Miten lääkehoidon vaikuttavuutta mitataan? Lääketeollisuus, syysseminaari

Transkriptio

1 Miten lääkehoidon vaikuttavuutta mitataan? Lääketeollisuus, syysseminaari Juha Laine, terveystalouspäällikkö Pfizer Oy

2 Tutut asiat, joita ei tällä kertaa käsitellä Teho ja vaikuttavuus Kausaalisuhteen osoittaminen Vertailuasetelma Harha, sekoittuneisuuden hallinta ja vakiointi Havainnointitutkimus, tosielämän tieto, RCT ja RWE Päätetapahtumamuuttujat ja korvikemuuttujat Terveystiedon saatavuus ja hyötykäyttö Suomessa nyt ja tulevaisuudessa 2

3 Operationalisointi Operationalisointi tarkoittaa teoreettisen käsitteen yhdistämistä kohteessa havaittaviin ominaisuuksiin. Tavoitteena on pystyä mittaamaan ja havainnoimaan teorian käsittelemiä asioita. Teoreettisten, abstraktien käsitteiden operationalisointi on empiirisen tutkimuksen kulmakivi. 3

4 Monidimensionaalisuus Esimerkki: vanhusten laitoshoidon (kliininen) laatu Kipu: 0=Ei kipuja (Kipumittari 0-3) % Kipu ilman kipulääkitystä, % Kipu: kova päivittäinen (e), % Kipu: riittämätön kivun hallinta (e), % Ravitsemus: ateriat riittämättömiä (e), % Ravitsemus: tahaton painon lasku (e), % Ravitsemus: kuivuminen (e), % Ravitsemus: letkuravitsemus (e), % Monilääkitys: vähintään yhdeksän lääkettä (e), % Lääkitys: lääkäri ei tarkistanut (e), % Lääkitys: unilääkkeiden säännöllinen käyttö (e), % Lääkitys: rauhoittavia tai unilääkkeitä (e), % Lääkitys: Psykoosilääkitys, ei psykoottista oiretta (e), % Iho: painehaavat, kaikki asteet (e), % Iho: haavoja, jotka eivät parantuneet (i), % Kognitio: kehittyvä aivojen vajaatoiminta (i), % Masennusdiagnoosi tai -oireet (e), % Masennus ilman hoitoa (e), % Käytösoire, joka vaikuttaa muihin (e), % Arkisuoriutuminen: toimintakyky ei parantunut (i), % Arkisuoriutuminen: liikkuminen kotona ei parantunut (i), % Arkisuoriutuminen: heikentyneet perustoiminnot (i), % Kognitio: vaje ei korjaantunut (i), % Kognitio: äkillinen sekavuus (e), % Kognitio: kommunikaatio ei parantunut (i), % e = esiintyvyys, i = ilmaantuvuus Mieliala: alavireinen mieliala (e), % Terveyden edistäminen: ei influenssarokotusta (e), % Turvallisuus: laiminlyöty tai kaltoinkohdeltu (e), % Turvallisuus: kaatuminen 90 vrk aikana (e), % Turvallisuus: mikä tahansa tapaturma (e), % Turvallisuus: kaatuminen 30 vrk aikana (e), % Turvallisuus: uudet murtumat (i), % Osallisuus: Ei aktiviteetteja (e), % Osallisuus: eristäytynyt (e),% Osallisuus: Vuoteessa elävät (e), % Osallisuus: 0=ei aloitekykyä (SES 0-6), % Osallisuus: liikkumisrajoitteiden käyttö päivittäin (e), % Osallisuus: asiakas ei itse osallistunut arviointiin (e), % Osallisuus: ulkoilu korkeintaan kerran viikossa (e), % Kuntoutus: niukasti aktivoivaa hoitotyötä liikuntarajoitteisilla (e), % Kuntoutus: Niukasti kuntoutumista edistävää toimintaa (HaaKu_17), % Kuntoutus: ei kuntoutusta, vaikka mahdollisuus kuntoutua (e), % Pidätyskyky: virtsan tai ulosteen pidätyskyvyttömyys (e), % Pidätyskyky: katetrin käyttäjiä (e), % Pidätyskyky: osittainen pidätyskyvyttömyys, ei harjoitusohjelmaa (e), % Pidätyskyky: vaikea ummetus, (e), % Pidätyskyky: virtsanpidätys ei parantunut (i), % Sairaalahoito tai käynti päivystyksessä, 90 vrk aikana (e), % Virtsatieinfektio (e), % 4

5 Systeemivaikutukset Linna ym. SLL 35/2017. Eteisvärinäpotilaan sosiaali- ja terveydenhuoltopalvelujen käyttö komplikaation jälkeen 5

6 Hyvinvointivaikutukset - Mitä jos sairastun syöpään? Muutun potilaaksi ja terveyteen liittyvä elämänlaatu heikkenee ainakin hetkellisesti Mitä jos en parannu ja hoito ei tehoa? - Vaimolla ei ole puolisoa - Lapsilla ei ole isää - Perheen taloudellinen tilanne muuttuu - Kuka tekee polttopuut? - 6

7 Hyvinvointivaikutukset - Mitä jos appiukko sairastuu syöpään? Hän muuttuu potilaaksi ja terveyteen liittyvä elämänlaatu heikkenee Mitä jos hän ei parannu? - Tärkeää ihmistä ei enää ole, monen henkilön hyvinvointi heikkenee - Lasten hoitoapua ei enää ole samassa määrin saatavissa - Kuka rakentaa jatkossa terassin? - Kuka konsultoi jatkossa auton hankinnassa? - Monta menetettyä hyvää päivällistä - Kuka opettaa kalastuksen alkeet pojalle? - 7

8 Mitä lääkkeen vaikuttavuutta arvioitaessa pitäisi mitata? Jospa aluksi edes tietäisimme, että kuinka moni potilas on ollut hoidon piirissä, millaisia potilaat ovat ominaisuuksiltaan ja miten hoito on toteutunut. Kysyttäessä mitä vaikuttavuuden osalta pitäisi mitata, (jos mikä tahansa olisi mahdollista,) vastaus on eläköitymistä, asumismuotoa, palvelujärjestelmämuutoksia, kuolleisuutta, sairaslomia ja työkyvyttömyyttä, elämänlaatua, toimintakykyä, palvelujen käyttöä, tautitapahtumia. Myös vaikuttavuuden edellytysten ja prosessien tutkiminen / parantaminen on tärkeää. 8

9 Mittaaminen ja arvovalinnat Arvovalintoja on tehtävä ainakin seuraavista asioista Minkä lääkehoidon vaikuttavuutta arvioidaan? Keille valinnan teko delegoidaan? Miten ja millä mittareilla vaikuttavuutta mitataan? Miten potilaan preferenssit tulevat otetuksi huomioon? Mikä katsotaan riittäväksi ja hyväksyttäväksi vaikuttavuusnäytön asteeksi? Miten vaikuttavuusnäytön puute tulkitaan? Mitä merkityksiä tuloksille annettaan? Arvon (value) arvioinnissa voidaan päätyä perustellusti erilaiseen lopputulokseen (esim. Westrich et al JMCP June 2017) 9

10 Kustannusten mukaan ottaminen vaikuttaa päätöksentekoon ja mittaamiseen - vaikuttavuus & raha Liikenneonnettomuudessa kuolleen yksikköarvot, euroa (hintatasovuosi) Trafi

11 Liikenneonnettomuudessa kuolleen yksikköarvot 11

12 Liikenneonnettomuudessa kuolleen yksikköarvot ja maksuhalukkuus QALY:sta 12

13 Moottoritiellä Audia ajaessa olemme kaikki suhteellisen samanarvoisia mutta varmuudella emme enää istuessamme sairastuneena lääkärin odotushuoneessa 13