FINPEDMED Finnish Investigators Network for Pediatric Medicines

Transkriptio

1 FINPEDMED Finnish Investigators Network for Pediatric Medicines --- Lastenlääkkeiden tutkimusverkosto FINPEDMED tunnushahmo on Filperi. Pirkko Lepola Toiminnanjohtaja (FM/Biotekn., Sh/AMK)

2 Sisältö Taustatietoja (6) Finpedmed verkosto (9) Tutkimusetiikka (4) Yhteystiedot ja lisätiedot

3 FINPEDMED Taustatietoja Lastenlääkärit joutuvat käyttämään hoidossa aikuisten lääkkeitä kokemukseen ja kokeiluun perustuen, koska lapsia ei voi jättää hoitamatta Yli puolet lapsille annetuista lääkkeistä on sellaisia, joita ei ole hyväksytty lasten käyttöön

4 FINPEDMED Taustatietoja Rekisteröimättömien lääkkeiden ja myyntiluvasta (valmisteyhteenvedosta) poikkeava eli Off-label lääkkeiden käyttö eri ikäryhmissä Noin 1% Noin 50% Noin 90% Rate varies between 11%-80% (see: e.g. Pandolfini C., Bonati M. Eur J Pediatr 2005.)

5 Nykyiset lääkehoidon riskit Soveltumattomat lääkemuodot Haitalliset ja soveltumattomat apu-,säilytys-,väri- ja lisäaineet sekä liuottimet Haittavaikutukset ei-täsmällisen annostelun / sopimattoman lääkemuodon vuoksi Alihoito eli tehoton hoito ei-täsmällisen annostelun vuoksi Hoito on pääosin kokeellista, jolloin; tehon ja haittojen seuranta kontrollien varassa hoidon kokemus jää hoitavalle lääkärille hoidon yleistettävyys huono riskien ja hyötyjen analysointi vain hoitavalla lääkärillä

6 Miksi lääkkeitä ei ole tutkittu lapsilla? o o Pienet markkinat Suuret lääkekehitys ja tutkimuskustannukset

7 Miksi lasten lääkkeet täytyy tutkia lapsilla? Kasvu on koko ajan muuttuva prosessi Lääketutkimuksissa lääkehoidon vaikutukset ja tulokset arvioidaan tieteellisesti. Näin hoito voidaan yleistää samaan sairauteen vastaavan ikäiselle lapsiväestölle ja uusi lääke on mahdollista rekisteröidä käyttöön. Elimistön kyky käsitellä lääkeaineita sekä niiden vaikutukset elimistössä vaihtelevat ikäryhmittäin erot voivat olla merkittäviä ikäryhmien välillä Lapset tarvitsevat erilaisia lääkemuotoja kuten nestemäisiä ja helposti annosteltavia

8 Lastenlääkeasetus EY n:o 1901/ Lastenlääkeasetus astui voimaan tammikuussa 2007

9 Lastenlääkeasetuksen tavoite Euroopan lasten terveyden parantaminen lisäämällä lapsille tarkoitettujen lääkkeiden tutkimista, kehittämistä ja rekisteröintiä lisäämällä tutkimuksen edellytyksiä lisäämällä käytettävissä olevaa tietoa lääkkeiden vaikutuksista Ilman tarpeettomia lapsiin kohdistuvia kliinisiä tutkimuksia Tämä on myös FINPEDMED:n strateginen tavoite

10 Background: Paediatric Clinical trials Korppi M, Lepola P, Vettenranta K, Pakkala S, Hoppu K. Limited impact of EU Paediatric Regulation on Finnish clinical trials highlights need for Nordic collaboration. Acta Paediatr Jul 29. doi: /apa [Epub ahead of print] EU countries* Paediatric clinical drug trials Clinical trials as part of PIP N.A. All clinical drug trials Proportion of paediatric drug trials 8 % 7 % 8 % 9 % 9 % 10 % 10% Finland** Paediatric clinical trials (about % are vaccine trials) All clinical drug trials Proportion of paediatric drug trials 13 % 8 % 11 % 10 % 13 % 13 % 16 % *European clinical trial database, EudraCT, statistics and EMA 5-year report to EU Commission **Finnish Statistics on Medicines, Finnish Medicines Agency Syiden pohdintaa: 1. Lepola P., Pakkala S., Vettenranta K., Korppi M. Finpedmed odottaa lastenlääketutkimuksia Suomeen. SIC!Lääketietoa Fimeasta, EU Komission ensimmäinen arviointiraportti Lastenlääkeasetuksesta ja lyhennelmä: FINPEDMED info Kesäkuu 2013; / ajankohtaista

11 FINPEDMED on tutkijoiden yhteistyöverkosto Voittoa tavoittelematon yliopistosairaaloiden lastenklinikoiden yhteishanke Riippumaton, ei-juridinen, avoin verkosto Perustettu Lastenlääkeasetuksen astuessa voimaan 131 jäsentä; tutkijalääkäreitä sekä lastenlääkekehityksen ja tutkimusten suunnittelun asiantuntijaa Fokus lääkehoidossa ilman rokotteita

12 FINPEDMED on Eurooppalaisen verkoston jäsen (2010)

13 Organisaatio ja rahoitus Rahoitus; HYKS-instituutti Oy ( ), Yo-sh-piirit ( ) ja Lastentautien tutkimussäätiö isäntäorganisaatio HYKS-instituutti Oy (HI); toimitusjohtaja Dos. Seppo Pakkala* Ohjausryhmä; yo-sairaalat, SLY, SLNY, johtaja ja johtoryhmä -> STRATEGIA Ohjausryhmän pj. Prof. Kalle Hoppu (HUSLAB ) Johtaja Dos. Kim Vettenranta* (HUS) Johtoryhmä* ; Prof. Matti Korppi* (TaY), Dos. Olli Lohi* (TaY/TAYS) -> PÄIVITTÄISTOIMINNOT Toiminnanjohtaja FM Pirkko Lepola* (HI /TaY/LTTK) LTS= Lastentautien tutkimussäätiö

14 Muut tutkimusverkostot ja tutkimusryhmät FINPEDMED Rakenne OHJAUSRYHMÄ Suomen Lastenlääkäriyhdistys ry Suomen Lastenneurologinen yhdistys ry Uusina kutsuttuina: Suomen Lastenpsykiatriyhdistys ry Suomen Nuorisopsykiatrinen yhdistys ry Yhdyshenkilöt / Yliopistosairaalat Lääketieteellinen johtaja Johtoryhmä Toiminnanjohtaja Laillinen isäntäorganisaatio (Toimitusjohtaja) VERKOSTON JÄSENET YHTEISTYÖTAHOT OYS Lapsia hoitavat Lääkärit (tutkijajäsenet) KYS Lapsia hoitavat Lääkärit (tutkijajäsenet) HUS Lapsia hoitavat Lääkärit (tutkijajäsenet) TAYS Lapsia hoitavat Lääkärit (tutkijajäsenet) Yliopisto Yliopisto Yliopisto Yliopisto Tutkimuspalveluyksikkö Tiedepalvelukeskus HUS Tutkimus ja opetus HYKS-instituutti Oy Lasten Terveyden Tutkimuskeskus Tiedekeskus FinnMedi Oy TYKS Lapsia hoitavat Lääkärit (tutkijajäsenet) Yliopisto Turun Kliininen Tutkimuskeskus Turku CRC + Keskussairaaloiden ja yksityisten Lääkäriasemien lääkäreitä

15 Verkoston päätehtävä: Asiantuntijapalvelut 1. Varhaisen vaiheen lääkekehitys (PIP*) 2. Uudet tutkimussuunnitelmat - kliininen arvio; tutkimuslääkkeen tarve ja käyttö (mm. potilasryhmät, käyttöaihe, lääkemuoto, laitteet) - tieteellinen (ja eettinen) arvio; tutkimussuunnitelmien sisältö ja toteutettavuus (mm. näytteet ja määrät) - maakohtainen arvio; kansalliset hoitokäytännöt ja tutkimuksen soveltuvuus (mm. verrokkilääke) - klinikkakohtainen arvio; potilaat, resurssit, toteutettavuus ja kiinnostavuus - tutkimusten toteutus HUOM: Ei viranomaistehtäviä! *PIP= Pediatric Investigation Plan / Lastenlääkkeen kehityssuunnitelma

16 Verkoston muut tehtävät lastenlääketutkimusten tutkimusedellytysten parantaminen tutkimusten turvallinen toteuttaminen akateemisen tutkimuksen tukeminen täydennyskoulutus kansallisten yhteisten toimintamallien harmonisoiminen tutkimusta palvelevien ohjeiden ja mallien luominen tiedottaminen; sairaalat, yliopistot, lääketeollisuus, viranomaiset, lastentautien erikoisalayhdistykset sekä valtakunnalliset potilasjärjestöt

17 Euroopan Lääkevirasto (EMA) / Enpr-EMA Lastenlääkekomitea / PIP Yhteistyötahot: SLY Erikoisalayhdistykset LTS Duodecim Akatemia Suomen LL Tutkimushoitajat ry Lääketeollisuus ry VKTK Lääketietokeskus Tieteellinen neuvonta Asiantuntija pooli 3 Jäsenyys Asiantuntija pooli 2 Verkoston asema ja rooli Asiantuntija pooli 1 Pooleja = 14 Lääketeollisuus (lääkeyritykset ja CRO:t) FINPEDMED Asiantuntijapalvelut / konsultaatiopyynnöt (kansalliset lausunnot) & tutkimusten toteutus Yhteistyö Tutkijoiden edunvalvonta Tutkijat Tiedottaminen Potilasjärjestöt Tieteellinen neuvonta / viranomaisneuvonta FIMEA VALVIRA (Tukija) KELA

18 Pohjoismainen yhteistyö; Norjan verkosto Lasten (0-17v.) osuus väestöstä 20 % Suomi (n.1,2 milj.) Norja, Ruotsi, Tanska, Islanti (noin. 4,2 milj.)

19 FINPEDMED verkoston visio > FINPEDMED on yksi Euroopan tehokkaimmista lastenlääketutkimusverkostoista ja kansallisesti tunnistettu vahva asiantuntijaverkosto, jonka avulla suomalaiset lapset saavat käyttöönsä tutkittuja ja turvallisia lääkkeitä. FINPEDMED laajentuu uuden perustettavan Pohjoismaisen lastenlääketutkimusverkoston osaksi.

20 Tutkimusetiikka FINPEDMED materiaalit Yhteistyöhankkeet Kieliversiot Tulokset / materiaalit Tutkimustiedote ja suostumuslomake-mallit lasten kliinisiin lääketutkimuksiin; ikäryhmät 6-10, ja vuotiaille Kuvakorttikansio tutkijoille lasten kliinisiin lääketutkimuksiin sekä yleisesti kliiniseen työhön Suomi, Ruotsi, Englanti Suomi, Ruotsi, Englanti Suunniteltu asiantuntijatyöryhmällä, julkaistu 2008 sähköisessä muodossa: ja Jäsenille julkaistu muokattavat versiot verkoston sisäisillä sivuilla. Suunniteltu asiantuntijatyöryhmällä, julkaistu 2010 PDF muodossa ja kuvakorttikansiossa. Verkoston jäsenille maksuton kpl. Lisätilaukset: ja Tutkijoiden ohjeet Tutkijoiden / asiantuntijoiden täydennyskoulutus Suomi Suunniteltu asiantuntijatyöryhmällä. Julkaistu 2008 sähköisessä muodossa: ja jäsenille verkoston sisäisillä sivuilla. Suomi Neljä kansallista seminaaria Tulossa: GCP -koulutus (VKTK+FINPEDMED) Lasten Lääkehoidon päivät , Tampere

21 Asiantuntijatyöryhmä ajalla ETENE, Valtakunnallinen terveydenhuollon eettinen neuvottelukunta Pääsihteeri, Ritva Halila TUKIJA, Lääketieteellinen tutkimuseettinen jaosto ( ETENE ) Lastenlääkkeiden tutkimusverkosto FINPEDMED Lääkelaitos, Myyntilupaosasto / FINPEDMED johtoryhmä Lääketeollisuus ry. Maallikkojäsen (TUKIJAN nimittämänä) TAYS / Lastenpsykiatrian klinikka Turun yliopisto, Psykologian Laitos / Psykologipalvelu PEDAGO / Lastenlääkäriasema Mehiläinen TYKS / Lastenklinikka, Lastenneurologia UCBPharma Varsinais-suomen sairaanhoitopiiri / TYKS / Turun Kliininen Tutkimuskeskus Ylitarkastaja, jaostosihteeri Outi Konttinen Toiminnanjohtaja Pirkko Lepola (siht.) Ylilääkäri, Jaana Joensuu (pj.) Erityisasiantuntija, Mia Bengström Luokanopettaja, Mervi Matero LL, lastenpsykiatria, Mia Kaartinen PsT, Neuropsykologi, Kehitys- ja kasvatuspsykologian erik.psykologi, Hanna Kiiski-Mäki Ylilääkäri, Leena Haataja Dos.,LT, Lastentautien ja lastenreumatologian erik.lääk., Visa Honkanen Tutkimuslakimies, Jari-Pekka Tuominen

22 Tutkimusetiikka FINPEDMED materiaalit Ohjeistot Tutkijan muistilista Ohjetaulukko Suostumusmallit ja tiedotteen sisältö Huoltajien ilmoitus Kuvakorttikansion mallikuvat

23 Tutkimusetiikka - Kuvakortit 31 kuvaa / kansio

24 Uudet verkkosivut ja uudet palvelut Syksy 2013

25 Kim Vettenranta Johtaja, LT, Dos., Lasten hematologian ja onkologian erikoislääkäri Osastonylilääkäri, Lasten veri- ja syöpätautien sekä kantasolusiirtoklinikka (K10) HUS, PL 281, HUS Yhteystiedot Kalle Hoppu Ohjausryhmän puheenjohtaja, Prof., Lastentautien ja lasten kliinisen farmakologian erikoislääkäri, Johtaja, HUSLAB, Myrkytystietokeskus FINPEDMED toimisto: Pirkko Lepola, Toiminnanjohtaja HYKS-instituutti Oy c / o Tampereen Yliopisto, Lääketieteen yksikkö, Lasten terveyden tutkimuskeskus FM 3, 3krs Biokatu Tampereen yliopisto Puh: pirkko.lepola@uta.fi

26 Kiitos!