VALISTUNUT VANHEMPI tietoa kliiniseen lääketutkimukseen osallistuvan lapsen ja nuoren vanhemmille PL 109, 00131 HELSINKI www.laaketietokeskus.fi LÄÄKETIETOKESKUS
SISÄLTÖ HYVÄ LUKIJA......................................4 LAPSILLE JA NUORILLE TARVITAAN UUSIA LÄÄKKEITÄ JA LÄÄKEMUOTOJA.......................5 LÄÄKETUTKIMUKSEN HAASTEITA......................6 Lapsilla ja nuorilla tehtävät lääketutkimukset...........6 Lääketutkimukset yleensä............................6 TURVALLISUUDEN VARMISTAMINEN ENNEN LÄÄKKEEN ANTAMISTA IHMISILLE..............7 IHMISEEN KOHDISTUVAT LÄÄKETUTKIMUKSET..........7 Ensimmäisessä tutkimusvaiheessa lääkeainetta annetaan terveille vapaaehtoisille.....................7 Toisessa tutkimusvaiheessa mukaan otetaan potilaita....8 Kolmannessa tutkimusvaiheessa tutkitaan jopa tuhansia potilaita..............................8 LÄÄKETUTKIMUKSEN VALVONTA......................9 Laki säätelee viranomaiset valvovat.................9 Tutkimustietojen varmistaminen.....................10 OSALLISTUMINEN LÄÄKETUTKIMUKSEEN..............10 Tiedote tutkittavalle lapselle tai nuorelle ja hänen vanhemmilleen..............................10 Suostumus tutkimukseen osallistumiseen..............11 Kuka sopii tutkittavaksi?...........................12 Terveysseuranta ensiluokkaista......................12 Ohjeet osa turvallisuutta..........................12 Tutkimus voidaan keskeyttää........................12 Kulut korvataan...................................13 Tutkimukseen osallistuvat on vakuutettu..............13 UUTUUSLÄÄKE TUO TERVEYTTÄ JA HYVINVOINTIA......13 LÄÄKETUTKIMUKSEEN LIITTYVÄÄ SANASTOA...........14 Ensimmäinen painos Lääketietokeskus Oy, Helsinki 2006 Julkaisua on tilattavissa rajoitetussa määrin Lääketietokeskuksesta, PL 109, 00131 Helsinki tai sähköpostitse leena.petainen@laaketietokeskus.fi 3
HYVÄ LUKIJA Lapset ovat jokaisen yhteiskunnan unelma paremmasta tulevaisuudesta ja sairastuessaan he ansaitsevat parhaan mahdollisen lääkehoidon. Valitettavasti liian usein lasten sairauksiin ei tunneta hyvää lääkehoitoa tai käytössä olevia lääkkeitä ei ole tutkittu riittävästi lapsilla. Samoin kaikista olemassa olevista lääkkeistä ei ole saatavilla lasten käyttöön soveltuvia, esimerkiksi helposti nieltäviä lääkemuotoja. Lasten paremman lääkehoidon toteuttamisen haasteeseen on nyt tartuttu monella taholla. Lääketeollisuus pyrkii parhaansa mukaan tehostamaan lasten sairauksien lääkehoidon tutkimusta. Yhteiskunnan päättäjät ovat myös kiinnittäneet ongelmaan huomiota. Lasten fysiologinen ja psyykkinen kehitys poikkeavat aikuisista niin paljon, että iän ja kehitystason huomioonottava lääketutkimus on heidän kannaltaan tärkeää. Lapsille tarkoitetut lääkkeet ja rokotteet on testattava perusteellisesti ja tieteellisesti ennen kuin ne otetaan yleisesti käyttöön. Tämä esite on tarkoitettu lääketutkimukseen osallistuvan lapsen tai nuoren vanhemmille ja muille lapsista ja nuorista vastuussa oleville henkilöille. Heidän tehtävänsä on arvioida tutkimukseen osallistumiseen liittyvää tietoa ja antaa suostumuksensa tutkimukseen osallistumiseen alaikäisen lapsen tai nuoren puolesta hänen tahtonsa mukaisesti. LÄÄKETIETOKESKUS OY LAPSILLE JA NUORILLE TARVITAAN UUSIA LÄÄKKEITÄ JA LÄÄKEMUOTOJA Nykyaikainen lääkekehitys tarjoaa uusia tehokkaita hoitomuotoja, joiden tehoa ja turvallisuutta on tutkittu lähinnä aikuisilla. Vaikka noin 20 % EU:n väestöstä on alle 16-vuotiaita lapsia ja nuoria, vain pienessä osassa lääketutkimuksia tutkitaan lääkeaineiden vaikutusta nimenomaan heihin. Arvioidaan, että kahta lääkettä kolmesta ei ole tutkittu lainkaan lapsilla ja nuorilla tai että tutkimustieto on heidän osaltaan puutteellista. Lapsi ei ole vain pieni aikuinen. Lapsen kehitysvaiheesta riippuen lääkkeiden vaikutukset voivat erota hyvinkin paljon saman aineen vaikutuksista aikuisessa. Viime vuosina viranomaiset, poliittiset päättäjät, lääketeollisuus ja lääkärit ovat yhteistoimin tehneet aloitteita lainsäädännön ja tutkimuskäytännön muuttamisesta lapsipotilaiden lääkehoidon parantamiseksi. 4 5
mään niiden oireita. Yhä useammin tavoitteena on myös sairauksien ennaltaehkäisy. Monissa sairauksissa, kuten astmassa sekä erilaisissa allergioissa ja infektioissa, tehokas lääkehoito on mahdollistanut lapsipotilaille ja heidän perheilleen miellyttävämmän ja samalla yhteiskunnalle edullisemman avohoidon lisäämisen. Lisäksi laajat rokotusohjelmat ovat vähentäneet merkittävästi monien sairauksien esiintyvyyttä ja hoidon tarvetta. TURVALLISUUDEN VARMISTAMINEN ENNEN LÄÄKKEEN ANTAMISTA IHMISILLE LÄÄKETUTKIMUKSEN HAASTEITA Lapsilla ja nuorilla tehtävät lääketutkimukset Lasten ja nuorten osallistuminen lääketutkimuksiin on monista syistä erityisen haasteellista. Aikaisemmin lasten osallistumista lääketutkimuksiin on pidetty epäeettisenä. Nykyisin katsotaan kuitenkin epäeettiseksi antaa lapsille lääkkeitä, joita ei ole tutkittu kyseisessä ikäryhmässä. Lasten ja nuorten tutkiminen edellyttää viiden erillisen ikäryhmän eli keskosten, vastasyntyneiden, imeväisten, leikkiikäisten ja murrosikäisten tutkimista. Kun lisäksi monissa lähinnä aikuisilla esiintyvissä sairauksissa (esimerkiksi luukato ja korkea verenpaine) lapsipotilaiden määrä on pieni, on tutkimustiedon kerääminen ajallisesti ja taloudellisestikin vaativaa. Sopivien lääkemuotojen löytäminen eri-ikäisille lapsille on myös haasteellista. Pieni lapsi ei esimerkiksi pysty nielemään tabletteja, lääkkeen maku saattaa olla lapselle kynnyskysymys tai jokin lääkkeen annostelussa tarvittava laite voi olla lapselle liian vaikeakäyttöinen. Lääketutkimukset yleensä Uusien lääkkeiden kehitysvaatimukset ovat jatkuvasti tiukentuneet ja tutkimuksista on tullut aiempaa laajempia. Tutkittavilla lääkkeillä pyritään parantamaan sairauksia tai lievittä- Ennen kuin ihmisiin kohdistuvat tutkimukset voidaan aloittaa, tehdään vuosia kestäviä tutkimuksia, joilla kartoitetaan uuden lääkkeen vaikutukset ja ennen kaikkea varmistetaan uuden lääke-ehdokkaan turvallisuus. Tutkimuksiin kuuluu muun muassa soluilla ja mikrobeilla tehtäviä tutkimuksia koeputkessa, kokeita eristetyillä elimillä, koe-eläintutkimuksia sekä tietokonesimulaatioita. Ihmisillä tehtäviin tutkimuksiin siirrytään, kun aiemmat kokeet ovat osoittaneet lääkkeen hyvin siedetyksi ja lääke-ehdokas on tehonsa, turvallisuutensa ja taloudellisen kannattavuutensa puolesta täyttänyt sille asetetut odotukset. IHMISEEN KOHDISTUVAT LÄÄKETUTKIMUKSET Lääketutkimuksissa selvitetään tutkimuslääkkeen vaikutuksia ihmisessä sekä sen imeytymistä, jakaantumista, hajoamista ja erittymistä ihmiselimistössä. Näihin tutkimuksiin tarvitaan tavallisia, lääkkeitä käyttäviä vapaaehtoisia ihmisiä. Ilman heidän panostaan uusia lääkkeitä ei syntyisi. Ensimmäisessä tutkimusvaiheessa lääkeainetta annetaan terveille vapaaehtoisille Lääketutkimuksen ensimmäisessä vaiheessa lääkeainetta annetaan ensimmäisen kerran ihmisille. Tällöin tutkittavina on vain muutamia kymmeniä terveitä vapaaehtoisia aikuisia. Tavoitteena on saada tietoa, miten lääkekandidaatti vaikuttaa ihmisen elimistöön. Ensimmäisen vaiheen tutkimukset suoritetaan useimmiten yliopistollisissa sairaaloissa tai tutkimuskeskuksissa erittäin tarkan valvonnan alaisina. Joskus lääketutkimukset joudutaan suorittamaan ensimmäisestä vaiheesta alkaen kohdesairautta potevilla henkilöil- 6 7
lä. Näin toimitaan, kun tutkittava lääke on sellainen, ettei sitä voida eettisistä tai muista syistä antaa terveille. Tällaisia valmisteita ovat esimerkiksi syöpätautien hoidossa käytettävät sytostaatit, joiden tiedetään olevan terveille ihmisille vahingollisia. Toisessa tutkimusvaiheessa mukaan otetaan potilaita Toisen vaiheen tutkimuksissa ovat ensimmäistä kertaa mukana potilaat. Myös tämän vaiheen tutkimukset tehdään tavallisimmin sairaaloissa ja tarkasti valvotuissa oloissa. Toisessa tutkimusvaiheessa saadaan käsitys siitä, millaisina määrinä lääkettä tulee antaa, jotta saadaan aikaan haluttu teho. Nämä tutkimukset joudutaan usein tekemään erikseen eri-ikäisillä lapsilla ja nuorilla, jotta löydetään heille tehokas ja samalla turvallinen annos. Tutkittavaa uutuuslääkettä verrataan kakkosvaiheessa joskus myös plaseboon eli lumelääkkeeseen, joka ei sisällä mitään vaikuttavaa ainetta. Potilaat arvotaan ryhmiin, joista toinen saa uutta lääke-ehdokasta ja toinen lumelääkettä. Lumelääkkeen ja oikean lääkkeen vertailu paljastaa uuden lääkkeen todellisen vaikutuksen tai sen puutteen. Monissa sairauksissa lumelääkkeen käyttäminen vertailukohtana ei kuitenkaan käy, jos vaihtoehtoinen lääke on olemassa, koska sairautta potevaa henkilöä ei voida jättää tutkimuksen ajaksi ilman hoitoa. Kolmannessa tutkimusvaiheessa tutkitaan jopa tuhansia potilaita Kolmannen vaiheen tutkimuksissa tutkittavaa lääkettä verrataan saman taudin hoitoon parhaana pidettyyn lääkkeeseen tai lumelääkkeeseen, jos kyseiseen tautiin ei ole lääkettä. Tutkittavien tulisi vastata mahdollisimman hyvin sitä käyttäjäkuntaa, jolle uutta lääkettä kehitetään. Potilaat eivät enää välttämättä ole sairaalan asiakkaita, vaan myös terveyskeskusten ja muun avohoidon käyttäjiä. Näissä tutkimuksissa varmennetaan aikaisempien tutkimuksien tulokset ja kerätään lisätietoa lääkkeen turvallisuudesta etenkin pitkäaikaiskäytössä. Jotta saadaan luotettavaa tietoa uuden valmisteen ominaisuuksista, tutkimukset tehdään kaksoissokkona eli niin, ettei lääkäri eikä potilas tutkimuksen aikana tiedä, kuka tutkittavista saa tutkimuslääkettä ja kuka vanhaa lääkettä. Tarvittaessa lääkäreillä on kuitenkin tämä tieto hallussaan myös tutkimuksen aikana. Jos nämä tutkimukset on jo tehty aikuisilla, ei tätä tutkimusvaihetta useinkaan tarvitse toistaa lapsilla, jollei kyse ole pelkästään lapsipotilaiden hoitoon tarkoitetusta lääkkeestä. LÄÄKETUTKIMUKSEN VALVONTA Lapsilla ja nuorilla tehdään kliinisiä lääketutkimuksia vain, jos siitä on välittömästi hyötyä lasten tai nuorten hoidolle ja jos tutkimus liittyy suoraan kyseisen lapsen tai nuoren sairauteen. Ennen tutkimuksen aloittamista tutkimussuunnitelman arvioivat ja hyväksyvät lääkevalvontaviranomainen ja eettinen toimikunta. Laki säätelee viranomaiset valvovat Ihmisillä tehtävää lääketutkimusta säätelevät Suomessa lääkelaki ja laki lääketieteellisestä tutkimuksesta. Niiden lisäksi tulee noudattaa muun muassa lakia potilaan asemasta ja oikeuksista sekä henkilötietolakia. Lääketutkimuksista on aina ilmoitettava etukäteen Lääkelaitokselle ja eettiselle toimikunnalle, jotka vaativat yksityiskohtaiset tiedot tutkimuksesta. Viranomaiset arvioivat, ovatko tutkimuksen hyödyt suuremmat kuin sen mahdolliset haitat. Tutkimuksen saa suorittaa vain, jos sen tarkoitus on lääketieteellisesti perusteltavissa. Tutkimus on tehtävä oloissa, joissa on edellytykset tutkimuksen asianmukaiseen, turvalliseen ja pätevään suorittamiseen. Riippumattomaan eettiseen toimikuntaan kuuluu lääkärien ohella maallikoita, ja jos tutkimus tehdään alaikäisillä, käytetään lastentautiopin asiantuntemusta. Toimikunnan tehtävänä on varmistua, että tutkimukseen osallistuvien ihmisten oikeudet, turvallisuus ja hyvinvointi on taattu. 8 9
Tutkimustietojen varmistaminen Lääkevalvonnasta ja -turvallisuudesta vastaavalla viranomaisella, Suomessa Lääkelaitoksella, on oikeus varmistaa tutkimuksessa kerättyjen tietojen totuudenmukaisuus ja tutkimuksen asianmukainen suorittaminen. Tämä tapahtuu vertaamalla tutkimustietoja potilaiden alkuperäisiin sairauskertomuksiin ja terveystietoihin. Lääketeollisuus kehittää nykyaikaisia lääkkeitä maailmanlaajuiseen käyttöön ja tutkimuksia tehdään samanaikaisesti monessa maassa. Näin ollen myös muiden maiden viranomaisten pitää päästä tarpeen tullen varmistamaan, että Suomessa tehdyt tutkimukset on tehty asianmukaisesti. Siksi heille annetaan samanlainen varmistusoikeus kuin Suomen viranomaisille. Viranomaisten lisäksi tutkimuksesta vastaava yritys tarvitsee oikeuden varmistaa, ettei sairauskertomuksista tutkimuslomakkeisiin siirretyissä tiedoissa ole virheitä. Tutkimustiedot varmennetaan tutkittavan turvallisuuden takaamiseksi ja tarvittaessa tutkimus keskeytetään. OSALLISTUMINEN LÄÄKETUTKIMUKSEEN Tutkimukseen osallistuminen edellyttää potilaalta, ja lasten ja nuorten osalta heidän vanhemmiltaan, huolellista perehtymistä tutkittavalle annettaviin tietoihin sekä vanhemman kirjallista suostumusta siihen, että lapsi tai nuori osallistuu tutkimukseen. Tiedote tutkittavalle lapselle tai nuorelle ja hänen vanhemmilleen Tutkittavan vapaaehtoisesti antama suostumus osallistua tutkimukseen on kliinisten lääketutkimusten perusedellytys. Kun kyseessä on alle 15-vuotiaita koskeva kliininen tutkimus, pyydetään vanhemmalta suostumus potilaan osallistumisesta lääketutkimukseen. Suostumuksen on kuitenkin oltava lapsen tai nuoren tahdon mukainen. Tutkittavalle lapselle tai nuorelle ja hänen puolestaan suostumuksen antavalle henkilölle on ennen päätöstä tutkimukseen osallistumisesta selvitettävä perusteellisesti ja ymmärrettävästi tutkittavan oikeudet, tutkimuksen tarkoitus ja luonne sekä siinä käytettävät menetelmät. Heille on myös annettava riittävä selvitys mahdollisista riskeistä ja haitoista. Kaikki tämä tieto annetaan mieluiten tutkittavan omalla äidinkielellä sekä suullisesti että kirjallisesti. Kirjallinen tiedote sisältää kaikki olennaiset tiedot tutkimuksesta ja suullinen informaatio täydentää kirjallisia tietoja. Samalla tutkittava ja suostumuksen antaja voivat esittää tutkimukseen liittyviä kysymyksiä ja saada niihin vastaukset. Kaikki tiedot on annettava niin selkeinä, että tutkittava ja suostumuksen antaja varmasti ymmärtävät saamansa tiedot ja pystyvät niiden pohjalta päättämään tutkimukseen osallistumisesta ja antamaan siihen suostumuksensa. Suostumus tutkimukseen osallistumiseen Tutkimukseen osallistuminen on täysin vapaaehtoista. Tutkittavan lapsen tai nuoren ja hänen puolestaan suostumuksen antavan henkilön toivotaan harkitsevan osallistumista tutkimukseen niin tarkkaan, että lapsi tai nuori voisi pysyä mukana tutkimuksen loppuun saakka. Tutkimukseen osallistumisen voi kuitenkin keskeyttää milloin tahansa, eikä päätöstä tarvitse perustella. Keskeyttäminen ei vaikuta tutkittavan hoitoon. Jos potilas on saanut tutkittavaa lääkeainetta ja hän haluaa lopettaa tutkimuksen kesken, hän saa joka tapauksessa parhaan mahdollisen käytössä olevan hoidon. Tutkimuksesta pois jäämisen jälkeen vastuu siirtyy potilasta normaalisti hoitavalle lääkärille. Tutkimukseen osallistuminen edellyttää, että lapsen tai nuoren puolesta suostumuksen antava henkilö allekirjoittaa kirjallisen suostumuslomakkeen. Sitä ennen potilaalle ja suostumuksen antajalle on annettava riittävä harkinta-aika päätöksen tekemiseen. Ketään ei saa millään tavoin painostaa osallistumaan, eikä tutkijalääkärin tule esiintyä niin, että tutkittava tai suostumuksen antaja kokevat tutkimukseen osallistumisen pakolliseksi. Pelkkä lupaus harkita osallistumista tutkimukseen ei velvoita mihinkään. Suostumuksen antaja suostuu tutkittavana olevan lapsen tai nuoren puolesta ja hänen oletetun tahtonsa mukaisesti osallistumaan tutkimukseen allekirjoittamalla suostumuslomakkeen. Samoin annetaan suostumus siihen, että tutkittavan tietoja saadaan kerätä, käsitellä ja viedä koodattuna Suomen ulkopuolelle. Tämä koskee ainoastaan niitä tietoja, jotka liittyvät suoraan kyseiseen tutkimukseen ja osallistuminen tapahtuu sillä edellytyksellä, että tutkimustietoja käsitellään luottamuksellisina. Tutkittavan henkilöllisyys jää pääsääntöisesti vain tutkimuslääkärin tietoon. Henkilötietolain määräykset otetaan aina huomioon. Vaikka tutkittava jättäisi tutkimuksen kesken, jäävät osallistumisajalta kertyneet tiedot osaksi tutkimuksen kokonaistietoja. Näin viranomaiset voivat varmistua siitä, ettei tutkimuksesta ole tarkoituksella suljettu pois tutkittavia, jotka ovat saaneet lääkkeestä haittoja tai joihin uutuuslääke ei ole tehonnut. 10 11
Kuka sopii tutkittavaksi? Tutkittavien valintaperusteet vaihtelevat tutkittavan lääkkeen ja sen meneillään olevan kehitysvaiheen mukaan. Kaikissa vaiheissa johtavana periaatteena on välttää riskejä. Jos tutkijat epäilevät, että tutkimuksesta voi olla tietylle ihmiselle haittaa, häntä ei kutsuta mukaan tutkimukseen. Ensiksi lääkettä tutkitaan terveillä ihmisillä ja sitten potilailla, joilla on kyseinen sairaus, jonka diagnosointiin, ennaltaehkäisyyn tai hoitoon lääkettä kehitetään. Joskus vain yhtä sairautta sairastavia potilaita on vaikea löytää, joten tutkimussuunnitelmassa määritellään, mitkä tekijät (esimerkiksi muut sairaudet, ikä tai sukupuoli) sulkevat potilaan turvallisuussyistä tutkimuksen ulkopuolelle. Terveysseuranta ensiluokkaista Tutkimuksessa mukana olevan terveydentilaa seurataan erittäin tarkasti sekä tutkimuksin että laboratoriokokein. Lapsilla ja nuorilla sekä heidän vanhemmillaan on oikeus ja heitä rohkaistaan ottamaan yhteyttä omaan tutkijalääkäriin aina, jos jokin tutkimukseen tai tutkittavan terveyteen liittyvä seikka askarruttaa. Tieto tutkimukseen osallistumisesta seuraa tutkittavan papereissa, mutta vanhempien tulisi kertoa osallistumisesta myös muille tutkimuksen aikana lasta tai nuorta hoitaville lääkäreille. Lasta tai nuorta muissa yhteyksissä hoitava lääkäri voi aina ottaa yhteyttä tutkijalääkäriin. Ohjeet osa turvallisuutta Tutkimus pyritään suunnittelemaan niin, ettei siinä mukana olevan tai hänen läheistensä arkielämälle koidu tutkimuksesta ylen määrin vaivaa tai haittaa. Tutkittava lapsi tai nuori ja hänen vanhempansa joutuvat kuitenkin noudattamaan ohjeita esimerkiksi siitä milloin tutkimuslääke otetaan, ja tutkimuslääkkeen käyttäjä voi joutua välttämään esimerkiksi joitakin ruoka-aineita. Tutkittavan ja suostumuksen antajan on sitouduttava noudattamaan tällaisia ohjeita sekä tutkimuksen luotettavuuden että tutkittavan turvallisuuden takia. Tutkimuksen kuluessa tutkittava saattaa joutua käymään säännöllisesti esimerkiksi laboratoriossa ja tutkimuslääkärinsä luona. Näitä käyntejä ei saa laiminlyödä. Ohjeiden noudattamatta jättäminen saattaa johtaa tutkimuksesta poissulkemiseen. Tutkimus voidaan keskeyttää Lääkelaitos, tutkimuksesta vastaava lääkäri tai tutkimuksesta vastaava lääkeyritys keskeyttää tutkimuksen heti, jos tutkittavan turvallisuus sitä edellyttää. Pitkäkestoisissa tutkimuksissa riippumaton asiantuntijaryhmä seuraa tutkimuksen turvallisuutta ja ottaa tutkimuksen 12 aikana kantaa siihen, onko uusi lääke huomattavasti parempi tai huonompi kuin vanha vertailulääke. Jos lääkkeiden välillä paljastuu merkittäviä eroja, tutkimus voidaan keskeyttää ja kaikille tutkittaville annetaan parempaa lääkettä. Kulut korvataan Tutkimuksesta vastaava lääkeyritys kustantaa kaikki tutkimuksesta aiheutuvat ylimääräiset toimenpiteet kuten lääkärikäynnit ja laboratoriotutkimukset sekä tutkimuslääkkeet. Lisäksi tutkittavalle ja hänen saattajalleen korvataan lääketutkimuksesta aiheutuvat ylimääräiset kulut, kuten matkakustannukset. Vallitsevan eettisen periaatteen mukaisesti tutkimukseen osallistuville potilaille ei makseta palkkioita, sillä tämä saattaisi houkutella tutkimukseen osallistumiseen tai siinä pysymiseen väärin perustein. Tutkimukseen osallistuvat on vakuutettu Lääketutkimukseen osallistuvat henkilöt vakuutetaan mahdollisten lääkkeiden aiheuttamien haittavaikutusten varalta. Potilasvakuutus kattaa mahdolliset tutkimuksen aikaisen hoidon aiheuttamat vahingot kuten muussakin terveydenhuollossa. UUTUUSLÄÄKE TUO TERVEYTTÄ JA HYVINVOINTIA Lääkekehitys eri vaiheineen kestää useita vuosia. Ihmisillä tehtävien tutkimusten päättyminen merkitsee vielä melko pitkää odotusta, ennen kuin lääkkeelle mahdollisesti saadaan myyntilupa ja sitä voidaan ryhtyä myymään kuluttajille ja terveydenhuoltoyksiköille. Siksi lääketutkimukseen osallistunut ei aina saa suoraan tutkimuksen jälkeen kuulla, millaiset tulokset olivat tutkimuksessa, johon hän niin tärkeällä panoksella osallistui. Tämä pyritään kuitenkin antamaan niin pian kuin se on mahdollista. Tutkiva lääketeollisuus panostaa vuosittain maailmanlaajuisesti miljardeja euroja uusien lääkeaineiden ja uusien lääkemuotojen kehittämiseen. Suomalaistutkijat ja potilaat ovat olleet mukana kehittämässä lääkkeitä, jotka tuovat parempaa elämänlaatua miljoonille ihmisille eri puolilla maailmaa. Silti on vielä sairauksia, joihin parantavaa lääkettä ei ole tai sairauksia, joita voitaisiin hoitaa vielä nykyistä paremmin etenkin lapsilla. Lisää tutkimusta tarvitaan siis edelleen. 13
LÄÄKETUTKIMUKSEEN LIITTYVÄÄ SANASTOA Eettinen toimikunta Valtakunnallinen tai alueellinen riippumaton terveydenhuoltoalan ammattilaisista ja muista kuin lääketieteen alaa edustavista jäsenistä muodostettu toimikunta, jonka tehtävänä on varmistua tutkimukseen osallistuvien tutkimushenkilöiden oikeuksien, turvallisuuden ja hyvinvoinnin suojelemisesta. Varmistukseksi tästä toimikunta antaa lausunnon tutkimussuunnitelmasta, tutkijoiden soveltuvuudesta, laitteista sekä niistä menetelmistä ja aineistoista, joita käytetään tutkimushenkilöiden tietoisen suostumuksen saamiseksi. Riippumattomien eettisten toimikuntien asemasta on säädetty lailla. Faasi vaihe, jakso; lääketutkimuksissa I IV vaiheen tutkimukset (I vaihe: rajoitetut tutkimukset tavallisesti terveillä vapaaehtoisilla, II vaihe: suppeat tutkimukset potilailla, III vaihe: laajat tutkimukset potilailla, IV vaihe: lääkkeen myyntiluvan myöntämisen jälkeen tehtävät tutkimukset) Farmakodynamiikka farmakologian osa, joka käsittelee lääkeaineiden vaikutuksia ja vaikutusmekanismeja elimistöön, elimiin ja soluihin Farmakokinetiikka farmakologian osa, joka käsittelee lääkeaineiden vaiheita elimistössä eli imeytymistä, jakautumista, metaboliaa eli aineenvaihduntaa ja erittymistä Farmakologia lääkeaineoppi, lääkeaineiden käyttöä, vaiheita elimistössä ja vaikutuksia tutkiva lääketieteen ala; ks. myös kliininen farmakologia Geneerinen nimi lääkkeen vaikuttavan aineen nimi; samalla geneerisellä aineella voi olla useita kauppanimiä Geneettinen perinnöllisyyteen liittyvä, perinnöllinen Hyvä kliininen tutkimustapa (good clinical practice, GCP) kansainvälinen säädöstö, joka kattaa kliinisten tutkimusten suunnittelun, suorittamisen, kirjauksen, varmistamisen, analysoinnin ja raportoinnin. Säädös myös varmistaa sen, että tiedot ja raportoidut tulokset ovat uskottavia ja täsmällisiä ja, että tutkimushenkilöiden oikeuksista, loukkaamattomuudesta ja luottamuksellisuudesta on huolehdittu. Interaktio yhteisvaikutus, kahden tai useamman samanaikaisesti vaikuttavan tekijän, esim. samanaikaisesti käytettyjen lääkkeiden vaikutus 14 Kaksoissokkokoe/-tutkimus vertaileva tutkimus, jossa sekä potilas että tutkija ovat tutkimuksen kestäessä tietämättömiä siitä, mitä tutkimuksessa käytetyistä hoitomuodoista (esim. lääkkeistä) potilas saa Kliininen sairaanhoidollinen, potilaiden tutkimiseen tai hoitoon liittyvä Kliininen farmakologia farmakologian alue, joka käsittelee erityisesti lääkehoitoihin liittyviä kysymyksiä (annos, vaikutusaika, oikea hoitopitoisuus, yhteisvaikutukset) Kontrolloitu tutkimus, jossa lääkeainetta verrataan lumehoitoon tai toiseen, yleisesti tunnettuun vaikuttavaan lääkeaineeseen Lume, lumelääke plasebo, näennäislääke, aine joka ei sisällä farmakologisesti vaikuttavia aineita ja jota käytetään vaikuttavan aineen vertailukohtana kaksoissokkotutkimuksissa Metabolia aineenvaihdunta, maksan vierasaineita (lääkkeet, ympäristömyrkyt) hajottava ja muuntava toiminta Molekyylibiologia tieteenala, joka tutkii erityisesti solun sisäisiä tapahtumia, solun sisäisten säätelyaineiden ja perimän ohjaamaa solun toimintaa Placebo lume, plasebo, näennäislääke, aine joka ei sisällä farmakologisesti vaikuttavia aineita ja jota käytetään vaikuttavan aineen vertailukohtana kaksoissokkotutkimuksissa Profylaksia suojaus, (ennalta) ehkäisy, estolääkitys, ennakkotorjunta Randomisointi, randomisoitu satunnaistaminen, satunnaistettu; tutkimuspotilaan sijoittaminen sattumanvaraisesti joko vaikuttavaa ainetta tai lumelääkettä (tai kahta verrattavaa lääkeainetta) käyttävien ryhmään Satunnaistaminen, satunnaistettu tutkimuspotilaan sijoittaminen sattumanvaraisesti joko vaikuttavaa ainetta tai lumelääkettä (tai kahta verrattavaa lääkeainetta) käyttävien ryhmään Toksikologia myrkkyjä ja niiden vaikutuksia sekä niiden aiheuttamien sairauksien hoitoa käsittelevä lääketieteen ala Toksisuus myrkyllisyys, myrkkyvaikutus Vaihtovuoroinen tutkimus (Cross over study) vertaileva hoitotutkimus, jossa kukin tutkittava saa peräkkäin kahta tai useampaa hoitoa tai hoitoa ja lumehoitoa eri järjestyksessä Vaste elimistön, elimen, kudoksen tai solun reaktio hoitoon 15