Lasten lääketutkimukset teollisuuden näkökulmasta Pia Eloranta, Head of Clinical Research, Pfizer Oy 4.2.2009
Esityksen sisältö Yleistä lasten lääketutkimuksista Lasten lääketutkimuksen viranomaisvaatimukset ja voimaantulon vaikutukset Pfizerilla Tilastotietoa kliinisistä tutkimuksista/ lasten lääketutkimuksista Suomessa Tutkimuksen käytännön toteutus Suomessa: minkälaista yhteistyötä ja osaamista tarvitaan? 2
Off-label Drug Use in Hospitalized Children (Shah SS, Hall M, Goodman DM, et al. Arch Pediatr Adolesc Med. 2007;161:282-290 Tutkimuksen kesto: tammikuu- joulukuu 2004 Mukana 31 lasten sairaalaa 90 lääkettä Off-label = käyttäjä nuorempi kuin valmisteyhteenvedossa virallisesti hyväksytty 79% kaikista potilaista sai ainakin yhtä lääkettä valmisteyhteenvedon vastaisesti 41% lääkekuluista syntyi ns. off-label käytöstä Keskushermostosairaudet mukaan lukien kipu, nesteet/ ravintolisät ja GI-lääkkeet eniten käytettyjä Eniten käyttöä vakavasti sairailla ja kirurgisilla potilailla 3
Yleisiä ajatuksia lasten tutkimuksista Peditrinen tutkimus tuo mukanaan ainutlaatuisia haasteita tutkijoille, toimeksiantajille ja tutkimukseen osallistuvillemutta myös mahdollisuuksia Tutkimukset lapsilla tarpeen, sillä pelkka tutkimustiedon ekstrapolointi aikuisilla tehdyistä tutkimuksista ei riitä Viranomaisten luomat säännöt ja kannustimet tarpeen lisäämään lasten lääketutkimuksia Lasten lääketutkimuksiin liittyvät kustannukset ja tutkimusten kompleksisuus ovat nouseet 4
Lasten lääketutkimuksen suunnittelun haasteet Children are not small adults and pediatric trials are not small adult trials Lapsen sekä vanhemman suostumus tutkimukseen Terveet vapaaehtoiset tutkimukset eivät sallittuja Mahdollisuus vain rajalliseen määrään verinäytteitä ja muita invasiivisia toimenpiteitä Lapsen kasvun ja kehityksen tuoma vaihtelu lääkkeen kinetiikkaan ja metaboliaan Placebon käyttö epäeettistä tai erittäin tarkkaan harkittua Laaja aikuisten tutkittavien turvallisuustieto tarpeen 5
USA: EU: Viranomaisvaatimukset lasten lääketutkimusten suhteen The Pediatric Research Equity Act (PREA) The Best Pharmaceuticals for Children Act (BPCA) Arvioijana Pediatric Review Committee (PeRC ) The EU Paediatric Regulation: Paediatric Investigation Plan (PIP) Arvioijana Pediatric committee ( PDCO) 6
Kokemuksia EUviranomaisyhteistyöstä - PIP:in valmistelutyöstä viranomaisen lopulliseen hyväksyntään voi mennä jopa vuosi - PIP:in sisällöstä voi neuvotella, tiivis yhteydenpito ja ns. selvennyskeskustelut viranomaisen kanssa hyödyllisiä - Paljon muutos- ja laajennuspyyntöjä PIP:eihin -> mitkä kaikki voidaan toteuttaa? - Prosessi patenttisuojan pidennyksen hakemiselle vielä epäselvä 7
Lasten lääketutkimukset Pfizerilla - Pfizer Pediatric Council (PPC) on yrityksen strateginen resurssi, joka tukee liiketoimintayksiköitä pediatristen tutkimusohjelmien laatimisessa ja pyrkii vaikuttamaan tutkimusympäristöön varmistaen korkealaatuisten lastentutkimusohjelmien tekemisen, jotta voidaan varmistua lääkkeiden turvallisesta käytöstä lapsilla - 41 lasten tutkimusta menossa - Infektiotaudit - Keskushermostosairaudet - CV - Silmäsairaudet 8
Lasten lääketutkimukset Suomessa 9
Käynnissä olevat kliiniset lääketutkimukset Suomessa Kpl 1995-2007 600 500 400 Faasi IV 300 200 100 0 1995 1996 Lähde: Lääketeollisuus ry 2007 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 Faasi III Faasi II Faasi I 10
Käynnissä olevat tutkimukset sairausryhmittäin 1998-2007 Lääketeollisuus ry:n jäsenyritysten toimeksi antamat 160 140 Hermostoon vaikuttavat lääkkeet 120 100 Syöpälääkkeet ja immuunivasteen muuntajat 80 Sydän- ja verisuonisairauksien lääkkeet 60 40 20 0 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 Sukupuoli- ja virtsaelinten sairauksien lääkkeet, sukupuolihormonit Ruuansulatuselinten sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet 11
Rokote- ja lastenlääketutkimukset 2002-2007 40000 35000 30000 25000 20000 15000 10000 5000 0 32,8 % 2002 (19) 46,2 % 46.2 % 2003 (7) 2003 (19) 59,8 % 2004 (18) 50,6 % 2004 (18) 40,2 % 2005 (18) 15,2 % 2005 (22) 50,6 % 2006 (28) Lähde: Lääketeollisuus ry, 2007 15,2 % 2006 (36) 66,8 % 2007 (29) 29,5 % 29,3 % 2007 (27) 2007 (17) rokotetutkimus lasten rokotetutkimus lapsitutkimus ( ) = tutkimusten lukumäärä % kaikista tutkimuksista 12
Lasten lääketutkimusten käytännön toteutus Soveltuvuusarvioiden tekeminen Tutkimuksessa käytettävien materiaalien luonti Sopimusten teko Resurssitarpeen huomiointi Tutkittavien rekrytointi Tutkimuksen päätösvaihe TIIVIS yhteistyö toimeksiantajan kanssa Koulutus, GCP- osaaminen Tilastointi 13
Yhteenveto Suomessa loistava ympäristö lasten lääketutkimusten tekemiseen : viranomaisten positiivinen suhtautuminen sekä tutkijayhteistyö on Suomelle kilpailuetu Lasten lääketutkimukset ovat Suomelle mahdollisuus Tiivis yhteistyö ja tiedonvaihto tarpeen 14
Kiitos! Kysyttävää? 15