Harvinaislääkkeet ja nykyjärjestelmä sairaalan kannalta

Harvinaislääkkeet ja nykyjärjestelmä sairaalan kannalta Kirsti Torniainen, FaT Sairaala-apteekkari, V-S lääkehuollon johtaja TYKS Sairaala-apteekki Kiinamyllynkatu 48, 20520 Turku Vaihde: (02) 3132971, faksi: (02) 313 2757 ÅUCS Sjukhusapoteket Kinakvarngatan 48, 20520 Åbo Telefon: (02) 3132971, fax: (02) 313 2757 VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT

EU:n harvinaislääkeasetus Orphanet verkkosivusto Euroopan parlamentti ja neuvosto antoivat 16.12.1999 asetuksen (141/2000) harvinaislääkkeistä. Tämän lisäksi asetuksella 847/2000 (27.4.2000) täsmennettiin harvinaislääkkeen kriteereitä ja määriteltiin käsitteet vastaavanlainen lääke ja kliininen paremmuus. Asetuksen mukaan lääke voidaan katsoa harvinaislääkkeeksi, jos se on tarkoitettu sairauteen, jota on enintään viidellä henkilöllä kymmenestä tuhannesta asukkaasta. Sairauden on oltava henkeä uhkaava tai kroonisesti elämää vaikeuttava. Jos sairaus on lievempi, harvinaislääkkeen asema on mahdollista saada sillä perusteella, ettei lääkkeen käytön vähäisyys riitä kattamaan kehityskuluja. Edellytyksenä on lisäksi, että lääkevalmiste on joko ainoa kyseiseen harvinaiseen sairauteen käytettävä lääke tai että siitä voidaan odottaa merkittävää parannusta jo käytössä oleviin hoitoihin verrattuna. Harvinaislääkeasetus koskee ainoastaan ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä; eläinten lääkkeet, lääketieteelliset laitteet sekä ravintolisät ja -valmisteet on rajattu asetuksen ulkopuolelle. Lista harvinaislääkkeistä: Community Register of orphan medicinal products for human use VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 2

Harvinaislääkkeiden saatavuus Euroopassa Orphanet verkkosivusto Myyntiluvan saaminen (lista myyntiluvan saaneista lääkkeistä) ei takaa lääkkeen saatavuutta kaikissa EU-maissa. Huolimatta EUalueen yhteisistä ponnisteluista, eri maiden käytännöt poikkeavat suurestikin toisistaan. Myyntiluvan haltijan tulee päättää kussakin maassa erikseen valmisteen markkinoille saattamisesta, minkä jälkeen viranomaiset määrittelevät vielä hinnan ja lääkkeen korvattavuuden potilaille. VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 3

Luettelo harvinaislääkkeistä -Orphanet verkkosivusto Orphanet ylläpitää kuukausittain päivitettävää luetteloa Euroopassa saatavilla olevista harvinaislääkkeistä, List of Orphan Drugs in Europe VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 4

Luettelo lääkkeistä, jotka ovat saaneet EU ssa keskitetysti myönnetyn myyntiluvan harvinaisiin sairauksiin. Osa 1 Ne valmisteet, jotka ovat asetuksen 141/2000 mukaan Eussa harvinaislääkkeitä + EU myyntilupa Osa 2 Ne valmisteet, jotka ovat harvinaisten sairauksien hoitoon ja ovat saaneet EU myyntiluvassa hyväksytyn käyttöalueen yhden tai useamman harvinaisen sairauden hoitoon, mutta eivät ole asetuksen 141/2000 mukaan EU ssa harvinaislääkkeitä tai joiden harvinaislääkestatusta on muutettu tai se on poistettu. Näillä valmisteilla voi olla tai olla olematta harvinaislääkkeen status jollain muulla alueella kuin EU VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 5

VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 6

Yhteensä 89 valmistetta VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 7

Taulukon valmisteilla on Suomessa myyntilupa voimassa ja ovat kaupan Suomessa ) 2012 2014 2008 08/2015 Myyntilupa on, ei kaupan Suomessa Jos tarvitaan Potilaalle, haettava Erityislupa ja tuotava itse maahan. Kun EU ML, on kuitenkin Aina suomenkielinen valmisteyhteenveto 2013 2012 2014 2009 2014 08/2015 10/2015 2014 2007/1000 mg 2011/100 mg 2012 2012 tabl 2015 rakeet ) Tuotava itse maahan, vaikka ML ja kaupan ) 100 mg on kaupan 400 mg ei VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 8

Yhteensä 123 valmistetta VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 11

Taulukon valmisteilla on Suomessa myyntilupa voimassa ja ovat kaupan Suomessa 2008 Myyntilupa on, ei kaupan Suomessa 2009 2004 Jos tarvitaan Potilaalle, haettava Erityislupa ja tuotava itse maahan. Kun EU ML, on kuitenkin Aina suomenkielinen valmisteyhteenveto 2006 2011 2007 2010 2012 11/2015 Vfend kauppanimellä vorikonatsoli on kaupan ) Tuotava itse maahan, vaikka ML ja kaupan 08/2015 2014 2013 *) 03/2015 05/2015 ) 2000 2015-16 Myyntiluvallisena Alimta, joka on kaupan 02/2016 ) VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 12

Harvinaisten sairauksiin kansallinen ohjelma 2014-2017 STM Yksi ohjelman priorisoiduista (6/13) tavoitteista: Harvinaislääkkeiden saatavuutta ja korvattavuutta edistetään 3.3.5 Toimenpide-ehdotus 9: Harvinaislääkkeiden saatavuutta ja korvattavuutta edistetään Vastuutaho STM muutokset sairausvakuutuslakiin, voimassa 2017 VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 14

OTSIKKO VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 15

Harvinaislääkkeet sairaalan kannalta Hankitaan normaalisti laki julkisista hankinnoista 348/2007 Kilpailutus 2 v välein, myyntiluvalliset valmisteet, puitesopimukset kiintein hinnoin, VSSHpn koordinoimassa yhteishankinnan tarjouspyynnössä: Kohdan 7.1 tapauksia liittyy myös harvinaislääkkeisiin tai harvinaisten sairauksien hoitoon käytettäviin lääkkeisiin Saadaan tarjouksia, joko TOH:lla tai siitä poiketen Rinnakkaistuontimyyntilupia ja/tai rinnakkaisjakeluilmoituksia on, samoin kuin eiharvinaislääkkeistä VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 18

Harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävät valmisteet Hankinta vastaavasti kuten kaikki muutkin lääkevalmisteet, noudattaen lakia julkisista hankinnoista Näiden valmisteiden ryhmässä kilpailua tarjouksissa, kuten minkä tahansa valmisteiden välillä, kun on useamman valmistajan myyntiluvat voimassa Suomessa ja ovat kaupan Alimta tuleva kilpailu orastaa VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 19

Kalliin uuden lääkkeen käyttöönotto VSSHP tarjouspyyntö 11.3 Mikä tahansa hintamuutosmekanismi, jota hankintakauden aikana olisi tarkoitus käyttää kannustimena sopimusvalmisteen tai minkään muunkaan valmisteen tavanomaista markkinaosuutta laajempaan käyttöön, on hankintakauden aikana poissuljettu. Tässä ei tarkoiteta dokumentoituja kliinisiä lääketutkimuksia. Menettely ei koske myöskään sellaisia uusia lääkevalmisteita, jotka tulevat hankintakauden aikana kokonaan uutena hoitovaihtoehtona ns. kilpailemattomalle käyttöalueelle ja joita koskee kokeilukäyttömenettelyyn liittyvä erillinen ohjeistus-, sopimus-, ja raportointimenettely tai kalliin uuden lääkkeen käyttöönottoon liittyvä erillinen ohjeistus (vrt. kohta 11.19). 11.19 Mikäli hankintakauden 2016-2017 aikana tulee markkinoille jokin täysin uusi lääkeaine tai valmiste kokonaan uutena hoitovaihtoehtona ns. kilpailemattomalle käyttöalueelle, se voi yleensä tulla käyttöön sen ohjeistuksen mukaan, mikä koskee uusien lääkkeiden käyttökokeilua tai uuden kalliin lääkkeen käyttöönottoa (ks. liitteet 10 ja 11). Tällainen valmiste ei myöskään syrjäytä puitesopimusvalmistetta. (vrt. kohta 11.3) VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 20

Kalliin uuden lääkkeen käyttöönotto VSSHP tarjouspyyntö 11.3 Mikä tahansa hintamuutosmekanismi, jota hankintakauden aikana olisi tarkoitus käyttää kannustimena sopimusvalmisteen tai minkään muunkaan valmisteen tavanomaista markkinaosuutta laajempaan käyttöön, on hankintakauden aikana poissuljettu. Tässä ei tarkoiteta dokumentoituja kliinisiä lääketutkimuksia. Menettely ei koske myöskään sellaisia uusia lääkevalmisteita, jotka tulevat hankintakauden aikana kokonaan uutena hoitovaihtoehtona ns. kilpailemattomalle käyttöalueelle ja joita koskee kokeilukäyttömenettelyyn liittyvä erillinen ohjeistus-, sopimus-, ja raportointimenettely tai kalliin uuden lääkkeen käyttöönottoon liittyvä erillinen ohjeistus (vrt. kohta 11.19). 11.19 Mikäli hankintakauden 2016-2017 aikana tulee markkinoille jokin täysin uusi lääkeaine tai valmiste kokonaan uutena hoitovaihtoehtona ns. kilpailemattomalle käyttöalueelle, se voi yleensä tulla käyttöön sen ohjeistuksen mukaan, mikä koskee uusien lääkkeiden käyttökokeilua tai uuden kalliin lääkkeen käyttöönottoa (ks. liitteet 10 ja 11). Tällainen valmiste ei myöskään syrjäytä puitesopimusvalmistetta. (vrt. kohta 11.3) VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 21

Harvinaislääkkeet tai harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitetut lääkkeet Luovuttaminen avohoitoon Lääkalaki 65 (9.8.2002/700) Sairaala-apteekista ja lääkekeskuksesta voidaan luovuttaa vastikkeetta sairaalan tai terveyskeskuksen sairaansijalta poistettavan tai avohoitoon tilapäisesti siirrettävän potilaan hoidon keskeytymätöntä jatkamista varten tarvittavat lääkkeet. Sairaalan poliklinikalla tai terveyskeskuksen vastaanotolla käyneelle potilaalle voidaan vastikkeetta luovuttaa hoidon aloittamiseksi tarvittavat lääkkeet, kunnes hänen voidaan paikalliset olosuhteet huomioon ottaen kohtuudella olettaa saavan ne apteekista. Kaikilla lääkkeillä samat haasteet, mikäli on kyse merkittävän kalliista, ei vielä SV - korvatusta valmisteesta, joka on sellainen lääkemuoto, jota voidaan vaivatta nauttia kotona. Viime aikoina mediassa Lynparza, olaparibi VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 22

1990-LUVUN MÄÄRÄAIKAINEN POIKKEUSMENETTELY 1990-luvun puolivälin jälkeen: VN päätökset 286/1996, voimassa 1.5.1996-31.12.1996, 1011/1996, voimassa 1.1.-31.12.1997 ja 1210/1997, voimassa 1.1.-31.121998 ) Suomeen säädettiin määräaikaisena voimassa ollut lainsäädäntö, joka koski Sairausvakuutuslain (364/1963) 5 a :ssä tarkoitettuja hoitokustannuksiltaan merkittäviä ja käyttötarkoitukseltaan vielä vakiintumattomia lääkkeitä, joita ei korvata sairausvakuutuslain nojalla. Em. lainsäädännön mukaan, sen voimassa olon ajan, sairaala-apteekeista ja lääkekeskuksista oli sallittua luovuttaa avohoitoon MS-taudin hoitoon käytettyjä interferoni-beeta valmisteita vastikkeetta potilaille ja sama lainsäädäntö koski kystisen fibroosin hoidossa käytettävää dornaasialfaa sisältäviä valmisteita ja niiden luovuttamista avohoitoon. Tämä lainsäädäntö oli voimassa 1.5.1996-31.12.1998. Sen jälkeen em. valmisteet tulivat SV -korvauksen piiriin (VN 735/1998, 1.1.1999 alkaen). Toistaiseksi, ei muita vastaavanlaisia lakeja ole säädetty Suomessa. VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 23

Harvinaislääke - Voi olla harvinaisen sairauden lääke - Voi olla kallis lääke Harvinaisen sairauden lääke - Voi olla harvinaislääke - Voi olla kallis lääke Kallis lääke - Voi olla harvinaislääke - Voi olla harvinaisen sairauden lääke VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 24

Harvinaislääkkeet ja nykyjärjestelmä sairaalan kannalta Yhteenveto Harvinaislääke status liittyy vahvasti myös lääkkeen myyntilupaprosessiin Hankinta, varastointi ja toimittaminen yleisesti, kuten kaikilla lääkkeillä, samoin avohoitoon luovuttamisen haasteet PAITSI ML-valmisteet, kaupan olevat, joilla ei ole maahantuojaa Suomessa tuotava omana mahantuontina Suhteessa kaikkiin lääkevalmisteisiin Useammin kalliita uusia lääkkeitä aina erillinen käyttöönottoprosessi Kilpailun tullessa kuvioon, voi tarvita kesken kauden kilpailuttamisen, esille tuleminen ehkä todennäköisempää kuin muilla valmisteilla Parenteraaliset usein katkeamattoman kylmäketjun edellyttäviä valmisteita logistiikan haasteet, kuten kaikilla katkeamattoman kylmäketjun valmisteilla VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT Sivu 27

KIITOS! TYKS Sairaala-apteekki Kiinamyllynkatu 48, 20520 Turku Vaihde: (02) 3132971, faksi: (02) 313 2757 ÅUCS Sjukhusapoteket Kinakvarngatan 48, 20520 Åbo Telefon: (02) 3132971, fax: (02) 313 2757 VARSINAIS-SUOMEN SAIRAANHOITOPIIRI EGENTLIGA FINLANDS SJUKVÅRDSDISTRIKT