Soluhoitovalmisteet ja määräys yksittäisten potilaiden hoidosta matti korhonen 12.1.2010
Sisältö Veripalvelu ja uudet soluhoidot määräys nostaa rimaa eri tyyppiset soluhoidot määräyksen soveltaminen 'Yksittäisen potilaan hoitoon' 'Rutiininomainen valmistus' Eettisyyden varmistaminen: hoitokokeilu/kliininen tutkimus 2
Veripalvelu lyhyesti 550 työntekijää 17 toimipaikkaa ja liikkuva veripalvelu toiminta on voittoa tavoittelematonta vuosibudjetti 77 milj. euroa 160 000 275 000 50 000 verenluovuttajaa > verenluovutusta > potilasta Luomme mahdollisuuksia elämän pelastamiseen verivalmisteet potilastutkimukset raskaudenaikaiset veriryhmätutkimukset kudossopeutuvuustutkimukset kantasolusiirteet kudospalvelut istukkaveripalvelu luuytimenluovuttajarekisteri lääkevälitys tutkimus ja tuotekehitys
Veripalvelu uusien terapioiden rajapinnassa Century of Blood Century of the Cell BLOOD GROUPS TRANSFUSION MEDICINE ORGAN/ SC XPLANTATION ARTIFICIAL BLOOD? PHARMA& BIOTECH INDUSTRY CLINICIANS HOSPITALS PROGRAMMABLE NANOROBOTIC MICROBIVORES MICRON-SIZE ARTIFICIAL PLATELETS RECOMBINANT DRUGS RESPIROCYTES REGENERATIVE PLASMA STEM CELLS BLOOD DRUGS BLOOD TISSUES COMPONENTS CELLULAR THERAPIES BLOOD SERVICES 1900 1950 2000 2050 2100
Veripalvelun kehittämisen kolme horisonttia Toiminnan laajuus Kantasolu- ja kudoskorjaushoitojen kohdistus Solutuotantokeskus ja soluterapiat Veren komponenttien uudet jalosteet Solun pintarakenteisiin perustuvat innovaatiot "Solun pinnan glykokonjugaatit" Kudoslaitoksesta pitkälle kehitettyihin soluterapioihin "Soluista elämää" Verivalmisteet Laboratoriotutkimukset Muut lisäarvopalvelut "Puhdastilat ja tuotanto" Säännöstö ja viranomaisohjaus Aika (vuotta)
Veripalvelulla on vahva asema "Pitkälle kehitetyissä terapioissa käytettävien lääkkeiden" arvoketjussa Luovutus TK Tuotanto Laboratoriopalvelut Myynti Jakelu Logistiikka Tekninen tuki, valvonta STK Nopea jakelu sairaaloihin Sähköiset yhteydet Jäljitettävyys Luovuttajat Maksuttomuus Turvallisuus Päivystys Asiantuntijat Yhteyslääkärit, VOK Veri- ja kudosturvatoiminta
7
8
Muuta 9
Rima on suht' korkealla mahdollistaa ATMP:n pienimuotoiset hoitokokeilut varmistaa valmisteiden laatua/turvallisuutta 10
Sisältö Veripalvelu ja uudet soluhoidot määräys nostaa rimaa eri tyyppiset soluhoidot määräyksen soveltaminen 'Yksittäisen potilaan hoitoon' 'Rutiininomainen valmistus' Eettisyyden varmistaminen: hoitokokeilu/kliininen tutkimus 11
Ei-manipuloitu soluvalmiste Leikkaaminen Jauhaminen Muodon muuttaminen Sentrifugointi Antibiooteille tai antimikrobisille liuoksille altistaminen Sterilointi Säteilytys Kudoslaitos, Solujen erottaminen, kudoslaki konsentrointi tai puhdistus Suodattaminen Kylmäkuivaus Jäädyttäminen Autologinen Kylmäsäilytys Vitrifikaatio (EU ESIMERKKI: asetus 1394/2007) autologinen kantasolusiirto BM-MNC't sydäninfarktipotilaalle 12
Ei-manipuloitu soluvalmiste Luovuttaja Allogeeninen Kudoslaitos, kudoslaki ESIMERKKI: Kantasolusiirto DLI 13
Manipuloitu soluvalmiste Autologinen Viljely/ manipulaatio EU asetus 1394/2007 Fimean määräys 3/2009 ESIMERKKI: kudoskorjausterapiat, esim. autologinen rustosolusolusiirto immunoterapiat, esim. NK-soluterapia syövän hoidossa 14
Manipuloitu solusiirteet Luovuttaja Hematop. KS-siirto EU asetus 1394/2007 Manipuloitu lymfosyyttisiirre Fimean määräys 3/2009 Allogeeninen ESIMERKKI: CMV-spesifit T-solut NK-solut Treg-solut 15
Manipuloitu soluvalmiste Luovuttaja Allogeeninen Viljely/ manipulaatio EU asetus 1394/2007 Fimean määräys 3/2009 16
Manipuloitu soluvalmiste Luovuttaja Manipuloitu allogeeninen Viljely/ manipulaatio EU asetus 1394/2007 Fimean määräys 3/2009 ESIMERKKI, MSCt: käänteishyljintään Mb. Crohn sydäninfarkti 17
Miten nämä mallit mahtuvat määräyksen piiriin? Luovuttaja Viljely/ manipulaatio Luovuttaja Hematop. KS-siirto Luovuttaja Manipuloitu lymfosyyttisiirre Viljely/ manipulaatio 18
Yhdeltä usealle yhden luovuttajan soluja annetaan pienelle, rajalliselle joukolle potilaita (=hoitokokeilu) siirteen saaneiden seuranta voidaan järjestää kuten kudossiirroissa (kuten esim. luupankkitoiminta). Kudos/veriturvatoiminta kaikki siirteen saaneet potilaat ovat yksilöitävissä siirteen ja sen komponenttien jäljitettävyys 19
Sisältö Veripalvelu ja uudet soluhoidot määräys nostaa rimaa eri tyyppiset soluhoidot määräyksen soveltaminen 'Yksittäisen potilaan hoitoon' 'Rutiininomainen valmistus' Eettisyyden varmistaminen: hoitokokeilu/kliininen tutkimus 20
Milloin solutuotanto muuttuu rutiininomaiseksi? Autologinen Viljely/ manipulaatio ESIMERKKI: kudoskorjausterapiat, esim. autologinen rustosolusolusiirto 21
ATMP:n käyttö hoitokokeiluissa/kliinisissä tutkimuksissa Selvitys eettisyydestä Potilaan turvallisuus: sairaanhoitolaitoksen tutkimuslupa eettinen tmk Saadun tiedon distribuutio: julkaisu hoitokokeilu >< kliininen tutkimus 22
Sisältö Veripalvelu ja uudet soluhoidot määräys nostaa rimaa eri tyyppiset soluhoidot määräyksen soveltaminen 'Yksittäisen potilaan hoitoon' 'Rutiininomainen valmistus' Eettisyyden varmistaminen: hoitokokeilu/kliininen tutkimus 23
Kiitos mielenkiinnosta
25
Solujen tuotantoprosessi Luuytimen keräys Mesenkymaalisten kantasolujen Viljeleminen (6 8 viikkoa) Solujen keräys ja pakastaminen Solujen laadunvarmistus: pintamerkkianalyysi karyotyyppaus mikrobinäytteet Solut vapautetaan karanteenista vasta laadunvarmistuksen jälkeen 26