KANNANOTTO LÄÄKEHOIDON KORVAUKSET HARVINAISISSA VAMMOISSA JA SAIRAUKSISSA

Transkriptio

1 KANNANOTTO (5) Sosiaali- ja terveysministeriö Sosiaali- ja terveysministeri Juha Rehula Peruspalveluministeri Paula Risikko Kansliapäällikkö Kari Välimäki Osastopäällikkö Päivi Sillanaukee LÄÄKEHOIDON KORVAUKSET HARVINAISISSA VAMMOISSA JA SAIRAUKSISSA Harvinaisten sairauksien lääkehoito saatava lääkekaton piiriin Harvinaiset-verkosto ( on kuudentoista sosiaali- ja terveysalan järjestön ja säätiön muodostama yhteistyöverkosto, joka tekee työtä harvinaisten sairaus- ja vammaryhmien hyväksi. Harvinaista sairautta sairastavat henkilöt ovat toistuvasti yhteydessä verkoston jäseniin ongelmallisissa lääkekorvausasioissaan. Nykyinen kaksitasoinen järjestelmä (kunnat/kela) asettaa monet harvinaista sairautta sairastavat henkilöt keskenään eriarvoiseen asemaan ja joissakin tapauksissa uhkaa riittävän lääkehoidon toteutumista. Harvinaisten sairauksien lääkehoidon edistämiseksi osana Lääkepolitiikka työtä verkosto esittää, että lääkkeiden korvaus- ja rahoitusjärjestelmiä tulee kehittää siten, että myös harvinaista sairautta sairastaville henkilöille turvataan yhdenvertaisesti lääkemenojen kohtuullinen taso. On luotava sellainen menettely, joka kaikissa tapauksissa turvaa välttämättömien elämää ylläpitävien lääkkeiden kustannusten sisällyttämisen osaksi ns. lääkekattoa. Vaihtoehtoisesti on kehitettävä muu järjestely, jossa yksittäiselle potilaalle harvinaisen sairauden hoitoon määrättyjen lääkkeiden hankkimisesta aiheutuvat menot sekä henkilön muut sairausvakuutuskorvaukseen oikeuttavat lääkemenot eivät yhteensä nouse kulloinkin käytössä olevaa lääkekattoa suuremmiksi. Harvinaisten sairauksien toimintaohjelmakokonaisuus Harvinaiset sairaudet ovat henkeä uhkaavia tai pitkäaikaissairauksia, joiden esiintyvyys on alhainen. Osa harvinaisista sairauksista on perinnöllisiä. EU:n kansanterveys- ja tutkimusohjelmissa alhainen esiintyvyys tarkoittaa 1-5/ asukasta EU:n jäsenvaltioissa. Tavallisesti sairaudet ovat tätäkin harvinaisempia, jolloin niiden esiintyvyys voi olla 1/ asukasta. Harvinaisia sairauksia arvioidaan olevan EU:n neuvosto hyväksyi harvinaisia sairauksia koskevan suosituksen. Sosiaali- ja terveysministeriö on käynnistänyt suosituksen

2 mukaisen harvinaisia sairauksia koskevan kansallisen ohjelman valmistelun. Harvinaiset sairaudet ovat painopisteenä myös EU:n kansanterveysohjelmassa. Harvinaisten sairauksien hoidossa käytettävien lääkkeiden korvattavuuden saattaminen yhdenvertaiseksi muiden elämää ylläpitävien lääkkeiden korvattavuuden kanssa liittyy myös kansalliseen harvinaisten sairauksien toimintaohjelmakokonaisuuteen. Euroopan Unionin neuvoston suosituksen mukaan jäsenvaltioiden tulee mm. tukea harvinaislääkkeiden terapeuttisesta tai kliinisestä lisäarvosta jäsenvaltioissa laadittujen sekä olennaisia tietoja ja asiantuntumusta sisältävien arviointiraporttien jakamista yhteisön tasolla viivästysten minimoimiseksi potilaiden harvinaiseen sairauteensa tarvitsemien harvinaislääkkeiden saannissa. Harvinaislääkkeet (orphan drugs) Euroopan parlamentti ja neuvosto ovat antaneet harvinaislääkkeitä koskevan asetuksen (EY) N:o 141/2000. Asetuksen mukaan lääke määritellään harvinaislääkkeeksi, jos sen rahoittaja voi osoittaa: a) että lääke on tarkoitettu sellaisen hengenvaarallisen sairaudentilan tai pysyvän invaliditeetin aiheuttavan sairaudentilan diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon, jota esiintyy enintään viidellä potilaalla kymmentä tuhatta henkilöä kohti yhteisössä hakemuksen jättämisajankohtana, tai että lääke on tarkoitettu hengenvaarallisen, vaikean invaliditeetin aiheuttavan tai vaikean ja kroonisen sairaudentilan diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon yhteisössä ja että sen kaupan pitäminen ilman kannustimia ei todennäköisesti antaisi riittävää tuottoa tarvittavien investointien kattamiseksi, ja b) että mainittuun sairaudentilaan ei ole olemassa tyydyttävää yhteisössä luvan saanutta diagnoosi-, ehkäisy- tai hoitomenetelmää tai, jos sellainen menetelmä on olemassa, että lääkkeestä on merkittävää etua tällaisesta sairaudentilasta kärsiville. Asetuksen antamisen jälkeen harvinaislääkkeiden määrä on ollut kasvussa. EMEAn (European Medicines Agency) mukaan EU oli vuoteen 2008 mennessä myöntänyt harvinaislääkestatuksen yhteensä 569 lääkkeelle, joista käytössä vuoden 2009 lopulla oli 103 harvinaislääkettä (Orphanet Report Series, Orphan Drugs Collection, October 2009). Myös EU:n eri jäsenvaltiot ovat ottaneet käyttöön sellaisia lääkekorvausjärjestelmiä, jotka tukevat harvinaislääkkeiden saamista markkinoille. Suomessa sairausvakuutuslaki ei sisällä mainintoja harvinaislääkkeistä. Erillistä mainintaa harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitetuista lääkkeistä ei sisälly myöskään valtioneuvoston asetukseen (198/2009) tieteellisin perustein vaikeiksi ja pitkäaikaisiksi arvioitavista sairauksista, joiden lääkehoidon kustannuksista sairausvakuutuslain 5 luvun 5 :n 2 momentin perusteella korvataan 72 tai 100 prosenttia. 2

3 Lääkehoito ja lääkkeiden korvattavuus eriarvoista harvinaisissa sairauksissa ja vammoissa 3 Harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävät harvinaislääkkeet ovat luonteeltaan elämää ylläpitäviä ja siten välttämättömiä. Harvinaisen sairauden tai vamman syyhyn vaikuttavia lääkkeitä on vielä sangen vähän olemassa. Harvinaislääkkeiden tulo potilaiden käyttöön kestää Suomessa pitkään. Tähän vaikuttaa muun muassa vaatimus lääkityksen tehon ja vaikutusten osoittamisesta suomalaisella seurannalla jopa sellaisissa tilanteissa, joissa lääkettä käyttäviä potilaita on ollut vain muutamia kymmeniä. Esimerkki 1: Fabryn taudin lääkehoito Fabryn tautia sairastavia on Suomessa noin 30 henkilöä, joista lääkitystä (Fabrazyme tai Replagal) saa 16 henkilöä. Maailmalla tautia sairastavia potentiaalisia lääkkeen käyttäjiä on noin 5000 henkilöä. Sairastavien vähäisestä määrästä huolimatta Fabryn taudin lääkehoidon vaikuttavuuden todentamiseksi edellytetään samoja kriteereitä kuin yleisempien sairauksien lääkehoidossa, vaikka lääkehoidon vaikutuksia seuraavat myyntiluvan myöntämisen ehtojen mukaisesti sekä lääkkeen kehittäneet lääkeyritykset että EMEA. Suomalaisille Fabryn tautia sairastaville ihmisille tilanne on erityisen hankala siksi, että kyse on ensimmäisestä sairauden syyhyn vaikuttavasta lääkehoidosta. Lääkkeen kuuluminen sairaalassa infuusiona annosteltaviin lääkkeisiin eli terveydenhuollon kustannusvastuulle on vaikuttanut kalliin hinnan ohella käyttöönoton hitauteen. Potilaille tästä on pahimmillaan seurannut pitkään kestävä epävarmuus myös jo aloitetun lääkityksen jatkumisesta (esim. EO 921/4/04). Muissa Euroopan maissa lääkettä käytetään myös avohoidossa. Suomessakin lääkkeelle on haettu oikeutta sairausvakuutuslain mukaiseen lääkekorvaukseen, mutta toistaiseksi lääke ei ole avohoidossa käytössä. Lääkehoidon kustannusvastuun rajapintoja ja järjestelmien välistä osaoptimointia kustannusvastuussa polikliinisen hoidon, kotisairaanhoidon, kotisairaalan, potilaan itsensä ja Kelan välillä on selvitetty (Sosiaali- ja terveysministeriön selvityksiä 2007:2), mutta poikkeuksellisen kalliiden lääkehoitojen osalta ei selvityksessä esitettyjä uudistuksia ole toteutettu. Esimerkki 2: Myastenia gravis -sairauden lääkehoito - Ongelmana ovat esiin nousseet myös vakiintuneessa käytössä jo pitkään olleet lääkkeet, joiden maahantuonnissa on ilmennyt katkoksia. Esim. myastenia gravis -sairauden (MG) hoidossa peruslääke yllättäen loppui apteekeista vuonna Kun lääke tuli uudelleen saataville, oli hinta moninkertaistunut eikä lääkkeiden hintalautakunnassa sille enää myönnetty erityiskorvauksen perusteena olevaa kohtuullista tukkuhintaa. Kustannukset jäivät vuosina kokonaan potilaan maksettaviksi eivätkä ne kerryttäneet ns. lääkekattoa. - Kohtuuton tilanne on johtanut siihen, että MG-sairautta sairastavat henkilöt ovat potilaskohtaisesti joutuneet hakemaan välttämättä tarvitsemilleen elämää ylläpitäville lääkkeille korvattavuutta aina korkeinta hallinto-oikeutta myöden (esim. KHO 1723/2/ ). Vaikeita sairauksia sairastaville henkilöille korvattavuushakemukset ovat työläitä prosesseja, jotka on osattava käynnistää oikea-aikaisesti. - Ongelmia on tuottanut myös lääkkeiden hintalautakunnan takautuva päätöksenteko korvattavuuksien myöntämisessä: esimerkiksi MGsairauden hoitoon tarkoitettu Mytelase-lääke (vain muutamat käyttävät Suomessa, ne jotka ovat allergisia Mestinonin bromille) sai Kelakorvattavuuden syyskuussa 2009 ja sen ilmoitettiin olevan voimassa takautuvasti alkaen tämän vuoden marraskuun loppuun. Näin vuoden kuluttua päätöksestä on korvattavuutta haettava uudelleen.

4 Harvinaisten sairauksien hoitoon käytetään myös muissa sairauksissa tavanomaisessa käytössä olevia lääkkeitä. Näille lääkkeille ei kuitenkaan harvinaisten sairauksien hoidossa ole myönnetty erityiskorvattavuutta silloinkaan, kun lääkkeen käyttöaihe vastaa jotakin toista erityiskorvaukseen oikeuttaa sairautta. Välttämättömän lääkehoidon alisteisuus taloudellisille intresseille Esimerkki 3: spastisuuden hoitoon käytettävät lääkkeet sekä kroonisen kivun hoitoon käytettävät lääkkeet syringomyeliaa sairastavilla Spastisuuden hoitoon käytettävät lääkkeet eivät ole erityiskorvattavia perinnöllistä spastista parapareesia sairastavilla. Kroonisen kivun hoitoon käytettävät lääkkeet eivät ole erityiskorvattavia syringomyeliaa sairastavilla, vaikka ne ovat osa näiden sairauksien tavanomaista hoitoa. Esimerkki 4: jotkut iho- ja hengityssairaudet Kystinen fibroosi -sairauden (CF) perushoidossa käytettävät antibiootit (suun kautta/hengitettävät/suonensisäiset) korvauskäytäntö on sama kuin kaikissa muissakin sairauksissa vaikka, antibioottihoito on sairauden perushoitoa. Esimerkki 5: diabetes Diabetesta sairastavissa henkilöissä on pieni ja hyvin harvinainen ryhmä, joka tarvitsee hoidoksi eläininsuliinia. Sen korvattavuus toteutuu nykyisin vain yksittäisten potilaiden käynnistämien erityiskorvaushakemusten perusteella. Harvinaislääkkeiden pieni volyymi ja yleensä kallis hinta vaikuttavat siihen, että lääketeollisuudella ei ole intressiä hakea lääkkeille korvattavuuksia erityisesti siksi, että taloudellinen hyöty vaativasta hakuprosessista on minimaalinen. Koska harvinaislääkkeiden sekä muiden sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden käyttö harvinaissairauksien hoidossa sijoittuu usein sairausvakuutuslain mukaisten korvausten ulkopuolelle, ovat näitä lääkkeitä käyttämään joutuvat henkilöt eriarvoisessa asemassa suhteessa muuhun väestöön. Lääkkeiden lisäkorvauksen hakeminen ns. vuotuisen lääkekaton ylittymisen jälkeen ei siis ole mahdollista. Geneeristä vaihtoehtoa ei pääosin ole olemassa, koska monissa tapauksissa ei ole olemassa ensimmäistäkään lääkettä harvinaiseen sairauteen. Mikäli vaihtoehtoinen valmiste on olemassa, on se hinnaltaan yhtä korkea kuin alkuperäisvalmiste. Näin on esim. Fabryn taudin hoitoon tarkoitetuissa lääkkeissä. Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus voi ilman eri hakemusta myöntää lääkevalmisteelle määräaikaisen erityisluvan, jolla valmiste voidaan ilman varsinaista myyntilupaa luovuttaa kulutukseen. Erityislupa mahdollistaa lääkkeen toimittamisen apteekista. Potilaskohtainen maksullinen erityislupakäytäntö on rajattu poikkeustapauksiin, joissa myyntiluvallinen lääkevalmiste ei yksittäiselle potilaalle sovellu. Korvausta erityislupavalmisteesta ja määräaikaisesta erityislupavalmisteesta voidaan hakea vain silloin kun lääkkeiden hintalautakunta on vahvistanut valmisteelle korvattavuuden ja kohtuullisen tukkuhinnan. Kaikkiaan erityislupamenettely on asiakkaan tarvitseman elämää ylläpitävän lääkehoidon toteutumisen kannalta raskas, epävarma ja ylimääräisiä kustannuksia aiheuttava. 4

5 Esimerkki 6: pitkä QT-oireyhtymä Pitkä QT- oireyhtymää sairastavat eivät ole saaneet peruskorvausta pitkävaikutteiselle betasalpaajalle, jota lääketukku tuo maahan. Näin huolimatta siitä, että lääke on hoitosuositusten mukainen ja Kela on puoltanut sen käyttöä. Monenkaan harvinaisen sairauden hoitamisesta ei ole olemassa hoitosuosituksia, hyviä käytäntöjä tai muita vastaavia hoitoa ohjaavia asiakirjoja. Hoitosuositusten puuttuminen saattaa johtaa käytännössä myös osaltaan potilaille kalliisiin hoitokokeiluihin. Sikäli kun hoitosuosituksia on harvinaisista sairauksista laadittu, tulisi ne ottaa huomioon ratkaistaessa harvinaisten sairauksien hoidossa välttämättä tarvittavien lääkevalmisteiden korvattavuutta. Huomattava on myös, että monessa tapauksessa harvinaisten lääkkeiden hankintakustannukset ilman sairausvakuutuskorvauksia ovat niitä sairastaville henkilöille niin suuria, ettei lääkkeitä ole mahdollista hankkia. Hoitamatta jäävistä sairauksista niin yhteiskunnalle kuin yksilölle aiheutuu lisäkustannuksia (sairaalahoito, sairausvakuutuspäivärahat, työkyvyttömyys jne.). Joissakin tilanteissa on potilaan mahdollista hakea ja saada toimeentulotukea. Tällöin kuitenkin toimeentulotuella paikataan sairausvakuutusjärjestelmän aukkoja, mikä ei ole tarkoituksenmukaista. 5 Harvinaiset-verkoston puolesta Päivi Vataja Risto Heikkinen puheenjohtaja 2010 varapuheenjohtaja 2010 Kuuloliitto ry Iholiitto ry Ilkantie 4, Hki Karjalankatu 2 B, Hki puh. (09) , puh. (09) paivi.vataja@kuuloliitto.fi risto.heikkinen@iholiitto.fi