Koonneet: Mervi Taskinen Jaana Vettenranta Kim Vettenranta (vastuuhenkilö)

Transkriptio

1 Koonneet: Mervi Taskinen Jaana Vettenranta Kim Vettenranta (vastuuhenkilö)

2 SISÄLLYS Käytetyt lyhenteet... 2 Yksikön esittely... 3 Konventionaalinen syöpähoito Yleiset tunnusluvut Leukemiat Kiinteät kasvaimet... Kantasolusiirtotoiminta Yleiset tunnusluvut Allogeeniset kantasolusiirrot Autologinen kantasolutuki... 8 Vuoden 2013 tunnusluvut... 8 Tuloksia Yhteenveto KÄYTETYT LYHENTEET ALL AML NOPHO allogeeninen autologinen KML MDS NBL NHL MUD/URD SIB SAA TRM akuutti lymfoblastileukemia akuutti myeloinen leukemia Nordisk Organisation för Pediatrisk Hematologi och Onkologi terveeltä luovuttajalta suoritettava potilaan omilla soluilla suoritettava krooninen myeloinen leukemia myelodysplastinen oireyhtymä neuroblastooma (Wilmsin kasvain) non-hodgkin lymfooma HLA-yhteensopiva rekisteriluovuttaja HLA-identtinen sisarus vaikea aplastinen anemia toimenpiteeseen liittyvä kuolleisuus, jossa mukana eivät ole perustaudin uusiutumisesta johtuvat kuolemat Kannen kuva Kim Vettenranta. Kuvassa on leukemiasoluja. Julkaistu lokakuussa

3 YKSIKÖN ESITTELY Lasten veri- ja syöpätauti- ja kantasolusiirtoklinikka on Suomen suurin lasten syöpä- ja veritauteihin sekä allogeeniseen kantasolusiirtotoimintaan erikoistunut yksikkö, johon kuuluvat kantasolusiirto-osasto (K10), sytostaattiosasto (S10), päiväsairaala, toimenpideyksikkö sekä poliklinikka. Yksikön tehtävänä on lasten syöpä- ja veritautien diagnostiikka ja hoito oman erityisvastuualueen potilaiden osalta. Lisäksi yksikkö vastaa myös kansallisesti allogeenisten luuytimen vaihtojen suorittamisesta lapsipotilaille sekä tähän toimintaan liittyvästä koulutuksesta osana lääkärien lasten veri- ja syöpätautien suppean alan erikoistumiskoulutusta. Edelleen yksiköllä on kansallinen päävastuu lasten veri- ja syöpätautien sekä kantasolusiirtojen osalta myös alan kansainvälisessä yhteistyössä. Kantasolusiirto-osastolla K10 hoidetaan kaikki kantasolusiirtohoidossa olevat potilaat, leukemiapotilaiden alkuhoidot sekä muut vaativimmat sytostaattihoidot. Sytostaattiosastolla S10 puolestaan annetaan syöpäpotilaiden muu solunsalpaajahoito sekä hoidetaan hyvänlaatuisia veritauteja sairastavia potilaita. Edelleen osastolla hoidetaan mahdollisuuksien mukaan tutkimuspotilaita, joilla epäillään pahanlaatuista sairautta. Yksikön henkilökuntaan kuuluu kuusi lastentautien sekä lasten veri- ja syöpätautien erikoislääkäriä, suppean alan koulutuksessa oleva lastentautien erikoislääkäri ja anestesiaerikoislääkäri, yli 60 hoitajaa, viisi osastonsihteeriä sekä erityistyöntekijöitä, kuten osastofarmaseutteja, fysioterapeutteja, kuntoutusohjaaja, ravitsemusterapeutti, nuorisopsykiatri, psykologi, sosiaalityöntekijä, lastentarhanopettaja, opettaja, sairaalapappi, välinehuoltaja sekä laitoshuoltajia. Yksikön erikoislääkäreistä kaikilla on tohtorin (LKT/LT) tutkinto ja kolmella edelleen lasten hematologian- ja onkologian dosentin pätevyys. Hoitopäiviä vuodeosastoilla on noin 000 vuodessa, päiväsairaalakäyntejä 1200, anestesiaa vaativia toimenpiteitä tehdään 1300 vuodessa, poliklinikalla käy noin 4000 potilasta vuodessa, kotikäyntejä tehdään lähes KONVENTIONAALINEN SYÖPÄHOITO 1. YLEISET TUNNUSLUVUT Uudet potilaat % % Leukemia Aivokasvaimet Lymfoomat 8 13 % % Muut kiinteät kasvaimet Kuva 1. Yksikössä hoidettujen, uusien, syöpään sairastuneiden lasten diagnoosijakauma vuosina Vuonna 2013 hoitoon tuli 43 uutta potilasta, joista 11 sairasti leukemiaa. 3

4 2. LEUKEMIAT Kuva 2. Lapsuusiän ALL:n hoidon tulokset ja niiden kehitys voidaan esittää ns. Kaplan- Meier tarkastelulla. Kuvassa on nähtävissä myös HUS:n yksikössä hoidettujen potilaiden osalta ennusteen suotuisa kehitys vielä nykyisin käytössä olevan NOPHO-ALL-2008 hoito-ohjelmankin osalla. Kuvaan on vuoden kohdalle merkitty (suorakaide) vastaava ennuste kaikkien hoito-ohjelmaan (NOPHO-ALL-2008) osallistuvien maiden osalta. Kuva 3. Lapsuusiän AML:n hoidon tulokset eivät kansainvälisestikään yllä aivan ALL:n hoitotulosten tasolle, mutta ovat yksikössämme erinomaista, kansainvälistä tasoa. Uusi AML-hoito-ohjelma (AML-NBH-2012) on yksikössämme yhdessä muiden Pohjoismaiden kanssa otettu käyttöön vuoden 2013 alussa eikä sen osalta seuranta-ajan lyhyyden vuoksi vielä ole tuloksia käytettävissä. Kuvaan on vuoden kohdalle merkitty (suorakaide) vastaava ennuste kaikkien hoito-ohjelmaan (NOPHO-AML-2004) osallistuvien maiden osalta. 4

5 3. KIINTEÄT KASVAIMET Rabdomyosarkooma Osteosarkooma Ewing/PNET Hodgkinin lymfooma NHL Nefroblastooma NBL CNS Kuva 4. Uusien, kiinteää kasvaintautia sairastavien potilaiden diagnoosikohtainen määrä vuosien aikana Kuva. Hoidettujen potilaiden kumulatiivinen eloonjääminen vuosina neljässä, keskeisimmässä diagnoosiryhmässä. vuoden seuranta-ajan kohdalle on värillisin suorakaitein merkitty vastaava pohjoismainen (NOPHO) tulos.

6 Kuva 6. Potilaiden kumulatiivinen eloonjääminen vuosina kolmen, keskeisen aivokasvaimen osalta. KANTASOLUSIIRTOTOIMINTA 1. YLEISET TUNNUSLUVUT Allogeenisia luuytimen vaihtoja on vuoden 2013 loppuun mennessä Lastenklinikalla suoritettu yhteensä 420 kpl ja intensiivihoitoja autologisella kantasolutuella yhteensä 329 kpl, jolloin suoritettujen kantasolusiirtojen kokonaismääräksi 2013 loppuun mennessä tulee 749 kpl. Istukkaveren kantasolusiirtoja on tehty yhteensä 38 kpl Kantasolusiirrot Potilaan omilla soluilla Terveeltä luovuttajalta 6

7 2. ALLOGEENISET KANTASOLUSIIRROT Kantasolusiirrot terveeltä luovuttajalta Rekisteriluovuttaja Sisarus Allogeenisten kantasolusiirtojen aiheet ALL, 32% ALL-rel, 2 % AML, 9 % AML-rel 7 % Immunologiset taudit 7 % 11 KML 3 % 11 MDS 3 % 1 41 Metaboliset taudit 0 % NHL 3 % SAA 6 % Synnynnäiset luuytimen toimintahäiriöt 1 % Muut 4 % Kuva 9. Allogeenisen kantasolusiirron saaneiden diagnoosijakauma vuosina leukemioiden muodostaessa suurimman yksittäisen ryhmän. 7

8 3. AUTOLOGINEN KANTASOLUTUKI Autologisen kantasolutuen aiheet Aivokasvaimet 90 8 Lymfoomat Muut kiinteät kasvaimet Kuva 10. Autologista kantasolutukea saaneiden diagnoosijakauma Neuroblastoomaa sairastavat muodostavat suurimman yksittäisen ryhmän. VUODEN 2013 TUNNUSLUVUT 1. Allogeenisia luuytimen kantasolusiirteitä kerättiin kpl 2. Napaverta kerättiin 1 kerran 3. Autologisia siirteitä kerättiin yhteensä 10 kertaa, luuytimestä 1 ja perifeerisestä verestä 9 4. Keräyksiä tehty yhteensä 12 luovuttajalle. Siirteiden itäminen: B-neut > 0, E9/l Allogeeniset siirteet sib bm siirre: mediaani D+20 (min 10, max 27) mud bm siirre: mediaani D+20, (min 12,max 46), mud napa D+37 mud PBSC D+23 Autologiset siirteet: mediaani D+10 (min 10, max 13) Siirteen saaneiden ikä- ja sukupuolijakauma Allogeeniset: poikia 10, tyttöjä 9 Autologiset: poikia 4, tyttöjä 3 0- v v. > 10 v

9 Kantasolusiirtojen aiheet 2013 Allogeeniset 19 kpl Autologiset 7 kpl diagnoosi ALL 1.remissio ALL 2> remissio 2 AML 2> remissio 1 KML 1 SAA 1 Fanconin anemia 1 Hypoplastinen anemia 1 MDS 1 SCID 1 XLP2 1 NHL 2 Osteopetroosi 1 Histiosytoosi 1 Aivokasvain 4 Neuroblastooma 1 Rabdomyosarkooma 2 lukumäärä Allogeenisten kantasolusiirtopotilaiden jakautuminen yliopistosairaanhoitopiireittäin vuonna 2013 ja vuosina TULOKSIA Kuva 11. Allogeenisen siirteen sisarus- tai rekisteriluovuttajalta saaneiden ( ) ALL-potilaiden kumulatiivinen eloonjääminen jaoteltuna luovuttajatyypin mukaan 9

10 Kuva 12. Toimenpiteeseen liittyvä kuolleisuus (TRM) ALL-potilailla allogeenisen kantasolusiirron jälkeen eriteltynä luovuttajatyypin mukaan Kuva 13. Allogeenisen kantasolusiirron ( ) läpikäyneiden AML-potilaiden kumulatiivinen eloonjääminen jaoteltuna remissiotilanteen mukaan Kuva 14. Allogeenisen kantasolusiirron ( ) läpikäyneiden, vaikeaa aplastista anemiaa sairastaneiden potilaiden kumulatiivinen eloonjääminen jaoteltuna luovuttajatyypin mukaan 10

11 YHTEENVETO Lasten veri- ja syöpätautien sekä kantasolusiirtoklinikan kokemus lasten syöpä- ja verisairauksien hoidossa on laaja: Lokakuussa 2014 tulee kuluneeksi 40 vuotta kantasolusiirtotoiminnan aloittamisesta Hyksin Lastenklinikalla ja samalla Suomessa sekä Pohjoismaissa. Klinikka vastaa Suomen suurimpana keskuksena vuosittain noin kolmanneksesta lapsuusiän syöpä- ja veritautien hoidosta. Lastenklinikan lääkärikunta vastaa pääosin osallistumisesta alan kansainväliseen yhteistyöhön (NOPHO, EBMT, muu hoito-ohjelmayhteistyö) Suomen osalta. Kantasolusiirtotoiminnan osalta yksikkö lukeutuu Pohjoismaiden suurimpien ja Euroopan keskisuurten keskusten joukkoon. Kantasolusiirtotoimintamme on JACIE:n akkreditoimaa, ensimmäisenä pediatrisena keskuksena Pohjoismaissa ja ainoana Suomessa. Kantasolusiirrot istukkaveren kantasoluilla aloitettiin vuonna 1994, niin ikään ensimmäisinä Pohjoismaissa. Pian 40 siirron kokonaismäärällä Hyksin Lastenklinikalla on ylivertainen kokemus Pohjoismaissa. Tuloksemme ovat lapsuusiän ALL:n ja AML:n osalta erinomaista, kansainvälistä tasoa. Tulokset ovat jopa paremmat kuin muissa pohjoismaisissa keskuksissa (Kuvat 2 ja 3.). Uusi ALL:n hoito-ohjelma (NOPHO ALL-2016) on valmisteilla, yksikkömme seniorilääkärin johdolla, ja uusi AML:n hoito-ohjelma (NOPHO-NBH-AML-2012) on vast ikään otettu käyttöön. Suomessa vastaamme noin 9 %:sta lasten allogeenisistä kantasolusiirroista. Kantasolusiirtotoiminnan osalta tuloksemme ovat ALL:n osalta hyvää ja AML:n osalta erinomaista, kansainvälistä tasoa (Kuvat 8-12.). Kiinteissä kasvaintaudeissa tuloksemme ovat mm. lymfoomissa ja nefroblastoomassa erinomaista, kansainvälistä tasoa (Kuva 4.). Neuroblastoomassa olemme liittyneet vuonna 2013 mukaan laajaan, kansainväliseen SIOPEN-HR-NBL-1. hoito-ohjelmaan, jonka myötä perustellusti odotamme merkittävää paranemista hoitotuloksissa. Edelleen kiinteiden kasvainten osalta tulemme vuosina voimakkaasti tiivistämään kansainvälistä yhteistyötä liittymällä mukaan laajoihin, eurooppalaisiin tutkimus- ja hoito-ohjelmiin ainakin lymfoomissa, pehmytkudossarkoomissa, osassa aivokasvaimia sekä leukemian allogeenisissä kantasolusiirroissa. Toimimme myös määrätietoisesti osaamisemme lisäämiseksi: äskettäin yksi seniorilääkärimme jatkokouluttautui synnynnäisten immuunivajavuustilojen hoitoon kantasolusiirroilla (Great Ormond St. Children s Hospital, Lontoo, syksy 2013). Lähitulevaisuudessa yksi seniorilääkäri jatkokouluttautuu sädehoidon saralla (HUS, syksy-talvi 2014-) sekä toinen hemoglobinopatioiden kantasolusiirtohoidon alueella (Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rooma, kevät 201). Myös hoitajat osallistuvat aktiivisesti kansalliseen ja kansanväliseen lasten syöpä- sekä kantasolusiirtotoiminnan yhteistyöhön ja koulutukseen. Kantasolusiirtotoiminnan osalta tulemme uutena palveluna ottamaan syksyllä 2014 käyttöön ns. fotokemoterapian käänteishyljinnän hoidossa. Sitä ei ole muissa Pohjoismaissa tarjolla lapsipotilaille. Hoitotyön osaamisen ylläpitämiseksi ja kehittämiseksi käynnistämme vuoden 201 alussa lajissaan neljännen lasten veri- ja syöpätautien sekä kantasolusiirtojen hoitotyön suppean erikoiskoulutushankkeen kahden vuoden kestoisena yhteistyössä ammattikorkeakoulun kanssa. Edelleen tavoittelemme eräiden ei-pahanlaatuisten veritautien (ns. hemoglobinopatiat) osalta sekä näiden konventionaalisessa että kantasolusiirtohoidossa kansainvälistä tasoa ja olemme valmiina hoidon kansalliseen keskittämiseen näissä harvinaisissa sairauksissa. 11

12 Lasten syöpä-, veritauti- ja kantasolusiirtoklinikka K10 Kantasolusiirto-osasto S10 Sytostaattiosasto Päiväsairaala Toimenpideyksikkö Poliklinikka HYKS Lastenklinikka Käyntiosoite: Stenbäckinkatu 11, Helsinki Postiosoite: PL 281, HUS Puhelin: