Vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden arviointi tosielämän tiedon ja tutkimusten avulla. Jarmo Hahl Toimitusjohtaja

Transkriptio

1 Vaikuttavuuden ja kustannusvaikuttavuuden arviointi tosielämän tiedon ja tutkimusten avulla Jarmo Hahl Toimitusjohtaja

2 Yksi tapa kuvata tilanne Innovaatioympäristö

3 Innovaatioympäristö - lääketoimialan regiimin muutos Traditionaalinen regiimi Low end Teknologiat halvimmasta kalleimpaan High end

4 Mitä tapahtuu? Halvimmat hinnat alenevat edelleen Geneerinen vaihto, viitehinnoittelu ja muut automaattiset hintamekanismit (esim. biosimilaareissa) vahvistavat kehitystä Patenttien raukeamiset laajentavat alentuvien hintojen aluetta Kasvava epäonnistumisen riski, kasvavat T&K kulut ja hintakehitys halvemmissa lääkevalmisteissa tuovat hintapaineita kalliimpiin lääkevalmisteisiin Yksilölliset hoidot, kehittyneet terapiat ja harvinaislääkkeet lisäävät hintapainetta Säätely yrittää muuttaa kehityksen suuntaa Miltä tasapaino näyttää? Miten se saavutetaan? 4

5 Innovaatioympäristö - lääketoimialan regiimin muutos Uusi regiimi Sääntely Luonnollinen kehitys Traditionaalinen regiimi Luonnollinen kehitys Low end Teknologiat halvimmasta kalleimpaan High end

6 Regiimin muutos kriittisiä kysymyksiä Uusi regiimi Missä on leikkauspiste? Uuden regiimin kulmakerroin ja taso? Traditionaalinen regiimi Low end Teknologiat halvimmasta kalleimpaan High end

7 Kehittyneet terapiat, terveystaloustiede ja epävarmuus

8 Kehittyneet terapiat haasteet terveystalousnäkökulmasta Kliininen näyttö Yksihaaraiset tutkimukset, vertailuhoidon puute Kypsymätön seuranta-aika Onko kustannusvaikuttavuusnäkökulma liian suppea? Oikeudenmukaisuuspyrkimys ja arvovalinnat HTA:n elementtien painotukset (eettiset, organisatoriset, sosiaaliset, juridiset) Potilaan näkökulma Yhteiskunnan näkökulma; suhtautuminen tuottavuuskustannuksiin 8

9 Kehittyneet terapiat - kliininen näyttö Terveystalousnäkökulmasta haasteet eivät merkittävästi poikkea perinteisiin tutkimusohjelmiin perustuvista tapauksista Vaikuttavuuden ja voimavarakäytön ekstrapolointi Vertailuhoidot; (verkosto)meta-analyysit Mallinnus ja epävarmuuden hallinta Kustannusvaikuttavuuden uskottava vaihteluväli kuitenkin (todennäköisesti) merkittävästi laajempi Tosielämän aineistoilla potentiaalisesti iso rooli päätöksenteossa Kliinisen tutkimusnäytön validointi, täydentäminen ja tarkentaminen Arkivaikuttavuus ja todelliset kustannukset

10 Tosielämän aineistot RWE

11 Ihanteellinen tutkimusasetelma terveystalousnäkökulmasta RCT RWE Satunnaistettu Tavanomainen hoitopaikka ja käytäntö X - - X - Teho vs. vaikuttavuus Tavanomaiset potilaat - X - Ulkoinen validiteetti Iso otos - X - Ulkoinen validiteetti Vertailu käytetyimpään tai kilpailevaan vaihtoehtoon - Oleellista päätöksentekijälle X/- X Laaja-alainen voimavarakäytön mittaus - X - Kaikki kustannukset huomioon riippumatta maksajasta Pitkäaikainen seuranta (kaikki potilaat) - X - Luotettava arvio pitkän aikavälin vaikutuksista

12 Tosielämän aineistot Economic evaluation Creating resource and cost information Evaluating health care utilization Treatment costs Healthcare utilization Productivity losses Premature retirement Mortality Sick leaves Inpatient / outpatient care RWE RWD Ge Research data Genome data Molecular mechanisms Symptoms Labroratory tests / examinations Diagnostics Diagnoses, incl comorbidities Planning and real-life validation of clinical trials Predisposition/ge netic risks Molecular data, individual differences Understanding disease mechanisms, preventing diseases, precision medicine Obtaining preclinical lead information Developing diagnostics Assessing impact of socioeconomic status Sustaining health and well-being, developing P4*- medicine Socioeconomic status Prescriptions Evaluating the quality of life Background information Quality of life Mydata Self-assessment Treatment lines Treatment responses Treatment Indicence & Prevalence Assessing treatment needs Assessment of treatment paths and treatment recommendations Assessing the clinical value of a product Evaluating effectiveness

13 Tosielämän aineistot ja kehittyneet terapiat HTA ja taloudellinen arviointi perustuu alkuvaiheessa joka tapauksessa vähäisempään tutkimusnäyttöön Yksihaaraiset tutkimukset Kypsymätön seuranta-aika Harvinaissairaudet; epävarmuus vertailuhoidosta tai ei vertailuhoitoa Tosielämän aineistojen avulla voidaan retrospektiivisesti saada tarkka käsitys potilaista, hoitopoluista ja hoitovaihtoehdoista (jos niitä on), nykyhoitojen vaikuttavuudesta ja kustannuksista Huomioitava aineistojen saatavuus ja laatu

14 RWE ja epävarmuuden hallinta Tosielämän aineistojen avulla voidaan prospektiivisesti seurata hoidon toteutumista, vaikuttavuutta ja kustannuksia Taloudellisen arvioinnin päivittäminen tosielämän tiedon karttuessa Seurannaisvaikutukset mahdollisiin riskinjakomalleihin Vaikuttavuusperusteinen hinnoittelu Tarvitaan yhteinen näkemys seurattavista ja mitattavista asioista sekä seurauksista Tutkimusasetelma vai esim. tietojohtamiseen liittyvä seuranta (Toisiolaki)? Tarvitaan tietoa useasta rekisteristä Lupa-asiat?

15 Lopuksi: lisää kysymyksiä

16 Ratkaistavia kysymyksiä ICER-kynnysarvon määrittelemisen mielekkyys? Hintaluokka määrittää, onko nykykonvention mukaisia kynnysarvoja edes teoriassa mahdollista saavuttaa, vaikka analyysiin ei liittyisi enää epävarmuutta Tulisiko kynnysarvojen kuvastaa lääketieteellistä tarvetta, arvovalintoja, budjettirajoitteita,? Päätöksenteko Läpinäkyvät ja perustellut kriteerit; onko budjettivaikutus hyväksyttävä kriteeri? (vrt. Vesan esimerkkitaulukko) HTA-elementtien painotus, oikeudenmukaisuuskysymykset ja yhteiskunnan arvovalinnat Päätösten kattavuus (klinikka, sairaala, alueellinen, valtakunnallinen) Tosielämän aineistojen kertymisen mekanismi ja saatavuus Sairaala- vs. avohoito; tällä hetkellä mahdollisuudet seurantaan ovat hyvin erilaiset Rekistereiden yhdistäminen; Toisio-laki ja lupa-asiat

17 Kiitos Jarmo Hahl mielenkiinnosta! Medaffcon Oy Tietäjäntie 2, Espoo, Finland