Viime vuosien aikana varsinkin Yhdysvalloissa

Genomi Geeneistäkö teollisuuden veturi? Solveig Nylund ja Mervi Sibakov Suomen teollisuuden tukijalkoja ovat metsä-, metalli- ja elektroniikkateollisuus. Onko mahdollista, että biotekniikasta kehittyisi joidenkin vuosien kuluttua uusi, teollisuuttamme voimakkasti eteenpäin vievä veturi? Tässä artikkelissa valotetaan yhtä erittäin lupaavaa aluetta biotekniikan kentästä: sekvenssidataan ja genomiikkaan perustuvaa lääkkeiden kehittämistä ja siitä syntyvää liiketoimintaa. Alan teknologinen kärki on Yhdysvalloissa, mutta hyödyntämismahdollisuudet ovat avautumassa myös Suomessa korkeatasoisen perustutkimuksemme, kansallisten hankkeiden ja suotuisan rahoitusilmapiirin ansiosta. Viime vuosien aikana varsinkin Yhdysvalloissa mutta myös Euroopassa ja jopa Suomessa ovat uusien biotekniikan yritysten joukosta erottuneet huomiota herättävällä tavalla ns. geeniyritykset, jotka ovat keränneet kymmeniä miljoonia yksityistä riskirahoitusta lupaaviin lääkekehitysprojekteihin ja suunnittelevat listautuvansa pörssiin. Suurin osa näistä yrityksistä tuottaa silti miljoonia markkoja tappiota vuosittain. Lisäksi vain harvalla kyseisistä yrityksistä on mitään varsinaista liikevaihtoa tai tuotteita markkinoilla. Silti sijoittajien tulosodotukset ovat suuret. Kun uutiset kertoivat viime vuodenvaihteessa ihmisgenomiprojektin olevan loppusuoralla, biotekniikan pörssiyritykset Yhdysvalloissa ja Euroopassa kasvoivat ennätysvauhtia. Mihin sijoittajien odotukset perustuvat? Miksi riskisijoittajat uskovat siihen, että geenitiedosta voidaan rakentaa tulevaisuuden teollisuutta? Lääketeollisuus suurten muutosten edessä Viime aikoina julkaistuissa lääkealan strategiaja toimialatutkimusraporteissa on yksi keskeinen viesti: lääketeollisuuden kilpailutilanne tulee muuttumaan radikaalisti uuden genomitiedon myötä. Lääkkeiden kehittämisessä on totunnaisesti pyritty löytämään ns. block-busterlääkkeitä suurien kansantautien hoitoon, koska lääkkeiden myyntituotoilla on katettu yrityksen ja erehdyksen periaatteella tehtävän kehitystyön suuria kustannuksia. Näin on tehty, koska tautien syntyä ja syitä ei ole tunnettu tasolla, jota rationaalinen kehitystyö edellyttää. Uuden lääkemolekyylin löytämisessä voidaan tunnistaa kolme perusvaihetta: uusien vaikutuskohteiden määrittäminen, niihin vaikuttavien uusien kemiallisten yhdisteiden tuottaminen ja tuotettujen yhdisteiden seulonta ja alustava testaus tehoa ja turvallisuutta selvittävää kliinistä kehitysvaihetta varten. Aikaisemmin kaikki nämä vaiheet ovat olleet työläita ja hitaita. Vuoteen 1995 mennessä lääketeollisuuden koko historian aikana oli tunnistettu 500 lääkemolekyylien vaikutuskohdetta. Synteesikemisti tarvitsi noin vuoden tuottaakseen 50 100 uutta yhdistettä, ja jokaisen uuden yhdisteen kustannukset olivat arviolta 30 000 60 000 markkaa. Seulonnassa käytetyt eläin- ja kudosmallit eivät olleet automatisoitavissa, ja niiden kapasiteetti oli 10 100 yhdistettä päivässä (Boston Consulting Group 1999). Lisäksi totunnaiset tautimallit eivät olleet erityisen täsmällisiä, joten niiden perusteella saatu tieto saattoi olla rajallista tai jopa virheellistä. Duodecim 2000; 116: 1763 8 1763

Tältä pohjalta on helppo ymmärtää, että uuden lääkeyhdisteen löytäminen oli harvinaista, kallista ja sattumanvaraista. Lääkeyritys saattoi parhaassakin tapauksessa odottaa löytävänsä kymmenkunta uutta yhdistettä vuodessa. Niistä keskimäärin 75 % osoittautui prekliinisessä vaiheessa tai kliinisen testauksen alkuvaiheissa käyttökelvottomaksi tehon tai turvallisuuden puutteen tai farmakokineettisten ominaisuuksien takia. Suuressakin lääkeyrityksessä yksi uusi markkinoitava lääkeaine vuodessa oli tyydyttävä saavutus. Tämä ei riitä ylläpitämään liikevaihdon kasvua. Genomitekniikan myötä lääkkeiden kehittämisen tieteellinen ja taloudellinen perusta on muuttumassa ennakoitavammaksi ja myös tuottavammaksi. Genomiikan, kombinatorisen synteesikemian ja tehoseulonnan myötä lääkkeiden kehittämisen tieteellinen ja taloudellinen perusta on muuttumassa ennakoitavammaksi ja myös tuottavammaksi (Lammintausta ja Scheinin 1998). Uusien yhdisteiden löytäminen ja syntetisoiminen eivät enää muodosta pullonkaulaa lääkkeiden kehittämisesssä. Genomiikka on näistä kolmesta ehkä nopeimmin kehittyvä alue. Ihmisen genomista noin 500 1 000 geenin arvioidaan olevan yhteydessä tautiin. Ihmisgenomin sekvensointi sinänsä ei vielä aiheuta suuria muutoksia lääkkeiden kehitysprosessiin, mutta tieto geenien toiminnasta, toiminnallinen genomiikka, tuo työkaluja uuden tiedon hyödyntämiseen. Sen arvioidaan lisäävän pienmolekyylisten lääkeaineiden tunnettujen vaikutuskohteiden määrää nykyisestä viidestäsadasta jopa kymmeneentuhanteen. Täsmällinen tieto geeneistä ja teknologian kehittyminen aiheuttavat suuria muutoksia lääketeollisuudessa. Markkinoille odotetaan lähivuosina uusia, arvokkaita lääkkeitä, jotka ovat vai- kutukseltaan täsmällisempiä kuin entiset. Tautien geneettisen taustan ymmärtäminen yhdistettynä yksilöiden välisen vaihtelun tuntemiseen johtaa myös nykyistä yksilöllisempiin lääkitystarpeisiin ja hoitoratkaisuihin. Kun otetaan huomioon uuden lääkkeen kehitysvaiheen pituus 6 10 vuotta, on ymmärrettävää, että näitä»uuden sukupolven» lääkkeitä ei vielä löydy apteekin hyllyltä. Toistaiseksi geenitiedon hyödyntäminen näkyy vasta lääketeollisuuden kasvavissa tutkimus- ja tuotekehityskustannuksissa. Yhdysvaltalaisen lääketeollisuusorganisaation PhRMA:n mukaan sikäläisen lääketeollisuuden tutkimukseen ja tuotekehitykseen käyttämä summa yli kolminkertaistui vuosina 1990 99. Ihmisen genomin sekvensointiprojekti on vielä kesken, mutta eräät siinä löydetyt geenit ovat jo antaneet kimmokkeen lääkkeen kehityshankkeiksi. Esimerkkeinä mainittakoon keratosyyttikasvutekijä repifermiini, syövän lääkehoidon yhteydessä verisoluja suojaava MPIF-1-inhibiittori ja VEGF-2, jota kehitetään käytettäväksi suonitukosten geeniterapiassa (Van Brunt 2000). Nämä kaikki kolme pitkällä kliinisessä kehitysvaiheessa olevaa lääkkettä ovat peräisin Human Genome Sciencen geenilöydöistä. Hyvien vaikutuskohteiden valinta genomiprojektin tuottamasta valtavasta tietomäärästä on nykyään lääketeollisuuden suurin haaste. Viimeaikaiset yhteistyösopimukset lääkejättien ja uusien geeniyritysten välillä ovat osoitus siitä, että geenitiedon integrointi lääkkeiden kehittämiseen on alkanut. Geeniyritykset pörssissä Teknologiayritykset menestyivät pörssimarkkinoilla viime vuonna erityisen hyvin. Yhdysvaltalaisessa teknologiapörssissä geenitietoon ja geenitekniseen osaamiseen liiketoimintansa perustavien yritysten ns. geeniyritysten pörssiosakkeet ja markkina-arvo moninkertaistuivat vuoden viimeisten kuukausien aikana. Suurin osa genomiikkaan ja proteomiikkaan erikoistuneista yrityksistä on edelleen tappiollisia, mutta toistaiseksi ne ovat onnistuneet houkuttelemaan riskisijoittajia. Sijoittajien kiinnostus geeniyri- 1764 S. Nylund ja M. Sibakov

tyksiin kasvaa sitä mukaa kuin tiedemaailma kirii kartoitustyössään kohti ihmisen koko genomin sekvensointia. Toimittaja Jim McCamant (Medical Technology Stock Letter) toteaa, että sijoittajat odottavat geenialasta seuraavaa kultakaivosta, mutta varoittaa kuitenkin siitä, että monet»geeniosakkeet» ovat yliarvostettuja, koska tämän alan löytöihin perustuvat uudet lääkkeet (ja siten myyntitulot) ovat markkinoitavissa vasta hyvin monen vuoden kuluttua. Sekvenssidatasta tiedon hallintaan Alalla toimivat yritykset voidaan jakaa kolmeen eri tyyppiin: tuotteistajiin, tiedon tuottajiin ja teknologian tuottajiin (James 2000). Nyt kun ihmisen genomin sekvensoinnin loppu häämöttää, yritykset ovat siirtämässä painopisteensä varsinaisesta sekvensointityöstä ja ns. raakadatan myynnistä analysoituun sekvenssitietoon, kohteiden validointiin tai toisen ja kolmannen sukupolven genomiikkateknologiaan. Tämän myötä on myös syntymässä uusia yrityksiä samalla kun»vanhat» taistelevat etulyöntiasemastaan. Ns. tiedontuottajayritysten liikeidea on tähän saakka ollut suuren sekvenssitietomäärän tuottaminen tietokantoihin. Yritysten asiakkaat ovat saaneet tietokannat käyttöönsä tilaajamaksua vastaan. Yhdysvaltalainen Celera Genomics Inc., jonka vahva asema perustuu sen omistamaan sekvensointiohjelmaan, ilmoitti tammikuussa 2000 sekvensoineensa 90 % ihmisen genomista ja arvioi saavansa työn päätökseen vuoden 2000 loppuun mennessä. Se on 1 2 vuotta julkisen genomiprojektin (Human Genome Project) aikataulusta edellä. Celeran ja HGP:n sekvensointimenetelmät eroavat toisistaan, ja asiantuntijat arvioivat, että Celeran edistyminen raakadatan järjestämisessä on julkisen tiedon varassa. Celeraa on kritisoitu siitä, että se antaa sekvenssitietonsa ainoastaan maksavien asiakkaittensa käyttöön eikä julkaise sitä akateemisen yhteisön käytettäväksi. Celeran toimitusjohtaja Craig Venter on kuitenkin ilmoittanut (Biotechnology News 2000), että yritys luovuttaa sekvenssitietonsa»public domainiin», kun ne ovat täydelliset. Tämän jälkeen yritys siirtää liiketoimintansa analysoituun sekvenssitietoon. Celeralla on lukuisia patenttihakemuksia, jotka suojaavat geenisekvenssejä, ja niiden varaan se perustaa liiketoimintansa tulevaisuudessa. Celera on myös solminut yhteistyösopimuksen kiinalaisen Shanghai Genecore Biotechnologies -nimisen yrityksen kanssa. Tällä sopimuksella Celera toivoo saavansa käyttöönsä kiinalaisen partnerin arvokkaan geenipankin, johon sisältyy ihmisdatan lisäksi, eläin-, kasvi- ja mikrobidataa. Incyte Pharmaceuticals Inc. on toinen tunnettu yhdysvaltalainen geeniyritys, jonka liikeidea perustuu genomitietoon. Se kehittää ja markkinoi geenitietokantoja, geenitiedon hallintaan tarkoitettuja ohjelmistotuotteita,»mikroarray»- tekniikkaan perustuvaa geeniekspressiopalvelua sekä alaan liittyviä reagensseja ja palveluja. Tämäkin yritys on siirtämässä liiketoimintansa painopistettä sekvenssitietokannoista analyyttisiin työkaluihin. Yrityksen tärkein tuote on LifeExpress-ekspressiotietokantaohjelma, joka yhdistää RNA-, geeni- ja proteiinitietoa. Lääkejätti Eli Lilly & Co oli uuden tietokannan ensimmäinen asiakas. Incyte ilmoittaa omistavansa patentteja, jotka suojaavat lähes 500 kokonaista geenisekvenssiä. Lisäksi yrityksellä on patenttihakemuksia, jotka kattavat yli 50 000 eripituista geenisekvenssiä. Yritys on ilmoittanut jatkavansa aggressiivista patentointipolitiikkaansa yhteistyössä esimerkiksi Pfizerin kanssa mutta ilmoittaa myös, että yrityksen patenttisalkku tulee myöhemmin akateemisten tutkijoiden laajaan käyttöön. Yhdysvaltalaisen Hyseq Inc:n strategia poikkeaa jonkun verran edellämainittujen yritysten strategioista. Alun perin yritys ei myöntänyt ulkopuolisille lainkaan käyttöoikeuksia tietokantoihinsa, vaan perusti liiketoimintansa erillisiin lisenssisopimuksiin yksittäisistä geenisekvensseistä. Viime vuonna Hyseq toi geenitietonsa verkkokauppaan (GeneSolutions.com), jossa asiakasta laskutetaan erikseen jokaisesta hausta, kuten homologia- ja ekspressiotiedoista. Hyseq ilmoitti vuoden 2000 alussa identifioineensa noin 35 000 uutta geeniä, joista 5 000 oli kokonaan sekvensoitu. Yrityksen tekniseen välineistöön kuuluu Geeneistäkö teollisuuden veturi? 1765

DNA-sekvensointisiru HyChip, jonka avulla voidaan sekvensoida yli 3 000 emästä yhdessä reaktiossa, sekä erilaisia työkaluja polymorfioiden laajamittaiseen etsintään. Hyseq aikoo myös kehittää itse kohdemolekyylejä ja niille lääkeehdokkaita. Yrityksen hallussa on yli 12 miljoonaa ihmisen DNA-näytettä, ja se on jättänyt patenttihakemuksia, jotka kattavat yli 900 000 osittaista tai kokonaista geenisekvenssiä. Neljäs tunnettu alan yritys Affymetrix on kehittänyt tuotteen nimeltä GeneChip, johon sisältyvät DNA-koettimia sisältävät sirut, reagenssit, skannerit ja muut tarvittavat laitteet sekä geenitiedon hallintaan ja analysointiin tarvittavat ohjelmistot. Affymetrixin liikevaihto oli vuonna 1999 lähes 100 miljoonaa dollaria, mutta yritys tuotti kuitenkin vuoden aikana tappiota. Euroopan johtava sekvensointilaboratorio Wellcome-säätiön Sanger-keskus on myös käynnistänyt laajan projektin kromosomiin 22 liittyvien polymorfiakohtien selvittämiseksi Third Wave Technologies Inc:n teknologian avulla. Hollantilainen Qiagen NV on eurooppalainen yritys, joka laajentaa toimintaansa reagenssien ja laitteiden kehittäjänä. Se on hankkinut käyttöönsä massaspektrometriaan perustuvan tekniikan, jonka avulla tehoseulonnan kapasiteetti nousee 40 000 mittaukseen päivässä yhdellä laitteella. Eurooppalaisista geeniyrityksistä mainittakoon vielä ranskalaiset Genset SA ja Transgene, joka listautuessaan pörssiin vuonna 1998 keräsi ennätysmäiset 100 miljoonaa euroa. Tiettävästi Transgenellä on tutkimussopimuksia ainakin Schering-Ploughin ja Human Genome Sciencen kanssa. Muita esimerkkejä tämän alan kansainvälisistä yrityksistä ovat Digital Gene Technologies, Clontech, Lynx Therapeutics sekä CuraGen, joka helmikuun alussa ensimmäisenä julkaisi yhteistyössä Washingtonin yliopiston kanssa kokonaisen malliorganismin (Saccharomyces-hiiva) proteiinikartan. Tämä oli tärkeä virstanpylväs toiminnallisen genomiikan alalla. Yrityksen edustaja arvioi, että ihmisproteiinien vuorovaikutuksen selvittämiseen kuluu kaksi vuotta siitä, kun ihmisen koko genomi on kartoitettu ja julkaistu. Geenien ilmentymisen tutkimiseen tarvittavan analyysitekniikan alueella on jo kehittynyt huomattavaa liiketoimintaa. Suurin osa tämän alan yrityksistä sijaitsee luonnollisesti Yhdysvalloissa, mutta myös Euroopassa yritystoiminta on kasvamassa. Esimerkiksi Saksassa toimiva Genome Pharmaceuticals Corporation (GPC AG) on viiden Max Planck -instituutin ja Saksan syöpätutkimuskeskuksen tutkijan vuonna 1997 perustama lääketutkimus- ja kehitysyritys, jonka ydinosaaminen perustuu genomiikkaan, proteomiikkaan, bioinformatiikkaan ja geenien toiminnalliseen analysointiin Yritys ilmoittaa kotisivuillaan, että sen tavoitteena on kehittyä kolmen vuoden kuluessa täysin integroiduksi yritykseksi, joka yhteistyössä suurempien lääke-, tutkimuspalvelu- ja markkinointiyritysten kanssa kehittää lääke-ehdokkaita kliiniseen tutkimukseen. Myös biosirujen valmistajat valmistautuvat genomialan toisen sukupolven kehitysaaltoon laajentamalla toimintaansa. Esimerkiksi Orchid Biocomputer Inc. on hankkinut omistukseensa geenitestilaboratorion (Genescreen Inc.), jolla on yksi maailman suurimmista DNA-näytekokoelmista ja näytteiden keräykseen tarvittava verkosto. Yhdistämällä Orchidin mikrosiru- ja SNP-analyysiosaaminen testauslaboratorion osaamiseen yritys toivoo hankkivansa etulyöntiaseman tulevalla farmakogenomiikan alueella. Bioinformatiikasta kasvava liiketoiminnan alue Elokuussa 1999 arvioitiin, että yleisesti saatavilla oli tiedot noin 8 000 ihmisen geenistä ja noin 70 000 EST-sekvenssistä (Expressed Sequence Tag) käytettäväksi DNA-sirutekniikassa (Stratowa ja Wilgenbus 1999). Heti kun käytettävissä on EST-sekvenssejä kaikille ihmisen noin 100 000 geenille, näille voidaan DNA-sirutekniikan avulla tuottaa kattavia ilmentymisprofiileja. Bioinformatiikka liiketoiminnan alueena on lähtöisin 1970- ja 1980-luvulla DNA-sekvenssien analysointiin kehitetyistä tietokoneohjelmista. Viime vuosien verkkotyökalujen ja palveli- 1766 S. Nylund ja M. Sibakov

mien raju kehitys loi perustan Internet-pohjaisille ratkaisuille ja sai aikaan bioinformatiikan nopean kasvun. Uusi tekniikka siirtää lääkkeiden kehittämisen pullonkaulan datan tuottamisesta valtavan datamäärän analysointiin ja validointiin. Seuraava haaste on luoda laadukkaat tietotekniset työkalut, jotka mahdollistavat geenien ilmentymisprofiilien integroinnin laajempaan biologiseen ja lääketieteelliseen informaatioon. Useat yritykset ja laitokset ovat kehittäneet ja kehittävät tuotepaketteja, jotka on suunniteltu erityisesti geenitiedon analysointiin. Näiden kaupallisesti saatavien tuotteiden lisäksi on kehitetty useita tutkimuslaboratorioihin soveltuvia menetelmiä ja työkaluja, joiden käyttö on yleistymässä sekä perustutkimuksessa että lääkkeitä kehittävissä yrityksissä. Bioinformatiikan markkina-arvon määrittäminen on vaikeaa osittain siitä syystä, että kyseessä on perustekniikka ja osittain siksi, että suuri osa sen työkaluista ja tiedoista on vapaasti saatavissa Internetin kautta. Tulevaisuudessa markkinapotentiaali on kuitenkin valtava. Vuoteen 2002 mennessä biolääketieteellisten»business-to-business»-informaatiomarkkinoiden arvioidaan kasvaneen miljardin dollarin arvoiseksi, farmakogenomisen tiedon keräämisen ja analysoinnin 3.5 miljardiin ja biosiruihin liittyvän liiketoiminnan neljään miljardiin dollariin (Persidis 1999, www.biovista.com). Bioinformatiikka muodostaa keskeisen osan kahdesta jälkimmäisestä. Yhteistyösopimukset geeniyritysten ja suurten lääkeyritysten välillä ovat tälläkin alueella erittäin yleisiä. Esimerkkinä mainittakoon Bayerin ja saksalaisen Lion Bioscience -nimisen bioinformatiikkayrityksen välillä viime syksynä solmittu 100 miljoonan dollarin arvoinen viisivuotinen sopimus, jonka mukaan Lion toimittaa Bayerille 500 uutta kohdegeeniä, validoi noin 70 kohdegeeniä ja tuottaa tuntemattoman määrän geeniekspressiomarkkereita ja polymorfiakohtia. Lionin tekniikka muodostuu IT-järjestelmästä, joka yhdistää ultratehoseulonnan, kohteiden validoinnin, geeniekspressiomarkkerit ja SNP:t verkkopohjaiseen muotoon. Tämän ja aikaisemmin Millenniumin kanssa tehdyn sopimuksen myötä Bayerin sijoitukset genomiikkaan nousevat yli 600 miljoonaan dollariin viimeisten kolmen vuoden aikana (Fox ja Firn 1999, Dorey 1999). Räätälöity lääkehoito ja geenitestit Farmakogenomiikka tuo uutta tietoa yksilöiden välisistä eroista lääkkeiden vaikutuksissa. Farmakogenomiikan arvellaan muuttavan totunnaista ajattelua lääkkeiden kehittämisessä. Tulevaisuudessa ei kehitetä vain sellaisia lääkkeitä, joilla on laajat käyttöaiheet ja valtavat markki- Bioinformatiikan markkinaarvon määrittäminen on vaikeaa osittain siitä syystä, että kyseessä on perustekniikka ja osittain siksi, että suuri osa sen työkaluista ja tiedoista on vapaasti saatavissa. nat. Yksilötason tarkempi geneettinen tieto johtaa siihen, että lääkehoito räätälöidään pienille ryhmille, mikä lisää tehoa ja turvallisuutta mutta pienentää markkinapotentiaalia. Toisaalta tehokkaammat ja turvallisemmat lääkkeet voidaan todennäköisesti hinnoitella kalliimmiksi. Pitkällä aikavälillä tieto geneettisestä tautialttiudesta tulee muuttamaan lääkehoitoa ehkäisyn suuntaan. Uusien lääkeaineiden kliinisessä testauksessakin voidaan hyödyntää farmakogeneettistä tietoa ottamalla huomioon se, miten potilaiden geenivariaatiot vaikuttavat hoitovasteeseen. Valikoimalla potilasaineisto kliinisiin testeihin geneettisen vaihtelun perusteella voidaan kliinistä testivaihetta tehostaa ja nopeuttaa sekä parantaa samalla tehoa ja turvallisuutta. Jotta geenivariaatioon perustuva valinta olisi mahdollista myös hoitotilanteessa, tarvitaan halpoja, nopeita ja luotettavia geenitestejä (Karet ja Bogulavsky 1999). Erilaisilla geenitesteillä on siten suuri kaupallinen potentiaali. Siksi genomiikkaa ja farmakogenomiikkaa pidetään myös diagnos- Geeneistäkö teollisuuden veturi? 1767

tiikan osalta suurina tulevaisuuden alueina. Maailmalla on jo solmittu mittavia yhteistyösopimuksia geeniyritysten ja diagnostiikkajättien välillä. Vuonna 1999 perustettu sveitsiläinen diagnostiikkayritys PreAnalytiX pyrkii yhdistämään omistajiensa Qiagenin ja Becton Dickinsonin molekyyligeneettistä ja totunnaista diagnostista osaamista. Yrityksen edustaja arvioi molekulaarisen diagnostiikan kokonaismarkkinoiden kasvavan 650 miljoonasta dollarista (1999) kolmeen miljardiin vuoteen 2004 mennessä (Senior 1999). Noin puolet markkinoista on Yhdysvalloissa. Genomiikan ja bioinformatiikan hyödyntämispotentiaali lääkealalla on siis suuri, mutta lääketeollisuudella on vielä edessään haaste, kun uudet menetelmät on integroitava rutiinimaiseksi osaksi lääkekehitysprosessia. Tämä edellyttää suuria investointeja, joiden tuotto on vasta kaukana tulevaisuudessa. Hyödyntämismahdollisuuksia pyritään parantamaan yritysten sekä niiden ja akateemisten instituutioiden välisellä entistä tehokkaammalla verkostoitumisella. Entä Suomessa? Suomessa ei ole pelkkään sekvensointidataan ja sen hyödyntämiseen perustuvia yrityksiä. Sen sijaan mittavia dataa tuottavia julkisia tutkimushankkeita on meneillään eri yksiköissä. Tärkeimmät ovat Helsingin yliopiston yhteydessä toimiva Suomen Genomikeskus sekä Turun Biotekniikkakeskuksen lähinnä proteomiikkaan erikoistunut kokonaisuus. Kasvibiotekniikan puolella on käynnissä suuri koivun EST-sekvensointiprojekti sekä samantyyppinen mutta vähän pienempi ja teollisuusvetoisempi tutkimushanke, joka liittyy ohraan. Alan perustutkimusta ovat rahoittaneet mittavasti Suomen Akatemia ja myös Tekes erilaisten tutkimusohjelmien, kuten Geenitutkimus- ja Rakennebiologia-ohjelmien, kautta. Tätä linjaa jatkaa juuri alkanut Life 2000 -ohjelma, jonka aiheista mainittakoon toiminnallinen genomitutkimus ja bioinformatiikka. Genomitutkimusta tukevaa toimintaa on myös siirtogeenisten eläinmallien kehittäminen, jota Suomen Akatemia on tukenut noin kahdeksalla miljoonalla markalla. Vuoden 2001 alusta Tekes käynnistää yhdessä Suomen Akatemian kanssa laajan Lääke 2000 -ohjelman, jonka tarkoituksena on vahvistaa monipuolisesti suomalaista lääkkeiden kehittämisen teknologiaa tulevaisuuden haasteita vastaavaksi. Yritykset voivat erilaisten yhteistyösopimusten kautta hyödyntää näissä julkisissa hankkeissa saatuja tuloksia. Myös aivan uuden liiketoiminnan synnyttäminen erillisten huipputekniikan yritysten muodossa on mahdollista. Esimerkiksi Sitra on ollut kiinnostunut selvittämään mahdollisuuksia yritystoimintaan joillakin Suomen Genomikeskuksen toiminta-alueilla. Suomeen on viime vuosien aikana syntynyt perinteisen lääketeollisuuden rinnalle useita uusia yrityksiä, jotka tavalla tai toisella hyödyntävät genomitietoa. Julkisen panostuksen yksi keskeinen tarkoitus onkin tasokkaan suomalaisen lääketieteellisen perustutkimuksen tehokas integrointi osaksi yritysten tutkimus- ja tuotekehitystoimintaa. Tarpeeksi pitkäjänteisellä panostuksella on täysin mahdollista saada geeneistä ainakin uusi tukijalka bioteollisuudellemme. Kirjallisuutta Biotecnology News. Genomics update: post-sequencing world begins to shape. Biotechnology News 2000;20(4):5 6. Boston Consulting Group. The pharmaceutical industry into its second century: from serendipity to strategy., 1999. Dorey E. Lion shares in bioinformatics bonanza. Nature biotechnology 1999;17(8):742 3. Fox S, Firn D. Bayer pays $100 to go gene hunting with Lion. Pharmaceutical Busines News 1999;2.7.1999, s. 11. James R. Differentiating genomics companies. Nature Biotechnol 2000;18:153 5. Karet G, Bogulavsky J. Gene sequencing: The end of the beginning. Drug Discovery & Development 1999, September 1999; 43 6. Lammintausta R, Scheinin M. Lääkekehittely reseptoritutkimuksesta hoitoon. Duodecim 1998;114:957 66. Persidis A. Industry trends: bioinformatics. Nature Biotechnol 1999;17(8):828 30. Senior M. Qiagen and Becton set up molecular diagnostics venture on Roche s doorstep. Pharmaceutical Business News 1999;10.9.1999, s. 16. Stratowa G, Wilgenbus J. Gene expression profiling in drug discovery and development. Curr Opin Molec Ther 1999;1(6):671 9. Van Brunt J. Pharma s new vision. Signals Magazine 2000. www. signalsmag.com, 1.6.2000. SOLVEIG NYLUND, FK, teknologia-asiantuntija MERVI SIBAKOV, MMT, johtaja Tekes PL 69, 00101 Helsinki 1768