voimavarojen oikeellisuutta suhteessa toisiin käyttötapoihin