Kehittyneet terapiat ja kalliit lääkehoidot. Vesa Kiviniemi Arviointipäällikkö Fimea

Transkriptio

1 Kehittyneet terapiat ja kalliit lääkehoidot Vesa Kiviniemi Arviointipäällikkö Fimea

2 Seminaarissa suurennuslasin alla Mitä lääkekehityksen horisontissa näkyy? Kehittyneet terapiat ja kalliit lääkehoidot hoidollisen ja taloudellisen arvon arvioinnin näkökulmasta Käyttöönotto ja innovatiiviset hankinnat sairaaloissa Miten kehittyneiden terapioiden ja erittäin kalliiden lääkehoitojen käytöstä kannattaisi päättää sairaaloissa, jotta meillä olisi tähän varaa? 2

3 Käsitteitä Kallis lääkehoito, erittäin kallis lääkehoito? Harvinaislääke: Lääkevalmiste hengenvaarallisen tai kroonisesti invalidisoivan sairauden hoitoon, jonka esiintyvyys EU-alueella on alle 5 per potilasta ja johon ei ole käytettävissä hyvää hoitovaihtoehtoa Kehittynyt terapia (ATMP): geeni- tai soluterapia sekä kudosmuokkaustuotteet Potentiaalisesti parantava hoito? 3

4 Mitä lääkekehityksessä tapahtuu? Vuonna 2018 myyntiluvan sai 65 uutta lääkevalmistetta, joista 21 oli harvinaislääkkeitä Vuonna 2010: 27 uutta lääkevalmistetta, joista 4 harvinaislääkkeitä Kuvion tietojen lähde: EMA 4

5 Mihin suuntaan tutkimusnäyttö kehittyy harvinaislääkeinvaasion myötä? Kuvion tietojen lähde: EMA & clinicaltrials.gov - Of the NASs launched in 2018, 46% were approved based on data from trials with fewer than 500 total subjects Lähde: 5

6 Miten edelliset kehitystrendit tarkoittavat? Uusia lääkkeitä tulee markkinoille yhä enemmän, yhä vähäisemmällä tutkimusnäytöllä, ja ne suuntautuvat pienempien potilasryhmien hoitoon Hoidollisiin vaikutuksiin liittyy runsaasti epävarmuutta Lääkkeen tullessa markkinoille tullessa ei useinkaan tiedetä, onko uusi hoito oleellisesti parempi kuin käytössä oleva paras mahdollinen hoito Usein on epäselvää, millaiset potilaat parhaiten hyötyisivät uudesta hoidosta 6

7 Miten yhä pienempien potilasryhmien hoito heijastuu lääkkeiden hintoihin? Kandesartaani 8mg 40 per potilas per vuosi (ylläpitohoito) Simvastatiini 20mg 120 per potilas per vuosi Daratumumabi yhdessä lenalidomidin ja deksametasonin kanssa Noin per potilas per vuosi Nusinerseeni 12 mg (0.4ml) 1. vuoden hoito maksaa noin per potilas, jatkovuodet puolet tästä Sebelipaasi alfa 2mg/ml, 1ml M per potilas per vuosi, jos potilaan paino on enintään 20 kg Lähde: Terveysportti 2018, Fimea KAI 4/2017, Fimea KAI 6/2018 7

8 Kuinka kehitys mahdollisesti jatkuu? drugmaker is examining a price range for its Zolgensma gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA) of between $1.5 million and $5 million per patient. At a $500,000 per QALY cut-off, the medicine is cost-effective in the range of $4-$5 million, and at a $150,000 per QALY cutoff, it s cost-effective at a range of $1.5 million Lähde: ( ) 8

9 Tuleeko arvoperusteinen hinnoittelu johtamaan cost-effective but unaffordable -tilanteeseen? Hoidon hinta ( ) QALY per potilas (odote) Lisäelinvuodet (QALY) ICER ( /QALY) Budjettivaikutus, 100 potilasta Hoito Sairauden luonnollinen kulku + tukihoito uusi hoito uusi hoito uusi potentiaalisesti kuratiivinen hoito Pitäisikö taloudellisen arvioinnin lähestymistapoja muuttaa mahdollisesti parantavissa hoidoissa vai toimivatko nykyiset menettelyt? Kuinka hallita tutkimusnäytön rajoitteista johtuvaa lisääntynyttä epävarmuutta? 9

10 Listahinnat ja sopimushinnat eriytyvät voimakkaasti Mihin Suomi sijoittuisi vertailussa? Lähde: Price analysis of hospital pharmaceuticals in seven European countries, Amgros 10

11 Toimivatko hankinta- ja käyttöönottomekanismit optimaalisesti vai olemmeko tässä tilanteessa? Lähde: YLE - ( ) 11

12 Olisiko arviointi- ja hankintakonsortioista ratkaisuksi? NOMA FINOSE FIMEA FINOSE Finland, Sweden, Norway TLV BeneluxAIr Belgium, Netherlands, Luxembourg, Austria, Irland BeneluxAIr Fair pricing Fair pricing Poland, Czcech, Slovakia, Hungary, Latvia, Croatia La Valletta La Valletta Spain, Portugal, Italy,Slovienia, Slovenia, Cyprus, Malta, Greece, Romania, Croatia 12

13 Vai olisiko arviointitoiminnan ja hankintojen yhdistämisestä avuksi? Ruotsissa on arvioitu lähestymistavan, jossa HTA-arviointi tukee hankintoja, hintaneuvotteluja ja erilaisia hallitun käyttöönoton sopimuksia, säästövaikutuksia. TLV:n julkaiseman arvion perusteella, toimintamallin avulla voidaan saavuttaa yli 2 miljardin kruunun säästöt (kuvio). Suomen väkilukuun suhteutettuna säästöpotentiaali olisi siis yli 100 miljoonaa euroa? Lähde: aa/ /180615_uppfoljning_lakemedelskostnad er.pdf 13

14 Missä kulkevat hoidon rajat yhteiskunnan ja kliinikoiden näkökulmasta? Onko palveluvalikoimassa sijaa kehittyneille terapioille ja erittäin kalliille lääkehoidoille? Miten varaudumme tulevaisuuden lääkehoitoihin ja niiden aiheuttamiin kustannuksiin? Millaisin edellytyksin, tai mitä pitäisi tapahtua että lääkehoitojen hintakehitys tai kustannusten kasvu olisi kestävällä pohjalla? 14

15 Kiitos! Kysymyksiä? Lisätietoa Fimean lääkehoitojen arvioinnista: Arviointiraportit: 15