Mitä hyötyä kliinisestä tutkimuksesta on yritykselle - Case Medix Biochemica

Transkriptio

1 Mitä hyötyä kliinisestä tutkimuksesta on yritykselle - Case Medix Biochemica FiHTA SEMINAARI: Kliininen arviointi ja kliininen tieto - mikä riittää? , Sinikka Tiisala Liiketoiminnan kehitysjohtaja Medix Biochemica

2 Esityksen sisältö Medix Biochemica ja sen tuotteet Mihin kliinisiä tutkimuksia tarvitaan Käytännön esimerkkejä

3 Medix Biochemica Perustettiin v jatkamaan Oy Medix Ab:n kehittämää vasta-aine- ja diagnostisten testien liiketoimintaa. Pääomistaja on Minervasäätiö (perustettu v. 1959). Minervasäätiö ylläpitää Minervan Lääketieteellistä Tutkimuslaitosta Biomedicumissa Helsingissä. Päätuotteet monoklonaaliset vasta-aineet ja diagnostiset pikatestit. Henkilöstöä 90 henkilöä. Toimipisteet Kauniaisissa ja Joensuussa.

4 Medix Biochemica liiketoiminta-ajatus Medix Biochemica kehittää, valmistaa ja markkinoi diagnostiikassa käytettäviä monoklonaalisia vastaaineita ja valikoituja raaka-aineita sekä immunokemiallisia point-of-care testejä etenkin Women s Health alueelle.

5 MedixMAB monoclonal antibodies

6 Original Actim rapid tests

7 Tuoteryhmien erilaiset haasteet Pikatestit Vasta-aineet Lopputuotteita kliiniseen käyttöön Raaka-aineita diagnostiikkateollisuudelle Erilainen käyttäjäkunta Erilaiset viranomaisvaatimukset

8 Medix Biochemican pikatestit Immunokromatografiaan perustuvia tikkutestejä, jotka voidaan suorittaa ilman mittalaitetta Vastaus yleensä positiivinen tai negatiivinen Tikkuun ilmestyvien viivojen lukumäärä määrittää tuloksen Mahdollisuus mitata useampia analyyttejä samalla tikulla Esimerkki: Influenssa A ja B Mahdollisuus myös semikvantitatiivisuuteen Esimerkki: CRP-testissä kolme pitoisuustasoa 10, 40 ja 80 mg/l

9 Mihin kliinisiä tutkimuksia tarvitaan? Kehitetyn tuotteen validointi edellyttää testausta todellisilla potilasnäytteillä oikeassa käyttöympäristössä Tuotteiden rekisteröinti edellyttää kliinistä näyttöä testin toimivuudesta Tuotteiden markkinointia varten tarvitaan kliinistä näyttöä Kliininen tutkimus tuottaa uusia tuoteideoita tiivis yhteydenpito tiedeyhteisöön. Uusien tuoteideoiden testaus vaatii potilasnäytteitä

10 Kehitetyn tuotteen validointi Kun tuote on kehitetty ja T&K laboratoriossa on verifioitu, että se toimii spesifikaatioiden mukaan, testin toimivuus on osoitettava myös oikeassa käyttötilanteessa Testaus oikeassa ympäristössä oikeilla potilasnäytteillä tuotannossa valmistetuilla testeillä Mahdollisuus kerätä myös asiakaspalautetta testin toimivuudesta ja käytännöllisyydestä Saatuja tuloksia voi käyttää osana tuotteen rekisteröintiä

11 Tuotteiden rekisteröinti EU-alueella tuotteelle riittää CE-merkintä, maakohtaisia rekisteröintejä ei enää tarvita Kootaan tekniset asiakirjat, joiden avulla annetaan riittävä näyttö testin toimivuudesta Kliinisten tutkimuksien tulokset ovat osa teknisiä asiakirjoja USA:ssa tuotteen hyväksyntämenettelystä päättää FDA. Tuoteesta riippuen rekisteröintimenetelmä vaihtelee, mutta edellyttää yleensä kliinistä näyttöä testin toimivuudesta Voidaan osoittaa joko erillisellä kliinisellä tutkimuksella tai kirjallisuuskatsauksella Muu maailma: hyvin kirjavia maakohtaisia käytäntöjä. Kliinistä näyttöä edellytetään yleisesti

12 Kliiniset tutkimukset markkinointia varten Tuotteen vieminen markkinoille edellyttää yleensä myös paikallista näyttöä sen toimivuudesta jopa Euroopassa, mutta etenkin maanosien välillä Paikallisen mielipidevaikuttajan suositus voi olla merkittävä tekijä tuotteen markkinoinnissa muodostavat mielipiteensä kliinisen tutkimuksen avulla. Uusia käyttötarkoituksia tuotteelle voi löytyä kliinisten tutkimusten kautta Vertailut kilpailevien tuotteiden kanssa ovat merkittävä osa tuotteen markkinointia

13 Julkaisujen määrän vaikutus tuotteen myyntiin

14 Kliininen tutkimus uusien ideoiden lähteenä ja niiden testaamisessa Kliininen tutkimus on usein yhteistyötä yrityksen ja tiedemaailman välillä Tutkimuksen avulla löydetään uusia markkereita ja uusia käyttötapoja vanhoille markkereille. Yritykset vievät nämä ajatukset käytäntöön kehittämällä kaupallisia tuotteita. Yritykset saavat kliinisen tutkimuksen avulla näyttöä tuotteensa toimivuudesta ja saavat testattavaksi uusien tuotteiden kehittämisen kannalta oleellisia potilasnäytteitä.

15 Case Medix Biochemica: Esimerkkituotteita Uusia tuotteita, jotka tunnistavat vakiintunutta markkeria Actim CRP Semikvantitatiivinen CRP-testi Uusia tuotteita, joiden avulla tehdään infektiodiagnostiikkaa Actim Influenza Influenssa A&B diagnosointiin Osoitettava, että testi tunnistaa infektion potilaassa. Uusia ratkaisuja lääketieteelliseen ongelmaan Actim PROM ennenaikaisen lapsiveden menon osoitukseen Actim Partus ennenaikaisen synnytyksen riskin arviointiin

16 Actim CRP semikvantitatiivinen CRP-testi CRP on vakiintunut antigeeni, jonka kliininen merkitys on tunnettu Semikvantitatiivinen testi antaa tiedon CRP-pitoisuuden suuruusluokasta potilasnäytteessä Kliinisen tutkimuksen tarkoitus: Osoittaa, että testin antamat pitoisuudet korreloivat kvantitatiivisella testillä saatuihin tuloksiin Näytteenkeruu nopeaa Ei tarvitse saada tietoa potilaan diagnoosista

17 Actim Influenza pikatesti influenssan toteamiseen Testin toimivuus oli osoitettava potilasnäytteillä: Tunnistaako Influenssavirusta? Kuinka herkästi tunnistaa eri influenssakannat? Tunnistaako muita infektion aiheuttajia? Minkälainen näyte toimii parhaiten? Kuinka kauan näyte säilyy? Kliinisiä tutkimuksia epidemian aikana, jossa kerättiin erilaisia näytteitä, ja verrattiin tuloksia referenssimenetelmään tai kilpailevaan testiin

18 PIONEERITUOTE: Actim PROM Ennenaikaisen lapsivedenmenon osoitukseen Patentoitu 1991, lanseerattu 1994 Tunnistaa lapsivedessä runsaasti esiintyvää IGFBP-1 proteiinia Aikaisempi diagnostiikka perustui ph-mittaukseen kliiniseen diagnoosiin lapsiveden kuivuessa muodostaman kiderakenteen mikroskopiaan Muutama biokemialliseen markkeriin perustuva testi oli kaupallistettu, mutta ei ollut saavuttanut suurta suosiota Uuden markkerin tarve ja luotettavuus oli osoitettava kliinisesti.

19 Actim PROM tuotteen toimivuuden osoitus Lukuisia tutkimuksia eri puolilla maailmaa vertailu perinteisiin menetelmiin Ongelmana kultaisen standardin puute miten osoittaa, että testi oli oikeassa? Tuote saavutti merkittävän markkinaaseman Saksassa ja Ranskassa hyviä referenssejä muihin maihin. Samalla tutkittiin myös itse markkeria (IGFBP-1) uusi tuoteidea: Actim Partus ennenaikaisen synnytyksen ennustamiseen Lisää kliinisiä tutkimuksia tämän tuotteen toimivuuden osoittamiseksi.

20 Actim PROM uusia haasteita 2000-luvulla USA:n markkinoille vienti 510(k) Mittavat testin suorituskyvyn testaukset in-house Testin toimivuuden osoittaminen kliinisten tutkimusten avulla - yhteenveto julkaistusta kirjallisuudesta Patenttien umpeutuessa kilpailu lisääntyy Tuotteen toimivuus on osoitettava kilpailevia tuotteita vastaan Uuden sukupolven testi ideoiden arviointi kliinisen tutkimuksen avulla

21 Johtopäätökset Yritykset hyötyvät kliinisestä tutkimuksesta monin eri tavoin Tarve erilaisiin tutkimuksiin voi jatkua koko tuotteen elinkaaren ajan Kliinisen tutkimuksen ansiosta yritykset pystyvät kehittämään entistä parempia tuotteita Entistä paremmat testit takaavat puolestaan potilaalle entistä paremman diagnoosin ja hoidon

22 Kiitos!