Lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointi. HTA-näkökulma Sote-tietojen sekundaarikäyttöön

Transkriptio

1 Lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointi HTA-näkökulma Sote-tietojen sekundaarikäyttöön

2 Piia Rannanheimo (proviisori) Fimea, lääketaloustieteilijä > Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) Kevät 2017 Palko, lääkejaoksen jäsen Syksy 2017 Rationaalisen lääkehoidon toimeenpano -ohjelma, HTA-alaryhmän sihteeri Piia Rannanheimo 2

3 HTA Piia Rannanheimo 3

4 HTA (Terveydenhuollon menetelmien arviointi) HTA:lla tarkoitetaan terveysteknologian ominaisuuksien ja vaikutusten järjestelmällistä arviointia. Arvioinnin kohteena ovat sekä teknologian suorat ja tavoitellut vaikutukset että sen epäsuorat ja tahattomat vaikutukset. HTA:n pääasiallinen tarkoitus on informoida terveysteknologioiden käyttöön liittyvää päätöksentekoa. HTA:ta tehdään monitieteisissä ryhmissä käyttäen täsmällisiä analyyttisiä lähestymistapoja ja hyödyntäen erilaisia menetelmiä. (INAHTA 2017) Piia Rannanheimo 4

5 Esimerkkejä Fimean arviointiraporteista Nusinerseeni spinaalisen lihasatrofian hoidossa Pembrolitsumabi PD-L1 positiivisen ei-piensoluisen keuhkosyövän ensilinjan hoidossa Daratumumabi-yhdistelmähoito uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa Mepolitsumabi vaikean eosinofiilisen astman hoidossa ( Vuosi-kk-pv Tapahtuma Esiintyjä 5

6 Muokattu lähteestä: Teutsch ja Berger Piia Rannanheimo 6

7 Osa lääkkeistä tulee markkinoille yhä aikaisemmassa vaiheessa Päätökset perustuvat yhä rajallisempaan näyttöön Hinta on huomattavan suuri huolimatta lääkkeen hoidolliseen arvoon liittyvästä epävarmuudesta Otetaanko lääke käyttöön? Kyllä - ei - ehdollisena Piia Rannanheimo 7

8 Myyntilupa ja HTA (yhteistyön avainalueet) Early dialogue, scientific advise Information exchange on market entry Postauthorisation data generation EMA and EUnetHTA finalise joint work plan for id=wc0b01ac058004d5c1 Vuosi-kk-pv Tapahtuma Esiintyjä 8

9 Piia Rannanheimo 9

10 RWE, RWD ja HTA? Piia Rannanheimo 10

11 Real World Evidence (RWE) ja Real World Data (RWD) RWE = information on health care that is derived from multiple sources outside typical clinical research settings, including electronic health records (EHRs), claims and billing data, product and disease registries, and data gathered through personal devices and health applications. (Sherman 2016) RWD = Data used for decision making that are not collected in conventional RCTs. (ISPOR, Garrison 2007) Piia Rannanheimo 11

12 Esimerkkejä RWD:n hyödyntämisestä Hoidon kohderyhmän kuvaillu Vertailuhoitojen kulutus Hoidon kesto, annos, hoitoon sitoutuminen (erityisesti vertailuhoidot) Hoidon lopputulokset (erityisesti vertailuhoidot) Kustannukset, muu resurssien käyttö Kustannusvaikuttavuusanalyysit: esim. mallien rakentaminen ja parametrisointi, mallin tulosten validointi Budjettivaikutusanalysit: esim. markkinaosuudet, hoidon kesto, hoidon kohderyhmän koko Piia Rannanheimo 12

13 Lisänäytön kerääminen Piia Rannanheimo 13

14 Työryhmä ehdottaa, että uusista käyttöönotettavista lääkkeistä kootaan rutiinisti ja raportoidaan standardimuotoisesti erikseen määritellyt seurantatiedot. Seurantatietoja tarvitaan esimerkiksi hoidon kohdentumisesta, hoidon toteutumisesta, keskeisesti hoitoon ja hoidon valintaan liittyvistä laboratoriotuloksista ja hoidon vasteesta. Lisäksi lisänäytön ja seurantatiedon keräämistarpeita voi olla muitakin.. Jatkoselvitystä tarvitaan siitä, miten tarvittavan lisänäytön tuottamista ja hyödyntämistä voidaan edistää. (Pelkonen ym. 2017) Piia Rannanheimo 14

15 Lisänäytön keräämiseen liittyvät haasteet Kirjataanko tarvittavat tiedot riittävällä tarkkuudella? Ovatko kirjauskäytännöt yhdenmukaiset? Kuka datan kokoaa? Kuka analysoi? Kuka rahoittaa? Miten tietoa hyödynnetään suosituksissa / päätöksenteossa / ohjauksessa? Piia Rannanheimo 15

16 Miksi lisänäyttöä pitäisi kerätä? Voimmeko hallita tai vähentää lääkkeen hoidolliseen ja taloudelliseen arvoon liittyvää epävarmuutta (esim. MEAsopimukset) Lisäisikö toimiva RWD-ekosyteemi lääkeyritysten halukkuutta tuoda uusia lääkkeitä markkinoille kohtuullisemmalla hinnalla? Miten suosituksia noudatetaan / lääkkeitä käytetään eri alueilla? Mitä tietoja tarvitsemme, kun arviomme lääkkeen käyttöä tai korvattavuutta uudelleen? Esim. kulutus, hoidon kohdentuminen, hoidon lopputulokset Piia Rannanheimo 16

17 Kiitos! Piia Rannanheimo 17