Kansallinen suositus lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arvioinnista. Piia Peura, Vesa Kiviniemi. Nimi Sinikka Rajaniemi

Transkriptio

1 1 (20) PROJEKTISUUNNITELMA Projektin nimi Laatinut: Tarkastanut: Hyväksynyt: Jakelu Kansallinen suositus lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arvioinnista Pvm Nimi Piia Peura, Vesa Kiviniemi Pvm Pvm Kansaneläkelaitos / Lääketutkimustiimi Nimi Pertti Happonen, Hannes Enlund, Helena Kastarinen Nimi Sinikka Rajaniemi Käypä hoito johtoryhmä Lääketeollisuus ry Lääkkeiden hintalautakunta Rinnakkaislääketeollisuus ry Suomen Lääkäriliitto Suomen Syöpäyhdistys ry Tehy Terveyden ja hyvinvoinnin laitos / Finohta Terveyden ja hyvinvoinnin laitos / Perusterveydenhuollon kehittäjätiimi Terveyden ja hyvinvoinnin laitos / Rokoteosasto Blom Marja, farmakoekonomian professori, Sosiaalifarmasian osasto, Helsingin yliopisto Huupponen Risto, professori, Farmakologia, lääkekehitys ja lääkehoito, Turun yliopisto Martikainen Janne, tutkimusjohtaja, Lääketalouden ja vaikuttavuuden tutkimusyksikkö, Itä Suomen yliopisto Roine, Risto HALO ohjelmapäällikkö, arviointiylilääkäri, Helsinki Uudenmaan sairaanhoitopiiri Tulostettu

2 Sivu 2 (20) Sisältö 1 PROJEKTIN TAVOITE PROJEKTIN KUVAUS TAUSTA Terveydenhuollon menetelmien arviointi (HTA) EUnetHTA projekti Lääkehoitojen suhteellisen vaikuttavuuden arviointi PROJEKTIN SISÄLTÖ Lääkkeiden HTA raportin rakenne ja sisältö Lääkkeiden HTA prosessi Prosessin eri vaiheiden kommentointi HTA raporttien laajuus RAJAUKSET YHTEYDET MUIHIN PROJEKTEIHIN TAI TEHTÄVIIN PROJEKTIORGANISAATIO PROJEKTIRYHMÄ TUKIRYHMÄ OHJAUSRYHMÄ TEHTÄVÄT TYÖNOSITUS LOPPUTUOTTEET AIKATAULU TOTEUTUS TYÖMENETELMÄT KOKOUKSET SEURANTA PROJEKTIN PÄÄTTÄMINEN KIRJALLISUUTTA...18 LIITE 1. EHDOTUS KANSALLISEN OHJEISTUKSEN SISÄLLYSLUETTELOSTA...19

3 Sivu 3 (20) 1 PROJEKTIN TAVOITE Projektilla on kaksi keskeistä tavoitetta: 1. Koota yhteen lääkehoitojen (ja rokotteiden) arvioinnin sidosryhmät ja alan keskeiset toimijat 2. Tuottaa kansallinen ohjeistus, jossa määritellään a. lääkkeiden HTA 1 raportin rakenne ja sisältö sekä b. lääkkeiden HTA prosessi. Kansallinen ohjeistus mahdollistaa systemaattisen ja oikea aikaisen tiedon tuottamisen esimerkiksi tilanteissa, joissa uusi lääke tulee markkinoille, vanha lääke saa merkittävän uuden käyttöaiheen tai kyseessä on uusi lääkemuoto. Lisäksi HTA raportteja voidaan hyödyntää valmisteltaessa päätöksiä tai linjauksia lääkeryhmien sisällä tai välillä esimerkiksi viitehintajärjestelmää varten. 1 HTA: Health Technology Assessment, terveydenhuollon menetelmien arviointi

4 Sivu 4 (20) 2 PROJEKTIN KUVAUS 2.1 Tausta Yksi Lääkealan turvallisuus ja kehittämiskeskuksen tehtävistä on tuottaa ja koota lääkehoitojen hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointeja ja koordinoida tätä koskevaa yhteistyötä. Tällä hetkellä useat eri tahot arvioivat lääkkeiden hoidollista ja taloudellista arvoa Suomessa. Esimerkiksi lääkeyritykset toimittavat uusien lääkkeiden hintahakemusten yhteydessä terveystaloudellisen selvityksen Lääkkeiden hintalautakunnalle. Terveyden ja hyvinvoinnin laitos taas vastaa rokotteisiin liittyvistä selvityksistä. Myös sairaanhoitopiireissä on itsenäistä lääkehoitojen arviointitoimintaa. Lisäksi Helsingin yliopistossa on farmakoekonomian professuuri ja Itä Suomen yliopiston Farmasian laitoksella toimii Lääketalouden ja vaikuttavuuden tutkimusyksikkö. Lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointiin liittyvät toimintatavat eivät kuitenkaan ole vielä vakiintuneet Suomessa. Sosiaali ja terveysministeriön tekemän selvityksen (2007:68) mukaan lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointikohteiden valinnalle on luotava selkeä prosessi. Lisäksi avo ja laitoshoidon lääkkeille on tarpeen muodostaa yhteinen arviointipohja (templaatti). Templaatin käyttö tulee olla tarkasti määriteltyä ja ohjeistettua. Templaatti sisältää tiiviin ja lyhyen kannanoton lääkeaineen tai lääkevalmisteen hoidollisesta ja taloudellisesta lisäarvosta. Kannanoton taustana on eri osista olemassa olevan ja kootun tiedon sisältävä katsaus. Selvityksen mukaan kannanoton ja katsauksen laadinnassa on syytä hyödyntää jo olemassa olevia kotimaisia ja ulkomaisia malleja. Lisäksi templaatin muodostaminen on syytä tehdä tiiviissä yhteistyössä tulevien käyttäjien kanssa. STM:n selvityksessä (2007:68) arviointitiedon käyttäjiksi mainitaan seuraavat tahot: lääkepoliittisia päätöksiä tekevät päättäjät lääkkeiden tukkuhinta ja korvattavuuspäätöksiä tekevä Lääkkeiden hintalautakunta lääkkeiden hankintapäätöksiä tekevät lääkeneuvottelukunnat ja hankintarenkaat muut tahot, kuten hoitosuositusten tuottajat kliinisiä hoitopäätöksiä tekevät lääkärit potilaat ja väestö Selvityksen mukaan arviointitietoa tarvitaan erityisesti lääkkeistä, joilla on uusi vaikutusmekanismi tai jotka ovat hinnaltaan selvästi aikaisempaa käypää hoitoa kalliimpia. Arviointeja tarvitaan myös jo käytössä olevista lääkkeistä, joille tarjotaan käyttöindikaation laajennusta. Lisäksi on tarvetta arvioida kokonaisia lääkeaineryhmiä ja kansantautien hoitoa. Tarvetta on sekä laajoille ja perusteellisille arvioinneille että suppeille, hyvin nopealla aikataululla tehdyille arvioinneille.

5 Sivu 5 (20) Terveydenhuollon menetelmien arviointi (HTA) Lääkehoitojen hoidollisen ja taloudellisen arvon arvioinneissa sovelletaan terveydenhuollon menetelmien arvioinneissa (HTA, Health Technology Assessment) käytettyjä menetelmiä. Terveydenhuollon menetelmien arvioinnissa tutkitaan menetelmien, esimerkiksi lääkkeiden, käytön lyhyen ja pitkän aikavälin vaikutuksia. Arvioitaviin tekijöihin kuuluvat muun muassa arvioitavien menetelmien teho ja turvallisuus sekä menetelmien käytön aiheuttamat sosiaaliset, eettiset ja taloudelliset vaikutukset. Tyypillisesti terveydenhuollon menetelmien arviointiprosessi lähtee liikkeelle ongelmien tunnistamisesta edeten esiselvitysten ja arviointikysymyksen määrittelyn kautta kirjallisuuskatsauksiin ja tiedon synteesiin. Arviointiprosessin tuloksena syntyvää HTAraporttia voidaan käyttää päätöksenteon tukena, kun otetaan kantaa esimerkiksi arvioitavien menetelmien käyttöönottoon tai korvattavuuteen. Tämän jälkeen tehtävänä on vielä tiedon levittäminen ja käyttöönotto sekä arvioinnin vaikuttavuuden seuranta EUnetHTA projekti Lääkkeitä ja muita terveydenhuollon menetelmiä arvioidaan jo useissa EU maissa. Vuonna 2006 käynnistyneen yhteiseurooppalaisen EUnetHTA projektin tavoitteena on luoda eurooppalainen HTA yhteistyöverkosto ja kehittää työkaluja luotettavan (reliable), oikea aikaisen (timely), läpinäkyvän (transparent) ja alueelta toiselle siirrettävissä olevan (transferable) arviointitiedon tuottamiseen ja välittämiseen. EUnetHTA projektin tuloksena on julkaistu muun muassa niin sanottu HTA ydinmalli (HTA Core Model) kahdelle erityyppiselle terveydenhuollon menetelmälle (HTA Core Model for Diagnostic Technologies ja HTA Core Model for Medical and Surgical Interventions). Ydinmalli määrittää muun muassa terveydenhuollon menetelmien arvioinnin osa alueet (domains), ja arviointielementit (assessment elements). Ydinmalli muodostuu seuraavista osa alueista: 1. Terveysongelma ja teknologian käytön nykytilanne (Health problem and current use of technology) 2. Arvioitavan menetelmän kuvaus (Description and technical characteristics of technology) 3. Kliininen vaikuttavuus (Clinical effectiveness) 4. Turvallisuus (Safety) 5. Kustannukset ja taloudellinen evaluaatio (Costs, economic evaluation) 6. Eettinen arviointi (Ethical analysis) 7. Organisatoriset tekijät (Organisational aspects) 8. Sosiaaliset tekijät (Social aspects) 9. Lainopilliset tekijät (Legal aspects) Ydinmallissa otetaan kantaa myös siihen, millaiset HTA:n tiedot ovat siirrettävissä maasta toiseen

6 Sivu 6 (20) Lääkehoitojen suhteellisen vaikuttavuuden arviointi EUnetHTA projektin yksi osatehtävä on kehittää HTA työkaluja lääkehoitojen suhteellisen vaikuttavuuden arviointiin (Relative Effectiveness Assessment of Pharmaceuticals, REAP) ja ohjeistaa näihin arviointeihin liittyvissä menetelmissä. Lääkkeiden REAP arviointiin kehitetään kaksi erillistä mallia, joista toinen on tarkoitettu laajoille ja perusteellisille arvioinneille (Full model) ja toinen suppeammille, nopeammalla aikataululla toteutetuille arvioinneille (Rapid model). Mallien ensimmäiset versiot ovat REA työryhmän sisäisessä kommentoinnissa tammikuussa Toinen versio malleista julkaistaan REA työryhmän, sidosryhmien neuvottelukunnan ja EMA:n (European Medicine Agency) kommenteille kesäkuussa Julkiseen kommentointiin mallit tulevat elokuussa Mallien toimivuutta testataan empiirisesti elo joulukuussa Projektin sisältö Projektin alussa muodostetaan projektiryhmä, johon kootaan edustus sekä lääkehoitoihin liittyvän arviointitiedon käyttäjistä (muun muassa Lääkkeiden hintalautakunnan, Kansaneläkelaitoksen, sairaanhoitopiirien, lääkärien, Rohtoverkoston ja potilasjärjestöjen edustaja) että arviointitiedon tuottajista (muun muassa Finohtan, Käypä hoito toimikunnan, yliopistojen ja lääketeollisuuden edustaja). Projektiryhmä mahdollistaa sen, että lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointiin liittyvä suunnittelutoiminta on avointa ja vuorovaikutteista. Alustava suunnitelma kansallisen ohjeistuksen rakenteesta on raportoitu liitteessä 1. Lisäksi projektin aikana tullaan ottamaan kantaa muun muassa seuraaviin kysymyksiin: Minkälaista tietoa lääkkeiden hoidollisesta ja taloudellisesta arvosta eri tahot tarvitsevat? Kuinka voimme hyödyntää kansainvälisiä HTA raportteja ja kirjallisuuskatsauksia? Miten varmistetaan oikea aikaisen tiedon tuottaminen? Miten HTA arvioinnin laajuus vaihtelee eri tilanteissa? Lääkkeiden HTA raportin rakenne ja sisältö Lääkkeiden HTA raportin rakenteen ja sisällön suunnittelussa hyödynnetään EUnetH TA projektin HTA ydinmallin (HTA Core Model for Medical and Surgical Interventions) ja REAP työryhmän suosituksia. Ydinmallin osa alueet on lueteltu kappaleessa

7 Sivu 7 (20) Lääkkeiden HTA prosessi Lääkkeiden HTA prosessi voidaan jakaa viiteen osaan, jotka ovat Osa 1. Arviointiaiheiden kokoaminen Osa 2. Arvioinnin kohteiden valinta ja arviointikysymyksen määrittely (scoping) Osa 3. Arviointi (assessment) Osa 4. Arviointitietoon perustuva kannanotto (appraisal) ja Osa 5. Tiedon levittäminen ja toimeenpano (dissemination and implementation) On suunniteltu, että prosessin osissa 2 ja 3 tuotetaan tietoa kuudessa vaiheessa. Vaihe 1. Arviointikohteiden valinta Vaihe 2. Arviointikysymyksen rajaus ja arviointisuunnitelma (sisältää katsauksen jo julkaistuihin HTA raportteihin, meneillään oleviin arviointeihin sekä tehoon ja turvallisuuteen liittyviin kirjallisuuskatsauksiin) Vaihe 3. Terveysongelman ja menetelmän käytön nykytilanteen kuvaus sekä arvioitavan menetelmän kuvaus (EUnetHTA ydinmallin osa alueet 1 2). Vaihe 4. Kliinisen vaikuttavuuden ja turvallisuuden systemaattinen kirjallisuuskatsaus (EUnetHTA ydinmallin osa alueet 3 4) Vaihe 5. Kustannukset ja taloudellinen evaluaatio (sekä budjettivaikutusanalyysi) (EUnetHTAydinmallin osa alue 5) Vaihe 6. HTA:n muut osa alueet (EUnetHTA ydinmallin osa alueet 6 9) Jokaisesta vaiheesta julkaistaan luonnosdokumentti Fimean Internet sivuilla. HTAraportin vaiheittaisella julkaisemisella pyritään mahdollisimman oikea aikaisen arviointitiedon tuottamiseen. Vaiheen 2 jälkeen päätetään toteutetaanko arviointi, ja voidaanko HTA prosessissa hyödyntää jo julkaistuja tai meneillään olevia arviointeja tai kirjallisuuskatsauksia. Vaiheen 2 jälkeen arviointi voidaan siis päättää, fokusoida/rajata tai jatkaa täysmittaisena HTA:na. Toteutuneiden arviointivaiheiden dokumenteista kootaan lopullinen HTA raportti.

8 Sivu 8 (20) Prosessin eri vaiheiden kommentointi Alustavasti ehdotetaan, että jokaisen kappaleessa luetellun vaiheen valmistuttua julkaistaan Fimean Internet sivuilla luonnos vaiheen lopputuotteena syntyneestä dokumentista. Tätä dokumenttia voi kuka tahansa kommentoida ennalta määrittelyn ajanjakson aikana. Erityisesti kommentteja toivotaan niiltä sidosryhmiltä, potilailta ja käytännön hoitotyötä tekeviltä lääkäreiltä, joita arvioinnin aihe koskettaa. Kun kommentoinnille varattu aika on umpeutunut, dokumentti muokataan saatujen kommenttien perusteella. Lisäksi saadut kommentit voivat vaikuttaa arvioinnin seuraavien vaiheiden toteutukseen. Raporttien kommentointimahdollisuuden avulla pyritään siihen, että tuotettu tieto vastaa tiedon käyttäjien tarpeita ja sidosryhmien odotuksia. Lopuksi kaikkien arviointivaiheiden raportit kootaan yhteen HTA loppuraportiksi HTA raporttien laajuus Alustavasti ehdotetaan, että lääkkeiden HTA raportit jaetaan laajuutensa mukaan neljään ryhmään Akuutti HTA. Muistuttaa Finohtan Nopeat vastaukset toimintaa. Finohta laatii nopeita vastauksia tilanteissa, joissa päätös ei voi odottaa laajempaa arviointitutkimusta. Pika HTA. Perustuu REAP työryhmän suppeamman Rapid mallin sisältöön. Täysimittainen HTA. Perustuu REAP työryhmän laajemman ja perusteellisemman Full mallin arviointielementteihin ja kansallisesti sovittuihin lisäosiin. Kansainvälisen HTA raportin kotoistus. Kotoistus käynnistyy prosessin vaiheilla 1 2 (kts. kappale 2.2.2) Vaiheessa 3 ja siitä eteenpäin pyritään hyödyntämään aiemmin julkaistun HTA raportin tai meneillään olevan HTA prosessin tietoja ja kustannusvaikuttavuusanalyysissä käytetyn päätösanalyyttisen mallin rakenteita. HTA raportin kotoistus voidaan toteuttaa joko pika tai täysmittaisena HTA:na. 2.3 Rajaukset Tämän projektin tehtäviin ei kuulu Varsinaisten arviointien tekeminen. Vaikka projektin aikana testataan empiirisesti lääkkeiden HTA prosessin eri vaiheita, näiden arviointien tuottaminen tai kommentointi ei kuulu projektin tehtäviin. Sen määrittely, miten arviointitietoa hyödynnetään päätöksenteossa tai kliinisessä työssä. Arviointityön edellyttämien voimavarojen estimointi. Sen määrittely, miten arviointityö toteutetaan käytännössä (esim. kansallinen verkostomalli tai Pohjoismaiseen/Eurooppalaiseen yhteistyöhön perustuva malli)

9 Sivu 9 (20) 2.4 Yhteydet muihin projekteihin tai tehtäviin Lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointien tuottaminen ja kokoaminen sekä arviointeja koskevan yhteistyön koordinointi ovat yksi Lääkealan turvallisuus ja kehittämiskeskuksen Lääkehoitojen arviointi prosessin tehtävistä. HTA raportin rakenteen ja sisällön suunnittelussa hyödynnetään EUnetHTA projektin ja REAP työryhmän suosituksia, Finohtan kokemusta erityyppisistä HTA raporteista, Lääkkeiden hintalautakunnan ohjeistusta terveystaloudellisen selvityksen laatimiseksi, kansainvälisten arviointiviranomaisten (esimerkiksi Englannin ja Walesin National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE), Kanadan Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) ja Ruotsin Swedish Council on Technology Assessment in Health Care (SBU)) ohjeistuksia. Vastaavasti HTA prosessin suunnittelussa hyödynnetään Finohtan ohjeistuksia ja käytäntöjä EUnetHTA projektin suosituksia kansainvälisten arviointiviranomaisten (esimerkiksi Englannin ja Walesin National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE), Kanadan Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) ja Ruotsin Swedish Council on Technology Assessment in Health Care (SBU)) käytäntöjä. Projektin aikana testataan empiirisesti lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointiprosessin eri vaiheita.

10 Sivu 10 (20) 3 PROJEKTIORGANISAATIO 3.1 Projektiryhmä Taulukossa 1 on määritelty projektiryhmän jäsenet. Projektiryhmään kuuluvat ne henkilöt, jotka osallistuvat projektiryhmän kokouksiin. Henkilöt, jotka eivät osallistu projektiryhmän kokouksiin, mutta ovat mukana edistämässä projektin toteutusta, luokitellaan projektin tukiryhmäksi (kappale 3.2). Projektiryhmän jäseniltä edellytetään lääke epidemiologista ja/tai lääketaloustieteellistä tuntemusta. Lisäksi yliopiston ja lääketeollisuuden edustajilta toivotaan käytännön kokemusta terveydenhuollon menetelmien arvioinnista. Taulukko 1. Projektiryhmän jäsenet ja vastuunjako Tehtävä Henkilö Taho Vastuu Projektipäällikkö Tutkimuspäällikkö Fimea Projektipalaverien puheenjohtaja Johtaa projektin käytännön toteutusta Apulaisprojektipäällikkö Lääketaloustieteilijä Yhteyshenkilö johtoryhmään Fimea Vastaa projektisuunnitelman valmistelusta Vastaa projektidokumentaation tuottamisesta Vastaa projektidokumentaation hallinnasta Raportoi projektin etenemisestä projektipäällikölle Projektiryhmä Tukiryhmän Fimea Kantaaottava asiantuntijaryhmä. edustus 1 Kansaneläkelaitos Käypä hoito johtoryhmä Kommentoi Fimean tuottamaa dokumentaatiota n=3 Lääketeollisuus ry Lääkkeiden hintalautakunta Rinnakkaislääketeollisuus ry Suomen Lääkäriliitto Suomen Syöpäyhdistys ry Tehy THL / Finohta THL / Perusterveydenhuollon kehittäjätiimi THL / Rokoteosasto Sairaanhoitopiirit Yliopistot 1 Tukiryhmästä projektiryhmän kokouksiin voi osallistua 1 3 henkilöä riippuen käsiteltävästä aiheesta.

11 Sivu 11 (20) 3.2 Tukiryhmä Projektin tukiryhmänä toimivat: Koko Fimean Lääkehoitojen arviointi prosessin muu henkilöstö, erityisesti o johtaja o tilastotieteilijä o tutkijalääkäri o kehittämispäälliköt Edustus Fimean Lääkevalmisteiden arviointi 1 ja 2 prosesseista Informaatikko Sihteeri Lakimies Viestintäassistentti Projektin ulkopuoliset asiasta kiinnostuneet henkilöt tai yhteisöt, joille tarjotaan mahdollisuus kommentoida projektin tuotoksia. Ne yhteisöt ja henkilöt, joille tieto projektin tuotoksista lähetetään, sovitaan yhdessä projektiryhmän kanssa projektin alussa. 3.3 Ohjausryhmä Projektin ohjausryhmänä toimii Fimean johtoryhmä. Projektipäällikkö toimii yhteyshenkilönä projektiryhmän ja ohjausryhmän välillä.

12 Sivu 12 (20) 4 TEHTÄVÄT 4.1 Työnositus Ennen projektin alkua projektiin liittyvät seuraavat työtehtävät: Projektin suunnittelu Projektiryhmän kokoaminen Projektin aikana määritellään HTA raporttiin liittyvät seuraavat asiat: Mikä on HTA raportin rakenne ja sisältö? Mikä on HTA raportin ja kansallisen ohjeistuksen kieli (suomi / englanti)? Vastaavatko EuNetHTA ydinmallin ja REAP työryhmän suositukset Suomen tarpeita? Miten HTA raportin laajuus ja sisältö vaihtelevat eri tilanteissa? Lisäksi lääkkeiden HTA prosessiin liittyen ohjeistetaan seuraavat asiat: Miten ja kenen toimesta arvioinnin kohteet valitaan? Mitä menetelmiä HTA raportin eri osa alueissa käytetään? Miten tuotetut raportit ja muut dokumentin julkaistaan? Miten tiedon käyttäjät ja sidosryhmät voivat kommentoida julkaistuja raportteja ja muita dokumentteja? Miten kommentteihin vastataan? Kuka tekee arviointiin perustuvan kannanoton (appraisal)? Miten arviointeihin perustuva kannanotto tehdään? Minkälaisia koosteita lääkkeiden hoidollisesta ja taloudellisesta arvosta tuotetaan eri asiakasryhmille (esimerkiksi lääkäreille ja potilaille), sekä millä muilla tavoin tuotettua tietoa voidaan hyödyntää ja tiedon käyttöönottoa edistää? Projektin tarkempi työ ja resurssisuunnitelma on raportoitu liitteessä a (vain Fimean sisäiseen käyttöön). 4.2 Lopputuotteet Projektin tuloksena syntyvässä kansallisessa ohjeistuksessa määritellään lääkkeiden HTA raportin rakenne ja sisältö sekä lääkkeiden HTA prosessi Suomessa. Lisäksi projektin aikana kootaan yhteen alan osaaminen ja tietoa tarvitsevat toimijat Suomessa.

13 Sivu 13 (20) Fimea voi täysimääräisesti hyödyntää projektin lopputuotetta esimerkiksi tilanteissa, joissa Lääkehoitojen arviointi prosessi tuottaa lääkkeiden HTA raportin itse tai arviointi tilataan Fimean ulkopuoliselta taholta. 4.3 Aikataulu Projektin kutsukirjeet lähetetään tammikuussa. Projekti alkaa helmikuussa 2011 ja päättyy huhtikuussa Projektin kokonaiskesto on noin 1 vuosi ja 3 kuukautta. Esitys projektiryhmän kokousaikataulusta on raportoitu kappaleessa TOTEUTUS 5.1 Työmenetelmät Projektin aikana määritellään ensin HTA raportin rakenne ja sisältö sekä sen jälkeen lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointiprosessi. Kokouksissa käsiteltävät asiat on lueteltu tarkemmin kappaleessa 5.2. Yleinen menettelytapa ja aikataulusuunnitelma projektidokumentaation tuottamiseksi on esitelty kuvassa 1. Ennen jokaista projektipalaveria apulaisprojektipäällikkö luonnostelee kokouksen aihetta käsittelevän dokumentin yhdessä projektipäällikön ja projektin tukiryhmän kanssa. Dokumentti on ensimmäinen käsikirjoitus kokouksessa käsiteltävästä ohjeistuksen osa alueesta. Dokumentin luonnos lähetetään kommentoitavaksi projektiryhmälle. Ryhmällä on kaksi viikkoa aikaa kommentoida luonnosta kirjallisesti. Apulaisprojektipäällikkö tekee yhteenvedon projektiryhmän kommenteista ja esittelee yhteenvedon projektipalaverissa. Projektipalaverin jälkeen apulaisprojektipäällikkö editoi dokumentin projektiryhmältä saatujen kirjallisten kommenttien ja palaverissa käydyn keskustelun perusteella. Editoitu dokumentti julkaistaan Fimean verkkosivuilla. Julkaistua dokumenttia voi kuka tahansa kommentoida. Apulaisprojektipäällikkö tekee lopulliset muokkaukset dokumenttiin saatujen kommenttien perusteella. Projektin lopussa tuotetuista dokumenteista kootaan lopullinen ohjeistus. Projektissa tuotettavien dokumenttien laadusta vastaa projektipäällikkö, joka hyväksyy alustavan dokumentin, joka lähetetään projektiryhmälle; editoidun dokumentin, joka julkaistaan Fimean verkkosivuilla; muiden tahojen kommenttien perusteella editoidun dokumentin; ja

14 Sivu 14 (20) lopullisen ohjeistuksen. Kuva 1. Aikataulusuunnitelma projektidokumentaation tuottamiseksi

15 Sivu 15 (20) 5.2 Kokoukset Projektiryhmä kokoontuu 8 kertaa vuosien 2011 ja 2012 aikana (taulukko 2). Taulukko 2. Kokousmatriisi Kokous Ajankohta Käsiteltävät asiat Dokumentti 1 viikko 7 / 2011 ( ) Aloitus ja arvioinnin tavoitteet Ohjeistuksen sisällysluettelo (kts. liite 1). Ohjeistuksen kappale 3a Osa I: HTA raportin rakenne ja sisältö 2 viikko 14 / 2011 ( ) 3 viikko 23/ 2011 ( ) Arvioinnin tavoitteiden määrittely Arvioitavan terveysongelman ja menetelmän käytön nykytilanteen kuvaus Arvioitavan menetelmän kuvaus Menetelmän kliinisen vaikuttavuuden ja turvallisuuden määrittäminen Ohjeistuksen kappale 3b c Ohjeistuksen kappale 3d e 4 viikko 35 /2011 ( ) Taloudellinen evaluaatio Ohjeistuksen kappale 3f 7 viikko 5 /2012 ( ) Muut HTA arvioinnin osaalueet (eettiset, organisatoriset, sosiaaliset ja lainopilliset näkökohdat) Ohjeistuksen kappale 3g j

16 Sivu 16 (20) Taulukko 2. Kokousmatriisi (jatkuu) Osa II: Lääkkeiden HTA prosessi 5 viikko 43 /2011 ( ) 6 viikko 50 /2011 ( ) 8 Viikko 12 / 2012 ( ) Miten HTA raportin laajuus vaihtelee eri tilanteissa Minkälaisia yhteenvetoja HTAraportista tuotetaan Miten erilaiset dokumentit julkaistaan Miten tiedon käyttäjät ja sidosryhmät voivat kommentoida julkaistuja dokumentteja? Miten kommentteihin vastataan? Miten arviointien aiheet valitaan? Miten arviointeihin perustuva kannanotto tehdään? Miten arviointitietoa hyödynnetään, levitetään ja saatetaan käyttöön? Projektin yhteenveto ja päättäminen Ohjeistuksen kappale 4 ja 2c d Ohjeistuksen kappale 2a b ja 2e Lopullinen ohjeistus 5.3 Seuranta Projektin etenemistä ja resurssien käyttöä seuraa projektipäällikkö, joka raportoi projektin edistymisestä johtoryhmälle. Projektin edistymistä arvioidaan seuraavasti: Onko projektipalaverit pidetty kappaleessa 5.2 esitetyn aikataulun mukaisesti? Onko osadokumentit julkaistu Fimean Internet sivuilla kolmen viikon kuluessa tiettyä osa aluetta käsittelevästä projektipalaverista? Projektin henkilöresurssien käyttö ja kustannukset lasketaan jokaisen projektipalaverin jälkeen. Projektin lopputuote (eli kansallisen ohjeistus) noudattaa Euroopan komission Lääkefoorumin asettamia Relative effectiveness ydinperiaatteita suhteellisen vaikuttavuuden arvioinnille ( Lisäksi lopputuotteen laadun arvioi arvostettu kansainvälinen organisaatio (esimerkiksi Nice International). Arviointia varten ohjeistus tarvittaessa käännetään myös englanniksi.

17 Sivu 17 (20) 6 PROJEKTIN PÄÄTTÄMINEN Projekti päättyy, kun kansallinen lääkkeiden ohjeistus on valmis ja se on julkaistu Fimean verkkosivuilla Kansallista lääkkeiden HTA ohjeistusta käytetään sisäisenä toimintaohjeena lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arvioinnissa. Lisäksi ohjeistuksen noudattamista vaaditaan, kun Fimea tilaa arviointeja ulkopuolisilta toimijoilta. Projektista kirjoitetaan loppuraportti. Projektin loputtua ohjeistusta päivitetään tarvittaessa.

18 Sivu 18 (20) 7 KIRJALLISUUTTA Mäkelä M, Kaila M, Lampe K, Teikari M (toim.). Menetelmien arviointi terveydenhuollossa. 1. painos. Helsinki: Kustannus Oy Duodecim National Institute for Health and Clinical Excellence. Guide to the methods of technology appraisal. [päivitetty 06/2008]. Sosiaali ja terveysministeriö. Lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointi. Sosiaali ja terveysministeriön selvityksiä 2007:68. Sosiaali ja terveysministeriön asetus lääkkeiden hintalautakunnalle tehtävästä hakemuksesta ja hintailmoituksesta (201/2009). (Asetuksen liitteenä ohje terveystaloudellisen selvityksen laatimiseksi). The Swedish Pharmaceutical Benefits Board. Working guidelines for the pharmaceutical reimbursement review. [päivitetty ]. english old/medicinesnew/reimbursement review/. The Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH). Guidelines for authors of CADTH health technology assessment reports. [päivitetty 05/2003]. links/authors guide. Linkkejä: Joint Action /JA WP5 Relative Effectiveness Assessment of Pharmaceuticals/ network.org/ LIITTEET Ehdotus kansallisen ohjeistuksen sisällysluettelosta

19 Sivu 19 (20) Liite 1. Ehdotus kansallisen ohjeistuksen sisällysluettelosta 1. Mitä lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arvioinnilla tarkoitetaan 2. Arvioinnin prosessi a. Aihevalinta b. Arviointiraporttien julkaiseminen ja kommentointi c. Kannanotto d. Arviointitiedon hyödyntäminen, levittäminen ja käyttöönotto 3. Arvioinnin osa alueet a. Arvioinnin tavoite b. Terveysongelma ja menetelmän käytön nykytilanne c. Arvioitavan menetelmän kuvaus d. Kliininen vaikuttavuus e. Turvallisuus f. Kustannukset ja taloudellinen evaluaatio g. Eettinen arviointi h. Organisatoriset tekijät i. Sosiaaliset tekijät j. Lainopilliset tekijät 4. Arviointien laajuus

20 Sivu 20 (20) n muutoshistoria Versio Pvm Tekijä Muutokset Piia Peura Piia Peura Lisätty kappale 8 Kirjallisuutta. Kappale 3.2: Lisätty informaatikko tukiryhmään. Kappale 2.2.2: Lisätty Osa 1. Aiheiden kokoaminen. Kappale 5.2: Muutettu kokouksen 3 ja 8 ajankohta Piia Peura Kappale 5.2. Päivitetty kokousten ajankohdat