FINPEDMED Finnish Investigators Network for Pediatric Medicines --- Lastenlääkkeiden tutkimusverkosto FINPEDMED tunnushahmo on Filperi. Pirkko Lepola Toiminnanjohtaja (FM/Biotekn., Sh/AMK)
Sisältö Taustatietoja (6) Finpedmed verkosto (9) Tutkimusetiikka (4) Yhteystiedot ja lisätiedot
FINPEDMED Taustatietoja Lastenlääkärit joutuvat käyttämään hoidossa aikuisten lääkkeitä kokemukseen ja kokeiluun perustuen, koska lapsia ei voi jättää hoitamatta Yli puolet lapsille annetuista lääkkeistä on sellaisia, joita ei ole hyväksytty lasten käyttöön
FINPEDMED Taustatietoja Rekisteröimättömien lääkkeiden ja myyntiluvasta (valmisteyhteenvedosta) poikkeava eli Off-label lääkkeiden käyttö eri ikäryhmissä Noin 1% Noin 50% Noin 90% Rate varies between 11%-80% (see: e.g. Pandolfini C., Bonati M. Eur J Pediatr 2005.)
Nykyiset lääkehoidon riskit Soveltumattomat lääkemuodot Haitalliset ja soveltumattomat apu-,säilytys-,väri- ja lisäaineet sekä liuottimet Haittavaikutukset ei-täsmällisen annostelun / sopimattoman lääkemuodon vuoksi Alihoito eli tehoton hoito ei-täsmällisen annostelun vuoksi Hoito on pääosin kokeellista, jolloin; tehon ja haittojen seuranta kontrollien varassa hoidon kokemus jää hoitavalle lääkärille hoidon yleistettävyys huono riskien ja hyötyjen analysointi vain hoitavalla lääkärillä
Miksi lääkkeitä ei ole tutkittu lapsilla? o o Pienet markkinat Suuret lääkekehitys ja tutkimuskustannukset
Miksi lasten lääkkeet täytyy tutkia lapsilla? Kasvu on koko ajan muuttuva prosessi Lääketutkimuksissa lääkehoidon vaikutukset ja tulokset arvioidaan tieteellisesti. Näin hoito voidaan yleistää samaan sairauteen vastaavan ikäiselle lapsiväestölle ja uusi lääke on mahdollista rekisteröidä käyttöön. Elimistön kyky käsitellä lääkeaineita sekä niiden vaikutukset elimistössä vaihtelevat ikäryhmittäin erot voivat olla merkittäviä ikäryhmien välillä Lapset tarvitsevat erilaisia lääkemuotoja kuten nestemäisiä ja helposti annosteltavia
Lastenlääkeasetus EY n:o 1901/2006-26.1.2007 Lastenlääkeasetus astui voimaan tammikuussa 2007
Lastenlääkeasetuksen tavoite Euroopan lasten terveyden parantaminen lisäämällä lapsille tarkoitettujen lääkkeiden tutkimista, kehittämistä ja rekisteröintiä lisäämällä tutkimuksen edellytyksiä lisäämällä käytettävissä olevaa tietoa lääkkeiden vaikutuksista Ilman tarpeettomia lapsiin kohdistuvia kliinisiä tutkimuksia Tämä on myös FINPEDMED:n strateginen tavoite
Background: Paediatric Clinical trials 2006-2012 1 1 Korppi M, Lepola P, Vettenranta K, Pakkala S, Hoppu K. Limited impact of EU Paediatric Regulation on Finnish clinical trials highlights need for Nordic collaboration. Acta Paediatr. 2013 Jul 29. doi: 10.1111/apa.12372. [Epub ahead of print] EU countries* 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 Paediatric clinical drug trials 315 351 341 401 379 360 416 Clinical trials as part of PIP 0 1 4 12 22 70 N.A. All clinical drug trials 3 951 4 730 4 506 4 411 4 019 3 622 4016 Proportion of paediatric drug trials 8 % 7 % 8 % 9 % 9 % 10 % 10% Finland** 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 Paediatric clinical trials (about 36 20 29 20 27 18 27 30% are vaccine trials) All clinical drug trials 285 250 268 201 209 141 168 Proportion of paediatric drug trials 13 % 8 % 11 % 10 % 13 % 13 % 16 % *European clinical trial database, EudraCT, statistics and EMA 5-year report to EU Commission **Finnish Statistics on Medicines, Finnish Medicines Agency Syiden pohdintaa: 1. Lepola P., Pakkala S., Vettenranta K., Korppi M. Finpedmed odottaa lastenlääketutkimuksia Suomeen. SIC!Lääketietoa Fimeasta, 4-2012. http://sic.fimea.fi/etusivu/4_2012 2. EU Komission ensimmäinen arviointiraportti Lastenlääkeasetuksesta 24.6.2013. http://www.finpedmed.fi/files/eu_commission_paediatric_report-com%282013%29443_en.pdf ja lyhennelmä: FINPEDMED info Kesäkuu 2013; www.finpedmed.fi / ajankohtaista
FINPEDMED on tutkijoiden yhteistyöverkosto Voittoa tavoittelematon yliopistosairaaloiden lastenklinikoiden yhteishanke Riippumaton, ei-juridinen, avoin verkosto Perustettu 1.1.2007 Lastenlääkeasetuksen astuessa voimaan 131 jäsentä; tutkijalääkäreitä sekä lastenlääkekehityksen ja tutkimusten suunnittelun asiantuntijaa Fokus lääkehoidossa ilman rokotteita
FINPEDMED on Eurooppalaisen verkoston jäsen (2010)
Organisaatio ja rahoitus Rahoitus; HYKS-instituutti Oy (2007-2009), Yo-sh-piirit (2010-2012) ja Lastentautien tutkimussäätiö 2012 1.4.-12 isäntäorganisaatio HYKS-instituutti Oy (HI); toimitusjohtaja Dos. Seppo Pakkala* Ohjausryhmä; yo-sairaalat, SLY, SLNY, johtaja ja johtoryhmä -> STRATEGIA Ohjausryhmän pj. Prof. Kalle Hoppu (HUSLAB ) Johtaja Dos. Kim Vettenranta* (HUS) Johtoryhmä* ; Prof. Matti Korppi* (TaY), Dos. Olli Lohi* (TaY/TAYS) -> PÄIVITTÄISTOIMINNOT Toiminnanjohtaja FM Pirkko Lepola* (HI /TaY/LTTK) LTS= Lastentautien tutkimussäätiö
Muut tutkimusverkostot ja tutkimusryhmät FINPEDMED Rakenne OHJAUSRYHMÄ Suomen Lastenlääkäriyhdistys ry Suomen Lastenneurologinen yhdistys ry Uusina kutsuttuina: Suomen Lastenpsykiatriyhdistys ry Suomen Nuorisopsykiatrinen yhdistys ry Yhdyshenkilöt / Yliopistosairaalat Lääketieteellinen johtaja Johtoryhmä Toiminnanjohtaja Laillinen isäntäorganisaatio (Toimitusjohtaja) VERKOSTON JÄSENET YHTEISTYÖTAHOT OYS Lapsia hoitavat Lääkärit (tutkijajäsenet) KYS Lapsia hoitavat Lääkärit (tutkijajäsenet) HUS Lapsia hoitavat Lääkärit (tutkijajäsenet) TAYS Lapsia hoitavat Lääkärit (tutkijajäsenet) Yliopisto Yliopisto Yliopisto Yliopisto Tutkimuspalveluyksikkö Tiedepalvelukeskus HUS Tutkimus ja opetus HYKS-instituutti Oy Lasten Terveyden Tutkimuskeskus Tiedekeskus FinnMedi Oy TYKS Lapsia hoitavat Lääkärit (tutkijajäsenet) Yliopisto Turun Kliininen Tutkimuskeskus Turku CRC + Keskussairaaloiden ja yksityisten Lääkäriasemien lääkäreitä
Verkoston päätehtävä: Asiantuntijapalvelut 1. Varhaisen vaiheen lääkekehitys (PIP*) 2. Uudet tutkimussuunnitelmat - kliininen arvio; tutkimuslääkkeen tarve ja käyttö (mm. potilasryhmät, käyttöaihe, lääkemuoto, laitteet) - tieteellinen (ja eettinen) arvio; tutkimussuunnitelmien sisältö ja toteutettavuus (mm. näytteet ja määrät) - maakohtainen arvio; kansalliset hoitokäytännöt ja tutkimuksen soveltuvuus (mm. verrokkilääke) - klinikkakohtainen arvio; potilaat, resurssit, toteutettavuus ja kiinnostavuus - tutkimusten toteutus HUOM: Ei viranomaistehtäviä! *PIP= Pediatric Investigation Plan / Lastenlääkkeen kehityssuunnitelma
Verkoston muut tehtävät lastenlääketutkimusten tutkimusedellytysten parantaminen tutkimusten turvallinen toteuttaminen akateemisen tutkimuksen tukeminen täydennyskoulutus kansallisten yhteisten toimintamallien harmonisoiminen tutkimusta palvelevien ohjeiden ja mallien luominen tiedottaminen; sairaalat, yliopistot, lääketeollisuus, viranomaiset, lastentautien erikoisalayhdistykset sekä valtakunnalliset potilasjärjestöt
Euroopan Lääkevirasto (EMA) / Enpr-EMA Lastenlääkekomitea / PIP Yhteistyötahot: SLY Erikoisalayhdistykset LTS Duodecim Akatemia Suomen LL Tutkimushoitajat ry Lääketeollisuus ry VKTK Lääketietokeskus Tieteellinen neuvonta Asiantuntija pooli 3 Jäsenyys Asiantuntija pooli 2 Verkoston asema ja rooli Asiantuntija pooli 1 Pooleja = 14 Lääketeollisuus (lääkeyritykset ja CRO:t) FINPEDMED Asiantuntijapalvelut / konsultaatiopyynnöt (kansalliset lausunnot) & tutkimusten toteutus Yhteistyö Tutkijoiden edunvalvonta Tutkijat Tiedottaminen Potilasjärjestöt Tieteellinen neuvonta / viranomaisneuvonta FIMEA VALVIRA (Tukija) KELA
Pohjoismainen yhteistyö; Norjan verkosto Lasten (0-17v.) osuus väestöstä 20 % Suomi (n.1,2 milj.) Norja, Ruotsi, Tanska, Islanti (noin. 4,2 milj.)
FINPEDMED verkoston visio 2013 -> FINPEDMED on yksi Euroopan tehokkaimmista lastenlääketutkimusverkostoista ja kansallisesti tunnistettu vahva asiantuntijaverkosto, jonka avulla suomalaiset lapset saavat käyttöönsä tutkittuja ja turvallisia lääkkeitä. FINPEDMED laajentuu uuden perustettavan Pohjoismaisen lastenlääketutkimusverkoston osaksi.
Tutkimusetiikka FINPEDMED materiaalit Yhteistyöhankkeet Kieliversiot Tulokset / materiaalit Tutkimustiedote ja suostumuslomake-mallit lasten kliinisiin lääketutkimuksiin; ikäryhmät 6-10, 10-14 ja 15-17 -vuotiaille Kuvakorttikansio tutkijoille lasten kliinisiin lääketutkimuksiin sekä yleisesti kliiniseen työhön Suomi, Ruotsi, Englanti Suomi, Ruotsi, Englanti Suunniteltu asiantuntijatyöryhmällä, julkaistu 2008 sähköisessä muodossa: www.finpedmed.fi ja www.finpedmed.com. Jäsenille julkaistu muokattavat versiot verkoston sisäisillä sivuilla. Suunniteltu asiantuntijatyöryhmällä, julkaistu 2010 PDF muodossa ja kuvakorttikansiossa. Verkoston jäsenille maksuton kpl. Lisätilaukset: www.finpedmed.fi ja www.finpedmed.com Tutkijoiden ohjeet Tutkijoiden / asiantuntijoiden täydennyskoulutus Suomi Suunniteltu asiantuntijatyöryhmällä. Julkaistu 2008 sähköisessä muodossa: www.finpedmed.fi ja jäsenille verkoston sisäisillä sivuilla. Suomi Neljä kansallista seminaaria 2007-2010. Tulossa: GCP -koulutus (VKTK+FINPEDMED) 11.10.2013 Lasten Lääkehoidon päivät 18.-19.9.2014, Tampere
Asiantuntijatyöryhmä ajalla 31.1.2008-31.12.2008. ETENE, Valtakunnallinen terveydenhuollon eettinen neuvottelukunta Pääsihteeri, Ritva Halila TUKIJA, Lääketieteellinen tutkimuseettinen jaosto ( ETENE ) Lastenlääkkeiden tutkimusverkosto FINPEDMED Lääkelaitos, Myyntilupaosasto / FINPEDMED johtoryhmä Lääketeollisuus ry. Maallikkojäsen (TUKIJAN nimittämänä) TAYS / Lastenpsykiatrian klinikka Turun yliopisto, Psykologian Laitos / Psykologipalvelu PEDAGO / Lastenlääkäriasema Mehiläinen TYKS / Lastenklinikka, Lastenneurologia UCBPharma Varsinais-suomen sairaanhoitopiiri / TYKS / Turun Kliininen Tutkimuskeskus Ylitarkastaja, jaostosihteeri Outi Konttinen Toiminnanjohtaja Pirkko Lepola (siht.) Ylilääkäri, Jaana Joensuu (pj.) Erityisasiantuntija, Mia Bengström Luokanopettaja, Mervi Matero LL, lastenpsykiatria, Mia Kaartinen PsT, Neuropsykologi, Kehitys- ja kasvatuspsykologian erik.psykologi, Hanna Kiiski-Mäki Ylilääkäri, Leena Haataja Dos.,LT, Lastentautien ja lastenreumatologian erik.lääk., Visa Honkanen Tutkimuslakimies, Jari-Pekka Tuominen
Tutkimusetiikka FINPEDMED materiaalit http://www.finpedmed.fi/index.php?page=500&lang=1 Ohjeistot Tutkijan muistilista Ohjetaulukko Suostumusmallit ja tiedotteen sisältö Huoltajien ilmoitus Kuvakorttikansion mallikuvat
Tutkimusetiikka - Kuvakortit 31 kuvaa / kansio
Uudet verkkosivut ja uudet palvelut Syksy 2013
Kim Vettenranta Johtaja, LT, Dos., Lasten hematologian ja onkologian erikoislääkäri Osastonylilääkäri, Lasten veri- ja syöpätautien sekä kantasolusiirtoklinikka (K10) HUS, PL 281, 00029 HUS e-mail: kim.vettenranta@hus.fi Yhteystiedot Kalle Hoppu Ohjausryhmän puheenjohtaja, Prof., Lastentautien ja lasten kliinisen farmakologian erikoislääkäri, Johtaja, HUSLAB, Myrkytystietokeskus E-mail: kaarlo.hoppu@hus.fi FINPEDMED toimisto: Pirkko Lepola, Toiminnanjohtaja HYKS-instituutti Oy c / o Tampereen Yliopisto, Lääketieteen yksikkö, Lasten terveyden tutkimuskeskus FM 3, 3krs Biokatu 10 33014 Tampereen yliopisto Puh: 050-5142646 e-mail: pirkko.lepola@uta.fi www.finpedmed.fi
Kiitos!