Biologiset lääkkeet ja biosimilaarit

Transkriptio

1 Biologiset lääkkeet ja biosimilaarit v1.2

2 Mitä biologiset lääkkeet ja biosimilaarit ovat? Tuotetaan elävissä soluissa useimmiten geenitekniikan avulla Suurempia ja rakenteeltaan huomattavasti monimutkaisempia kuin kemialliset lääkeaineet Muodostavat heterogeenisen ryhmän, jonka lääkeaineet ovat kooltaan ja monimutkaisuudeltaan hyvin erilaisia Biologisen lääkkeen patenttisuojan päättymisen jälkeen markkinoille voidaan tuoda samankaltainen, ns. biosimilaari valmiste Biosimilaari on samankaltainen kuin alkuperäinen biologinen lääke, ei samanlainen geneerinen valmiste

3 Biologiset lääkkeet muodostavat hyvin laajan ryhmän erilaisia valmisteita Asetyylisalisyylihappo 180 kda 21 atomia Erytropoietiini kda Monoklonaalinen vasta-aine (IgG) kda noin atomia

4 Biologisen ja kemiallisen lääkkeen eroavaisuuksia Biologinen lääke Kemiallinen lääke Ominaisuudet Koko Rakenne Stabiilisuus Modifikaatiot Suuri Monimutkainen Epästabiili Monia vaihtoehtoja Pieni Yksinkertainen Stabiili Hyvin määritelty Tuotanto Karakterisointi Stabiilisuus Immunogeenisuus Ainutlaatuinen elävien solujen linja; mahdotonta valmistaa identtinen jäljitelmä Mahdoton karakterisoida täysin, koska tuote on hiukan toisistaan poikkeavien molekyylien sekoitus Herkkiä säilytys- ja käsittelyolosuhteille Suurempi mahdollisuus Ennustettava kemiallinen prosessi; identtinen kopio mahdollista toteuttaa Helppo karakterisoida täysin Stabiileja Pienempi mahdollisuus Lähde: Sharma BG. Eur J Hosp Pharm 2007;13(5):54-56; Prugnaud JL. Br J Clin Pharmacol. DOI:10.111/j x

5 Biologisten lääkkeiden valmistaminen vaativaa DNA vektori Fermentaatio prosessi Puhdistus Geenisekvenssi Tuotantosolulinja Lääkevalmiste geeni DNA vektori Ehkä sama geenisekvenssi Luultavasti eri DNA vektori Eri solulinja Eri fermentaatioprosessi Eri puhdistusmenetelmä Muutos biologisen lääkeaineen valmistusprosessissa vaikuttaa tehoon ja turvallisuuteen

6 Euroopan lääkeviraston EMA:n määritelmät biosimilaarille ja geneeriselle Biosimilar A biosimilar medicinal product is a medicinal product which is similar to a biological medicinal product that has already been authorised (the biological reference medicinal product ). The active substance of a biosimilar medicinal product is similar to the one of the biological reference medicinal product. The name, appearance and packaging of a biosimilar medicinal product may differ to those of the biological reference medicinal product. It may also contain different inactive ingredients. Generic A medicinal product which has the same qualitative and quantitative composition in active substances and the same pharmaceutical form as the reference medicinal product, and whose bioequivalence with the reference medicinal product has been demonstrated by appropriate bioavailability studies. Samankaltainen ei ole samanlainen

7 Biosimilaarien myyntilupa Perustuu valmisteen laatuun ja alkuperäisen biologisen lääkkeen kanssa vertailukelpoiseksi osoitettuun kliiniseen tehoon ja turvallisuuteen jossain alkuperäislääkkeelle hyväksytyssä indikaatiossa Myös indikaatioon, jossa valmisteen kliinistä tehoa ei ole tutkittu (extrapolaatio indikaatioiden välillä) Myyntiluvan jälkeisen turvallisuusseurannan merkitys korostuu, koska biosimilaarivalmisteen turvallisuutta, mm. immunogeenisyyttä ja haittavaikutuksia, ei tunneta yhtä hyvin kuin alkuperäisvalmisteen Myyntilupa ei ota kantaa biosimilaarin vaihtokelpoisuuteen alkuperäisen valmisteen kanssa

8 Biologisten lääkkeiden ja biosimilaarien käyttö Hoitavan lääkärin tulee aina päättää yhteistyössä potilaan kanssa biologisen lääkkeen ja biosimilaarin määräämisestä Toimivaa biologista lääkitystä ei tule vaihtaa Biosimilaarille hyväksytyn indikaation tutkimustausta on oltava tiedossa kaikessa lääkkeen valintaa koskevassa päätöksenteossa Biologinen lääke ja biosimilaari on aina määrättävä kauppanimellä jäljitettävyyden varmistamiseksi Tiedetään mitä lääkevalmistetta on käytetty Pystytään seuraamaan lääkevalmisteen turvallisuutta Lääketurvallisuudesta vastaava Fimea edellyttää kauppanimeä ja eränumeroa biologisten lääkkeiden haittavaikutusseurannassa

9 Kliininen teho ja turvallisuus Lääkärin vastuu Päätös lääkkeen valinnasta Indikaatiot Kliininen näyttö Ekstrapolointi Turvallisuus Kauppanimen käyttö Jäljitettävyys

10 Kilpailu ja hinnoittelu Kilpailu Markkinoiden ehdoilla Informaatio-ohjaus riittävää Sairaaloiden lääkehankinnat Immunisoitumisriskin vuoksi ei koskaan vain yhtä valmistetta Pisteytyksessä myös muita tekijöitä kuin hinta Hintasääntely Ei mekaanisia hinnoittelumalleja Lääkekohtainen päätös aina lautakunnassa

11 Valmisteiden vaihtokelpoisuus Myyntilupa Perustuu geneerisillä samanlaisuuteen, mutta biosimilaareilla samankaltaisuuteen Rinnakkaisvalmisteen käsite Ei sovi biosimilaareille, koska ne eivät ole biologisesti samanarvoisia alkuperäislääkkeen kanssa Vaihtokelpoisuus Heterogeeninen ryhmä Hoitavan lääkärin potilas-, lääke- ja indikaatiokohtainen arviointi

12 Yhteenveto Samankaltaisuus ei ole samanlaisuutta, biosimilaari ei ole geneerinen Biologiset lääkkeet ja niiden biosimilaarit eivät täytä kemiallisille alkuperäisvalmisteille ja niiden geneerisille rinnakkaisvalmisteille asetettuja vaihtokelpoisuuden kriteereitä Biosimilaari voi saada samoja indikaatioita kuin alkuperäinen valmiste, vaikka sen teho ja turvallisuus olisi osoitettu vain yhdessä alkuperäislääkkeen indikaatiossa Hankintamenettelyissä ja hintasääntelyssä on otettava huomioon hinnan lisäksi muitakin tekijöitä, kuten antolaitteet Biosimilaarivalmisteilla voi olla merkittävät tuotekehitys- ja tuotantokustannukset, mikä vähentää mahdollisuuksia merkittävästi alkuperäisvalmistetta alempaan hinnoitteluun