Kustannusvaikuttavuustiedon tuottamisen rooli, haasteet ja mahdollisuudet nyt ja tulevaisuudessa Erkki Soini, erkki.soini@esior.fi KWRC seminaari 22.10.2012 Kuopion Tekniassa: Auttaako tieto lääkkeen kustannusvaikuttavuudesta päätöksentekijää lääkkeen elinkaaren eri vaiheissa?
Rooli: Resurssit ja vaihtoehdot Teknologia? Allokaatio? Kernick D P Postgrad Med J 2003;79:147-150 2010? 2030?
Rooli: 4. ja 6. este HTA:ssa Safety Efficacy Regulatory & clinical affairs: Value base Quality Cost- Effectiveness Affordability (budget impact) Efficiency & fairness: Projected value Real life studies Performance monitoring: Real (sometimes old) value
Rooli vai haaste? 2 kuvaa
Haaste: Periaatteet ja ohjeet Menetelmällisesti voidaan toteuttaa monenlaisia analyysejä ja ratkaista tekniset haasteet. Kustannusvaikuttavuuden moottorin rakentaminen ei välttämättä ole enää suuri ongelma. Mutta SISO-periaate pätee edelleen... Kun tekniikoita ja menetelmiä on saatavilla menetelmälliset haasteet rajoittuvat esim. menetelmien hallintaan, aikataulujen sopivuuteen ja sopivan menetelmän valintaan. Moottoreita suuremman haasteen muodostavatkin liikennesäännöt eli periaatteet ja navigaattorit eli ohjeet. Tällä hetkellä ainakin erillaiset naviaattorit johtavat eri reiteille ja optimoivat eri asioita.
Haaste: Motiivi 1 kuva
Haaste: Sairaus-/terveyskäsite 1 kuva Vrt. esim. harvinaissairauksien määrän kasvu
Haaste: Outcomit Value base: Mihin kustannusvaikuttavuus voidaan perustaa? Superioriteetti selvä, mutta entäs esim. TTT- tai NI-tutkimukset? (S)AEt? Hoitomyöntyvyys? Tulokset hoitosekvenssin osana? Kilpailevat vaikutukset ja niiden hallinta? Epätarkkuus vai epävarmuus? Kliininen vai elämänlaadullinen nettohyöty? Vrt. Brittien NICE ja Saksan IQWiG
Ei interventiota SSRI Elämänlaatu Haaste: QALY-dilemma 0,9 0,6 (hypoteettinen) QoL ei suoraan huomioi aikaa, joten ajan ja laadun vaihtosuhde on epäselvä QALY:n osalta 6v 9v Outo tapaturma Aika
Päätulosmittari: Haaste: Suure Inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) eli kustannus laatupainotettua lisäelinvuotta (lisä- QALY) kohti ja kustannus lisäelinvuotta (LYG) kohti. ICER Haasteina mm. näkökulma, ajoitus, aihealueen (ja verrokkihoitojen) valinta ja analyysitapa (Laine, Soini & Martikainen 2010) Epävarmuus ja vaihtoehtoiskustannus Kustannusvaikuttavuuden hyväksyttävyysrintama kuvaa epävarmuutta, mutta ei vapauta oletuksista
Haaste: KVA:n oletukset Kustannus-vaikuttavuusanalyysi (KVA, erityisesti ICER) perustuu tavanomaisesti mm. seuraaviin oletuksiin Vakioiset skaalatuotot (resurssien hinta ei riipu käyttömäärästä) Täydellinen jaettavuus (terveysteknologioita voidaan käyttää haluttu määrä) Rajahinnoittelu (hinta vastaa todellista vaihtoehtoiskustannusta) Ks. lisää Hallinen ym. 2012 http://www.thl.fi/thlclient/pdfs/13ac03b6-b90a-48a2-a6dd-96581a178afe Inkrementaalisen kustannus-vaikuttavuusanalyysin tulokset eivät välttämättä heijastele todellisuutta, jos esim: Arvioidaan uutta hoitotapaa, joka muuttaa tapaa tuottaa terveyspalveluita Jokin em. oletuksista ei täyty.
Haaste: Optimoinnin kohde 1 kuva ICER C E A A C E B B = CER A CER B C CER = => E INSTANT DEATH! (Soini 2008, Soini ym 2012)
Haaste: Vaihtoehdoiskustannus Esim. varfariinilla korkea vaihtoehtoiskustannus (tulevaisuudessa), koska palvelujen yksikköhinnat ovat nyt alhaiset, saatavuus kohtuullisen hyvä ja/tai euro muualla saattaisi tuottaa enemmän? 1 kuva
Haaste: Maksuhalukkuus (ICER tulkinta) ICER = XXXXX /lisä-qaly ja YYYYY /LYG: 1 lisä-qaly maksaa XXXXX, jolle Suomessa ei ole virallisia viitearvoja (empiirisesti keskimäärin t 66 ja max t 85 per lisä- QALY yleisessä sairaudessa saattaisivat olla rajoina, Soini ym. 2012). Viitearvot riippuisivat sairaudesta? Jos muualla saadaan enemmän kuin 1 QALY aikaiseksi XXXXX, kannattaisi resursseja siirtää sinne (jos mahdollista kyseisellä rajakustannuksella niin että budjetti pysyy kasassa)? MCDM: Kustannus per vältetty tapahtuma on haasteellinen kun tapahtumia on useita ja niiden todennäköisyydet eri hoitovaihtoehdoilla ovat erilaiset.
Haaste: Tuotannonmenetykset Tuotannonmenetysten (työstä poissaolo) merkitys kasvaa tulevaisuudessa. Myös tuotannonmenetysten huomiotta jättämisen vaihtoehtoiskustannus saattaa muodostua suureksi. Loppukädessä tuotannonmenetys on myös yhteiskunnan kustannus. Pitäisikö tuotannonmenetyksiä kenties ottaa analyyseissä enemmän huomioon, kun kerran potilaan maksuosuudet jo lääkkeiden ja muiden resurssien osalta huomioidaan? Tuotannonmenetyksen arvottaminen on vaikeaa.
Haaste: Lääketaksa Osa geneerisistä lääkkeistä myydään selkeästi alle apteekin työkustannusten. Lisäksi suurinta osaa lääkkeistä voidaan annostella sekä kotona että sairaalassa. Lääketaksa aiheuttaa huomattavan laskennallisen kustannuslisän uusien tuotteiden hintoihin. Lisäksi niiden avulla teoriassa subventoidaan geneeristen lääkkeiden myyntiä. Ks. lisää Hallinen & Soini 2011. Erityisesti lääketaksa (ja tuottavuuskustannusten huomiotta jättäminen) selittävät sitä, miksi saman tukkuhinnan omaava tuote voi olla ei-kustannusvaikuttava Suomessa ja selkeästi kustannusvaikuttava (jopa dominoiva) Ruotsissa.
Haaste: Rajoitettu korvattavuus 1 kuva KVA perustuu tyypillisesti rajoittamattomaan korvattavuuteen. Jos korvattavuutta rajoitetaan esim. lääkärin B-lausunnolla, se ei sinänsä ole lääkeyrityksen haaste. Käytännössä kuitenkin lisätään kustannuksia erikoislääkärin B-lausunnon verran. Hypoteettisesti, jotta B-lausunnon anto (hinta?) olisi kustannusvaikuttavaa, pitäisi sen tuottaa extrahyötyjä: extra-qalyt > 0 extra-qalyt > B-lausunto : B-lausuttavan hoidon ICER /QALY Eli kustannusvaikuttavuuden näkökulmasta B-lausunnon pitäisi tuottaa lisähyötyjä tai
Haaste: Tukkuhinnan leikkaus Millä hinnoilla analyysit pitäisi nyt tehdä? Leikkauksen kohteena olevat lääkkeet tuottavat leikkaamisen jälkeen 5% voiton yhteiskunnalle? Onko arvioitu että sijoittaminen muualle tuottaa enemmän? Leikkauksen kohteena olevien lääkkeiden kustannusvaikuttavuus paranee? Lisäksi leikkauksen ulkopuolelle jäävien lääkkeiden suhteellinen kustannusvaikuttavuus heikkenee. Poistuuko pakkauksia tai tuotteita? Jos poistuu, niin ne saattoivat olla kustannusvaikuttavimpia hoitoja? Onko kokonaisarvio vaikutuksista tehty?
1 kuva
Mahdollisuus: Vaikuttavuus Verrokkihoidon valinta ok Vaikuttavuuden/tehon mittaaminen ok Riittävän pitkä seuranta-aika Ei-valikoitunut potilas- ja palveluntuottajapopulaatio Tutkimusprotokollan vaikutukset kohtuullisen pienet Ei paljoa seurannasta pois tippuneita potilaita Potilaiden ominaisuudet ja potilaiden saamat hoidot tiedetään riittävän tarkasti... Menetelmät otettava tosissaan! 1 kuva Tulevaisuus?
Mahdollisuus: Piggy-Backit Tuomilehto et al. (2009) uniapnean hoito VLCD-dieetillä Tässä RCT, ITT-asetelma mutta voi tehdä myös muissa asetelmissa, esim. seurannoissa tai integroida tietokantaan Moniammatillisena yhteistyönä Kerättiin kliiniset tiedot kattavasti sekä kustannukset ja elämänlaatutiedot (EQ-5D, 15D ja VAS) alkutilanteessa sekä 3, 6, 12, 18 ja 24 kk:n kohdalla Kustannukset sekä mikrokustannus- että hybriditasolla
Mahdollisuus: PTH Tampereella käynnissä eri tuottamismallien vertailu sekä PTH:n vaikuttavuuden tutkimisen pilotti Hoitoketjut: mistä alkaa ja minne päättyy? Jotkut PTH:n tietojärjestelmät mahdollistavat Avo-hilmo Menetelmällisesti haastavaa, mutta mahdollista
Mahdollisuus: Tutkimuksen kohdentaminen (value of evidence) Tutkimuspriorisointi: Budjettivaikutusten lisäksi ennakkoarvio itse asian tutkimisen informaation arvosta? Kun aihe päätetty, karkea arvio parametrien informaation arvosta (esim. EVPPI)? Lisätiedon keruu tarvittaessa. Mallin valinta saatavilla olevan informaation perusteella. Mahdollista (tarvetta) toteuttaa esim. vaikuttavuustutkmuksen kohdentamiseksi, päätettäessä kansallisista tutkimushankkeista tai ennen faasi IIItutkimuksia, jolloin saadaan kerättyä oikeaa informaatiota.
Mahdollisuus: Budjetin ja tehokkuuden vaihtosuhde (Soini ym. 2012, kuva ei liity) 1 kuva
Mahdollisuuksia: Treatment mix, performance ja MCDM Hoitoja on perinteisesti arvioitu siten, että kaikki potilaat ovat tietyllä hoidolla. On kehitetty tapa analysoida hoitomiksiä, tällöin voidaan verrata uuden hoidon aiheuttamaa muutosta Suomessa sekä arvioida sen eriasteisen käyttöönoton vaikutuksia (ts. tehokkuus ja budjettivaikutus samassa mallissa) ja voidaan arvioida todellinen lääkekustannus paremmin. Ks. tuleva esityksemme Euroopan ISPOR-kongressissa (2012). Hoidolle takuu tehosta ja turvallisuudesta? Ks. samassa esityksessä myös performance based agreement -tyyppinen malli (ns. risk sharing -malli), jossa sekä BIA että CEA. Multiple criteria decision making.
Mahdollisuus: Yleistettävyys ja sovellettavuus? Vaikuttavuustutkimuksessa keskeisiä, mutta harvoin tarkasteltua. Yleistettävyys: erilaisilla potilailla samat tulokset, kun hoidetaan kuten kliinisessä tutkimuksessa (keskeistä mm. potilasominaisuuksien huomiointi). Sovellettavuus: eri tavalla sovelletulla hoidolla, mutta samanlaisilla potilailla kuin kliinisessä tutkimuksessa, saavutetaan samat tulokset (keskeistä mm. annos-tehosuhteen huomiointi). => Ennustettavuus? Hoidon kohdentaminen? External validity / Otos Tutkimusratkaisut Yleistettävyys Construct validity / Mittaus Internal validity / Asetelma Conclusion validity / Analyysi
Yhteenveto Suurimmat haasteet liittyvät: Vaihtoehtoiskustannuksiin, joita ei juurikaan tarkastella KVA:n oletuksiin, erityisesti kiinteisiin yksikkökustannuksiin Datan laatuun, vaikuttavuustutkimusten toteuttamiseen Hoitoketjujen hallintaan, milloin alkaa ja milloin päättyy PTH:n arviointiin (tietojärjestelmät) Menetelmien käyttöön, menetelmiä on mutta niitä ei juuri käytetä. Useampien hoitovaihtoehtojen arviointi Tutkimustulosten yleistettävyyteen ja sovellettavuuteen, koska siitä ei ole juuri näyttöä suuntaan tai toiseen Oppimiseen, terveystaloustieteilijä ei ole paha leikkaaja
Lähteitä Hallinen T, Linnosmaa I, Tuovinen M, Soini E. Vaihtoehtoiskustannukset ja kustannusvaikuttavuus tuotantoteknologian muuttuessa: esimerkkinä eteisvärinän antikoagulaatiohoito. In: Klavus J (ed.) Terveystaloustiede 2012. Helsinki: THL, 69-73. Hallinen T, Soini EJ. The impact of the pharmaceutical pricing system on cost-effectiveness results: Finnish analysis. Open Pharmacoecon Health Econ J 2011;3:6-10. Laine J, Soini E, Martikainen J. Taloudellisen arvioinnin asema terveydenhuollon menetelmien käyttöönotossa. Esimerkkinä kansallinen rokotusohjelma. Suom Lääkäril 2010;65:1019-24. Laine J, Soini E, Martikainen J. Toiveena taloudellisen arvioinnin lisääntyvä hyödyntäminen. Suom Lääkäril 2010;65:1025-6. Martikainen J, Hallinen T, Soini E. Lääkkeiden taloudellinen arviointi Lääketaloustieteen teoria, tutkimus ja käytäntö. Pharmacoeconomic Evaluation - Theory, Research and Practice. Dosis 2006;22:289-300. Martikainen J, Soini EJ et al. The health economic consequences of reducing salt and replacing intake of saturated fat with polyunsaturated fat in the adult Finnish population - Estimates based on the FINRISK and FINDIET studies. Eur J Clin Nutr 2011;65:1148-55. Oikeusministeriön Julkaisuja no 201. Ohje Terveystaloudellisen Selvityksen Laatimiseksi. Helsinki: Edita 2009. Soini E, Kukkonen J, Myllykangas M, Ryynänen OP. Contingent Valuation of Eight New Treatments: What is the Clinician s and Politician s Willingness to Pay? Open Complemen Med J 2012;4:1-11. Soini EJ Martikainen JA et al. Treatment of follicular non-hodgkin lymphoma with or without rituximab: Cost-effectiveness and value of information based on 5-year follow-up. Ann Oncol 2011;22:1189-97. Soini E. Harvinaissairauksien taloudellinen arviointi: mitä päätöksien tueksi tulisi tuottaa? Harvinaiset Sairaudet -lehti 2011;1:26-31. Soini E. Incremental or average cost-utility of routine cataract surgery? HQLO 2006 oct 24;4:74. Soini E. Ominaisuusvakiointi valikoitumisharhan hallinnassa - Kohteena ei-kokeelliseen asetelmaan perustuva terveystaloudellinen arviointitutkimus. Propensity Score Adjustment for Selection Bias Control - The Problematic Subject of Non-experimental Setting in Health Economic Evaluations. Kuopio: Kuopion Yliopisto, 2008.
Kiitos!