Terveyteen liittyvän elämänlaadun mittareiden rakenne sekä niiden käyttö terveydenhuollon arviointitutkimuksissa ja päätöksenteossa*

Transkriptio

1 Kansantaloudellinen aikakauskirja - 93.vsk. - 3/1997 Terveyteen liittyvän elämänlaadun mittareiden rakenne sekä niiden käyttö terveydenhuollon arviointitutkimuksissa ja päätöksenteossa* ARTO OHINMAA KTT, tutkija Oulun yliopisto 1980-luvulla Suomessa elettiin pitkän ja voimakkaan taloudellisen kasvun aikaa. Se näkyi myös terveydenhuollossa julkisen tulorahoituksen ja sitä kautta terveydehuoltomenojen jatkuvana kasvuna. Kun Suomi ajautui syvään lamaan 1990-luvun alkuvuosina, oli terveydenhuoltosektori aivan uuden ongelman edessä, miten sen menoja voitaisiin vähentää kansalaisten terveydentilan siitä kärsimättä. Tällöin terveystaloustieteilijöiden jo 1980-luvulla aloittama keskustelu terveydenhuollon tuottavuuden ja tehokkuuden lisäämisestä sekä voimavarojen priorisoinnista otettiin vakavasti, ja niitä alettiin käyttämään myös käytännössä päätöksenteon perusteina. Pääasiallisena keinona terveydenhuollon menojen vähentämisessä oli, ja on usein vielä tänäänkin, tuottavuuden lisääminen, eli miten terveydenhuollon asiakkaat voidaan palvella * Lectio praecursoria Oulun yliopistossa : Indexing Health Related Quality of Life: A Comparison of Preference-weighted and Unweighted indices". Acta Universitatis Ouluensis. Oeconomica. G 1. Oulu mahdollisimman pienin kustannuksin. Tuottavuuden lisäys ei kuitenkaan välttämättä tuo kaivattuja säästöjä terveydenhuollon kokonaismenoihin. Terveystaloustieteessä tuottavuutta merkittävämpänä tekijänä nähdään palveluiden tehokkuus, joka kuvaa kustannusten ja niillä saatujen terveys vaikutusten välistä suhdetta. Terveystaloustieteen yksi keskeisimmistä käyttöalueista on terveydenhuollon teknologian arviointitutkimukset. Tällöin teknologialla tarkoitetaan koko hoitoprosessia, joka liittyy kun~ kin sairauden hoitoon. Arviointitutkimusten avulla voidaan löytää ne hoitovaihtoehdot jotka ovat kussakin sairaudessa tehokkaimpia. Kun arviointimenetelmänä käytetään kustannushyötyanalyysiä sekä hyödyt että kustannukset on mitattu rahamääräisinä. Kustannus-vaikuttavuusanalyysissä hoitoprosessin vaikuttavuutta mitataan joko kliinisillä mittareilla, kuten verenpaineen tai kuolleisuuden muutoksena, tai kysymällä potilailta heidän omaa arvioitaan terveydentilastaan ja terveyteen liittyvästä elämänlaadusta. Erityisesti terveyteen liittyvän elämänlaadun mittareiden käyttö vaikuttavuu- 536

2 Arto Ohinmaa den mittareina on lisääntynyt hyvin runsasti viime vuosien aikana. Minkä vuoksi terveyteen liittyvän elämänlaadun mittarit ovat niin suosittuja hoitoteknologioiden vaikuttavuuden arvioinnissa? Ensinnäkin kustannus-hyötyanalyysissä tarvittava hoidon vaikutusten arvottaminen rahamääräisenä on menetelmällisesti usein vaikeaa, varsinkin jos tutkimuksessa joudutaan arvioimaan ihmiselämän rahallista arvoa. Tällöin törmätään myös eettisiin ongelmiin siitä, kenen elämä on rahallisesti arvokas. Koska sekä lääketieteessä että terveystaloustieteessä lähtökohtana on että jokainen ihmiselämä on arvokas, on kustannus-hyötyanalyysin käyttö terveydenhuollon arviointitutkimuksissa vähäistä. Toinen merkittävä syyelämänlaadun mittareiden käyttöön arviointitutkimuksissa on potilaan oman arvion saaminen tutkimukseen. Ajatuksena on, että potilas on paras arvioija omasta terveydentilastaan ja sen vaikutuksista elämän eri osa-alueisiin. Terveyteen liittyvä elämänlaatu on luonteeltaan moniulotteista ja se näkyy myös kehitettyjen mittareiden rakenteissa. Mittareiden kysymysmäärät vaihtelevat muutamasta kysymyksestä aina lähes sataan kysymykseen. Kysymyksistä on sen jälkeen muodostettu joko yksi useita elämänlaadun ulottuvuuksia käsittävä indeksi tai ne on ryhmitelty useisiin erikseen analysoitaviin ulottuvuuksiin. Kunkin mittarin tulosten numeerisen skaalauksen taustalla on tehdyt oletukset elämänlaadun teoreettisesta rakenteesta, mittarin tulosten vertailtavuudesta eri sairauksissa sekä siitä, kuinka saatuja tuloksia käytetään taloudellisissa arviointitutkimuksissa. Terveydenhuollon päätöksenteon kannalta olisi suotavaa, jos arviointitutkimusten tulokset voitaisiin ilmoitaa yhdellä. yleisesti käytetyllä indeksillä, jonka mukaan kaikkien käytettyjen terveyteen liittyvän elämänlaadun mittareiden tulokset voitaisiin ilmoittaa. Elämänlaadun mittaamisessa tällaiseksi indeksiksi on muodostumassa väli nollasta yhteen, jossa 'tila kuollut' saa arvon nolla ja 'tila täysin terve' saa arvon yksi. Eri mittareiden tilojen arvottaminen tälle välille tapahtuu taloustieteessä ja psykometriikassa kehitettyjen arvotusmenetelmien avulla. Kun elämänlaadun preferenssiarvo kerrotaan sen kestolla saadaan tulokseksi laatupainotettuja elinvuosia, joista Suomessakin käytetään englanninkielistä lyhennettä QAL Y (Quality Adjusted Life Year). Mitä huonompi henkilön elämänlaatu vuoden aikana on, sitä alhaisempi on hänen saamansa QAL Y arvo. Kustannus-utiliteettianalyysissä, joka on kustannus-vaikuttavuusanalyysin erikoismuoto, uusien hoitoteknologioiden käytön elämänlaatuvaikutuksia mitataan saatujen laatupainotettujen elinvuosien avulla (QALY s gained). Tutkimuksissa hoitomenetelmien tehottuutta tarkastellaan kustannus/qal Y -suhteiden avulla. Päätöksenteon kriteerinä on, että mitä pienempi tämä suhdeluku on sitä tehokkaampi hoitomenetelmä on. Elämänlaadun mittareiden arvottamisen pitäisi taata mittareiden ja samalla myös erityyppisten sairauksien vertailtavuus arviointitutkimuksissa. Tämä ei kuitenkaan usein toteudu käytännössä. Mittarit poikkeavat usein rakenteeltaan niin paljon toisistaan, etteivät ne tuota kaikilta osin samanlaisia tuloksia. Lisäksi arvotusmenetelmät voivat tuottaa merkittävästi erilaisia QAL Y tuloksia. Tämän vuoksi elämänlaadun mittareiden hyvä tuntemus on tärkeää valittaessa tutkittavaan kohteeseen soveltuvaa mittaria. Valinnan tekee kuitenkin vaikeaksi se, että sekä eri sairauksiin tarkoitettuja että yleisiä elämänlaadun mittareita on julkaistu viime vuosina hyvin runsaasti. Myös Suomessa on validoitu useita kansainvälisesti käytettyjä mittareita. 537

3 Väitöksiä - KAK 3/1997 Taloustieteessä terveyteen liittyvän elämänlaadun tutkiminen liittyy hyvinvoinnin taloustieteeseen. Terveys nähdäänkin erääksi keskeisimmistä hyvinvointiin vaikuttavista tekijöistä. Se on luonteeltaan varanto, jota yksilö käyttää hyödykseen, niin työelämässä ansaitakseen elantonsa, kuin vapaa-aikanaan kuluttaessaan erilaisia palveluja. Ihmisillä on melko selvät käsitykset siitä, kuinka hyvin tai huonosti he voivat eri terveydentiloissa. Ihmisten antamat preferenssiarvot terveydentiloille poikkeavat kuitenkin toisistaan melko paljon. Yksi erityispiirre sekä terveydentilojen arvottamisessa että oman terveydentilan arvioimisessa on ihmisen kokeman pitkäaikaisen tai vakavan sairauden vaikutus näihin arviointeihin. Kun ihminen on kokenut vakavan sairauden, hän usein sopeutuu tilanteeseen ja arvioi vakavatkin terveydentilat lievemmiksi kuin terveet ihmiset. Arviointitutkimuksen kannalta sopeutumisilmiöllä on se hankala vaikutus, että pitkittäistutkimuksissa saatetaan saada tulokseksi terveydentilan paranemista, vaikka kyse on osittain ihmisten sopeutumisesta pitkään jatkuneeseen huonoon terveydentilaan. Tämä ei kuitenkaan vähennä tutkimustulosten arvoa, vaan se on huomioitava, kun elämänlaadun muutosta verrataan kliinisesti havaittuihin muutoksiin. Näitä eri mittarityyppien välisiä riippuvuussuhteita voidaan tutkia esimerkiksi ekonometrisillä rakenneyhtälömalleilla. Viime aikoina on lääketieteessä siirrytty yhä enemmän tieteelliseen l1äyttöön perustuvaan päätöksentekoon hoitomenetelmien valinnassa. Tässä niin kutsutussa "näyttöön perustuvassa lääketieteessä" (evidence-based medicine) on taloudellisten arviontimenetelmien asema tulossa hyvin merkittävämmäksi. Lääkkeen tai hoitomenetelmän kliinisten vaikutusten osoittaminen ei riitä, vaan hoitoteknologian täytyy myös olla tehokas. Tämä kliinisen ja taloudeli- sen tutkimuksen yhdistäminen samoihin tutkimuksiin on lisännyt terveystaloustieteen kiinnostusta maailmalla. Myös Suomessa tulee olemaan samantyyppistä kehitystä. Terveystaloustieteilijöiden ohella myös melko monet kliinikot ovat tietoisia terveys taloustieteen menetelmistä ja niiden käytöstä arvioinnissa. Kuitenkin maassamme on puutetta terveystaloustieteellisen koulutuksen saaneista tutkijoista, jotka voivat toimia terveydenhuollon hallinnossa sekä tutkimustoiminnassa yhdessä lääkäreiden, epidemiologien, tilastotieteilijöiden, hoitotieteilijöiden ja muiden tieteenalojen edustajien kanssa. Terveydenhuollon arviointitutkimusten tuloksia käytetään ennen kaikkea parhaan hoitovaihtoehdon löytämiseen kussakin sairaudessa. Tällaiseen päätöksentekoon sekä kustannusvaikuttavuus-, että kustannus-utiliteettianalyysit antavat hyvän mahdollisuuden. Kustannusutiliteettianalyysin tulosten käyttämistä terveydenhuollon voimavarojen kohdentamiseen eri sairauksien kesken on myös keskusteltu runsaasti useissa maissa. Niin kutsutuissa priorisointilistoissa terveydenhuollon toimenpiteet laitetaan suuruusjärjestykseen kustannus/ QAL Y -suhteiden mukaan. Voimavarat käytetään sen jälkeen pienimmästä kustannus/ QAL Y -suhteesta alkaen aina siihen saakka, kunnes terveydenhuollon budjetti on käytetty. Vaikka priorisointilistojen käyttö periaatteessa maksimoikin tuotetun terveyden määrää, ei tällainen utilitaristinen lähestymistapa kuitenkaan johda eettisesti hyvään lopputulokseen, koska listan ulkopuolella olevat potilaat jäisivät ilman hoitoa. Tehottomien hoitojen lisäksi listan ulkopuolelle voisivat myös helposti jäädä esimerkiksi ikääntyneiden ihmisten hoitoon käytetyt menetelmät, koska niissä väestön odotettavissa oleva elinikä ja samalla QAL Y määrä olisi muutenkin alhainen. Terveyden- 538

4 Arto Ohinmaa huollossa voimavarojen oikeudenmukainen kohdistaminen ja terveyden tasa-arvo ovat tekijöitä, joita ei voida ohittaa terveyden maksimoinnilla ilman laajaa yhteiskunnallista keskustelua priorisoinnin ehdoistaa. Tämän vuoksi priorisointia ei tällä hetkellä voida tehdä hallitusti koko terveydenhuollossa, vaan siinä tulee lähteä periaatteesta, että kaikki potilaat sairaudesta, iästä, sukupuolesta ja rodusta riippumatta saavat hoitoa. Arviointitutkimuksista voidaan kuitenkin saada ensikäden tietoa mahdollisiin voimavarojen uudelleenkohdistamisiin tehokkaimmille erikoisaloille. Lisäksi on myös huomioitava, että kustannus/qal Y -suhteet antavat tavallisesti hoidon tehokkuuslukuja keskimääräisessä potilasaineistossa. Se ei tarkoita, että esimerkiksi nuorilla ja vanhoilla samat hoitomenetelmät olisivat tehokkaita. Arviointitutkimuksen pitäisikin pystyä antamaan entistä enemmän tietoa kliiniseen päätöksentekoon siitä, mikä olisi paras hoitostrategia kullekin potilaalle. Mitä johtopäätöksiä elämänlaadun mittaamisesta, arvottamisesta ja arvioinnista voidaan tehdä? - Ensinnäkin me tarvitsemme teoreettisesti hyviä validoituja terveyteen liittyvän elämänlaadun mittareita, joiden antamia tuloksia voidaan myös verrata sekä keskimääräisen suomalaisen väestön elämänlaadun tasoon, että ainakin karkealla tasolla myös muihin sairauksiin. - Toiseksi meidän tulee jatkaa tutkimuksia terveyteen liittyvän elämänlaatuun liittyvistä preferenssiarvoista sekä rahamääräisenä että ei-rahamääräisesti. Lisäksi terveydentiloihin liittyvien preferenssiarvojen kansainvälistä vertailua tulisi lisätä. - Kolmanneksi tarvitsemme uusia elämänlaadun mittareiden validisuuden ja reliabilisuuden tutkimusmenetelmiä, koska nykyään käytetyt menetelmät ovat usein työläitä ja kalliita, eivätkä välttämättä anna kovin hyvää kuvaa mittareiden tilastollisista ja rakenteellisista ominaisuuksista. - Neljänneksi tarvitsemme ekonometrisiä välineitä, joilla voidaan tutkia eri mittareiden antamien tulosten yhteensopivuutta ja/tai yhdistää niiden antamia tuloksia. Tämä antaa tärkeää tietoa erityisesti lääkäreille, kun he vertaavat esimerkiksi kliinisten ja elämänlaadun mittareiden antamia tuloksia keskenään. Väitöskirjassani olen tutkinut kolmea erityyppistä elämänlaadun mittaria ekonometrisillä LISREL malleilla. Mallit soveltuivat hyvin terveyteen liittyvän elämänlaadun rakenteen tutkimiseen. Niitä voidaan käyttää sekä terveyteen liittyvän elämänlaadun mittareiden indeksointiin, vertaamaan eri mittareiden tuloksia keskenään, sekä tutkimaan mittareiden tilastollista hyvyyttä. Käytetyt mallit soveltuivat myös hyvin aivokasvainpotilaiden hoidossa käytetyn terveydenhuollon hoitoteknologian arviointiin pitkittäistutkimuksessa. Tämän perusteella monivaihei - sia MIMIC malleja voidaan käyttää myös muissa vastaavan tyyppisissä arviointihank - keissa, jotka perustuvat potilasaineistojen pitkäaikaiseen seurantaa. Lisäksi mallitus antaa tietoa eri taustamuuttujien vaikutuksista elämänlaadun muutoksiin tutkimuksen eri vaiheissa. 539