KIRJALLINEN KYSYMYS 1088/2009 vp Keskushermoston tyvivaltimospasmin hoidossa välttämättömän nifedipiinin saaminen lääkekorvausjärjestelmän piiriin Eduskunnan puhemiehelle Nifedipiini (Nimotop) on välttämätön valmiste ns. keskushermoston tyvivaltimospasmin hoidossa. Valmisteen tarkoituksena on pitää keskushermoston pohjan valtimoverenkierto avoimena, eikä vaihtoehtoista valmistetta ole olemassa. Keskushermoston valtimoverenkierron tutumpi ilmemismuoto, tavallinen migreeni, talttuu pitkittyessään beetasalpaajalla ja ns. täsmälääkkeillä (triptaanit). Nämä ovat kuitenkin tyvivaltimospasmissa ehdottoman vasta-aiheisia ja potentiaalisti letaaleja (tappavia) lääkevalmisteita. Ainoa tehoava valmiste on kalsiumsalpaaja, nifedipiini. Muilla Ca-kanavasalpaajilla vastaavaa vaikutusta ei ole. Tyvivaltimoiden tukkeuman kuolleisuus on huomattavan korkea (80 90 %), ja niinikään spasmisen verenkierron häiriön mortaliteetti on kliinisesti todistettu. Kohtausten oirekuvaan liittyy nopeasti etenevä raajojen hienomotoriikan häiriö, kiertohuimaus, bulbaaripareesi, kohtauksen edetessä karkeamotorinen häiriö (kyvyttömyys hallita lihastoimintoja, kaatuminen, kyvyttömyys kääntyä kylkiasentoon), tajuttomuus sekä raju oksentaminen, joka jatkuu tajunnanmenetyksen jälkeen. Nopea kaatuminen saattaa johtaa kallo-aivovammaan, iskeeminen tila etenee mahdollisesti aiheuttaen pysyvää aivojen vaurioitumista. Suurimman riskin tuottaa kuitenkin oksennukseen tukehtuminen tai sen aspirointi. Vaikka potilas säilyisi hengissä, on kohtauksen aiheuttama aivojen pysyvän varioitumisen riski merkittävä. Tyvivaltimospasmi (vertebrobasilaarimigreeni) esiintyy tavallisesti temporaalialkuisen epilepsian oheissairautena. Iskeeminen tila vaikeuttaa myös perussairauden tasapainoa. Nifedipiinillä sen sijaan on todettu olevan myös selkeä antikonvulsiivinen teho. Nifedipiinille ei ole myönnetty edes peruskorvattavuutta, viimeksi vedoten valmisteen kalleuteen (hintalautakunnan linjaus) ja vähäiseen käyttäjämäärään. Edellä olevan perusteella ja eduskunnan työjärjestyksen 27 :ään viitaten esitän asianomaisen ministerin vastattavaksi seuraavan kysymyksen: Aikooko hallitus ryhtyä toimenpiteisiin, että keskushermoston tyvivaltimospasmin hoidossa välttämätön nifedipiini saadaan lääkekorvausjärjestelmän piiriin? Helsingissä 18 päivänä joulukuuta 2009 Päivi Räsänen /kd Versio 2.0
Ministerin vastaus Eduskunnan puhemiehelle Eduskunnan työjärjestyksen 27 :ssä mainitussa tarkoituksessa Te, Herra puhemies, olette toimittanut asianomaisen ministerin vastattavaksi kansanedustaja Päivi Räsäsen /kd näin kuuluvan kirjallisen kysymyksen KK 1088/2009 vp: Aikooko hallitus ryhtyä toimenpiteisiin, että keskushermoston tyvivaltimospasmin hoidossa välttämätön nifedipiini saadaan lääkekorvausjärjestelmän piiriin? Vastauksena kysymykseen esitän seuraavaa: Vakuutetulla on sairausvakuutuslain (1224/2004) mukaan oikeus saada korvausta tarpeellisista sairaanhoidon kustannuksista. Hoidon tarpeellisuus on aina korvauksen maksamisen edellytys. Tarpeellisena pidetään yleisesti hyväksytyn, hyvän hoitokäytännön mukaista hoitoa. Vakuutetulla on oikeus saada korvausta lääkärin tai hammaslääkärin sairauden hoitoon määräämän lääkkeen kustannuksista. Lääke korvataan edellyttäen, että kyse on lääkelain (395/1987) mukaisesta lääkemääräystä edellyttävästä lääkevalmisteesta, joka on tarkoitettu joko sisäisesti tai ulkoisesti käytettynä parantamaan tai helpottamaan sairautta tai sen oireita. Vakuutetulla on oikeus korvaukseen myös sellaisesta Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean luettelon mukaisesta vaihtokelpoisesta lääkevalmisteesta, johon potilaalle määrätty lääkevalmiste on vaihdettu lääkelain 57 b :n mukaisesti. Lisäksi edellytetään, että lääkkeiden hintalautakunnan lääkevalmisteelle hyväksymä korvattavuus on voimassa. Sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä toimivan lääkkeiden hintalautakunnan tehtävänä on mm. lääkevalmisteen perus- tai erityiskorvattavuuden ja kohtuullisen tukkuhinnan vahvistaminen. Nimotop-valmiste on myyntiluvallinen valmiste ja lääkkeiden hintalautakunnan on päätöksenteossaan noudatettava sairausvakuutuslain säännöksiä lääkkeen korvattavuuden ja kohtuullisen tukkuhinnan vahvistamisessa noudatettavista arviointikriteereistä. Lääkevalmisteen peruskorvattavuus sairauden hoidossa voidaan vahvistaa enintään myyntilupaviranomaisen lääkevalmisteelle vahvistaman valmisteyhteenvedon ja siinä hyväksyttyjen käyttöaiheiden mukaisessa laajuudessa. Lääkevalmisteen myyntilupa myönnetään sellaisiin käyttöaiheisiin, joista myyntiluvan hakijalla on olemassa riittävä tutkimusnäyttö valmisteen tehosta ja turvallisuudesta kyseisen sairauden tai tautitilan hoidossa. Näytön riittävyyden arvioivat lääkeviranomaiset myyntilupaa myönnettäessä. Myyntilupaviranomaisina Suomessa toimivat joko Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea tai Euroopan lääkevirasto EMEA. Lääkkeiden hintalautakunta käsittelee korvattavuutta ja kohtuullista tukkuhintaa koskevat asiat pääsääntöisesti lääkevalmisteen myyntiluvan haltijan hakemuksen perusteella. Kun lääkevalmisteen peruskorvattavuutta haetaan, lääkkeiden hintalautakunnan on otettava huomioon valmisteen hoidollinen arvo. Erityiskorvattavuudesta päätettäessä otetaan huomioon sairauden laatu, lääkevalmisteen tarpeellisuus ja taloudellisuus, käytössä ja tutkimuksessa osoitettu hoidollinen arvo ja erityiskorvauksiin käytettävissä olevat varat. Tukkuhinnan kohtuullisuutta arvioitaessa otetaan huomioon saman sairauden hoidossa käytettävien vastaavien valmisteiden hinnat Suomessa, valmisteen hinnat muissa ETAmaissa, muista hoitovaihtoehdoista aiheutuvat 2
Ministerin vastaus KK 1088/2009 vp Päivi Räsänen /kd hyödyt ja kustannukset sekä valmisteen käytöstä aiheutuvat hoitokustannukset ja hyödyt potilaan sekä terveyden- ja sosiaalihuollon kokonaiskustannusten kannalta. Korvattavuuden ja kohtuullisen tukkuhinnan edellytysten täyttyminen arvioidaan hakijan hakemuksessa esittämien asiakirjojen perusteella. Lääkevalmistetta on lupa markkinoida vain sen hyväksytyn käyttöaiheen mukaisiin tarkoituksiin. Nimotopin hyväksytty käyttöaihe on subaraknoidaaliseen verenvuotoon liittyvä vasospasmi ja sen aiheuttaman iskeemisen neurologisen puutosoireiston ehkäisy ja hoito, kun vuodon aiheuttajana on aneurysman puhkeaminen. Hyväksytty käyttöaihe ei sisällä tyvivaltimospasmia tai temporaalialkuiseen epilepsiaan liittyvää käyttötarkoitusta, se koskee ainoastaan aivoverisuonipullistuman, aneurysman, puhkeamisesta johtuvaa verisuonispasmin ehkäisyä. Lääkärin on mahdollista määrätä lääkkeitä myös sellaisiin käyttötarkoituksiin, joihin lääkevalmistetta ei ole hyväksytty (ns. off-label käyttö). Tällaista käyttöä on esimerkiksi kysymyksessä esitetty käyttö tyvivaltimospasmin hoidossa, joka ei ole käyttöaiheen mukaista aivoverenvuotoon liittyvän verisuonisupistuksen hoitoa. Off-label käytössä lääkäri arvioi itse käyttämänsä lääkehoidon tehokkuuden ja turvallisuuden muiden tietojen perusteella ja hän on vastuussa antamastaan tai määräämästään hoidosta. Korvattavuutta myyntiluvalliselle lääkkeelle hakee myyntiluvan haltija. Myyntiluvan haltijat ovat yleensä lääkeyrityksiä. Kysymyksessä mainitun lääkevalmisteen osalta voidaan todeta, että sen korvattavuuden laajuus ja tukkuhinnan kohtuullisuus on mahdollista ratkaista vain lääkeyrityksen tekemän hakemuksen perusteella. Yritys päättää itsenäisesti, haluaako se hakea valmisteelle korvattavuutta ja siirtää valmisteensa hintavalvonnan piiriin, vai haluaako se pitää valmisteensa korvausjärjestelmän ulkopuolella ja vapaasti hinnoiteltavissa. Tämän mukaisesti myyntiluvan haltija on itse irtisanonut Nimotop-tabletit korvausjärjestelmästä vuonna 2004. Helsingissä 8 päivänä tammikuuta 2010 Sosiaali- ja terveysministeri Liisa Hyssälä 3
Ministerns svar Till riksdagens talman I det syfte som anges i 27 i riksdagens arbetsordning har Ni, Herr talman, till den minister som saken gäller översänt följande skriftliga spörsmål SS 1088/2009 rd undertecknat av riksdagsledamot Päivi Räsänen /kd: Ämnar regeringen vidta åtgärder för att nifedipin, som är nödvändig för behandlingen av en spasm i arteria vertebrobasilaris i centrala nervsystemet, ska omfattas av systemet med läkemedelsersättning? Som svar på detta spörsmål anför jag följande: En person som är försäkrad enligt sjukförsäkringslagen (1224/2004) har rätt att få ersättning för nödvändiga kostnader till följd av sjukvård. En förutsättning för att få ersättning är alltid att sjukvården är nödvändig. Som nödvändig sjukvård betraktas vård enligt allmänt godtagen, god vårdpraxis. En försäkrad har rätt till ersättning för kostnaderna för läkemedel som en läkare eller tandläkare förskrivit för behandlingen av en sjukdom. En förutsättning för att få ersättningen är att det är fråga om ett receptbelagt läkemedelspreparat enligt läkemedelslagen (395/1987) som är avsett att vid invärtes eller utvärtes bruk bota eller lindra en sjukdom eller sjukdomssymtom. En försäkrad har rätt till ersättning även för ett sådant utbytbart läkemedelspreparat enligt Säkerhets- och utvecklingscentret för läkemedelsområdet Fimeas förteckning till vilket det för patienten förskrivna läkemedelspreparatet har utbytts i apoteket enligt 57 b i läkemedelslagen. Dessutom förutsätts ett gällande beslut av läkemedelsprisnämnden om att läkemedelspreparatet är ersättningsgillt. Läkemedelsprisnämnden vid social- och hälsovårdsministeriet har till uppgift bl.a. att fastställa grund- och specialersättning samt ett skäligt partipris för ett läkemedelspreparat. Preparatet Nimotop är ett är preparat som kräver försäljningstillstånd och läkemedelsprisnämnden ska i sitt beslutsfattande följa sjukförsäkringslagens bestämmelser om de bedömningskriterier som ska iakttas vid fastställande av ersättning och ett skäligt partipris för ett läkemedel. Grundersättningen för ett läkemedelpreparat vid behandlingen av en sjukdom kan fastställas högst till en omfattning som motsvarar det preparatsammandrag som läkemedelskontrollmyndigheten har fastställt för läkemedelspreparatet och de i preparatsammandraget godkända indikationerna för läkemedelspreparatet. Ett försäljningstillstånd för läkemedelspreparatet beviljas för sådana indikationer om vilka den som ansöker om försäljningstillståndet har tillräckliga forskningsresultat vad gäller preparatets effekter och säkerhet vid behandlingen av en sjukdom eller ett sjukdomstillstånd. Läkemedelmyndigheterna bedömer vid beviljandet av ett försäljningstillstånd om de anförda forskningsresultaten är tillräckliga. I Finland fungerar Säkerhets- och utvecklingscentret för läkemedelsområdet Fimea eller Europeiska läkemedelsmyndigheten EMEA som läkemedelskontrollmyndigheter. Läkemedelsprisnämnden behandlar ärenden som gäller rätten att få ersättning och skäliga partipriser i regel enligt en ansökan som inlämnats av den som innehar försäljningstillstånd för läkemedelspreparatet. Vid ansökan om grundersättning för ett läkemedel ska läkemedelsprisnämnden beakta preparatets terapeutiska värde. Vid beslut om specialersättning beaktas sjukdomens art, i vilken mån läkemedelspreparatet är nödvän- 4
Ministerns svar KK 1088/2009 vp Päivi Räsänen /kd digt och ekonomiskt fördelaktigt, läkemedelspreparatets terapeutiska värde, bevisat genom användning och forskning, samt de disponibla medlen för specialersättningar för läkemedel. Vid bedömningen av partiprisets skälighet beaktas priserna i Finland på motsvarande preparat som används vid behandling av samma sjukdom, preparatets pris i andra EES-länder, nyttan av och kostnaderna för andra behandlingsalternativ samt de vårdkostnader användningen av preparatet medför och den nytta som kan uppnås med avseende på såväl patienten som de totala kostnaderna för social- och hälsovården. Huruvida villkoren för ersättning och skäligt partipris uppfylls bedöms utifrån de handlingar som den sökande lägger fram i sin ansökan. Det är tillåtet att marknadsföra ett läkemedelspreparat endast för ändamål som är förenliga med de för läkemedelspreparatet godkända indikationerna. Den godkända indikationen för Nimotopin är profylax och behandling av ischemiska, neurologiska bristsymtom på grund av en vasospasm efter en aneurysmorsakad subaraknoidalblödning. Den godkända indikationen omfattar inte en spasm i arteria vertebrobasilaris eller ett användningsändamål i anslutning till epilepsi med temporalisursprung. Den gäller endast profylax av en blodkärlspasm som uppkommit till följd av att en utbuktning (aneurysm) i hjärnans blodkärl brister. Läkare har även möjlighet att förskriva ett läkemedel för sådana användningsändamål som läkemedelspreparatet inte har godkänts för ("offlabel"-användning). Som exempel på användning av detta slag kan nämnas det i spörsmålet anförda användningen av läkemedlet vid behandlingen av en spasm i arteria vertebrobasilaris, vilken inte är en behandling av en sammandragning av blodkärl i anslutning till hjärnblödning och således inte förenlig med indikationen. Vid "off-label"-användningen bedömer läkaren själv på grundval av de övriga uppgifterna effekten av och säkerheten med den läkemedelsbehandling som han eller hon använder sig av. Läkaren är ansvarig för den behandling som han eller hon ger eller förskriver. Ersättning för ett läkemedel som kräver försäljningstillstånd söks av innehavaren av försäljningstillstånd. Innehavarna av försäljningstillstånd är i allmänhet läkemedelsföretag. I fråga om läkemedelspreparatet som nämns i spörsmålet kan det konstateras att ersättningens omfattning och partiprisets skälighet kan avgöras endast på grundval av en ansökan som görs av ett läkemedelsföretag. Ett företag beslutar självständigt om det vill ansöka om ersättning för ett preparat och låta preparatet omfattas av prisregleringen eller om det vill hålla sitt preparat utanför ersättningssystemet, varvid det kan prissättas fritt. Innehavaren av försäljningstillståndet har i enlighet med detta själv sagt upp tabletterna Nimotop från ersättningssystemet 2004. Helsingfors den 8 januari 2010 Social- och hälsovårdsminister Liisa Hyssälä 5