KIRJALLINEN KYSYMYS 318/2007 vp Eri käyttötarkoitukseen hyväksytyn lääkkeen käyttö toisen sairauden hoitoon Eduskunnan puhemiehelle Eri puolilta Suomea on kantautunut tietoja siitä, että silmänpohjan kostean rappeuman hoitoon käytetään virallisten suositusten vastaisesti Avastin-nimistä bevasitsumab-pohjaista lääkettä. Avastinin myyntiluvassa hyväksytty käyttötarkoitus on metastasoituneen paksu- tai peräsuolisyövän hoito. Myyntilupaan liitetyn ehdon mukaan Avastinia saa käyttää vain syövän hoitoon erikoistuneen lääkärin valvonnassa. Nyt Avastinia kuitenkin käytetään yleistyvästi myös silmänpohjan rappeuman hoitoon, sillä lääke on huomattavasti halvempi kuin varsinaiset silmänpohjalääkkeet. Avastinin turvallisuutta silmänpohjan ikärappeuman hoidossa ei kuitenkaan ole osoitettu tutkimuksilla. Vastaavanlaisia esimerkkejä lääkkeiden käyttämisestä vastoin niiden alkuperäistä käyttötarkoitusta ja uuteen käyttötarkoitukseen testaamatta omia lääkkeitä on käytössä muitakin. Edellä olevan perusteella ja eduskunnan työjärjestyksen 27 :ään viitaten esitän asianomaisen ministerin vastattavaksi seuraavan kysymyksen: Onko hallituksella suunnitteilla puuttua jollain tavalla siihen, että potilasturvallisuus tällä hetkellä vaarantuu käytettäessä sairauksien hoitoon käyttötarkoitukseensa testaamattomia lääkkeitä ja miten hallitus aikoo turvata sen, että ihmisillä on taloudellisesta tilanteestaan riippumatta mahdollisuus saada niitä lääkkeitä, joiden on testatusti todettu auttavan heidän sairauksiinsa? Helsingissä 25 päivänä syyskuuta 2007 Hannakaisa Heikkinen /kesk Versio 2.0
Ministerin vastaus Eduskunnan puhemiehelle Eduskunnan työjärjestyksen 27 :ssä mainitussa tarkoituksessa Te, Herra puhemies, olette toimittanut asianomaisen ministerin vastattavaksi kansanedustaja Hannakaisa Heikkisen/ kesk näin kuuluvan kirjallisen kysymyksen KK 318/2007 vp: Onko hallituksella suunnitteilla puuttua jollain tavalla siihen, että potilasturvallisuus tällä hetkellä vaarantuu käytettäessä sairauksien hoitoon käyttötarkoitukseensa testaamattomia lääkkeitä ja miten hallitus aikoo turvata sen, että ihmisillä on taloudellisesta tilanteestaan riippumatta mahdollisuus saada niitä lääkkeitä, joiden on testatusti todettu auttavan heidän sairauksiinsa? Vastauksena kysymykseen esitän seuraavaa: Kysymyksen perustelut käsittelevät Avastin-valmistetta, jota käytetään myyntiluvan hyväksytyn käyttötarkoituksen ulkopuoliseen tarkoitukseen eli kosteaan silmänpohjanrappeumaan. Myyntiluvassa hyväksytty käyttötarkoitus bevasitsumabia sisältävälle Avastin-valmisteelle on metastasoitunut paksu- tai peräsuolensyöpä sekä metastasoitunut rintasyöpä, ja ranibitsumabia sisältävälle Lucentis-valmisteelle kostea silmänpohjanrappeuma. Avastinin myyntilupaan liitetyn ehdon mukaan valmistetta tulee käyttää syövän hoitoon perehtyneen lääkärin valvonnassa. Avastin-valmistetta on käytetty kosteaan silmänpohjarappeumaan ennen kuin Lucentis-valmiste sai myyntiluvan. Eräät silmälääkärit jatkavat edelleen Avastinin käyttöä potilailleen. Myös muissa maissa on näin toimivia lääkäreitä ja asiasta on kirjoitettu lääketieteen kansainvälisissä lehdissä. Lääkevalmisteen myyntiluvan haltija päättää myyntilupahakemuksessaan lääkkeelle haettavista käyttötarkoituksista. Lääkettä on kuitenkin voitu tutkia myös muihin kuin myyntiluvassa lueteltuihin käyttötarkoituksiin. Myös Avastinlääkkeen merkityksestä kostean silmänpohjanrappeuman hoidossa on julkaistu tutkimuksia, vaikka esimerkiksi Avastin- ja Lucentis-valmisteita suoraan vertaavaa tutkimusta ei ole. Ottaen huomioon Avastinin maailmanlaajuinen käyttö ennen Lucentiksen tuloa markkinoille on myös tästä käyttötarkoituksesta kertynyt turvallisuustietoa. Avastinin myyntiluvan haltijan mukaan Avastinilla ei kuitenkaan ole tehty silmäannosteluun tähtääviä turvallisuus- tai säilyvyystutkimuksia. Myyntiluvan haltija ei suunnittele lääkettä oftalmologiseen käyttöön. Käytettäessä Avastinia muuhun kuin viralliseen käyttötarkoitukseen sen mahdollisesti aiheuttama henkilövahinko ei Lääkevahinkokorvausosuuskunnan antaman lausunnon mukaan kuulu lääkevahinkovakuutuksen piiriin. Terveydenhuollon ammattihenkilöistä annetun lain (559/1994) mukaan terveydenhuollon ammattihenkilön on sovellettava yleisesti hyväksyttyjä ja kokemusperäisiä perusteltuja menettelytapoja koulutuksensa mukaisesti, ja hänen tulee tasapuolisesti ottaa huomioon ammattitoiminnasta potilaalle koituva hyöty ja sen mahdolliset haitat. Sosiaali- ja terveysministeriön lääkkeen määräämisestä antaman asetuksen (726/2003) mukaan lääkärin tulee kiinnittää lääkettä määrätessään lääkityksen tarpeellisuuteen sekä valittavan lääkkeen tehoon, turvallisuuteen ja hintaan erityistä huomiota. Asetuksen mukaan lääkkeitä 2
Ministerin vastaus KK 318/2007 vp Hannakaisa Heikkinen /kesk määrättäessä on noudatettava myyntilupaan perustuvia tai toimivaltaisen viranomaisen muutoin määräämiä rajoituksia sekä otettava huomioon mahdolliset käyttösuositukset. Noudatettavia rajoituksia on näin esimerkiksi Avastinin myyntilupaan liitetty ehto, jonka mukaan valmistetta tulee käyttää syövän hoitoon perehtyneen lääkärin valvonnassa. On huomattava, että säännökset eivät velvoita lääkäriä määräämään lääkettä ainoastaan myyntiluvassa hyväksyttyihin tarkoituksiin. Hän voi määrätä lääkettä myös muuhun lääketieteellisesti perusteltuun tarkoitukseen, jos siihen on asianmukaiset perusteet. Sosiaali- ja terveysministeriö katsoo, että lääkärillä on oikeus määrätä Avastin-valmistetta myös oftalmologiseen tarkoitukseen yksittäisille potilaille harkintansa mukaan, edellyttäen, että valmistetta käytetään syövän hoitoon perehtyneen lääkärin valvonnassa. Terveydenhuollon toimintayksiköt eivät kuitenkaan saa ohjeistaa lääkärikuntaa käyttämään lääkettä systemaattisesti tällaiseen epäviralliseen käyttöaiheeseen. Terveydenhuollon teknologioita arvioiva Fin- Ohta valmistelee loppuvuodesta ilmestyvää raporttia kostean silmänpohjarappeuman eri hoitovaihtoehdoista. Raportin ilmestyttyä Avastin- ja Lucentis-valmisteiden käyttöä ja asemaa voidaan arvioida uudestaan. Helsingissä 12 päivänä lokakuuta 2007 Sosiaali- ja terveysministeri Liisa Hyssälä 3
Ministerns svar Till riksdagens talman I det syfte som anges i 27 i riksdagens arbetsordning har Ni, Herr talman, till den minister som saken gäller översänt följande skriftliga spörsmål SS 318/2007 rd undertecknat av riksdagsledamot Hannakaisa Heikkinen /cent: Planerar regeringen att på något sätt ingripa i att patientsäkerheten för närvarande äventyras när läkemedel som inte har testats för sitt användningsändamål används för behandling av sjukdomar och hur ämnar regeringen trygga att människor oberoende av ekonomisk situation ska ha möjlighet att få sådana läkemedel som vid testning har konstaterats hjälpa mot deras sjukdomar? Som svar på detta spörsmål anför jag följande: Spörsmålets motivering behandlar preparatet Avastin som används för ett ändamål som faller utanför det användningsändamål som godkänts i försäljningstillståndet, dvs. mot våt makuladegeneration. Det användningsändamål som har godkänts i försäljningstillståndet för preparatet Avastin, som innehåller bevacizumab, är metastaserad cancer i tjock- eller ändtarmen samt metastaserad bröstcancer, och det godkända användningsändamålet för preparatet Lucentis, som innehåller ranibizumab, är våt makuladegeneration. Enligt ett villkor som har fogats till försäljningstillståndet för Avastin bör preparatet användas under överinseende av en läkare med erfarenhet av cancerbehandling. Preparatet Avastin har använts mot våt makuladegeneration innan försäljningstillstånd för preparatet Lucentis beviljades. Vissa ögonläkare forsätter ännu att använda Avastin för sina patienter. Också i andra länder finns det läkare som handlar så här och det har skrivits om saken i internationella medicin ska tidskrifter. Innehavaren av ett försäljningstillstånd för ett medicinskt preparat beslutar i sin ansökan om försäljningstillstånd för vilka ändvändningsändamål tillståndet söks. Man har ändå kunnat undersöka läkemedlet också för andra användningsändamål än för dem som räknats upp i försäljningstillståndet. Också om preparatet Avastins betydelse för behandling av våt makuladegeneration har det publicerats undersökningar, även om det inte finns någon direkt jämförande studie av till exempel preparaten Avastin och Lucentis. Med beaktande av den världsomfattande användningen av Avastin innan Lucentis kom ut på marknaden har det också samlats säkerhetsinformation om detta användningsändamål. Enligt innehavaren av försäljningstillståndet för Avastin har det ändå inte gjorts några säkerhets- eller hållbarhetsstudier av Avastin inriktade på doseringen för ögon. Innehavaren av försäljningstillståndet har inte några planer på att läkemedlet ska användas för oftalmologiskt bruk. När Avastin används för andra ändamål än det officiella användningsändamålet omfattas, enligt ett utlåtande av Andelslaget för ersättning av läkemedelsskador, en personskada som preparatet eventuellt orsakar inte av läkemedelsskadeförsäkringen. Enligt lagen om yrkesutbildade personer inom hälso- och sjukvården (559/1994) ska en yrkesutbildad person inom hälso- och sjukvården i sin yrkesutövning tillämpa allmänt godtagna och beprövade metoder enligt sin utbildning och opartiskt beakta den nytta och de eventuella olägenheter yrkesutövningen medför för patienten. 4
Ministerns svar KK 318/2007 vp Hannakaisa Heikkinen /kesk Enligt social- och hälsovårdsministeriets förordning om föreskrivning av läkemedel (726/2003) ska en läkare vid föreskrivning av läkemedel fästa särskild uppmärksamhet vid hur nödvändig medicineringen är och vid det föreskrivna läkemedlets effekt, trygghet och pris. Enligt förordningen ska läkemedelsföreskrivaren iaktta de begränsningar som försäljningstillståndet medför eller som behörig myndighet i övrigt fastställt och också beakta eventuella användningsrekommendationer. Begränsningar som ska iakttas är således till exempel det villkor som fogats till försäljningstillståndet för Avastin enligt vilket preparatet ska användas under överinseende av en läkare med erfarenhet av cancerbehandling. Noteras ska att bestämmelserna inte binder läkaren att ordinera läkemedlet enbart för de ändamål som har godkänts i försäljningstillståndet. Han eller hon kan ordinera läkemedlet också för andra medicinskt grundade ändamål om det finns befogade skäl till det. Social- och hälsovårdsministeriet anser att läkare har rätt att enligt eget övervägande ordinera enskilda patienter preparatet Avastin också för oftalmologiskt bruk, under förutsättning att preparatet används under överinseende av en läkare med erfarenhet av cancerbehandling. Verksamhetsenheter inom hälso- och sjukvården får ändå inte ge läkarkåren anvisningar att använda läkemedlet systematiskt för en sådan inofficiell indikation. FinOhta, som utvärderar hälso- och sjukvårdsteknologi, bereder en rapport som utkommer i slutet av året om olika behandlingsalternativ för våt makuladegeneration. Efter att rapporten har utkommit kan användningen av preparaten Avastin och Lucentis och deras ställning bedömas på nytt. Helsingfors den 12 oktober 2007 Social- och hälsovårdsminister Liisa Hyssälä 5