Faron Pharmaceuticals Ltd ( Faron tai Yhtiö ) Puolivuotiskatsaus

Transkriptio

1 Faron Pharmaceuticals Ltd ( Faron tai Yhtiö ) Puolivuotiskatsaus Traumakinen faasi III edennyt ja Clevegenin sovellusalueet laajentuneet TURKU, Faron saavutti puolivuotiskauden tärkeimmät strategiset tavoitteensa. Akuuttiin keuhkovamma ARDS:iin kehitettävän Traumakinen ratkaiseva yleiseurooppalainen faasi III -tutkimus eteni suunnitellusti ja sai riippumattomista asiantuntijoista kootulta tutkimustietojen valvontakomitea IDMC:ltä suosituksen jatkaa tutkimusta alkuperäisen suunnitelman mukaisesti. Syövän immunoterapiaan kehitettävään Clevegeniin liittyen Faron esitteli teknologia-alustan nimeltä TIET, Syövänvastaisen immuniteetin mahdollistava teknologia. Se on mahdollisesti sovellettavissa myös syövän yhdistelmähoitoihin sekä kroonisiin tulehduksiin ja tehottomiin rokotuksiin. Kassatilanne oli ennakoitua vahvempi. Faron kirjasi kesäkuussa solmitun Traumakinen Korean lisensointisopimuksen allekirjoitusmaksuna euroa tuloja sekä miljoona euroa muita tuottoja Traumakinen kehittämiselle EU:n 7:nnestä puiteohjelmasta myönnetystä rahoituksesta. Kliinisen vaiheen lääkekehitysyhtiö Faron Pharmaceuticals Ltd ( Faron ) (LON: FARN), julkistaa tänään puolivuotiskatsauksensa (tilintarkastamaton). Toiminnalliset pääkohdat Operationaaliset pääkohdat (sisältää katsauskauden jälkeiset tapahtumat) Traumakine - akuutin keuhkovamma ARDS:n (Acute Respiratory Distress Syndrome) hoitoon Faasi III:n yleiseurooppalainen INTEREST-tutkimus edistyi suunnitellusti. Faron sai kesäkuussa 2016 riippumattomista asiantuntijoista kootulta tutkimustietojen valvontakomitea IDMC:ltä (Independent Data Monitoring Committee, puheenjohtajana professori Arthur Slutsky Torontosta) suosituksen jatkaa tutkimusta alkuperäisen suunnitelman mukaisesti. Ilmoitti japanilaisen lisensointikumppaninsa Maruishi Pharmaceuticalin ( Maruishi ) saaneen positiivisia tuloksia japanilaisesta faasi II:n Traumakine-tutkimuksesta tammikuussa Jätti maaliskuussa 2016 patenttihakemuksen Suomeen Traumakinen uudesta formulaatiosta (FP lyo), jolla pyritään entisestään vahvistamaan keksintösuojaa suonensisäiseen ARDS:n sekä muiden verisuonisairausten hoitoon. Haettu patentoinnin käynnistysvaiheen suoja mahdollistaa seuraavien kahden vuoden aikana suojaoption useimmissa maailman maissa patenttiyhteistyösopimuksen (PCT,

2 Patent Co-operation Treaty) perusteella. Patenttihakemuksella Faron pyrkii suojaamaan keksintöoikeutensa seuraaviksi 20 vuodeksi. Solmi kesäkuussa 2016 Pharmbio Korean ( Pharmbio ) kanssa lisensointisopimuksen Traumakinen kehittämisestä ja kaupallistamisesta Koreassa, mikä täydentää Faronin Japanin ja Kiinan alueille aiemmin tekemiä lisensointisopimuksia. Clevegen - uusi immuniteetin tarkistusmolekyylipisteisiin perustuva syövän vasta-aine Jätti kaksi patenttihakemusta uudelle syövän immunoterapian lääkekandidaatti Clevegenille huhtikuussa 2016 Suomeen. Patenttiyhteistyösopimuksen perusteella suoja on mahdollista ulottaa useimpiin maailman maihin. Hakemukset perustuvat aiempaa laajempiin mahdollisuuksiin käyttää tätä vastaainetta tilanteissa, joissa pyritään estämään ihmiskehon paikallisen tai systeemisen puolustusjärjestelmän tukahtuminen. Laajensi Clevegenin sovellusalueiden kehittämisstrategiaa TIET (Tumour Immunity Enabling Technology, Syövänvastaisen immuniteetin mahdollistava teknologia) -alustalla, mikä julkistettiin toukokuussa 2016 ja esiteltiin Faronin tutkimus- ja tuotekehityspäivässä Lontoossa kesäkuussa Uusi teknologia voi soveltua käytettäväksi sellaisenaan tai yhdessä muiden syövän tarkistusmolekyylipisteisiin perustuvien hoitojen kanssa yleisiin syöpätyyppeihin. Solmi Abzenan (AIM: ABZA) kanssa heinäkuussa 2016 sopimuksen Clevegenin valmistuksesta kliinistä kehitystä varten. Taloudelliset pääkohdat Sai euron maksun Pharmbio Korean kanssa solmitusta lisenssisopimuksesta Traumakinen kehittämisestä ja kaupallistamisesta Koreassa. Lisäksi Faron on oikeutettu etappimaksuihin ja kolmannekseen Traumakinen Korean tuotoista. Kirjasi kaudelta muita merkittäviä tuottoja miljoona euroa Euroopan unionin 7:nnestä puiteohjelmasta Traumakinelle myönnetystä rahoituksesta, mikä noudattaa Faronin strategiaa hyödyntää omistusoikeuteen kytkeytymättömiä rahoituslähteitä Yhtiön kehittämistoiminnan tukemiseksi mahdollisuuksien mukaan. Jakson lopussa Yhtiön rahavarat olivat 8,9 miljoonaa euroa. Kassatilanne oli ennakoitua vahvempi. Yhtiö tulee jatkamaan aktiivista ja menestyksekästä strategiaansa julkisen rahoituksen eri muotojen hyödyntämiseksi niin apurahojen kuin tuotekehityslainojenkin osalta. Jakson tappio oli 2,6 miljoonaa euroa. Nettovarat jakson lopussa olivat 8,4 miljoonaa euroa. Faronin toimitusjohtaja Markku Jalkanen kommentoi tuloksia: Faron on täyttänyt tärkeimmät strategiset tavoitteensa ensimmäisellä puolivuotiskaudella Meillä on selvät suunnitelmat tuotekehityksemme edistämiseksi seuraavien parin kolmen vuoden aikana. Pääpaino pysyy edistyneimmissä

3 lääkekehitysohjelmissamme Traumakinessa and Clevegenissä, joilla uskomme olevan valtavaa kasvupotentiaalia uusiin sovellusalueisiin ja maantieteellisille alueille. Kärkihankkeemme, akuuttiin keuhkovammaan kehitettävä Traumakine edistyy hyvin. Ratkaiseva faasi III:n yleiseurooppalainen INTEREST-tutkimus on käynnissä yli 50 tehohoitoyksikössä ja olemme saaneet rohkaisevia tuloksia japanilaisen partnerimme Maruishin sikäläisestä faasi II -tutkimuksesta. Koreaan solmittu lisensointisopimus Pharmbion kanssa noudattaa strategiaamme etsiä Traumakinelle kumppaneita aueilta, joissa sekä hoidollinen että rahoituksellinen näkökulma voidaan optimoida yhteistyöllä paikallisen partnerin kanssa. Olemme myös merkittävästi edistäneet immunoterapiaan kehitettävää Clevegeniä uuden TIET-teknologiaalustamme myötä. Se on mahdollisesti sovellettavissa myös syövän yhdistelmähoitoihin sekä uusina alueina kroonisiin tulehduksiin ja tehottomiin rokotuksiin. Uskomme, että tämä tarjoaa merkittäviä etuja tuleville yhteistyötahoille ja lisensointikumppaneille. Lisätietoja: Faron Pharmaceuticals Oy Katja Wallenlind Puh Faron Pharmaceuticals Oy Faron on kliinisen vaiheen biolääketieteellinen yritys, joka kehittää hoitoja merkittäviin, vielä hoitamattomiin sairauksiin. Faronin lääkekehitysohjelmat keskittyvät akuutteihin elinvammoihin, syövän immunoterapiaan sekä verisuonitulehduksiin. Lääkekehitysohjelmat rakentuvat Faronin tieteelliselle tiedolle veri- ja imusuonia verhoavan ohuen solukalvon, veri-kudosesteen (endothelial barrier) toiminnasta ja säätelystä. Faronin kärkihanke Traumakine on kehitetty akuutin keuhkovamman eli ARDS:n (Acute Respiratory Distress Syndrome) hoitoon. Se on harvinainen, hengenvaarallinen tila, johon liittyy laaja-alainen tulehdus keuhkoissa. Traumakine on edennyt yleiseurooppalaisiin ratkaiseviin faasi III:n potilastutkimuksiin (nimeltään INTEREST). Traumakinen lisäksi Faron kehittää Clevegeniä, prekliininistä anti-clever-1 vasta-ainetta. Clevegenillä on kyky muuntaa tuumorin ympäristö immuniteettia tukahduttavasta immuniteettia lisääväksi. Tätä uudenlaista, makrofaageihin kohdistuvaa immuno-onkologista lähestymistapaa kutsutaan nimellä TIET (Tumour Immunity Enabling Technology - Syövänvastaisen immuniteetin mahdollistava teknologia), ja sitä voidaan käyttää yksinään tai osana muita immuniteetin tarkistuspisteisiin perustuvia syövän yhdistelmähoitoja. TIET-teknologian uusiin sovellusmahdollisuuksiin kuuluvat krooniset tulehdukset sekä tehottomat rokotukset. Faron Pharmaceuticals Oy sijaitsee Turku Science Parkissa ja on listattu Lontoon pörssin AIM-markkinapaikalle tunnuksella FARN. sisältää myös suomenkielisen tiivistelmäsivuston

4 Traumakine - tavoitteena ARDS:n hoidon läpimurto ja vatsa-aortan aneurysman repeämän lääkekehityksen aloitus Faronin kärkikandidaatti Traumakine on yleiseurooppalaisessa ratkaisevassa faasi III:n INTERESTtutkimuksessa, joka edistyy odotetusti. Kesäkuussa 2016 Faron sai riippumattomista asiantuntijoista kootulta tutkimustietojen valvontakomitea IDMC:ltä (Independent Data Monitoring Committee, puheenjohtajana professori Arthur Slutsky Torontosta) suosituksen jatkaa tutkimusta alkuperäisen suunnitelman mukaisesti. Faronin japanilainen kumppani Maruishi sai päätökseen faasi II tutkimuksen Japanissa, jonka rohkaisevat tulokset ovat yhteneviä Faronin aiempien faasi I//II tulosten kanssa. Maruishi valmistelee nyt seuraavaa ratkaisevaa kliinistä tutkimusta, joka mahdollistaa etenemisen kohti Traumakinen myyntilupaa Japanissa. Faron on aloittanut Traumakinen USA:n turvallisuustutkimuksen valmistelun elintarvike- ja lääkeviranomainen FDA:n toivomalla tavalla. Faronin hakemaan USA:n harviolääkestatukseen liittyen FDA:n harviolääkekehityksen virasto on katsonut, että harviostatuksen myöntämisen edellytyksenä olevasta alle vuosittaisen ARDS-potilaan määrästä on USA:n tasolla riittämättömästi näyttöä. Täsmällinen analyysi USA:n ARDS-esiintyvyydestä on vaikea määritellä ja esiintyvyydestä on erilaisia arvioita. Faron uskoo tuoreimpien saatavilla oleviin tietojen perusteella, että USA:ssa ARDS:iin sairastuu vuositasolla alle ihmistä. Siksi Yhtiö tekee valituksen viraston päätöksestä ja jatkaa lisämateriaalin toimittamista vaateensa tueksi. Traumakinelle on jo myönnetty harviolääkestatus Euroopassa. Faronin tiedossa ei ole yhtään ARDS:n hoitoon tähtäävää lääkettä, joka olisi samalla pitkälle edenneellä kehitystasolla. Lisäksi Faron uskoo, että Traumakine voisi olla oikeutettu biologispohjaiseen BLA (Biologics Lisence Application) myyntilupasääntelyyn, joka voisi tuoda 12 vuoden yksinoikeuden lääkevalmisteen tutkimustietoihin USA:ssa ja vähentää biosimilaarien taholta tulevan kilpailun riskiä. Yhtiö odottaa myös saavansa immateriaalioikeudellista lisäsuojaa uudelle suonensisäiselle formulaatiolle aiemmin tänä vuonna hakemastaan patentista. Kesäkuussa Faron solmi linsensointisopimuksen Pharmbion kanssa Traumakinen kehittämisestä ja kaupallistamisesta Koreassa. Faron sai allekirjoitusmaksuna euroa, mikä merkittiin ensimmäisen puolivuotiskauden tuloksi, ja on oikeutettu lisäksi julkistamattomiin kehitykseen perustuviin etappimaksuihin. Pharmbio maksaa Faronille myös kolmanneksen Traumakinen Korean tuotoista, mikä tarkoittaa kaksinumeroista rojaltia loppukuluttajahinnasta riippuvasta nettomyynnistä. Pharmbio kattaa Traumakinen kehittämiskulut Koreassa. Faron on sitoutunut antamaan PharmBiolle eurooppalaisen hyväksyntämateriaalin myyntiluvan saamiseksi Koreassa sekä toimittamaan Traumakinen lääkeainetta Pharmbiolle sovitulla hinnalla. Faron suunnittelee hakevansa vuoden 2016 jälkimmäisellä puoliskolla Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimealta kliinistä tutkimuslupaa INFORAA (Rupture of Abdominal Aorta Aneurysm RAAA ) -tutkimukselle potilailla, joilta on leikattu vatsa-aortan aneurysman repeämä. Nämä potilaat kärsivät usein monen elimen vajaatoiminnasta, samanlaisesta kuin ARDS-potilaat, joten Traumakine voisi kohentaa heidän tilaansa. Vatsa-aortan aneurysman repeämää esiintyy 13,5 tapausta henkilöä kohden. Tila on usein kuolettava, sairastuneista siihen menehtyy vähintään 4,5 ihmistä ( :n joukosta).

5 Makrofaageihin kohdistuvan immunoterapiakandidaatti Clevegenin uudet sovellusalueet Faronin prekliininen lääkekehitysprojekti Clevegen keskittyy Clever-1:een, tavallisesti endoteelisoluissa ja monosyyteissä/makrofaageissa ilmentyvään solupinnan reseptoriin, joka liittyy syövän kasvuun ja leviämiseen. Clevegen sitoutuu Clever-1:een, mikä vähentää ihmisen immuunijärjestelmän tukahtumista ja muuttaa kasvaimen ympäristön immuniteettia tukahduttavasta immuniteettia lisääväksi, mikä mahdollistaa potilaan oman puolustusjärjestelmän taistelun syöpää vastaan. Toukokuussa 2016 Faron julkisti Clevegenin kehittämisstrategian laajentumisen esittelemällä TIETteknologia-alustan, mikä perustuu Clevegenin kykyyn muuttaa immuniteettia tukahduttavat M2 makrofaagit immuniteettia ylläpitäviksi M1 makrofaageiksi, mikä voisi merkittävästi nostaa muiden käytössä tai kehitteillä olevien immuniteetin tarkistuspistemolekyyleihin perustuvien hoitojen tehoa. TIET-alusta voi tarjota lisensointimahdollisuuksia ja Clevegenin laajempaa käyttöä muiden syövän yhdistelmähoitojen osana. TIETteknologia perustuu humanisoituun vasta-aineeseen, minkä johdosta Faronin johto uskoo sen olevan yhdistettävissä moniin muihin immunoterapioihin ilman merkittävää haittavaikutusten riskin kasvua. Kaksi TIET-teknologiaan lisäksi kytkeytyvää uutta teknologia-alustaa, kroonisiin tulehduksiin ja tehottomiin rokotuksiin, esiteltiin Yhtiön tutkimus- ja tuotekehityspäivässä Lontoossa Alustat ovat nimeltään CIRT (Chronic Infection Removal Therapy, Kroonisen tulehduksen poistohoito) ja VRET (Vaccination Response Enhancement Technology, Rokotusvasteen tehostusteknologia). Faron aikoo itse kehittää Clevegeniä immuuniriippuvaisiin syöpiin, kuten maksasyöpään, joka on merkittävä hoitamaton sairaus, sekä muihin syöpiin, joiden tiedetään olevan riippuvaisia kasvaimeen hakeutuvista makrofaageista (Tumour-Associated Macrophages TAM ). Clevegenin korkealaatuinen laboratoriovalmistus kliinisiä kokeita varten varmistettiin heinäkuussa 2016 sopimuksella Abzenan kanssa.