Miten lääkehoidon vaikuttavuutta mitataan? Näkökulmana lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointi

Transkriptio

1 Miten lääkehoidon vaikuttavuutta mitataan? Näkökulmana lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointi

2 Piia Rannanheimo Fimea, lääketaloustieteilijä (2010 ) Palveluvalikoimaneuvoston lääkejaosto, jäsen (syksy 2017 ) Lääketeollisuus Ry:n syysseminaari Piia Rannanheimo 2

3 Mitä on hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointi? Lääketeollisuus Ry:n syysseminaari Piia Rannanheimo 3

4 LÄÄKKEIDEN KÄYTTÖÖN LIITTYVÄN PÄÄTÖKSENTEON TUEKSI HALUAISIMME NÄYTTÖÄ SIITÄ, mikä on lääkkeen odotettu vaikutus hoitovaihtoehtoihin verrattuna mitattuna potilaiden näkökulmasta merkittävillä lopputuloksilla riittävän pitkän seuranta-ajan kuluessa terveydenhuollon arjessa Lääketeollisuus Ry:n syysseminaari Piia Rannanheimo 4

5 Hoidon vaikutus Hoidon lopputulos Lääketeollisuus Ry:n syysseminaari Piia Rannanheimo 5

6 Mitä ovat vaikuttavuustiedonlähteet Kokeellinen tutkimus RWD:aan (Real World Data) perustuva tutkimus Real world data (RWD) terveydenhuollon tietoja, joita ei kerätä osana kokeellista tutkimusta kuten satunnaistettua koetta kerätään erilaisiin tietovarantoihin kuten terveydenhuollon rekistereihin, potilasjärjestelmiin ja biopankkeihin Voidaan tarkoittaa myös esimerkiksi erilaisten henkilökohtaisten laitteiden ja mobiilisovellusten keräämiä tietoja Lääketeollisuus Ry:n syysseminaari Piia Rannanheimo 6

7 Tutkimustyyppejä, joilla hoidon vaikutusta voidaan arvioida Lääketeollisuus Ry:n syysseminaari Piia Rannanheimo 7

8 Lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointi Lähde: Lääketeollisuus Ry:n syysseminaari Piia Rannanheimo 8

9 Lääkehoitojen arviointi mitä haluamme tietää? Mikä on vaikutuksen suuruus ja sen arvioon liittyvä epätarkkuus? kirjallisuuskatsaus, meta-analyysi, verkostometa-analyysi Mitkä tekijät muovaavat vaikutusta? alaryhmäanalyysit Onko tulos validi? esim. Cochrane Risk of bias -työkalu Onko tulos sovellettavissa Suomeen? esim. Atkins ym Onko vaikutus kliinisesti merkittävä / hoidollisesti arvokas? Esim. Value Assessment Frameworks Lääketeollisuus Ry:n syysseminaari Piia Rannanheimo 9

10 HTA (mukaillen van Beurden-Tan ym. 2017) Lääketeollisuus Ry:n syysseminaari Piia Rannanheimo 10

11 Lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointi Lähde: Lääketeollisuus Ry:n syysseminaari Piia Rannanheimo 11

12 Lisänäytön (RWD/RWE) kerääminen Lisänäyttöä tarvitaan muustakin kuin hoidon lopputuloksista / vaikutuksista kulutus käytön kohdentuminen hoidon toteutuminen resurssien käyttö ja kustannukset Lääketeollisuus Ry:n syysseminaari Piia Rannanheimo 12

13 Lisänäytön (RWD/RWE) kerääminen Lisänäyttöä voidaan hyödyntää muuhunkin kuin lääkehoidon lopputulosten / vaikutusten arviointiin päätösten tai suositusten toimeenpanon monitorointi, ehdollisiin korvauspäätöksiin mahdollisesti liittyvien tiedontuottamisvelvoitteiden täyttyminen, alueellisen vertailutiedon tuottaminen, käytössä olevien hoitojen kulutuksen ja käyttötavan selvittäminen, mukautuvien käyttöönotto- ja ehdollisten myyntilupamenettelyjen (adaptive pathways ja conditional licensing) tiedontuottamisvelvoitteiden täyttäminen ja lääkeyritysten tutkimustiedon täydentäminen ja mahdollisuudet tehdä lääkealan tutkimusta Suomessa Lääketeollisuus Ry:n syysseminaari Piia Rannanheimo 13

14 Kiitos! Lääketeollisuus Ry:n syysseminaari Piia Rannanheimo 14