Toiminta- kertomus 2016

Transkriptio

1 Toiminta- kertomus 2016 Lasten syöpä- ja veritauti- sekä kantasolusiirtoyksikkö Koonneet: Jaana Vettenranta rekisterihoitaja Mervi Taskinen dos., el Kim Vettenranta dos., oyl (vastuuhenkilö)

2 SISÄLLYS Käytetyt lyhenteet... 2 Yksikön esittely... 3 Tavanomainen syöpähoito Yleiset tunnusluvut Leukemiat Kiinteät kasvaimet... 6 Kantasolusiirtotoiminta Yleiset tunnusluvut Allogeeniset kantasolusiirrot Autologinen kantasolutuki... 9 Vuoden 2016 tunnusluvut Keskeisiä tuloksia Tutkimustoiminta Yhteenveto KÄYTETYT LYHENTEET ALL AML CNS NOPHO allogeeninen autologinen KML MDS NBL NHL SIB SAA URD TRM akuutti lymfoblastileukemia akuutti myeloinen leukemia aivokasvaimet Nordisk Organisation för Pediatrisk Hematologi och Onkologi terveeltä luovuttajalta suoritettava potilaan omilla soluilla suoritettava krooninen myeloinen leukemia myelodysplastinen oireyhtymä neuroblastooma non-hodgkin lymfooma HLA-identtinen sisarus vaikea aplastinen anemia HLA-yhteensopiva rekisteriluovuttaja toimenpiteeseen liittyvä kuolleisuus, jossa mukana eivät ole perustaudin uusiutumisesta johtuvat kuolemat Kannen kuva Kim Vettenranta. Kuvassa on leukemiasoluja. Julkaistu helmikuussa 2015

3 YKSIKÖN ESITTELY HYKS:N Lasten veri- ja syöpätautien- sekä kantasolusiirtoyksikkö on Suomen suurin lasten syöpä- ja veritauteihin sekä allogeeniseen kantasolusiirtotoimintaan erikoistunut kokonaisuus, johon kuuluvat osasto, päiväsairaala, toimenpideyksikkö sekä poliklinikka. Yksikön tehtävänä on lasten syöpä- ja veritautien diagnostiikka ja hoito oman erityisvastuualueen potilaiden osalta. Lisäksi yksikkö vastaa kansallisesti allogeenisten luuytimen vaihtojen suorittamisesta lapsipotilaille sekä tähän toimintaan liittyvästä koulutuksesta osana lasten veri- ja syöpätautien suppeaa, lääketieteellistä erikoistumiskoulutusta. Edelleen yksiköllä on kansallinen päävastuu lasten veri- ja syöpätautien sekä kantasolusiirtojen osalta alan kansainvälisessä yhteistyössä. Osastolla hoidetaan kaikki kantasolusiirtohoidossa olevat potilaat, annetaan syöpäpotilaiden suonensisäisesti annosteltava solunsalpaajahoito sekä hoidetaan hyvänlaatuisia veritauteja sairastavia potilaita. Edelleen osastolla tutkitaan potilaita, joilla epäillään pahanlaatuista sairautta. Yksikön henkilökuntaan kuuluu kuusi lastentautien sekä lasten veri- ja syöpätautien erikoislääkäriä (lisäksi yksi 50% el virka), suppean alan koulutuksessa oleva lastentautien erikoislääkäri ja anestesiaerikoislääkäri, lastentauteihin erikoistumassa oleva lääkäri, yli 60 hoitajaa, viisi osastonsihteeriä sekä erityistyöntekijöitä, kuten osastofarmaseutteja, fysioterapeutteja, kuntoutusohjaaja, ravitsemusterapeutti, nuorisopsykiatri, psykologi, sosiaalityöntekijä, lastentarhanopettaja, opettaja, sairaalapappi, välinehuoltaja sekä laitoshuoltajia. Yksikön erikoislääkäreistä kaikilla on tohtorin (LKT/LT) tutkinto ja neljällä edelleen lasten hematologian- ja onkologian dosentin pätevyys. Lisäksi kaksi erikoislääkäreistä tulee saamaan dosentin pätevyyden vuoden 2017 aikana. Hoitopäiviä vuodeosastoilla on noin 5000 vuodessa, päiväsairaalakäyntejä 1060, anestesiaa vaativia toimenpiteitä tehdään 840 vuodessa, poliklinikalla käy noin 4700 potilasta vuodessa. KANSAINVÄLISET/POHJOISMAISET TUTKIMUS- JA HOITO-OHJELMAT, JOISSA OLEMME JO MUKANA TAI LIITTYMÄSSÄ Hoito-ohjelmat, joissa olemme mukana 2016 lopussa: Ewingin sarkooma: Ewing 2008, Ewing-relapse (reecur) Neuroblastooma: SIOPEN-HR-NBL 1.7 Leukemiat: Nopho-ALL-2008, NOPHO-DBH AML 2012, Interfant-06, IntReALL2010-SR Allogeeninen kantasolusiirto: ALL SCTped FORUM 2012 CWS SoTiSaR Hoito-ohjelmat, joihin olemme liittymässä aikana B-NHL 2013 ALCL 2013 LBL 2014 EuroNet-PHL C2 EuroNet-PHL C2 SIOP Ependymoma II AbbVie M (EORTC 1410-BTG) BIOMEDE Pediatric Relapsed AML 2010/01

4 TAVANOMAINEN SYÖPÄHOITO 1. YLEISET TUNNUSLUVUT Uudet potilaat % 38 % Leukemiat Aivokasvaimet Lymfoomat 11 % 15 % Muut Kuva 1. Yksikössä hoidettujen, syöpään sairastuneiden lasten diagnoosijakauma vuosina Vuonna 2016 hoitoon tuli 50 uutta potilasta, joista 22 sairasti leukemiaa Muut kiinteät kasvaimet Rabdomyosarkooma Osteosarkooma Ewing/PNET Hodgkinin lymfooma NHL Wilms NBL Kuva 2. Uusien, kiinteää kasvaintautia sairastavien potilaiden diagnoosikohtaiset määrät vuosina

5 2. LEUKEMIA Kuva 3. Lapsuusiän ALL:n hoidon tulokset ja niiden kehitys voidaan esittää ns. Kaplan- Meier tarkastelulla. Kuvassa on nähtävissä myös HUS:n yksikössä hoidettujen potilaiden osalta ennusteen suotuisa kehitys nykyisin käytössä olevan NOPHO-ALL-2008 hoito-ohjelman osalta. Kuvaan on 5 vuoden kohdalle merkitty (neliö) vastaava ennuste kaikkien hoito-ohjelmaan (NOPHO-ALL-2008) osallistuvien maiden osalta. Kuva 4. Lapsuusiän AML:n hoidon tulokset eivät kansainvälisestikään yllä aivan ALL:n hoitotulosten tasolle, mutta ovat yksikössämme erinomaista, kansainvälistä tasoa. Uusi AML-hoito-ohjelma (AML-NBH-2012) on yksikössämme yhdessä muiden Pohjoismaiden kanssa otettu käyttöön vuonna Kuvaan 1 vuoden kohdalle merkitty suorakaide kertoo eloonjäämisen kaikkien, tällä uudella hoito-ohjelmalla hoidettujen potilaiden osalta.

6 3. KIINTEÄT KASVAIMET Kuva 5. Hoidettujen potilaiden kumulatiivinen eloonjääminen neljässä, keskeisimmässä diagnoosiryhmässä. Kuva 6. Huonoennusteisen (st 3-4) neuroblastooman hoitotulokset ennen vuotta 2013 sekä sen jälkeen, modernin hoito-ohjelman aikana.

7 Kuva 7. Potilaiden kumulatiivinen eloonjääminen kolmen, keskeisen aivokasvaimen osalta.

8 KANTASOLUSIIRTOTOIMINTA 1. YLEISET TUNNUSLUVUT Allogeenisia luuytimen vaihtoja on vuoden 2016 loppuun mennessä suoritettu Lastenklinikalla yhteensä 479 kpl ja intensiivihoitoja autologisella kantasolutuella annettu yhteensä 343 kpl, jolloin suoritettujen kantasolusiirtojen kokonaismääräksi 2016 loppuun mennessä tulee 822 kpl. Istukkaveren kantasolusiirtoja on nyt tehty yhteensä 44 kpl Kantasolusiirrot potilaan omilla soluilla terveeltä luovuttajalta 2. ALLOGEENISET KANTASOLUSIIRROT Kantasolusiirrot terveeltä luovuttajalta Sukulaisluovuttaja Rekisteriluovuttaja

9 Allogeenisten kantasolusiirtojen aiheet % 6 % 26 % ALL ALL-rel 3 % AML AML-rel 6 % KML SAA 9 % 2 % 5 % 6 % 23 % MDS/JMML NHL Immunologiset taudit Muut Kuva 8. Allogeenisen kantasolusiirron saaneiden diagnoosijakauma leukemioiden muodostaessa suurimman yksittäisen ryhmän. 3. AUTOLOGINEN KANTASOLUTUKI Autologisen kantasolutuen aiheet % 32 % NBL Aivokasvaimet Muut kiinteät kasvaimet 31 % Kuva 9. Autologista kantasolutukea saaneiden diagnoosijakauma. Neuroblastoomaan sairastuneet muodostavat suurimman yksittäisen ryhmän.

10 VUODEN 2016 TUNNUSLUVUT 1. Allogeenisia luuytimen kantasolusiirteitä kerättiin 2 kpl 2. Autologisia siirteitä kerättiin yhteensä 18 kertaa, luuytimestä 8 ja kiertävästä verestä Keräyksiä tehtiin yhteensä 14 luovuttajalle 4. Siirteiden itäminen: B-neut > 0,5 E9/l Allogeeniset siirteet sib luuydinsiirre: mediaani D+21 (min 17, max 33) sib PBSC: D+24 urd luuydinsiirre: mediaani D+27 (min 25, max 36) urd istukkaveri: D+20 (min 14, max 24) urd PBSC: D+32 Autologiset siirteet: mediaani D+13,5 (min 11, max 68) 2016 tehtiin yhteensä 18 allogeenista ja 6 autologista kantaslusiirtoa. Siirteen saaneiden ikä- ja sukupuolijakauma Allogeeniset: poikia 10, tyttöjä 8 Autologiset: poikia 4, tyttöjä v v. > 10 v Kantasolusiirtojen aiheet 2016 Allogeeniset 18 kpl Autologiset 6 kpl diagnoosi ALL 1. remissio 1 ALL > 2. remissio 2 AML 1 AML 2. remissio 1 KML 1 SAA 1 JMML 1 SCID 3 Beetatalassemia 2 Sirppisolusairaus 1 ADA-2 puutos 1 STAT3-geenin GOF mutaatio 1 CHH 1 HLH 1 Aivokasvain 3 Neuroblastooma 3 lukumäärä 2/6 1/31 6/77 6/31 1/17 Allogeenisten kantasolusiirtopotilaiden jakautuminen yliopistosairaanhoitopiireittäin vuonna 2016 sekä vuosina

11 KESKEISIÄ TULOKSIA Kuva 10. Allogeenisen siirteen sisarus- tai rekisteriluovuttajalta saaneiden ALL-potilaiden kumulatiivinen eloonjääminen jaoteltuna luovuttajatyypin mukaan Kuva 11. Toimenpiteeseen liittyvä kuolleisuus (TRM) ALL-potilailla allogeenisen kantasolusiirron jälkeen eriteltynä luovuttajatyypin mukaan. Vuoden 2013 alun jälkeen allogeenisiin kantasolusiirtoihin liittyvä 100 päivän TRM sisarluovuttajaa käytettäessä on ollut 0% (0/17 siirtoa) ja rekisteriluovuttaja käytettäessä 2,2% (1/45) ja TRM yhden vuoden aikana siirrosta vastaavasti 5,8% (1/17) ja 4,4% (2/45).

12 Kuva 12. Allogeenisen kantasolusiirron läpikäyneiden AML-potilaiden kumulatiivinen eloonjääminen jaoteltuna remissiotilanteen mukaan Kuva 13. Allogeenisen kantasolusiirron läpikäyneiden, vaikeaa aplastista anemiaa sairastaneiden potilaiden kumulatiivinen eloonjääminen jaoteltuna luovuttajatyypin mukaan

13 TUTKIMUSTOIMINTA Alkuperäisjulkaisut sekä väitöskirjat, vuodet : IF (5v.) Frandsen T, Heyman M, Abrahamsson J, Vettenranta K, Åsberg A, Vaitkeviciene G, Pruunsild K, Toft N, Birgens H, Hallböök H, Quist-Paulsen P, Griskevicius L, Helt L, Hansen B ja Schmiegelow K: Complying with the European clinical trials directive while surviving the administrative pressure an alternative approach to toxicity registration in a cancer trial. European Journal of Cancer 50:251-9 (2014). IF Kontro M, Kuusanmäki H, Eldfors S, Burmeister T, Andersson E, Bruserud O, Bruemmendorf T, Edgren H, Gjertsen B, Lagström S, Lohi O, Lundan T, Lopez Marti JM, Majumder MM, Parsons A, Pemovska T, Rajala H, Vettenranta K, Kallioniemi O, Mustjoki S, Porkka K ja Heckman C: Novel activating STAT5B mutations as putative drivers of T-cell acute lymphoblastic leukemia. Leukemia 28: (2014). IF Ylänen K, Eerola A, Vettenranta K ja Poutanen T: Three-dimensional echocardiography and cardiac magnetic resonance imaging in the screening of longe-term survivors of childhood cancer after cardiotoxic therapy. American Journal of Cardiology 113: (2014). IF Vanhapiha N, Knuutila S, Vettenranta K ja Lohi O: Burkitt lymphoma and Ewing sarcoma in a child with Williams syndrome. Pediatric Blood & Cancer 61: (2014). IF Madanat-Harjuoja L, Valjento S, Vettenranta K, Kajosaari M, Dyba T ja Taskinen M: Pulmonary function following allogeneic stem cell transplantation in childhood: a retrospective cohort study of 51 patients. Pediatric Transplantation 18: (2014). IF Pauniaho S-L, Salonen J, Helminen M, Vettenranta K ja Heikinheimo M: Germ cell tumors in children and adolescents in Finland: trends over Cancer Causes & Control 25: (2014). IF Anttonen M*, Pihlajoki M^, Andersson N^, George A^, L hote D, Vattulainen S, Färkkilä A, Unkila-Kallio L, Heikinheimo M. FOXL2, GATA4 and SMAD3 co-operatively modulate gene expression, cell viability and apoptosis in ovarian granulosa cell tumor cells. PLoS One, 9(1):e85545, IF Andersson N*, Anttonen M, Färkkilä A, Pihlajoki M, Butzow R, Unkila-Kallio L, Heikinheimo M. Sensitivity of human granulosa cell tumor cells to epidermal growth factor receptor inhibition. J Mol Endocrinol, Mar;12;52(2):223-34, IF Färkkilä A, Andersson N, Butzow R, Leminen A, Heikinheimo M*, Anttonen M, Unkila-Kallio L. HER2 and GATA4 are new prognostic markers for early-stage ovarian granulosa cell tumor a long-term follow-up study. Cancer Med, Jun;3(3):526-36, IF n/a 10. Schillebeeckx M^, Pihlajoki M^, Gretzinger E, Yang W, THol F, Hiller T, Löbs AK, Röhrig T, Schrade A, Cochran R, Jay PY, Heikinheimo M, Mitra RD, Wilson DB*. Novel markers of gonadectomy-induced adrenocortical neoplasia in the mouse and ferret. Mol Cell Endocrinol. Oct 5, IF Bryk S, Färkkilä A, Butzow R, Leminen A, Heikinheimo M, Anttonen M, Riska A, Unkila-Kallio L*. Clinical characteristics and survival of patients with an adult-type ovarian granulosa cell tumor: a 56-year singlecenter experience. Int J Gynaecol Cancer, Oct 24, IF Ylitalo P, Pitkänen OM, Lauerma K, Holmström M, Rahkonen O, Heikinheimo M, Sairanen H, Jokinen E*. Late gadolinium enhancement (LGE) progresses with right ventricle volume in children after repair of tetralogy of fallot. IJC Heart & Vessels 2014, ( painossa) 13. Sandahl JD, Kjeldsen E, Abrahamsson J, Ha SY, Heldrup J, Jahnukainen K, Jónsson OG, Lausen B, Palle J, Zeller B, Forestier E, Hasle H. Ploidy and clinical characteristics of childhood acute myeloid leukemia: A NOPHO-AML study. Genes, Chromosomes and Cancer. 2014;53: IF Wilhelmsson M, Vatanen A, Borgström B, Gustafsson B, Taskinen M, Saarinen-Pihkala UM, Winiarski J, Jahnukainen K. Adult testicular volume predicts spermatogenetic recovery after allogeneic HSCT in childhood and adolescence. J Ped Blood Cancer. 2014;61: IF Tainio J, Jahnukainen K, Nurmio M, Pakarinen M, Jalanko H, Jahnukainen T. Testicular function, semen quality, and fertility in young men after renal transplantation during childhood or adolescence. Transplantation. 2014;98: IF Skou A-S, Glosli H, Jahnukainen K, Jarfelt M, Jónmundsson KG, Malmros-Svennilson J, Nysom K, Hasle H. Renal, gastrointestinal, and hepatic late effects in survivors of childhood acute myeloid leukaemia treated with chemotherapy only A NOPHO-AML study. J Ped Blood Cancer. 2014;61: IF Hou M, Eriksson E, Svechnikov K, Jahnukainen K, Söder O, Meinhardt A, Sävendahl L.Bortezomib treatment causes long-term testicular dysfunction in young male mice. Mol Cancer ;20;13:155. IF 5.220

14 18. Pirilä S, Taskinen M, Viljakainen H, Mäkitie O, Kajosaari M, Saarinen-Pihkala UM, Turanlahti M. Breastfed Infants and Their Later Cardiovascular Health a Prospective Study from Birth to Age 32. Br J Nutr. 2014; 111: IF Raja RA, Schmiegelow K, Albertsen BK, Prunsild K, Zeller B, Vaitkeviciene G, Abrahamsson J, Heyman M, Taskinen M, Harila-Saari A, Kanerva J, Frandsen TL on behalf of the Nordic Society ofpaediatric Haematology and Oncology (NOPHO) group. Asparaginase associated Pancreatitis in Children with Acute Lymphoblastic Leukaemia In the NOPHO ALL2008 Protocol. Br J Haematol. 2014; 165: IF Taskinen M, Huttunen P, Niittyvuopio R and Saarinen-Pihkala UM. Co-infusion of moblized hematopoietic stem cells from an adult HLA-mismatched third party donor with umbilical cord graft to enhance neutrophil engraftment.j Ped Hem Onc 2014;36: e doi: /MPH IF Pirilä, S, Taskinen, M, Turanlahti, M, Kajosaari, M, Mäkitie O, Saarinen-Pihkala, UM, Viljakainen H. Bone health and risk factors of cardiovascular disease - a cross-sectional study in healthy young adults. (PLOS One, 2014; e doi: /journal.pone IF Levinsen M, Taskinen M, Abrahamsson J, Forestier E, Frandsen TL, Harila-Saari A, Heyman M, Jonsson OG, Lähteenmäki PM, Lausen B, Vaitkevičienė G, Asberg A, Schmiegelow K; Nordic Society of Paediatric Haematology and Oncology (NOPHO). Clinical features and early treatment response of central nervous system involvement in childhood acute lymphoblastic leukemia. Pediatr Blood Cancer. 2014;61: IF Taskinen S, Urtane A, Fagerholm R, Lohi J, Taskinen M. Metachronous benign ovarian tumors are not uncommon in children. J Pediatric Surg 2014; 49: IF Huttunen P, Taskinen M, Siitonen S, Saarinen-Pihkala UM. Impact of very early lymphocyte subset counts on the occurrence of acute graft-versus-host disease and outcome of the hematopoietic stem cell transplantation; five years experience from pediatric allogeneic stem cell transplantations. Ped Blood Cancer, 2014: doi: /pbc IF Simojoki ST, Kirjavainen V, Rahiala J, Kanerva J. Surveillance cultures in pediatric allogeneic hematopoietic stem cell transplantation Pediatr Transplant 2014; 18:87-93 IF Kirsi M. Salonen, Samppa J. Ryhänen, Josephine M. Forbes, Taina Härkönen, Jorma Ilonen, Antti-Pekka Laine, Per-Henrik Groop, and Mikael Knip for the Finnish Pediatric Diabetes Register. Circulating Concentrations of Soluble Receptor for AGE Are Associated With Age and AGER Gene Polymorphisms in Children With Newly Diagnosed Type 1 Diabetes Diabetes Care 2014; 37: IF Taskinen M, Vettenranta K, Jokinen, E, Lehtinen T, Arola M, Korpela M, Möttönen M, Pesola J, Voutilainen L, Vähäkylä-Aulo A, Mäkinen S, Suontausta-Kyläinpää S, Jyrkkiö S, Lähteenmäki P. Lapsuudessa sairastettu syöpä parani-miten tukea terveyttä aikuisuudessa. Duodecim 2014;130: Lohi O, Jahnukainen K, Huttunen P, Taskinen M, Taskinen S, Pakarinen M, Koivusalo A, Rintala R, Kanerva J, Grönroos M, Heikinheimo M, Vettenranta K. Lasten kiinteät kasvaimet Duodecim 2014;130: Väitöskirjat: LT Satu-Liisa Pauniaho, ohjaajat prof. Markku Heikinheimo ja dos. Kim Vettenranta LT Satu Pirilä, ohjaajat prof. Ulla Pihkala ja dos. Mervi Taskinen LT Marjut Pihlajoki, ohjaajat prof. Markku Heikinheimo ja dos. Mikko Anttonen 2015: 1. Koskenvuo M, Lautenschlager I, Kardas P, Auvinen E, Mannonen L, Huttunen P, Taskinen M, Vettenranta K ja Hirsch HH: Diffuse gastrointestinal bleeding and BK polyomavirus replication in a paediatric allogeneic haematopoietic stem cell transplant patient. Journal of Clinical Virology 62:72-4 (2015). IF Serlo J, Helenius I, Vettenranta K, Perkkiö M, Riikonen P, Sampo M ja Tarkkanen M: Surgically treated patients with axial and peripheral Ewing s sarcoma family of tumors: A population based study in Finland during European Journal of Surgical Oncology 41:893-8 (2015). 3. Ylänen K, Eerola A, Poutanen T ja Vettenranta K: Cardiac biomarkers in the screening of anthracyclineinduced cardiotoxicity among childhood cancer survivors. Acta Paediatrica 104:313-9 (2015). IF Serlo J, Tarkkanen M, Sampo M, Vettenranta K, Riikonen P ja Helenius I: Incidence, treatment and survival of patients with paediatric bone sarcomas in Finland from , Acta Paediatrica 104: (2015). 5. Veys PA, Nanduri V, Baker KS, He W, Bandini G, Biondi A, Dalissier A, Davis JH, Eames GM, Egeler RM, Filipovich AH, Fischer A, Jurgens H, Krance R, Lanino E, Leung WH, Matthes S, Michel G, Orchard PJ, Pieczonka A, Ringden O, Schlegel PG, Sirvent A, Vettenranta K ja Eapen M: Haematopoietic stem cell transplantation for refractory Langerhans cell histocytosis: outcome by intensity of conditioning. British Journal of Haematology 169:711-8 (2015). IF 4.777

15 6. Toft N, Birgens H, Abrahamsson J, Griškevičius L,Hallböök H, Heyman M, Wirenfeldt Klausen T, Gísli Jónsson O, Palk K, Pruunsild K, Quist-Paulsen P, Vaitkeviciene G, Vettenranta K, Åsberg A, Frandsen T ja Schmiegelow K: Toxicity profile and treatment delays in NOPHO ALL2008 comparing adults and children with Philadelphia-chromosome-negative acute lymphoblastic leukemia. European Journal of Haematology, epub. IF Rahiala J, Koskenvuo M, Sdeghi M, Waris M, Vuorinen T, Lappalainen M, Saarinen-Pihkala U, Allander T, Söderlund-Venermo M, Hedman K, Ruuskanen T ja Vettenranta K: Polyomaviruses BK, JC, KI, WU, MC and TS in children with allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Pediatric Transplantation, painossa. IF Vattulainen S, Akinrinade O, Li M, Koskenvuo M, Li CG, de Jesus Perez V, Alvira C, Sawada H, Koskenvuo JW, Rabinovitch M, Alastalo TP. Peroxisome Proliferator-activated Receptor gamma- Deficiency in Endothelial Cells Impairs Angiogenic Capacity by Loss-of E2F1 Mediated Wnt Effector Genes. Journal of Cell Science, painossa Ojala T, Mathur S, Vatanen A, Sinha MD, Jahnukainen K, Simpson J. Repeatability and Agreement of Real Time Three-dimensional Echocardiography Measurements of Left Ventricular Mass and Synchrony in Young Patients. Echocardiography 2015;32: IF Ylinen E, Jahnukainen K, Saarinen-Pihkala UM, Jahnukainen T. Assessment of renal function during highdose methotrexate treatment in children with acute lymphoblastic leukemia. Pediatr Blood Cancer. 2014;61: IF Sandahl JD, Kjeldsen E, Abrahamsson J, Ha SY, Heldrup J, Jahnukainen K, Jónsson ÓG, Lausen B, Palle J, Zeller B, Forestier E, Hasle H.The applicability of the WHO classification in paediatric AML. A NOPHO-AML study. Br J Haematol. 2015;169: IF Wilhelmsson M, Vatanen A, Borgström B, Gustafsson B, Taskinen M, Saarinen-Pihkala UM, Winiarski J, Jahnukainen K. Adverse health events and late mortality after pediatric allogeneic hematopoietic SCT-two decades of longitudinal follow-up. Bone Marrow Transplant. 2015;50:850-7.IF Vatanen A, Sarkola T, Ojala TH, Turanlahti M, Jahnukainen T, Saarinen-Pihkala UM, Jahnukainen K. Radiotherapy-related arterial intima thickening and plaque formation in childhood cancer survivors detected with very-high resolution ultrasound during young adulthood. Pediatr Blood Cancer. 2015;62: IF Jahnukainen K, Heikkinen R, Henriksson M, Andersson S, Ivaska KK, Puukko-Viertomies LR, Mäkitie O. Increased Body Adiposity and Serum Leptin Concentrations in Very Long-Term Adult Male Survivors of Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia. Horm Res Paediatr. 2015;84: IF Asadi-Azarbaijani B, Sheikhi M, Nurmio M, Tinkanen H, Juvonen V, Dunkel L, Hovatta O, Oskam IC, Jahnukainen K. Minimal residual disease of leukemia and the quality of cryopreserved human ovarian tissue in vitro. Leuk Lymphoma. 2015;14:1-34. IF Jahnukainen K, Kallio P, Koivusalo A, Saarinen-Pihkala UM. High-dose Thiotepa as Consolidation Therapy With Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation for High-risk Ewing Family Tumors: Single-institution Experience. J Pediatr Hematol Oncol. 2015;37: IF Asadi Azarbaijani B, Sheikhi M, Oskam IC, Nurmio M, Laine T, Tinkanen H, Mäkinen S, Tanbo TG, Hovatta O, Jahnukainen K. Effect of Previous Chemotherapy on the Quality of Cryopreserved Human Ovarian Tissue In Vitro. PLoS One. 2015;10:e IF Rotgers E, Cisneros-Montalvo S, Jahnukainen K, Sandholm J, Toppari J, Nurmio M. A detailed protocol for a rapid analysis of testicular cell populations using flow cytometry. Andrology. 2015;3: IF Wennström L, Edslev PW, Abrahamsson J, Nørgaard JM, Fløisand Y, Forestier E, Gustafsson G, Heldrup J, Hovi L, Jahnukainen K, Jonsson OG, Lausen B, Palle J, Zeller B, Holmberg E, Juliusson G, Stockelberg D, Hasle H; Nordic Society of Paediatric Haematology and Oncology (NOPHO), the Danish Acute Leukemia Group, and the Swedish Acute Myeloid Leukemia Group. Acute myeloid leukemia in adolescents and young adults treated in pediatric and adult departments in the nordic countries. Pediatr Blood Cancer. 2016;63: IF Jarfelt M, Andersen NH, Glosli H, Jahnukainen K, Jónmundsson GK, Malmros J, Nysom K, Hasle H; Nordic Society of Pediatric Hematology and Oncology (NOPHO). Cardiac function in Survivors of Childhood Acute Myeloid Leukemia Treated with Chemotherapy Only: A NOPHO-AML Study. Eur J Haematol Sep 18. doi: /ejh IF Vatanen A, Sarkola T, Ojala TH, Turanlahti M, Jahnukainen T, Saarinen-Pihkala UM, Jahnukainen K Left ventricular mass and ambulatory blood pressure are increased in long-term survivors of childhood cancer after autologous SCT. Bone Marrow Transplant (painossa) IF Haavisto A, Henriksson M, Heikkinen R, Puukko-Viertomies L-R, Jahnukainen K. Sexual function in male longterm survivors of childhood acute lymphoblastic leukemia. Cancer (painossa) IF 5.367

16 22. Schrade A, Kyrönlahti A, Akinrinade O, Pihlajoki M, Häkkinen M, Fischer S, Alastalo TP, Velagapudi V, Toppari J, Wilson DB, Heikinheimo M*. GATA4 is a key regulator of steroidogenesis and glycolysis in mouse Leydig cells. Endocrinology. May;156(5): , IF Färkkilä A, Koskela S, Bryk S, Alfthan H, Bützow R, Leminen A, Puistola U, Tapanainen JS, Heikinheimo M, Anttonen M, Unkila-Kallio L*. The clinical utility of serum anti-müllerian hormone in the follow-up of ovarian adult-type granulosa cell tumors-a comparative study with inhibin B. Int J Cancer, Mar 24, 2015 IF Nordlund J, Bäcklin CL, Zachariadis V, Cavelier L, Dahlberg J, Öfverholm I, Barbany G, Nordgren J, Övernäs E, Abrahamsson J, Flaegstad T, Heyman MM, Jónsson OG, Kanerva J, Larsson R, Palle J, Schmiegelow K, Gustafsson MG, Lönnerholm G, Forestier E, Syvänen A-C. DNA methylation-based subtype prediction for pediatric acute lymphoblastic leukemia. Clin Epigenetics 2015 ; 7: 11 IF Alexander S, Pole JD; Gibson P, Lee M; Hesser T, Chi SN, Dvorak CC, Fisher B, Hasle H, Kanerva J, Moricke A, Phillips B, Raetz E, Rodriguez-Galindo C, Samarasinghe S, Schmiegelow K, Tissing W, Lehrnbecher T, Sung L. Classification of treatment-related mortality in children with cancer: a systematic assessment. Lancet Oncol 2015; 16: e IF Taskinen S, Fagerholm R, Lohi J, Taskinen M. Pediatric ovarian neoplastic tumors: Incidence, age at presentation Acta Obstetr Gynecol Scand, 2015; 94: IF Gunn ME, Mört S, Arola M, Taskinen M, Riikonen P, Möttönen M, Päivi Maria Lähteenmäki. Quality of life and late-effects among childhood brain tumor survivors: a mixed method analysis. Psycho-Oncology, 2015 Oct 5. doi: /pon.3995 IF Eva Verver, Alessandro Pecci, Daniela De Rocco, Samppa Ryhänen, Serena Barozzi, Henricus Kunst, Vedat Topsakal, and Anna Savoia. R705H mutation of MYH9 is associated with MYH9-related disease and not only with non-syndromic deafness DFNA17 Clinical Genetics 2015; 88: IF Kirsi M. Salonen, Samppa J. Ryhänen, Josephine M. Forbes, Danielle J. Borg, Taina Härkönen, Jorma Ilonen, Olli Simell, Riitta Veijola, Per-Henrik Groop, and Mikael Knip. Decrease in circulating concentrations of soluble receptors for advanced glycation end products at the time of seroconversion to autoantibody positivity in children with prediabetes Diabetes Care 2015; 38: IF Samppa J. Ryhänen and Pekka Anttila. Perinnöllinen makrotrombosytopenia ja kuulovika [Hereditary macrothrombocytopenia and hearing loss]. Duodecim 2015; 131: In Finnish. Väitöskirjat: LT Kaisa Ylänen, ohjaajat dos. Kim Vettenranta ja LT Tuija Poutanen Wennström L, Edslev PW, Abrahamsson J, Nørgaard JM, Fløisand Y, Forestier E, Gustafsson G, Heldrup J, Hovi L, Jahnukainen K, Jonsson OG, Lausen B, Palle J, Zeller B, Holmberg E, Juliusson G, Stockelberg D, Hasle H; Nordic Society of Paediatric Haematology and Oncology (NOPHO), the Danish Acute Leukemia Group, and the Swedish Acute Myeloid Leukemia Group. Acute myeloid leukemia in adolescents and young adults treated in pediatric and adult departments in the nordic countries. Pediatr Blood Cancer 2016;63:83-92 IF Jarfelt M, Andersen NH, Glosli H, Jahnukainen K, Jónmundsson GK, Malmros J, Nysom K, Hasle H; Nordic Society of Pediatric Hematology and Oncology (NOPHO). Cardiac function in Survivors of Childhood Acute Myeloid Leukemia Treated with Chemotherapy Only: A NOPHO-AML Study. Eur J Haematol. 2016;97: IF Vatanen A, Sarkola T, Ojala TH, Turanlahti M, Jahnukainen T, Saarinen-Pihkala UM, Jahnukainen K Left ventricular mass and ambulatory blood pressure are increased in long-term survivors of childhood cancer after autologous SCT. Bone Marrow Transplant. 2016;51: IF Tierens A, Bjørklund E, Siitonen S, Marquart HV, Wulff-Juergensen G, Pelliniemi TT, Forestier E, Hasle H, Jahnukainen K, Lausen B, Jonsson OG, Palle J, Zeller B, Fogelstrand L, Abrahamsson J. Residual disease detected by flow cytometry is an independent predictor of survival in childhood acute myeloid leukaemia; results of the NOPHO-AML 2004 study. Br J Haematol. 2016;174: Laursen AC, Sandahl JD, Kjeldsen E, Abrahamsson J, Asdahl P, Ha SY, Heldrup J, Jahnukainen K, Jónsson ÓG, Lausen B, Palle J, Zeller B, Forestier E, Hasle H. Trisomy 8 in pediatric acute myeloid leukemia: A NOPHO- AML study. Genes Chromosomes Cancer. 2016;55: IF 3.746

17 6. Haavisto A, Henriksson M, Heikkinen R, Puukko-Viertomies L-R, Jahnukainen K. Sexual function in male longterm survivors of childhood acute lymphoblastic leukemia. Cancer. 2016;122: IF Masliukaite I, Hagen JM, Jahnukainen K, Stukenborg JB, Repping S, van der Veen F, van Wely M, van Pelt AM. Establishing reference values for age-related spermatogonial quantity in prepubertal human testes: a systematic review and meta-analysis. Fertil Steril. 201;106: IF Vatanen A, Hou M, Huang T, Söder O, Jahnukainen T, Kurino M, Ojala TH, Sarkola T, Turanlahti M, Saarinen- Pihkala UM, Jahnukainen K Clinical and biological markers of premature aging after autologous SCT in childhood cancer. Bone Marrow Transplant Jan 9. doi: IF Utriainen P, Vatanen A, Toiviainen-Salo S, Saarinen-Pihkala U, Mäkitie O, Jahnukainen K. Skeletal outcome in long-term survivors of childhood high-risk neuroblastoma treated with high-dose therapy and autologous stem cell rescue. Bone Marrow Transplant Bone Marrow Transplant. Jan 9. doi: IF Asadi-Azarbaijania B, Santos R, Jahnukainen K, Braber S, van Duursenc M, Toppari J, Saugstad O, Nurmio M, Oskam I. Developmental effects of imatinib mesylate on follicle assembly and early activation of primordial follicle pool in postnatal rat ovary. Reprod Biol Dec 28. IF Porkholm M, Toiviainen-Salo S, Seuri R, Lönnqvist T, Vepsäläinen K, Saarinen-Pihkala UM, Pentikäinen V, Kivivuori SM: Metronomic therapy can increase quality of life during paediatric palliative cancer care, but careful patient selection is essential. Acta Paediatrica 2016; 105(8): IF Toft N, Birgens H, Abrahamsson J, Griškevičius L,Hallböök H, Heyman M, Wirenfeldt Klausen T, Gísli Jónsson O, Palk K, Pruunsild K, Quist-Paulsen P, Vaitkeviciene G, Vettenranta K, Åsberg A, Frandsen T ja Schmiegelow K: Toxicity profile and treatment delays in NOPHO ALL2008 comparing adults and children with Philadelphia-chromosome-negative acute lymphoblastic leukemia. European Journal of Haematology 96:160-9 (2016). IF Rahiala J, Koskenvuo M, Sadeghi M, Waris M, Vuorinen T, Lappalainen M, Saarinen-Pihkala U, Allander T, Söderlund-Venermo M, Hedman K, Ruuskanen T ja Vettenranta K: Polyomaviruses BK, JC, KI, WU, MC and TS in children with allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Pediatric Transplantation 20: (2016). IF Tulstrup M, Larsen HB, Castor A, Rossel P, Grell K, Heyman M, Abrahamsson J, Söderhäll S, Åsberg A, Jonsson OG, Vettenranta K, Frandsen TL, Albertsen BK ja Schmiegelow K: Parents and adolescents preferences for intensified or reduced treatment randomized lymphoblastic leukemia trials. Pediatric Blood & Cancer 63: (2016). IF Schmiegelow K, Nersting J, Nielsen SN, Nersting J, Heyman M, Wesenberg F, Kristinsson J, Vettenranta K, Schröder H, Weinshilboum R, Jensen KL, Grell K ja Rosthöj S.: Maintenance therapy of childhood acute lymphoblastic leukemia revisited should drug doses be adjusted by white blood cell, neutrophil, or lymphocyte counts? Pediatric Blood & Cancer 63: (2016). IF Koskenvuo M, Rahiala M, Sadeghi M, Waris M, Vuorinen T, Lappalainen M, Saarinen-Pihkala U, Allander T, Söderlund-Venermo M, Hedman K, Ruuskanen O ja Vettenranta K: Viremic co-infections in children with allogeneic hematopoietic stem cell transplantation are predominated by human polyomaviruses. Infectious Diseases 28:1-10 (2016). IF Bresters D, Lawitschka A, Cugno C, Pötschger U, Dalaissier A, Michel G, Vettenranta K, Sundin M, Al-Seraihy A, Faraci M, Sedlacek P, Versluys AB, Jenkins A, Lutz P, Gibson B, Leiper A, Diaz MA, Shaw PJ, Skinner R, O Brien TA, Salooja N, Bader P ja Peters C: Incidence and severity of crucial late effects after allogeneic HSCT for malignancy under the age of three years: TBI is what really matters. Bone Marrow Transplantation 51: (2016). IF Teppo E, Penttinen J, Myöhänen O, Vettenranta K ja Lohi O.: Favourable prognosis of paediatric solid tumors: a single-centre, retrospective cohort study. Acta Paediatrica 105:952-8 (2016). IF Levinsen M, Harila-Saari A, Grell K, Gisli Jonsson O, Taskinen M, Abrahamsson J, Vettenranta K, Åsberg A, Risteli J, Heldrup J ja Schmiegelow K: Efficacy and toxicity of intrathecal liposomal Cytarabine (Depocyte) in first-line therapy of childhood acute lymphoblastic leukemia. Journal of Pediatric Hematology and Oncology 38:602-9 (2016). IF IF Ylänen K, Eerola A, Vettenranta K ja Poutanen T: Speckle tracking echocardiography detects decreased cardiac longitudinal function in anthracycline-exposed survivors of childhood cancer. European Journal of Pediatrics 175: (2016) IF Moran Yassour, Tommi Vatanen, Heli Siljander, Anu-Maaria Hämäläinen, Taina Härkönen, Samppa J. Ryhänen, Eric A. Franzosa, Hera Vlamakis, Curtis Huttenhower, Dirk Gevers, Eric S. Lander, Mikael Knip on behalf of the DIABIMMUNE Study Group, Ramnik J. Xavier. Natural history of the infant gut microbiome and impact of antibiotic treatment on bacterial strain diversity and stability Science Translational Medicine 2016; 343: 343ra81. IF

18 22. Kirsi M. Salonen, Samppa J. Ryhänen, Josephine M. Forbes, Taina Härkönen, Jorma Ilonen, Olli Simell, Riitta Veijola, Per-Henrik Groop, Mikael Knip. A drop in the circulating concentrations of soluble receptor for AGEs is associated with seroconversion to autoantibody positivity but not with subsequent progression to clinical disease in children en route to type 1 diabetes Diabetes/Metabolism Research and Reviews 2016; doi: /dmrr [Epub ahead of print]. IF Taskinen S, Fagerholm R, Lohi J, Taskinen M. Pediatric ovarian neoplastic tumors: Incidence, age at presentation Acta Obstetr Gynecol Scand, 2015; 94: IF Gunn ME, Mört S, Arola M, Taskinen M, Riikonen P, Möttönen M, Päivi Maria Lähteenmäki. Quality of life and late-effects among childhood brain tumor survivors: a mixed method analysis. Psychooncology,2016; 25: IF Vora A, Andreano A, Pui C-H, Hunger SP, Schrappe M, Moericke A, Biondi A, Escherich G, Silverman L, Goulden N, Taskinen M, Pieters R, Horibe K, Devidas M, Locatelli F, Valsecchi MG. Influence of cranial radiotherapy on outcome in children with acute lymphoblastic leukaemia treated with contemporary therapy. J Clin Onc, 2016; 34: IF Levinsen M, Marquart HV, Groth-Pedersen L, Abrahamsson J, Klug Albertsen B, Klarskov Andersen M, Frandsen T, Harila-Saari A, Pronk C, Ulvmoen A, Vaitkevičienė G, Lähteenmäki PM, Taskinen M, Schmiegelow S. Leukemic blasts are present at low levels in spinal fluid in one third of childhood acute lymphoblastic leukaemia cases. Pediatr Blood Cancer Nov;63(11): doi: /pbc IF Kostjukovits S, Klemetti P, Föhr A, Taskinen M, Toiviainen-Salo S, Mäkitie O. High prevalence of bronchiectases in patients with cartilage-hair hypoplasia. J Allergy Clin Immunol pii: S (16) doi: /j.jaci IF Wolthers BO, Frandsen TL, Abrahamsson J, Albertsen BK, Helt LR, Heyman M, Jónsson ÓG, Kõrgvee LT, Lund B, Raja RA, Rasmussen KK, Taskinen M, Tulstrup M, Vaitkevičienė GE, Yadav R, Gupta R, Schmiegelow K. Asparaginase Associated Pancreatitis. A Study on Pheno- and Genotype in the NOPHO ALL 2008 protocol, Leukemia Sep 16. doi: /leu IF Kostjukovits S, Degerman S, Pekkinen,M, Klemetti P, Roos G, Taskinen M, Mäkitie O. Decreased telomere length in children with cartilage-hair hypoplasia. J Med Genet Dec 16. pii: jmedgenet doi: /jmedgenet IF Vepsäläinen K, Lassila R, Arola M, Huttunen P, Koskinen S, Ljung R, Lähteenmäki P, Möttönen M, Riikonen P. (2016). Inhibitor development in previously untreated patients with severe haemophilia A: a nationwide multicenter study in Finland. Haemophilia 22(5): IF Färkkilä A, Zauli G, Haltia UM, Pihlajoki M, Unkila-Kallio L, Secchiero P, Heikinheimo M.Circulating levels of TNF-related apoptosis inducing-ligand are decreased in patients with large adult-type granulosa cell tumors-implications for therapeutic potential. Tumor Biol Sep;37(9): IF Bryk S, Färkkilä A, Bützow R, Leminen A, Tapper J, Heikinheimo M, Unkila-Kallio L, Riska A. Characteristics and outcome of recurrence in molecularly defined adult-type ovarian granulosa cell tumors. Gynecol Oncol Dec;143(3): doi: /j.ygyno IF Dörner J, Martinez Rodriguez V, Ziegler R, Röhrig T, Cochran RS, Götz RM, Levin MD, Pihlajoki M, Heikinheimo M, Wilson DB. GLI1 + progenitor cells in the adrenal capsule of the adult mouse give rise to heterotopic gonadal-like tissue. Mol Cell Endocrinol Aug 29. pii: S (16) doi: /j.mce [Epub ahead of print] IF McConechy MK, Färkkilä A, Horlings HM, Talhouk A, Unkila-Kallio L, van Meurs HS, Yang W, Rozenberg N, Andersson N, Zaby K, Bryk S, Bützow R, Halfwerk JB, Hooijer GK, van de Vijver MJ, Buist MR, Kenter GG, Brucker SY, Krämer B, Staebler A, Bleeker MC, Heikinheimo M, Kommoss S, Blake Gilks C, Anttonen M, Huntsman DG. Molecularly Defined Adult Granulosa Cell Tumor of the Ovary: The Clinical Phenotype. J Natl Cancer Inst Jun 13;108(11). pii: djw134. doi: /jnci/djw134. IF Schrade A, Kyrönlahti A, Akinrinade O, Pihlajoki M, Fischer S, Rodriguez VM, Otte K, Velagapudi V, Toppari J, Wilson DB, Heikinheimo M. GATA4 Regulates Blood-Testis Barrier Function and Lactate Metabolism in Mouse Sertoli Cells. Endocrinology Jun;157(6): doi: /en FI Pihlajoki M, Färkkilä A, Soini T, Heikinheimo M, Wilson DB. GATA factors in endocrine neoplasia. Mol Cell Endocrinol Feb 5;421:2-17. doi: /j.mce Review. IF Vattulainen-Collanus S, Akinrinade O, Li M, Koskenvuo M, Li CG, Rao SP, de Jesus Perez V, Yuan K, Sawada H, Koskenvuo JW, Alvira C, Rabinovitch M, Alastalo TP. Loss of PPARγ in endothelial cells leads to impaired angiogenesis. J Cell Sci Feb 15;129(4): IF 5.496

19 38. Koskenvuo M, Ekman I, Saha E, Salokannel E, Matomäki J, Ilonen J, Kainulainen L, Arola M, Lähteenmäki PM. Immunological reconstitution of children with acute lymphoblastic leukaemia after completing conventional chemotherapy is marked by impaired B cell compartment. Pediatric Blood and Cancer 2016 Sep;63(9): IF Adolfsen Løhmann DJ, Abrahamsson J, Ha SY, Jónsson OG, Koskenvuo M, Lausen B, Palle J, Zeller B, Hasle H. Effect of age and body-weight on toxicity and survival in pediatric acute myeloid leukemia: results from NOPHO-AML Haematologica, 2016 Nov;101(11): IF Editorial:The interaction between viral infections and immunosuppressed hosts is a challenging battle. Pediatric Transplantation 2016;20(8), in press. IF YHTEENVETO Yksikkö vastaa Suomen suurimpana alan keskuksena vuosittain noin kolmanneksesta maamme lapsuusiän syöpä- ja veritautien hoidosta. Lastenklinikan lääkärikunta myös vastaa pääosin osallistumisesta alan kansainväliseen yhteistyöhön (NOPHO, EBMT, muu hoito-ohjelmayhteistyö) Suomen osalta. Kantasolusiirtotoiminnan osalta yksikkö lukeutuu Pohjoismaiden suurimpien ja Euroopan keskisuurten keskusten joukkoon. Kantasolusiirtotoimintamme on JACIE:n akkreditoimaa, ensimmäisenä pediatrisena keskuksena Pohjoismaissa ja ainoana Suomessa. Kantasolusiirrot istukkaveren kantasoluilla aloitettiin vuonna 1994, niin ikään ensimmäisinä Pohjoismaissa, ja 44 siirron kokonaismäärällä HYKS:n Lastenklinikalla on tällä osa-alueella ylivertainen kokemus Pohjoismaissa. Loppuvuodesta 2015 olemme aloittaneet myös kansainvälisenä palvelutoimintana lasten allogeenisten luuytimen vaihtojen tarjoamisen ulkomaisille yhteistyökumppaneille. Vuoden 2017 aikana aloitamme uutena hoitomuotona ns. haploidenttisten kantasolusiirtojen tekemisen yhteistyössä SPRV:n kanssa. Yksikkömme JACIE (Joint Accreditation Committee of ISCT and EBMT) akkreditaatiota jatkettiin huomautuksitta syksyllä Tuloksemme ovat lapsuusiän ALL:n ja AML:n osalta erinomaista, kansainvälistä tasoa. Tulokset ovat jopa paremmat kuin muissa pohjoismaisissa keskuksissa (Kuvat 3 ja 4.). Uusi ALL:n monikansallinen hoito-ohjelma (ALLTogether) on valmisteilla ja uusi AML:n hoito-ohjelma (NOPHO-NBH-AML-2012) on vast ikään otettu käyttöön. Suomessa vastaamme kaikista lasten allogeenisistä kantasolusiirroista. Kantasolusiirtotoiminnan osalta tuloksemme ovat ALL:n osalta hyvää ja AML:n osalta erinomaista, kansainvälistä tasoa (Kuvat ). Kiinteissä kasvaintaudeissa tuloksemme ovat mm. lymfoomissa ja nefroblastoomassa erinomaista, kansainvälistä tasoa (Kuva 5.). Neuroblastoomassa olemme liittyneet vuonna 2013 mukaan laajaan, kansainväliseen SIOPEN-HR-NBL-1.5/1.7 hoito-ohjelmaan, jonka myötä hoitotuloksemme ovat dramaattisesti parantuneet (> 20%) (Kuva 6.). Muiden kiinteiden kasvainten osalta tulemme vuonna 2017 jatkamaan jo aloitettua kansainvälisen yhteistyön voimakasta tiivistämistä liittymällä mukaan laajoihin, eurooppalaisiin tutkimus- ja hoito-ohjelmiin ainakin lymfoomissa, pehmytkudossarkoomissa sekä osassa aivokasvaimia.

20 Toimimme myös määrätietoisesti osaamisemme kehittämiseksi: äskettäin yksi seniorilääkärimme jatkokouluttautui synnynnäisten immuunivajavuustilojen hoitoon kantasolusiirroilla (Great Ormond St. Children s Hospital, Lontoo, syksy 2013). Edelleen yksi seniorilääkäri jatkokouluttautui lapsipotilaiden sädehoitoon (HUS, syksy-talvi ) sekä vielä yksi hemoglobinopatioiden kantasolusiirtohoitoon sekä haploidenttisiin kantasolusiirtoihin (Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rooma, kevät 2015). Myös hoitajat osallistuvat aktiivisesti kansalliseen ja kansanväliseen lasten syöpä- sekä kantasolusiirtotoiminnan yhteistyöhön ja koulutukseen. Hyytymishäiriöiden osalta yhden erikoislääkärimme jatkokoulutusjakso toteutettiin HYKS:n Hyytymishäiriöyksikössä kevätkaudella 2015 ja toinen keväällä Kantasolusiirtotoiminnan osalta olemme uutena palveluna ottaneet syksyllä 2014 käyttöön ns. fotokemoterapian käänteishyljinnän hoidossa. Sitä ei ole muissa Pohjoismaissa tarjolla lapsipotilaille. Hoitotyön osaamisen ylläpitämiseksi ja kehittämiseksi käynnistimme vuoden 2015 alussa kahden vuoden kestoisena lajissaan neljännen lasten veri- ja syöpätautien sekä kantasolusiirtojen hoitotyön suppean erikoiskoulutushankkeen yhteistyössä ammattikorkeakoulun kanssa. Edelleen tavoittelemme eräiden ei-pahanlaatuisten veritautien (ns. hemoglobinopatiat) osalta sekä näiden konventionaalisessa että kantasolusiirtohoidossa kansainvälistä tasoa ja olemme valmiina hoidon kansalliseen keskittämiseen näissä harvinaisissa sairauksissa. Tässä tautiryhmässä, sirppisolusairauden hoidossa otamme kevään 2017 kuluessa käyttöön ns. erytrosytafereesihoidon, paitsi lapsipotilaille, myös aikuisikäisille SS-potilaille. Kesäkuussa 2015 muutimme ajanmukaisiin väistötiloihin HYKS:n Kolmiosairaalaan, jossa voimme ongelmitta jatkaa toimintaamme ja sen kehittämistä odotellessamme uuden lastensairaalan valmistumista.

21 Lasten syöpä-, ja veritautisekä kantasolusiirtoyksikkö K10 Lasten syöpäosasto Päiväsairaala Toimenpideyksikkö Poliklinikka HYKS Lastenklinikka Käyntiosoite: Haartmaninkatu 4, Helsinki Postiosoite: PL 372, HUS Puhelin: