TERVEYSALAN BIOTIETEET, GENOMIIKKA JA BIOTEKNOLOGIA

EUROOPAN KOMISSIO TYÖOHJELMA Tutkimuksen, teknologian kehittämisen ja esittelyn erityisohjelma: "Eurooppalaisen tutkimusalueen integrointi ja lujittaminen" TERVEYSALAN BIOTIETEET, GENOMIIKKA JA BIOTEKNOLOGIA Edition December 2002 1

Sisällys 0. YLEINEN JOHDANTO.... 4 I. YHTEISÖN TUTKIMUKSEN KOHDENTAMINEN JA.. 12 INTEGROINTI TUTKIMUSTYÖN ENSISIJAISET AIHEALUEET... 12 Terveysalan biotieteet, genomiikka ja bioteknologia 1.1 Johdanto 12 1.2 Työohjelman tavoitteet, rakenne ja yleinen lähestymistapa. 12 1.3 Tekninen sisältö 15 i) Genomiikan huippututkimus ja sovellukset terveysalalla.. 15 a) Kaikkien organismien funktionaalisen genomiikan 15 perustiedot ja -välineet Geenien ilmentyminen ja proteomiikka.. 15 Rakennegenomiikka 16 Vertaileva genomitutkimus ja populaatiogenetiikka.. 17 Bioinformatiikka. 18 Monitieteiset funktionaalisen genomiikan lähestymistavat 18 biologisten perusprosessien tutkimuksessa b) Genomiikan ja bioteknologian tietämyksen ja teknologian 21 sovellukset terveysalalla Uusien, turvallisempien ja tehokkaampien lääkkeiden. 22 kehittäminen järkevämmin ja nopeammin, mukaan luettuina farmakogenomiikan menetelmät Uusien diagnoosimenetelmien kehittäminen.. 23 Eläinkokeiden sijasta käytettävien uusien in vitro testien 24 kehittäminen Uusien ennaltaehkäisy- ja hoitomenetelmien, kuten.. 25 somaattisen geeni- ja soluterapian (erityisesti kantasoluterapian, jota sovelletaan esimerkiksi neurologisiin ja neuromuskulaarisiin häiriöihin) ja immunoterapioiden kehittäminen ja testaus Innovatiivinen postgenomiikan tutkimus, jolla on suuret. 27 sovellusmahdollisuudet ii) Merkittävimpien sairauksien torjuminen... 28 a) Sovellussuuntautuneet genomiikan lähestymistavat 28 lääketieteelliseen tietämykseen ja teknologiaan 2

Sydän- ja verisuonitaudit, diabetes ja harvinaiset sairaudet. 29 Antibioottiresistenssin ja muun lääkeresistenssin torjunta 31 Aivotutkimus ja hermostosairaudet 33 Ihmisen kehityksen ja ikääntymisprosessin tutkimus.. 35 b) Syövän tutkimus. 36 c) Merkittävimmät köyhyyteen liittyvät tartuntataudit.. 38 Erityiset tukitoimet koko ensisijaisella aihealueella 1 41 1.4 Yhteydet muihin tutkimusaiheisiin ensisijaisen aihealueen sisällä sekä 41 muihin 42 painopisteisiin ja toimiin kuudennessa puiteohjelmassa 1.5 Toteutussuunnitelma ja siihen liittyvät seikat.... 42 1.6 Ehdotuspyyntöä koskevat tiedot..... 44 II. YLEISET LIITTEET.... 52 A. Yhteenveto ehdotuspyynnöistä 52 B. Yhteiset arviointiperusteet ehdotusten arviointia varten.. 54 C. Kansainvälistä yhteistyötä tukevien erityistoimenpiteiden... 72 kohdemaat 3

0. YLEINEN JOHDANTO 1. Yleistä Komissio on laatinut ohjelmakomitean avustuksella tämän työohjelman sen jälkeen, kun tutkimuksen, teknologian kehittämisen ja esittelyn erityisohjelma "Eurooppalaisen tutkimusalueen integrointi ja lujittaminen" 1 sekä säännöt, jotka koskevat puiteohjelmaan osallistumista ja tutkimustulosten levittämistä 2, hyväksyttiin. Työohjelmassa selostetaan yksityiskohtaisemmin erityisohjelman tavoitteita, teknologisia painopisteitä ja toteutusaikataulua erityisesti ensimmäisen toimintavuoden aikana. Ohjelmaan sisältyvien tutkimustyön ensisijaisten aihealueiden tavoitteet pyritään yleisesti ottaen saavuttamaan ennen kaikkea uusien toteutusvälineiden, toisin sanoen integroitujen hankkeiden ja huippuosaamisen verkostojen, avulla. Mainittuja tavoitteita ovat kriittisen massan saavuttaminen, tutkimuskapasiteetin integrointi, hallinnon yksinkertaistaminen sekä Euroopan tasolla saatava lisäarvo. Uusia toteutusvälineitä käytetään alusta alkaen kaikilla aihealueilla. Silloin kun se on tarkoituksenmukaista, ne ovat ensisijaisia toteutusvälineitä. Niiden lisäksi käytetään kuitenkin edelleen myös kohdennettuja tutkimushankkeita ja koordinointitoimia. Erityisesti pyritään varmistamaan sujuva siirtyminen aikaisemmista puiteohjelmista uuteen. Erityisohjelma mahdollistaa Euroopan yhteisön osallistumisen useiden jäsenvaltioiden yhdessä käynnistämiin ohjelmiin (EY:n perustamissopimuksen 169 artiklan mukaisesti). Tämä mahdollisuus sisältyy kuitenkin tässä vaiheessa ainoastaan ensisijaiseen aihealueeseen "Terveysalan biotieteet, genomiikka ja bioteknologia". Lisätietoja uusien toteutusvälineiden käyttöä koskevista säännöksistä on saatavilla Cordis-palvelimella (http://www.cordis.lu/fp6/instruments/). Tutkimustoimet osa-alueilla, jotka kuuluvat laajemmin tutkimusaloja kattavien erityistoimien piiriin, toteutetaan tässä vaiheessa käyttäen kohdennettuja tutkimushankkeita, koordinointitoimia ja erityisesti pk-yrityksiä koskevia tutkimushankkeita. Eurooppalaisen tutkimusalueen perustan lujittamista koskevassa kokonaisuudessa käytetään toteutusvälineinä enimmäkseen kohdennettuja tutkimushankkeita ja koordinointitoimia. Erityisiä tukitoimia, joita toteutetaan myös tarjouspyyntöjen avulla, sekä koordinointitoimia voidaan käyttää koko ohjelmassa. 1 2 EYVL L 294, 29.10.2002, s. 1. EYVL L xx, xx.xx.2002, s. y. 4

Komissio on tätä työohjelmaa laatiessaan tukeutunut neuvoa-antavien ryhmien lausuntoihin sekä tutkimustyön ensisijaisten aihealueiden osalta vuoden 2002 alussa julkaistun kiinnostuksenilmaisupyynnön tuloksiin. Lisätietoja tästä on Cordis-palvelimella, jossa ovat nähtävillä muun muassa luettelo neuvoa-antavien ryhmien jäsenistä sekä kiinnostuksenilmaisupyynnön tulokset. 2. Työohjelman soveltamisala Tämän työohjelman soveltamisala vastaa erityisohjelmapäätöksessä määriteltyä alaa. Työohjelma koskee ehdotuspyyntöjä, joiden on suunniteltu päättyvän vuonna 2003. Monissa tapauksissa annetaan kuitenkin viitteitä myös vuonna 2004 päättyviksi kaavailluista ehdotuspyynnöistä. Yhteenveto ehdotuspyynnöistä on liitteessä A. Joidenkin erityisohjelman aihepiirien toteutus on jätetty myöhempään vaiheeseen, ja niitä käsitellään työohjelman tulevissa päivityksissä. 3. Monialaiset kysymykset Useat kysymykset ovat tärkeitä kaikkien puiteohjelman osien kannalta. Näitä kysymyksiä tarkastellaan seuraavassa ja lisäksi tarvittaessa tarkemmin myös työohjelman eri osissa. On tärkeää huomata, että tähän työohjelmaan sisältyvä tilastoihin liittyvä tutkimustyö toteutetaan läheisessä yhteistyössä EUROSTATin kanssa. Tämä koskee erityisesti niitä osia, jotka liittyvät ensisijaisiin aihealueisiin "Tietoyhteiskunnan teknologia" ja "Kansalaiset ja hallinto tietoyhteiskunnassa", sekä politiikan tarpeita palvelevaa tutkimusta osa-alueella "Laajemmin tutkimusaloja kattavat erityistoimet". a) Tässä työohjelmassa asetetaan erityisen tärkeälle sijalle pienten ja keskisuurten yritysten (pk-yritykset) tarpeet. Tätä silmällä pitäen vähintään 15 prosenttia tutkimustyön ensisijaisille aihealueille kohdistettavasta rahoituksesta on tarkoitus suunnata pk-yrityksille. Tämän tavoitteen saavuttamiseksi toteutetaan erityisiä toimia. Näitä ovat muun muassa erityisesti pk-yrityksiä koskevat ehdotuspyynnöt uusien toteutusvälineiden osalta, kansallisten yhteyspisteiden toiminnan tehostaminen sekä erityiset koulutus- ja käyttöönottotoimenpiteet. Lisäksi pk-yritysten osallistuminen otetaan huomioon ehdotusten arvioinnissa sovellettavissa arviointiperusteissa, erityisesti kun kyseessä ovat uudet toteutusvälineet. Edellä mainitun tavoitteen saavuttamista edistää niin ikään se, että yritysryhmittymillä, jotka edustavat laajoja pk-yritysten yhteisöjä, voi olla aktiivinen rooli uusia toteutusvälineitä käytettäessä. b) Assosioituneisiin valtioihin sijoittautuneet hakijat voivat osallistua tähän ohjelmaan samalta pohjalta ja samoin oikeuksin ja velvollisuuksin kuin jäsenvaltioihin sijoittautuneet hakijat. Lisäksi tässä työohjelmassa lähdetään siitä, että on tärkeää saada assosioituneet ehdokasvaltiot mukaan yhteisön tutkimuspolitiikkaan ja eurooppalaiseen tutkimusalueeseen. Tätä varten toteutetaan erityisiä tukitoimia, joilla pyritään edistämään ja helpottamaan ehdokasmaiden organisaatioiden osallistumista ensisijaisilla aihealueilla toteutettaviin toimiin. Näitä ovat: tiedotus-, tiedonlisäämis- ja 5

koulutustoimet; ehdokasmaiden osaamisen lisääminen; ehdokasmaiden tutkijoille annettava tuki, jonka turvin he voivat osallistua konferensseihin ja laatia ehdotuksia; jäsenvaltioiden ja ehdokasmaiden välisten verkostojen tai osaamiskeskusten perustaminen tai lujittaminen; osaamiskeskusten välisten verkostojen perustaminen ja lujittaminen sekä ehdokasmaiden välillä että niiden sisällä; toimenpiteet, joilla tuetaan ehdokasmaiden pkyritysten osallistumista; yksittäisten alojen TTK-järjestelmien ja -politiikkojen arviointi; yksittäisten alojen tutkimuslaitosten arviointi sekä tulevaisuutta luotaavat selvitykset, joiden tavoitteena on määritellä eri alojen tutkimuspolitiikkaa sekä organisoida tutkimusjärjestelmiä. c) Kansainvälinen yhteistyö on kuudennessa puiteohjelmassa tärkeällä sijalla. Se tukee osaltaan pyrkimyksiä luoda muulle maailmalle avoin eurooppalainen tutkimusalue, ja se toteutetaan pääasiassa kolmea toimintatapaa käyttäen: - avaamalla päätoimintakokonaisuus "Yhteisön tutkimuksen kohdentaminen ja integrointi" kolmansien maiden organisaatioille ja tarjoamalla niille huomattava määrä rahoitusta, - toteuttamalla kansainvälistä yhteistyötä tukevia erityistoimenpiteitä ja - toteuttamalla tutkijavoimavaroihin liittyviä kansainvälisiä toimia erityisohjelmassa "Euroopan tutkimusalueen jäsentäminen". Ensimmäiset kaksi toimintatapaa, jotka liittyvät erityisohjelmaan "Eurooppalaisen tutkimusalueen integrointi ja lujittaminen", kuuluvat tämän työohjelman piiriin. Ne myös vastaavat EY:n perustamissopimuksen 164 artiklassa toisena mainittua toimea, joka koskee yhteistyön edistämistä kolmansien maiden ja kansainvälisten järjestöjen kanssa. Päätoimintakokonaisuuden "Yhteisön tutkimuksen kohdentaminen ja integrointi" avaaminen kolmansien maiden organisaatioille Rahoitusta voidaan myöntää kolmansien maiden tutkijoiden, tutkimusryhmien ja -laitosten osallistumiselle hankkeisiin, jotka toteutetaan seitsemällä tutkimustyön ensisijaisella aihealueella sekä osaalueella "Laajemmin tutkimusaloja kattavat erityistoimet". Toimien yleisenä tavoitteena on: - auttaa Euroopan unionissa ja puiteohjelmaan assosioituneissa valtioissa toimivia eurooppalaisia tutkijoita, yrityksiä ja tutkimusorganisaatioita saamaan käyttöönsä muualla maailmassa olevaa tietämystä ja asiantuntemusta sekä - auttaa varmistamaan Euroopan vahva ja yhtenäinen osallistuminen kansainvälisiin tutkimushankkeisiin, joiden avulla laajennetaan tietämystä tai edistetään tärkeiden maailmanlaajuisten kysymysten ratkaisua. Kaikkia erityiskysymyksiä, jotka liittyvät tutkimustyön ensisijaisten aihealueiden ja laajemmin tutkimusaloja kattavien erityistoimien kansainväliseen ulottuvuuteen, selostetaan tämän työohjelman asianomaisessa luvussa. 6

Kaikkiin tähän toiminnan osa-alueeseen liittyviin toimiin voi osallistua osallistujia kaikista kolmansista maista 3 sekä kansainvälisistä järjestöistä, kunhan niiden lisäksi on mukana kussakin toimessa vaadittava vähimmäismäärä osallistujia. Kehitysmaiden, Välimeren alueen kumppanimaiden, Länsi-Balkanin maiden sekä Venäjän ja uusien itsenäisten valtioiden osallistujat (ks. liitteessä C oleva maiden luettelo), voivat saada rahoitusta kaikkiin toimiin 4. Lisäksi muut kolmannet maat voivat saada rahoitusta niissä tapauksissa, joissa tällainen mahdollisuus mainitaan asianomaisessa työohjelman kohdassa tai silloin, kun niiden osallistuminen on olennaisen tärkeää tutkimustoimen toteuttamisen kannalta. Kansainvälistä yhteistyötä tukevat erityistoimenpiteet Kansainvälistä yhteistyötä tukevia erityistoimenpiteitä rahoitetaan 315 miljoonalla eurolla. Näillä toimenpiteillä tuetaan yhteisön ulkosuhteita, mukaan luettuna kehityspolitiikka, ja niiden kohderyhminä ovat seuraavat kolmansien maiden ryhmät: kehitysmaat, Välimeren alueen kumppanit, Länsi-Balkanin maat sekä Venäjä ja uudet itsenäiset valtiot. Tähän toiminnan osa-alueeseen liittyviä toimia ja ehdotuspyyntöjä, joilla täydennetään tutkimustyön ensisijaisten aihealueiden avaamista, selostetaan työohjelman luvussa 10. Myös hankekonsortioiden koostumusta koskevat vaatimukset määritetään mainitussa luvussa. "Eurooppalaisen tutkimusalueen lujittamiseen" liittyvä kolmansien maiden oikeussubjektien osallistuminen ja rahoitus Kansainvälistä yhteistyötä kolmansien maiden kumppanien ja kansainvälisten järjestöjen kanssa edistetään aktiivisesti kaikkien sellaisten aihepiirien osalta, joissa tällaisesta yhteistyöstä on hyötyä. Lisäksi kolmansien maiden oikeussubjektit ja kansainväliset järjestöt voivat saada yhteisön rahoitustukea. Tätä varten ehdotuspyynnöissä yksilöidään tarpeen mukaan aihepiirejä kansainvälistä yhteistyötä varten. Tämä koskee erityisesti niitä kolmansia maita, joiden kanssa on tehty yhteistyösopimukset. d) Tämän työohjelman nojalla toteutettavissa tutkimustoimissa on noudatettava tärkeimpiä eettisiä periaatteita sekä niitä vaatimuksia, joista säädetään tutkimuksen, teknologian kehittämisen ja esittelyn erityisohjelmasta "Eurooppalaisen tutkimusalueen integrointi ja lujittaminen" tehdyssä päätöksessä. Lisätietoja eettisten kysymysten arviointimenettelystä annetaan ehdotusten arviointimenettelyjä koskevissa ohjeissa (http://www.cordis.lu/fp6/eval-guidelines/). Lisäksi tämän 3 4 Tällä hetkellä ei tehdä yhteistyötä Afganistanin, Irakin, Iranin, Libyan, Myanmarin ja Pohjois-Korean kanssa. Tilannetta voidaan tarkistaa yhteisön ulkopolitiikan kehityksen mukaan. Tiedot mahdollisista muutoksista julkaistaan Cordis-tietokannassa. Kohdemaiksi valittujen kolmansien maiden (ks. liite C) osallistumiseen toimiin, jotka toteutetaan seitsemällä tutkimustyön ensisijaisella aihealueella sekä osa-alueella "Laajemmin tutkimusaloja kattavat erityistoimet", on osoitettu 285 miljoonaa euroa. 7

työohjelman liitteessä B selostetaan tarkemmin eettisissä arvioinneissa tarkasteltavia kysymyksiä. e) Tämän työohjelman puitteissa edistetään parhaan mukaan tutkijoiden liikkuvuutta yhteistyössä erityisohjelman "Eurooppalaisen tutkimusalueen jäsentäminen" kanssa. Tavoitteena on ennen kaikkea eurooppalaisen tutkimusalueen toteuttaminen. f) Tämän työohjelman avulla pyritään mahdollisuuksien mukaan lisäämään ja vahvistamaan naisten osallistumista tieteen ja tutkimuksen tekoon. Tätä kysymystä lähestytään sekä sukupuolten tasavertaisten mahdollisuuksien periaatteen että käsiteltäviin aihepiireihin liittyvien sukupuolinäkökohtien (eli sukupuolirelevanssin) näkökulmasta. g) Työohjelman toimissa pyritään erityisesti kiinnittämään huomiota niihin eettisiin, sosiaalisiin, oikeudellisiin sekä laajempiin kulttuurisiin näkökohtiin, jotka liittyvät tutkimuksen, mukaan luettuna sosioekonominen tutkimus, ja innovoinnin tuloksena aikaan saatavien uusien teknologioiden tai prosessien ja skenaarioiden mahdolliseen käyttöönottoon, käyttöön ja vaikutuksiin kullakin ensisijaisella aihealueella. Tätä täydennetään ensisijaisella aihealueella "Kansalaiset ja hallinto tietoyhteiskunnassa" tehtävällä sosioekonomisella tutkimuksella. h) Komissio selostaa Euroopan parlamentille ja neuvostolle antamassaan määräaikaisraportissa yksityiskohtaisesti, miten erityisohjelman toteutuksessa ja erityisesti sen tavoitteiden saavuttamisessa ja painopisteiden noudattamisessa on edistytty. 4. Ehdotuksen jättäminen Ehdotuksia jätettäessä on noudatettava ehdotuspyynnössä määritettyjä ehtoja 5. Ehdotuksen laatimista ja jättämistä varten olisi tutustuttava seuraavaan aineistoon: tämä työohjelma, asiaa koskeva ehdotuspyyntö, joka julkaistaan Euroopan yhteisöjen virallisessa lehdessä, sekä asianomainen Hakijoiden opas. Nämä ja joukko muita hyödyllisiä asiakirjoja ovat saatavilla Cordispalvelimelta (edellä mainitusta Internet-osoitteesta). 5 Ehdotuksia, jotka koskevat sellaisia erityisiä tukitoimia, jotka eivät kuulu ehdotuspyynnön piiriin, voi jättää komissiolle ainoastaan, jos tästä mainitaan erikseen tässä työohjelmassa. 8

5. Useita eri osa-alueita koskevat ehdotukset Ehdotuksia pyydetään ehdotuspyynnöillä, jotka tutkimustyön ensisijaisten aihealueiden osalta jaotellaan temaattisesti. Komissio ottaa kuitenkin vastaan myös ehdotuksia, jotka koskevat useampia kuin yhtä aihealuetta. Tällaisessa tapauksessa ehdotuksen on koskettava sellaisia aloja, jotka kuuluvat tämän työohjelman piiriin. Erityisohjelmassa keskitytään muutamiin ensisijaisiin aihealueisiin. Ne kattavat lukuisia eri tutkimusaloja, ja sen vuoksi on odotettavissa aihealueiden rajat ylittäviä ehdotuksia. Ehdoton edellytys tällaisten ehdotusten huomioon ottamiselle on, että ne ovat relevantteja erityisohjelman tavoitteiden kannalta. Ehdotuksia ei myöskään hyväksytä, jos ne eivät koske työohjelman alaa. Monialaiset ehdotukset voidaan luokitella seuraavasti: Ehdotukset, joilla on selvä painopiste. Kun otetaan huomioon nykyaikaisen tutkimustyön luonne, on selvää, että suuri osa ehdotuksista tulee olemaan jossain määrin monitieteellisiä. Tällaisiin ehdotuksiin sovelletaan tavanomaisia jättämis- ja arviointimenettelyjä. Sellaisia ehdotuksia, joihin sisältyy merkittävä toiseen ohjelman osaan liittyvä teknologinen tai temaattinen osio, käsitellään sen aihealueen mukaan, jolla on ehdotuksessa suurin osuus (eli "painopisteenä" olevan aihealueen mukaan). Jos painopiste ei ole ilmeinen, komissio tarkastelee ehdotuksen sisältöä ja päättää, millä aihealueella ehdotus käsitellään. Jos ehdotus siirretään muuhun aihealueeseen kuin mihin se alunperin on jätetty, se käsitellään uuden aihealueen edellyttämällä tavalla. Jos uudella aihealueella ei juuri siirtohetkellä ole avoinna ehdotuspyyntöä, ehdotuksen käsittelyä siirretään hakijoiden suostumuksella, kunnes sopiva ehdotuspyyntö julkaistaan. Näin voidaan kuitenkin tehdä ainoastaan, jos tällainen ehdotuspyyntö on nimenomaisesti suunnitteilla työohjelmassa. Jos ehdotus hyväksytään, sitä hallinnoidaan sen painopisteen mukaisella aihealueella ja rahoitetaan sen määrärahoista. Yhteisten ehdotuspyyntöjen perusteella jätettävät ehdotukset. Joillakin aloilla on ilmeistä, että ehdotukset sisältävät poikkeuksetta moniin eri aihealueisiin liittyviä osatekijöitä. Tällaisessa tapauksessa komissio julkaisee kahden tai useamman ohjelman/aihealueen yhteisiä ehdotuspyyntöjä, joilla on yhdistetty budjetti. Tätä menettelyä käytetään ainoastaan tarkoin määritellyillä osa-alueilla, joilla jätettävien ehdotusten monialainen luonne voidaan ennakoida selvästi. Ehdotukset, jotka koskevat kaikkia ohjelman osa-alueita. Nämä ovat ehdotuksia, joilla on yleistä merkitystä kaikkien erityisohjelman osien kannalta mutta ei erityistä merkitystä millekään yksittäiselle osalle. Jos tällaiset ehdotukset ovat aidosti innovatiivisia ja uraauurtavia, ne on mahdollista osoittaa "tieteellisten ja teknologisten tarpeiden ennakointia" koskevaan työohjelman osaan, kun tämä osa avataan ehdotusten jättämistä varten. Sellaiset kaikkia ohjelman osa-alueita koskevat ehdotukset, jotka eivät täytä tätä kriteeriä, voidaan mikäli mahdollista käsitellä samalla 9

tavalla kuin tietylle aihealueelle painottuvat ehdotukset (ks. ensimmäinen luetelmakohta). 6. Arviointiperusteet ja niihin liittyviä näkökohtia Ehdotusten arvioinnin perusmenettelyt, joita sovelletaan kaikissa Euroopan yhteisön kuudennen puiteohjelman yksittäisissä ohjelmissa, selostetaan ehdotusten arviointimenettelyjä koskevissa ohjeissa. Tähän työohjelmaan sovellettavia arviointiperusteita selostetaan liitteessä B. Jos jollakin osa-alueella sovelletaan lisäksi täydentäviä perusteita, ne mainitaan selkeästi tämän työohjelman asianomaisessa kohdassa. Liitteessä B esitetään myös kunkin perusteryhmän osalta arvioinnissa käytettävät kynnyspistemäärät. Niitä sovelletaan, jollei nimenomaisesti toisin mainita. Lisäksi liitteessä B selostetaan, kuinka sukupuoleen liittyvät kysymykset, eettiset ja/tai turvallisuuteen liittyvät kysymykset sekä koulutusnäkökohdat on määrä ottaa huomioon. Kaikille ehdotuksille, joihin liittyy eettisiä kysymyksiä tai joissa havaitaan tieteellisen arvioinnin yhteydessä eettisesti ongelmallisia seikkoja, voidaan ennen rahoituspäätöstä tehdä erityinen eettinen arviointi. Arvioinnin suorittaa erillinen eettinen arviointilautakunta. Ehdotusten arviointimenettelyä koskevissa ohjeissa selostetaan tarkemmin sekä arviointimenettelyä kokonaisuutena että eettisen arviointimenettelyn yksityiskohtia. Lisäksi työohjelmissa ja niiden perusteella julkaistavissa ehdotuspyynnöissä voidaan täsmentää ja rajoittaa oikeussubjektien osallistumiskelpoisuutta epäsuoraan toimeen oikeussubjektien toiminnan tai tyypin ja sovellettavien toteutusvälineiden mukaan sekä kuudennen puiteohjelman erityistavoitteiden huomioon ottamiseksi. Ehdotuspyyntöihin voidaan soveltaa kaksivaiheista arviointimenettelyä. Jos tällaista menettelyä käytetään, siitä ilmoitetaan selkeästi ehdotuspyynnössä. Lisätietoja kaksivaiheisesta menettelystä on ehdotusten arviointimenettelyjä koskevissa ohjeissa. 7. Erityiset tukitoimet Erityisten tukitoimien soveltamisala on suppeampi kuin aiemmissa puiteohjelmissa käytettyjen liitännäistoimenpiteiden. Erityisiin tukitoimin liittyvien hankkeiden tarkoituksena on tukea aktiivisesti puiteohjelman toimien toteutusta, tulosten analysointia ja levittämistä tai tulevien toimien suunnittelua. Tavoitteena on auttaa yhteisöä saavuttamaan strategiset TTKtavoitteensa tai määrittämään tällaisia tavoitteita. Tätä silmällä pitäen painotetaan voimakkaasti tukitoimia, joiden avulla voidaan: edistää ja helpottaa koko ohjelman aikaisempien ja uusien tulosten levittämistä, siirtoa, hyödyntämistä, arviointia ja/tai laajaa käyttöönottoa (tavanomaisten yksittäisiä hankkeita koskevien levittämis- ja hyödyntämistoimien lisäksi), 10

edesauttaa strategisten tavoitteiden saavuttamista erityisesti eurooppalaisen tutkimusalueen osalta (esim. pilottitoimet, jotka koskevat vertailuanalyysia, kartoitusta, verkottamista ym.), sekä valmistella tulevia yhteisön TTK-toimia (esim. tulevaisuutta luotaavien selvitysten, eksploratoristen toimenpiteiden, pilottitoimien ym. avulla). Nämä toimet ovat etusijalla sellaisiin tietoisuuden lisäämiseen ja tiedonvaihtoon tähtääviin toimiin (kuten vuosittaisiin työpajoihin ja konferensseihin) nähden, jotka järjestettäisiin joka tapauksessa ilman komission tukeakin. Näin ollen viimeksi mainittuja toimia ei tueta, elleivät ne eivät palvele ohjelman strategisten tavoitteiden saavuttamista (eli eurooppalaisen tutkimusalueen rakentamista, koordinoinnin parantamista, suuren yleisön tietoisuuden lisäämistä, tulevien yhteisön toimien valmistelua jne.). 11

I. YHTEISÖN TUTKIMUKSEN KOHDENTAMINEN JA INTEGROINTI TUTKIMUSTYÖN ENSISIJAISET AIHEALUEET Terveysalan biotieteet, genomiikka ja bioteknologia 1.1 JOHDANTO Ihmisen ja monien muiden eliöiden genomien sekvensointi merkitsee siirtymistä uudelle aikakaudelle ihmisen biologiassa. Se tarjoaa ennennäkemättömät mahdollisuudet edistää ihmisten terveyttä sekä vilkastuttaa teollista ja taloudellista toimintaa. Näiden hyötyjen saavuttamiseksi tällä aihealueella pyritään liittämään postgenomiikan tutkimus, siihen liittyvien molekyylimekanismien tutkimus mukaan lukien, asemansa jo vakiinnuttaneisiin biolääketieteen ja bioteknologian tutkimuksiin. Lisäksi pyritään edistämään niin yksityisen kuin julkisenkin sektorin tutkimusvoimavarojen yhdentämistä kaikkialla Euroopassa, jotta voitaisiin lisätä tutkimuksen yhtenäisyyttä ja saavuttaa kriittinen massa. Yhdennetty monitieteellinen tutkimus, joka mahdollistaa tiiviin vuorovaikutuksen teknologian ja biologian välillä, on välttämätöntä tällä aihealueella, jotta genomia koskevaa tietoa voidaan soveltaa käytännössä. Lisäksi on tärkeää, että toimintaan osallistuvat keskeiset sidosryhmät, esimerkiksi soveltuvin osin teollisuus, terveydenhuoltoala ja lääkärit, päätöksentekijät, sääntelyviranomaiset, potilasjärjestöt ja etiikan asiantuntijat. Lisäksi kiinnitetään asianmukaista huomiota lastentauteihin ja niihin liittyviin hoitoihin; tutkimuksessa otetaan tasavertaisesti huomioon molemmat sukupuolet. 6 Tällä aihealueella on tarkoitus edistää ja ylläpitää monitieteellistä perustutkimusta, jonka tarkoituksena on hyödyntää mahdollisimman tehokkaasti genomitietoa ihmisten terveyttä koskevien sovellusten tukemiseksi. Sovellusten alalla pääpaino tulee olemaan tutkimuksessa, jonka tavoitteena on perustietämyksen siirtäminen sovellusvaiheeseen (translaationäkökulma) lääketieteen edistämiseksi todellisesti, jatkuvasti ja koordinoidusti Euroopassa sekä elämänlaadun parantamiseksi. Tällaisella tutkimuksella voi olla merkitystä myös esimerkiksi ympäristöä ja maataloutta koskeviin tutkimuksiin, jotka kuuluvat muihin ensisijaisiin aihealueisiin; tällaiset vaikutukset on otettava asianmukaisesti huomioon kyseisten ensisijaisten aihealueiden toteuttamisen yhteydessä. Työohjelmassa kuvataan tutkimusalat, joita koskevia hanke-ehdotuksia otetaan vastaan. Osassa "Tekninen sisältö" mainitaan ensimmäisen ehdotuspyynnön aiheet ja suuntaa-antavasti toisen ehdotuspyynnön aiheet. 1.2 TYÖOHJELMAN TAVOITTEET, RAKENNE JA YLEINEN LÄHESTYMISTAPA Tämän työohjelman sisältöön ja ensimmäisen ja toisen 7 ehdotuspyynnön aiheisiin ovat vaikuttaneet useat eri tekijät, mm. vuonna 2002 saadut kiinnostuksenilmaisut. 6 7 Sairauksien syyt, kliiniset oireet, seuraukset ja hoito ovat usein erilaisia miehillä, naisilla ja lapsilla. Tämän vuoksi kaikessa tällä ensisijaisella aihealueella rahoitettavassa toiminnassa on otettava tutkimussuunnitelmissa, metodologiassa ja tulosten analysoinnissa huomioon tällaisten eroavuuksien mahdollisuus. Ensisijaisen aihealueen 1 työohjelman määrittelyä käytetään vain ensimmäisessä ehdotuspyynnössä. Toisen ehdotuspyynnön aiheita tarkastellaan uudelleen ennen niiden julkaisemista Euroopan yhteisöjen virallisessa 12

Lisäksi työohjelmassa otetaan huomioon budjettirajoitukset, tieteellisten toimien kiireellisyys sekä tutkimusaiheiden mahdolliset päällekkäisyydet. Ehdotuksia laatiessaan hakijoiden tulisi ottaa huomioon yleisessä johdannossa 8 mainitut horisontaaliset (kaikkia aloja koskevat) seikat sekä seuraavat nimenomaan tätä aihepiiriä koskevat seikat: Tutkimuksessa huomioon otettavat sukupuolinäkökohdat Tutkimukseen liittyvillä sukupuolinäkökohdilla on tällä aihealueella erityistä merkitystä, koska sairauksien riskitekijät, biologiset mekanismit, kliiniset oireet, syyt ja seuraukset voivat vaihdella miesten ja naisten välillä. Sukupuolten biologisten ja sosiaalisidonnaisten erojen 9 mahdollisuus on siksi otettava huomioon kaikilla terveystutkimuksen aloilla, jollei voida osoittaa, ettei sukupuolinäkökohdilla ole merkitystä potilaiden terveyden tai tutkimuksen tavoitteiden kannalta. Sukupuolinäkökohdat on otettava huomioon: tutkimushypoteesien laatimisessa, tutkimussuunnitelmien laatimisessa, tutkimusmenetelmien valinnassa ja tulosten analysoinnissa sekä ihmisiin että eläimiin kohdistuvissa biologisissa, esikliinisissä, epidemiologisissa ja behavioristisissa tutkimuksissa tarvittaessa solujen, kudosten ja muiden näytteiden käytössä erityisen tutkimuspopulaation valinnassa, jolloin valinta on perusteltava ja osallistujien sukupuoli mainittava. Nämä näkökohdat otetaan huomioon arviointiprosessissa 10. Innovointi ja pk-yritysten osallistuminen Biotieteet ja bioteknologia voivat uusia uria aukovina aloina edistää merkittävästi Lissabonin Eurooppa-neuvoston asettamia tavoitteita, joiden mukaan Euroopasta on vuoteen 2010 mennessä tultava maailman kilpailukykyisin tietotalous 11. Tässä ensisijaisessa aihealueessa painotetaan innovoinnin ja pk-yritysten merkitystä Lissabonin tavoitteiden saavuttamisessa. Siksi yhteenliittymien on koottava yhteen kaikki tarvittava asiantuntemus ottaakseen huomioon innovaationäkökohdat 12, kuten teknologiansiirron, teollis- ja tekijänoikeudet, kliiniset potilastutkimukset jne., ja varmistaakseen tuotetun tietämyksen käytön parhaalla mahdollisella tavalla. Tutkimuspainotteisilla ja innovatiivisilla pk-yrityksillä on keskeinen rooli EU:n tietämyspohjan hyödyntämisessä bioloteknologian ja biotieteiden aloilla, ja 15 prosenttia budjetista onkin varattu pk-yrityksille. 8 9 10 11 12 lehdessä. Tässä työohjelmassa mainitaan myös "alustavat" toisen ehdotuspyynnön aiheet. "Alustava" tarkoittaa sitä, että kyseinen aihe asetetaan etusijalle, mutta komissio ei ole sitoutunut sisällyttämään sitä työohjelmaan. Ks. yleinen johdanto. Miehet ja naiset eroavat toisistaan paitsi biologisesti myös sen suhteen, miten he toimivat ja miten heitä kohdellaan yhteiskunnassa. Englannin kielessä näihin viitataan erillisillä termeillä: 'sex' viittaa biologisesta alkuperästä johtuviin eroihin ja 'gender' sosiaalisidonnaisiin eroihin. Ks. hakijoiden oppaan asianomaiset kohdat. Ks. myös tiedonanto "Biotieteet ja biotekniikka strategia Euroopalle". Ks. hakijoiden oppaan asianomainen kohta. 13

Lasten terveys Lapsuusiän tauteihin on kiinnitettävä asianmukaista huomiota. Lapsiin kohdistuva tutkimus on toistaiseksi ollut hyvin vähäistä, koska lapset eivät voi antaa tutkimukseen virallista suostumustaan, joka on edellytys kaikelle ihmisiin kohdistuvalle tutkimukselle. Lapsiin kohdistuva tutkimus pitäisi kuitenkin ottaa huomioon edellyttäen, että asianmukaiset eettiset vaatimukset otetaan huomioon. Kliininen tutkimus ja kliiniset potilastutkimukset Koska ihmisten terveydenhoitoon käytettävien sovellusten ja potilaslähtöisten strategioiden kehittäminen on tärkeää tällä aihealueella, hakijoiden odotetaan käyttävän kliinistä tutkimusta tärkeänä välineenä näiden tavoitteiden saavuttamiseksi 13. Tähän kliiniseen tutkimukseen voi sisältyä kliinisiä potilastutkimuksia. Yhteisön rahoitusta voidaan myöntää kuitenkin vain vaiheiden I ja II kliinisiin tutkimuksiin. Euroopan ja kehitysmaiden välisessä kliinisten tutkimusten yhteistyökumppanuudessa EDCTP:ssä (European and Developing Countries Clinical Trials Partnership) voidaan kuitenkin harkita vaiheiden II ja III kliinisten tutkimusten rahoittamista. Kliinistä tutkimushanketta toteutettaessa on toivottavaa, että yhteenliittymissä on mukana pieniä ja keskisuuria yrityksiä (pk-yrityksiä) aina, kun tämä on aiheellista 14. Sairauksien syyt, kliiniset oireet, seuraukset ja hoito ovat usein erilaisia miehillä, naisilla ja lapsilla. Tämän vuoksi kaikessa tällä ensisijaisella aihealueella rahoitettavassa toiminnassa on otettava tutkimussuunnitelmissa, metodologiassa ja tulosten analysoinnissa huomioon tällaisten eroavuuksien mahdollisuus. Tämä pätee erityisesti kliiniseen tutkimukseen. Eettiset, yhteiskunnalliset, oikeudelliset ja laajemmat kulttuuriset näkökohdat Etiikalla on erityinen merkitys tällä ensisijaisella aihealueella. Ihmisillä tehtäviin tutkimuksiin (aikuisten ja lasten käyttöön kliinisissä tutkimuksissa), ihmisalkion kantasolujen käyttöön, ihmisestä peräisin olevien biologisten materiaalien käyttöön sekä eläimillä tehtäviin tutkimuksiin liittyy eettisiä näkökohtia, jotka on otettava huomioon. On toivottavaa, että tutkimushankkeissa on aktiivisesti mukana etiikan, oikeustieteen ja yhteiskuntatieteiden asiantuntijoita. Kaikkien sidosryhmien monitieteisen yhteistyön pitäisi taata, että tutkimuksessa voidaan ottaa asianmukaisesti huomioon eettiset ja yhteiskunnalliset kysymykset sekä velvoitteemme tulevia sukupolvia ja muuta maailmaa kohtaan. Yhteistyön pitäisi myös mahdollistaa molemminpuolinen oppiminen ja vuoropuhelu ja varmistaa, että etiikan asiantuntijat voivat jatkuvasti punnita uudelleen analyysinsä relevanttiutta ja riittävyyttä yhteiskunnan kannalta. Eettisten kysymysten tiedostaminen ja kaukonäköisyys tutkimuksessa Kaikilta hakijoilta edellytetään, että he kuvaavat hakemuslomakkeessa ne eettiset näkökohdat, joita mahdollisesti liittyy heidän ehdottamansa tutkimushankkeen tavoitteisiin, menetelmiin ja tulosten vaikutuksiin. Hakijoiden tulisi tällöin perustella 13 Ks. hakijoiden oppaan asianomainen kohta. 14 Ks. hakijoiden oppaan asianomaiset kohdat. 14

tutkimussuunnitelma ja selittää, miten eettiset vaatimukset täytetään, sekä mainita niissä maissa sovellettavat kansalliset lait ja/tai määräykset, joissa tutkimus tapahtuu 15 16. Tuki politiikalle Lisäksi tämän ensisijaisen aihealueen on määrä edistää komission tiedonannossa "Biotieteet ja biotekniikka strategia Euroopalle" 17 esitellyn toimintasuunnitelman tavoitteita. Komissio antoi tiedonannon Tukholmassa maaliskuussa 2001 kokoontuneen Eurooppa-neuvoston jatkotoimenpiteenä 18. 1.3 TEKNINEN SISÄLTÖ i) Genomiikan huippututkimus ja sovellukset terveysalalla a) Kaikkien organismien funktionaalisen genomiikan perustiedot ja -välineet Strategisena tavoitteena on ymmärtää genomitietoa paremmin kehittämällä tietämysperustaa, välineitä ja resursseja, jotka ovat tarpeen ihmisten terveyden kannalta merkityksellisten geenien ja geenituotteiden toiminnan selvittämiseksi sekä niiden keskinäisen ja ympäristövuorovaikutuksen tutkimiseksi. Tutkimustoimet kattavat seuraavat aihepiirit: Geenien ilmentyminen ja proteomiikka Tavoitteena on, että tutkijat voivat entistä paremmin ymmärtää geenien ja geenituotteiden toimintaa ja selvittää monimutkaisia biologisia säätelyverkkoja, jotka ohjaavat biologisia perusprosesseja. 15 16 17 18 Tätä edellytetään tutkimuksen, teknologian kehittämisen ja esittelyn erityisohjelmasta "Eurooppalaisen tutkimusalueen integrointi ja lujittaminen" tehdyssä päätöksessä (http://europa.eu.int/eurlex/en/dat/2002/l_294/l_29420021029en00010043.pdf). Kuudennessa puiteohjelmassa ei tueta seuraavia tutkimusaloja: lisääntymistarkoituksessa tehtävään ihmisen kloonaukseen liittyvä tutkimus, tutkimus, jossa pyritään muuttamaan ihmisen perimää siten, että muutos voi olla periytyvä. Sukurauhassyövän hoitoon liittyvää tutkimusta voidaan rahoittaa. tutkimus, jossa pyritään tuottamaan ihmisalkioita vain tutkimustarkoituksiin tai kantasolujen tuottamista varten, esimerkiksi somaattisten solujen tuman siirron avulla. Neuvosto ja komissio ovat sopineet, että yksityiskohtaiset täytäntöönpanosäännökset kuudennessa puiteohjelmassa rahoitettaville tutkimustoimille, joihin liittyy ihmisalkioiden ja ihmisalkion kantasolujen käyttöä, vahvistetaan 31. joulukuuta 2003 mennessä. Komissio on todennut, ettei se aio ehdottaa tällaisten tutkimustoimien rahoittamista ennen yksityiskohtaisten täytäntöönpanosäännösten vahvistamista. Tämä ei koske solupankeissa säilytettävien tai eristettyjen ihmisalkioiden kantasoluviljelmien tutkimusta. (Asiakirja 12739/02, RECH 156, ATO 116, 4.10.2002). Tämä säännös voi muuttua joulukuun 2003 jälkeen neuvoston päätöksen seurauksena. Ks. liite B "Ehdotusten yhteiset arviointiperusteet Ehdotusten eettinen arviointi" ja hakijoiden opas. http://europa.eu.int/eur-lex/en/com/cnc/2002/com2002_0027en01.pdf Ks. kohta "Erityiset tukitoimet ensisijaisella aihealueella 1". 15

Ensimmäisen ehdotuspyynnön aiheet: 1.1.1-1: Edistyneiden array-tekniikoiden kehittäminen INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Päätavoitteena on kehittää edistyneitä array-tekniikoita, joilla voidaan analysoida suuria proteiiniryhmiä ja DNA- ja RNA-molekyyliryhmiä suurella tarkkuudella ja herkkyydellä ja jotka mahdollistavat funktionaalisten solujen array-määritykset. 1.1.1-2: Suurikapasiteettisten proteomiikan tekniikoiden kehittäminen ja soveltaminen proteiinien välistä vuorovaikutusta koskevien laajojen tiedostojen luomiseksi INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Painopisteenä on kehittää ja soveltaa suurikapasiteettisia proteomiikan tekniikoita, joiden avulla voidaan yksilöidä proteiinien väliset vuorovaikutukset monimutkaisissa biologisissa näytteissä ja/tai solussa. Alustavia toisen ehdotuspyynnön aiheita: Geenien ilmentymisen globaali in situ -analyysi hiirimalleissa ja ihmiskudoksissa INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Rakennegenomiikka Tavoitteena on, että tutkijat voivat määrittää nykyistä tehokkaammin ja tarkemmin proteiinien ja muiden makromolekyylien kolmiulotteisen rakenteen. Tämä on tärkeää proteiinien toiminnan selvittämiseksi ja välttämätöntä lääkkeiden kehittämisen kannalta. Ensimmäisen ehdotuspyynnön aiheet: 1.1.2-1: Kalvoproteiinien kolmiulotteisen rakenteen määrittäminen INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Painopisteenä on kehittää ja ottaa käyttöön uusia tekniikoita, joilla voidaan ratkaista pullonkaulat, jotka estävät kalvoproteiinien ja kalvoproteiinikompleksien rakenteen suurikapasiteettista määrittämistä suurella resoluutiolla. 1.1.2-2: Supramolekulaarinen analyysi 3D-elektronimikroskopialla in situ HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Tavoitteena on koota yhteen erilaista asiantuntemusta korkeakoulujen ja yritysten (mm. pk-yritysten) laboratorioista ja laatia yhteinen toimintaohjelma, jossa voidaan suunnitella ja kehittää menetelmiä ja uusia välineitä suurien proteiinikompleksien topologian supramolekulaariseen solunsisäiseen analyysiin 3D-elektronimikroskopian avulla. 1.1.2-3: Uusien laitteistojen ja ohjelmistojen kehittäminen innovatiivisten automatisoitujen tekniikoiden ottamiseksi käyttöön synkrotronilaitoksissa INTEGROITU HANKE. Tutkimuksessa keskitytään kehittämään, kokoamaan, standardoimaan ja tarjoamaan käyttöön pitkälle integroituja ja automatisoituja teknologia-alustoja synkrotronitutkimuskeskuksissa genomin suurikapasiteettista rakennetutkimusta varten. 16

Alustavia toisen ehdotuspyynnön aiheita: Virusreplikaation vertaileva rakennebiologia INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Suurien proteiinikompleksien rakenteen määrittäminen INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Vertaileva genomitutkimus ja populaatiogenetiikka Tavoitteena on, että tutkijat voivat käyttää hyvin karakterisoituja malliorganismeja geenien toiminnan ennustamiseen ja testaamiseen ja hyödyntää mahdollisimman tehokkaasti Euroopassa saatavana olevia populaatiokohortteja geenien toiminnan ja terveyden tai sairauden välisen yhteyden määrittämiseen. Ensimmäisen ehdotuspyynnön aiheet: 1.1.3-1: Integroidut välineet muiden selkärankaisten kuin nisäkkäiden käyttämiseen malleina funktionaalista genomiikkaa varten ihmisen kehityksen ja sairausmekanismien tutkimiseksi INTEGROITU HANKE. Tarkoitus on tehostaa tutkimustoimia suurikapasiteettisten välineiden, teknologioiden ja menetelmien kehittämiseksi ja soveltamiseksi tutkimukseen, jossa käytetään malleina muita selkärankaisia kuin nisäkkäitä. Tavoitteena on koota laajoja tiedostoja, jotka koskevat ihmisen kehityksen ja sairauksien perustana olevaa geenien toimintaa. 1.1.3-2: In vivo -kuvantamistekniikoiden kehittäminen fenotyypin ja toimintojen analyysia varten soluissa ja eläinmalleissa INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Tavoitteena on biologian, kemian, fysiikan ja tekniikan asiantuntemusta hyödyntäen kehittää, arvioida ja soveltaa välineitä ja menetelmiä, jotka mahdollistavat in vivo -kuvantamisen soluissa ja eläinmalleissa suurella resoluutiolla. Alustavia toisen ehdotuspyynnön aiheita: Laajamittainen RNA-interferenssikartoitus Arabidopsiksessa. Tavoitteena on yksilöidä tärkeät geenifunktiot, joihin terveyteen vaikuttavat biologiset prosessit perustuvat. INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Uusien molekyylivälineiden ja -menetelmien kehittäminen ihmispopulaatioiden fenotyyppaukseen INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Genomi- ja fenotyyppitiedon standardointi ja yhdentäminen ihmisen terveyden kannalta merkityksellisten bakteerien diversiteetin karakterisoimiseksi INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Suurikapasiteettisen ihmispopulaatioiden genotyyppauksen koordinointi ja standardointi Euroopassa INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. 17

Bioinformatiikka Tavoitteena on, että tutkijoilla on käytettävissään tehokkaat välineet jatkuvasti lisääntyvän genomitiedon hallintaa ja tulkintaa varten sekä tiedon saattamiseksi tutkimusyhteisön käyttöön helposti saatavilla olevassa ja käyttökelpoisessa muodossa. Ensimmäisen ehdotuspyynnön aiheet: 1.1.4-1: Bioinformatiikan menetelmien ja resurssien kehittäminen ihmisgenomin ja muiden genomien annotaatioon HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Painopisteenä on edistää biotieteiden ja bioinformatiikan tutkijoiden yhteistyötä, jotta voitaisiin koordinoida yhteisen toimintaohjelman kautta uusien integroitujen bioinformatiikan välineiden ja menetelmien suunnittelua ja kehittämistä ihmisgenomin ja muiden genomien annotaatioon. Alustavia toisen ehdotuspyynnön aiheita: Eurooppalaista tutkimusta palveleva bioinformatiikan ja genomitutkimuksen verkko INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Integroidun ohjelmistoalustan kehittäminen genomin sekvenssin, rakenteen ja toiminnan välisten yhteyksien tutkimiseksi INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Monitieteiset funktionaalisen genomiikan lähestymistavat biologisten perusprosessien tutkimuksessa Tarkoitus on, että tutkijat voivat tutkia biologisia perusprosesseja hyödyntämällä näitä innovatiivisia lähestymistapoja. Tutkimus keskittyy ihmisen terveyden kannalta perusluonteisiin biologisiin prosesseihin. Tutkimukset voivat kohdistua tarpeen mukaan mikro-organismeihin, kasveihin ja eläimiin. Tämä tutkimus on luonteeltaan monitieteistä ja kattaa funktionaalisen genomiikan eri alat: geenien ilmentymisen ja proteomiikan, rakennegenomiikan, vertailevan genomitutkimuksen ja populaatiogenetiikan sekä bioinformatiikan. Ensimmäisen ehdotuspyynnön aiheet: 1.1.5-1: Integroidut vertailevan ja funktionaalisen genomiikan menetelmät solusyklin tutkimiseen INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Painopisteenä on soveltaa monitieteisiä funktionaalisen genomiikan lähestymistapoja eri malliorganismeissa solusykliä säätelevien perusmekanismien tutkimiseksi. 18

1.1.5-2: Muiden kuin ihmisalkioiden kantasolujen erilaistumisen funktionaalinen genomiikka - INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Painopisteenä on käyttää funktionaalisen genomiikan menetelmiä tutkittaessa niitä biologisia perusprosesseja, joihin muiden kuin ihmisalkioiden kantasolujen erilaistuminen ja determinaatio perustuu. 1.1.5-3: Punasolujen kehityksen ja häiriöiden funktionaalinen genomiikka INTEGROITU HANKE. Painopisteenä on soveltaa funktionaalisen genomiikan menetelmiä normaalin ja patologisen erytropoieesin perusmekanismien selvittämiseen. 1.1.5-4: Monitieteiset funktionaalisen genomiikan menetelmät lymfangiogeneesin tutkimiseen INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Painopisteenä on käyttää innovatiivisia, suurikapasiteettisia ja laajamittaisesti sovellettavia funktionaalisen genomiikan menetelmiä, joilla voidaan yksilöidä uusia geenejä ja niihin liittyviä geneettisiä muuntelutekijöitä ja tutkia niiden osuutta lymfangiogeneesiin selkärankaismalleissa. 1.1.5-5: Epigenetiikka: kromatiinidynamiikka, ei-koodaava RNA, geneettinen imprinting ja geenin hiljentäminen HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Yhteisellä toimintaohjelmalla edistetään kestävää vuorovaikutusta geenisäätelyyn liittyvien eri tutkimusalojen välillä epigeneettisen säätelyn perusmekanismien tutkimiseksi. 1.1.5-6: Monitieteiset funktionaalisen genomiikan menetelmät kroonisten tulehdusprosessien tutkimiseen ihmissairauksissa HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Tarkoitus on edistää koordinointia tutkimustoimissa, joilla selvitetään tulehdusten molekyyliperustaa. Yhteisessä toimintaohjelmassa voidaan tarkastella tulehduksiin liittyviä erityisiä sairauksia, mutta selkeänä painopisteenä pitäisi olla tulehdusten perusmekanismien tutkiminen. 1.1.5-7: Funktionaalisen genomiikan menetelmät ubikitiini-proteasomimekanismin ja/tai siihen liittyvien mekanismien selvittämiseen HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Päätavoitteena on verkottaa tutkimuskapasiteettia Euroopassa kehittämällä yhteinen toimintaohjelma, jossa tutkitaan ubikitiini-proteasomi-mekanismin ja/tai siihen liittyvien mekanismien perusnäkökohtia ja niiden yhteyksiä sairauksiin. Alustavia toisen ehdotuspyynnön aiheita: Eläinmalleissa käytettävät funktionaalisen genomiikan menetelmät ihmisen munuaissairauksien tutkimiseksi INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Funktionaalisen genomiikan menetelmät peroksisomien tutkimiseksi terveyden ja sairauden näkökulmasta INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Sisäkorvan kehityksen ja häiriöiden funktionaalinen genomiikka INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. 19

Verkkokalvon kehityksen ja häiriöiden funktionaalinen genomiikka INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. DNA:n vaurioitumis- ja korjautumismekanismit terveydessä ja sairaudessa INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Eläinmalleissa käytettävät funktionaalisen genomiikan menetelmät ihmisen immuunijärjestelmän sairauksien tutkimiseksi INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Eläinmalleissa käytettävät funktionaalisen genomiikan menetelmät ihmisen lihassairauksien tutkimiseksi INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. X-kromosomaalisia oireyhtymiä koskevat laajat epidemiologiset tutkimukset INTEGROITU HANKE TAI HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Ensimmäisen ehdotuspyynnön tutkimusalat kohdennetuissa tutkimus- ja koulutushankkeissa, koordinointitoimissa tai erityisissä tukitoimissa: 1.1.0-1: Kohdennetuissa tutkimus- ja koulutushankkeissa ja koordinointitoimissa tutkimus keskittyy monitieteisiin funktionaalisen genomiikan menetelmiin (geenien ilmentyminen ja proteomiikka, rakennegenomiikka, vertaileva genomitutkimus, populaatiogenetiikka sekä bioinformatiikka) kaikissa organismeissa seuraavien prosessien perusmekanismien selvittämiseksi: transkription aktivoituminen, signaalin transduktio, solunsisäinen viestintä, ei-koodaava genomitieto, geenien integroitumismekanismit. Lisäksi otetaan huomioon ehdotukset, jotka koskevat geenien toiminnan tietokoneavusteista ennustamista ja monimutkaisten säätelyverkkojen simulointia sekä uusien välineiden ja menetelmien kehittämistä (mukaan lukien tutkimussuunnitelmien standardointi) uuden tietämyksen edistämiseksi funktionaalisen ja rakennegenomiikan alalla. Kohdennetuissa tutkimus- ja koulutushankkeissa ja koordinointitoimissa ehdotukset eivät voi koskea aiheita, joista on jo järjestetty puiteohjelman uusiin toteutusvälineisiin liittyvä ehdotuspyyntö. 1.1.0-2: Erityiset tukitoimet voivat olla työryhmätapaamisia, konferensseja, koulutustoimia tai julkaisuja. Tuettavien toimien pitäisi sijoittua laajempien tutkimuspoliittisten tavoitteiden yhteyteen mutta selkeästi liittyä perusgenomiikkaan. Tarkoitus on jäsentää perusgenomiikan tutkimustoimia tärkeillä aloilla, joita ei ole vielä tutkittu tai jotka ovat vasta nousemassa esiin. Toimet voivat käsittää teknologian tulevaisuudentutkimukseen liittyviä tapaamisia, joissa määritellään alan tulevia mahdollisuuksia. Niissä pitäisi myös käsitellä mahdollisuuksia uusyritysten perustamisaloitteisiin tai vahvistaa kansainvälistä ulottuvuutta genomiikan perustutkimuksessa, esim. standardointia, kansainvälisten genomiikka-aloitteiden jäsentämistä ja toimien integrointia. 20

Alustavia toisen ehdotuspyynnön aiheita kohdennetuissa tutkimus- ja koulutushankkeissa, koordinointitoimissa tai erityisissä tukitoimissa Pieninä määrinä esiintyvien (low abundance) lähetti-rna:iden ja proteiinien havaitsemiseen käytettävien välineiden ja menetelmien kehittäminen. Useita proteiineja käsittävien "nanokoneiden" yksilöinti ja karakterisointi. Ohjelmoidun solukuoleman funktionaalinen genomiikka aitotumaisten eliökunnassa. Alkueläinten vertaileva genomiikka ihmisen terveyden näkökulmasta. b) Genomiikan ja bioteknologian tietämyksen ja teknologian sovellukset terveysalalla Tämän tutkimuksen strategisena tavoitteena on parantaa Euroopan bioteknologiateollisuuden kilpailukykyä hyödyntämällä genomiikan ja bioteknologian kehityksen tuottamaa runsasta biologista tietoa. Tutkimustoimet kattavat seuraavat aihepiirit: Monitieteinen teknologiapohja uusien diagnoosi-, ennaltaehkäisy- ja hoitomenetelmien kehittämiseen: Tautien estämisen ja hoidon alalla tavoitteena on, että korkeakoulut ja teollisuus yhteistyössä hyödyntävät uusinta genomiikkaa monitieteiseltä teknologiapohjalta. Näin pyritään parantamaan terveydenhuoltoa ja pienentämään kustannuksia, kun diagnoosit ovat entistä tarkempia, hoito on yksilöllisempää ja uusia lääkkeitä ja hoitomuotoja kehitetään entistä tehokkaammin (mukaan lukien uusien lääke-ehdokkaiden valinta) ja kun käyttöön saadaan muita uudenlaisia huipputeknologian tuotteita. Tuki suunnataan erityisesti innovatiiviseen genomitutkimukseen korkeakouluista lähteneiden tutkijoiden perustamissa uusyrityksissä ja tutkimusperustaisissa pkyrityksissä Euroopan bioteknologia-alan vahvistamiseksi. Pk-yritysten mukanaolo on olennainen tekijä hankkeissa, ja tämä tulee ottaa huomioon tutkimuskonsortioiden koostumuksessa. Teknologia-alustojen innovaationäkökohtien on oltava näkyviä selkeiden levittämis- ja hyödyntämissuunnitelmien ansiosta. Yhteisö pitää tärkeänä HFSP-ohjelmaa (Human Frontier Science Programme), jolla on yhteisiä tavoitteita tämän aihepiirin kanssa. Tämän vuoksi vuosiksi 2003 ja 2004 varataan rahoitus, jonka turvin jäsenvaltiot, jotka eivät ole G8-maita, voivat hyötyä HFSP-ohjelmasta täysimääräisesti. Tämä rahoitus voidaan varata myös puiteohjelman seuraaviksi kahdeksi vuodeksi, jos yhteisö pitää HFSP-ohjelmaa edelleen tärkeänä. Tehtävien valintojen yhteiskunnallisen vastuullisuuden, yleisen hyväksynnän ja mainitun uuden teknologian tehokkaan kehittämisen takaamiseksi sääntelyviranomaisten, etiikan asiantuntijoiden, potilaiden ja koko yhteiskunnan on osallistuttava edellä mainittuun toimintaan aktiivisesti jo varhaisessa vaiheessa. 21

Uusien turvallisempien ja tehokkaampien lääkkeiden kehittäminen järkevämmin ja nopeammin, mukaan luettuina farmakogenomiikan menetelmät Painopisteenä on genomiikan tietämyksen ja menetelmien käyttö ja muuntaminen konkreettisiksi sovelluksiksi lääkkeiden suunnittelua ja kehittämistä varten. Kyse voi olla esim. kombinatorisesta biosynteesistä, täsmähoidoista tai rationaalisesta lääkesuunnittelusta. Tutkimuksessa keskitytään suunnittelemaan ja kehittämään innovatiivisesti uusia, turvallisempia ja tehokkaampia genomitietoon perustuvia lääkkeitä. Ensimmäisen ehdotuspyynnön aiheet: 1.2.1-1: Sellaisten lääke-ehdokkaiden seulonta, joilla voidaan vaikuttaa virheelliseen molekyylien signaalinvälitykseen proteiinien fosforylaatiossa INTEGROITU HANKE. Tutkimuksen on määrä keskittyä uusien kohdemolekyylien yksilöintiin sekä potentiaalisten lääke-ehdokkaiden seulontaan ja/tai suunnitteluun genomiikan ja proteomiikan välineitä soveltaen. Tutkimukselle on olennaista kaikkien asianomaisten tieteenalojen välinen tiivis yhteistoiminta ja tutkimuslaboratorioiden ja kliinisten keskusten ja lääketeollisuuden välinen integrointi. Tutkimuksen on määrä johtaa uusiin johtaviin yhdisteisiin (leadyhdisteisiin), joilla voidaan vaikuttaa virheellisiin signaalinvälitysreitteihin proteiinien fosforylaatiossa. 1.2.1-2: Genomitietoon perustuvat yksilöllistetyt lääkkeet HUIPPUOSAAMISEN VERKOSTO. Työssä on määrä keskittyä jäsentämään lääkkeiden vaikutuskohteiden karakterisointiin suunnattuja toimia, jotta voitaisiin optimoida yksittäisen lääkkeen valinta, annostelu ja antotapa ja parantaa lääkkeiden hyöty-riskisuhdetta. Tutkimuksessa on otettava huomioon epidemiologiset, yhteiskunnalliset, sääntelyyn liittyvät ja taloudelliset näkökohdat sekä eettiset kysymykset ja suuren yleisön mielteet. Tämä edellyttää läheistä yhteistyötä tutkimuskeskusten ja kliinisten keskusten, eettisiä kysymyksiä käsittelevien elinten, sääntelyviranomaisten, terveydenhuollon palvelujen tarjoajien ja lääketeollisuuden välillä. 1.2.1-3: Genomitietoon perustuvat lääkkeet psykiatristen häiriöiden hoitoon INTEGROITU HANKE. Tutkimuksen on määrä keskittyä psykiatristen hoitojen molekyylimekanismien funktionaaliseen karakterisointiin. Masennukseen kiinnitetään erityistä huomiota. Eettiset, yhteiskunnalliset, oikeudelliset ja kansanterveydelliset näkökohdat on otettava huomioon. Tutkimuksen on määrä johtaa validoituihin farmakogenomisiin menetelmiin, joiden avulla voidaan parantaa oireita, ennustaa vaste psykiatrisiin lääkehoitoihin ja vähentää kielteisiä vaikutuksia. 1.2.1-4: Uudet viruslääkkeet, joiden kohteena on viruksen lisääntyminen ja integroituminen INTEGROITU HANKE. Tutkimuksessa keskitytään kehittämään uusia viruslääkkeiden lead-molekyylejä. Tähän kuuluvat mm. esikliininen testaus ja lupaavimpien ehdokkaiden kliiniset potilastutkimukset. Tutkimukselle on olennaisen tärkeää kaikkien asianomaisten tieteenalojen välinen tiivis yhteistoiminta ja tutkimuslaboratorioiden ja kliinisten tutkimuskeskusten ja 22