Kliininen arviointi ja tutkimus yrityksen kannalta maalaisjärki

Transkriptio

1 1 Kliininen arviointi ja tutkimus yrityksen kannalta maalaisjärki

2 Lääkinnällinen laite MDD Instrumentit, laitteistot, välineet, ohjelmistot, materiaalit tai muut tarvikkeet, joita käytetään joko yksinään tai yhdistelminä jne: a) sairauden diagnosointiin, ehkäisyyn, tarkkailuun, hoitoon tai lievitykseen, b) vamman tai vajavuuden diagnosointiin, tarkkailuun, hoitoon, lievitykseen tai kompensointiin, c) anatomian tai fysiologisen toiminnon tutkimiseen, korvaamiseen tai muunteluun, d) hedelmöitymisen säätelyyn, 2

3 ..ja joiden pääasiallista aiottua vaikutusta ihmiskehossa tai -kehoon ei saavuteta farmakologisin, immunologisin tai metabolisin keinoin, mutta joiden toimintaa voidaan tällaisilla keinoilla edistää. Määritelmä koskee siis myös terapeuttisia lähestymistapoja, mm. neuromodulaatiota masennuksessa ja kuntoutuksessa 3

4 Valmistajan portaat lääkärin silmin I Uskotaan itsekin II MDD => CE, FDA: turvallisuus, konformiteetti III kliininen näyttö: tarkkuus, tehokkuus, käytettävyys, korvattavuus, myytävyys 4 4

5 I Uskotaan itsekin, proof-of-principle johtaa usein t&k ponnistuksiin 1. Vakuuttava uusi näyttö kirjallisuudessa 2. Uusi näkökulma vanhaan kirjallisuuteen, meta-analyysi 3. Vahva, uusi tieteellinen tulos (ihmisillä, etmk:n lupa) 7/37! 5

6 II MDD => CE, FDA: turvallisuus, konformiteetti Kliininen arviointi on pakollinen ja voi perustua: -tieteelliseen kirjallisuuteen (useita julkaisuja, min. n. 50 kh) -kliinisiin laitetutkimuksiin -näiden yhdistelmään Kliininen laitetutkimus (Clinical Investigation, Clinical Trial) -tapauskohtaisesti potilaisiin/koehenkilöihin kohdistuva -tuotteen luonne ja tuoteluokka -Min kh 6

7 Maalaisjärki Jos kliininen arviointi on toteutettu aikuisilla Ja Kliininen laitetutkimus on toteutettu aikuisilla Ja Kymmenien vuosien kirjallisuus kertoo, että mitattava ilmiö on sama aikuisilla ja lapsilla Ja Laite on täysin non-invasiivinen, Tarvitaanko erillinen kliininen laitetutkimus lapsille ja miksi? 7

8 FDA equivalence demands with golden rule : NBS agrees with DCS Identification of the primary motor cortex agreement between NBS and DCS in 106 cases Courtesy of Thomas Picht, Neurosurgery, Charité, Berlin 8

9 NBS vs. DCS but there s no published data of golden rule accuracy APB hot spot distances (n = 47) median (range) NBS - DCS 5.2 mm [ ] NBS hot spot DCS hot spot 9 Courtesy of Thomas Picht, Neurosurgery, Charité, Berlin Picht T et al. Neurosurg 2009; 102 Picht T et al. Neurosurg 2011; 110

10 fmri vs. DCS vs. NBS APB hot spot distances median (range) NBS - DCS 5.2 mm [ ] median (range) fmri - DCS 13.8 mm [7-28] Courtesy of Thomas Picht, Neurosurgery, Charité, Berlin 10

11 FDA on useimmiten ahtain portti Substantial equivalence on yleisin reitti, mutta vaatii: -Hyväksytyn edelläkävijän, predictorin -Osoituksen, ettei luvan hakija ole ainakaan huonompi -Näytön turvallisuudesta/siedettävyydestä. Viime vuosina FDA on hyväksynyt juuri täällä perusteella heppoisin hyötynäytöin Kliininen laitetutkimus (Clinical Trial) -Vaatii ehdottomasti näytön signifikantista yhtenevyydestä (dg) / vaikutuksesta (terapia) P < Kh tyypillisesti n. 100 (Dg) ja enemmän (terapia), mielellään USAsta, samoin kuin tutkimuksen monitori ja konsultointi 11

12 III kliininen näyttö: tarkkuus, tehokkuus, käytettävyys, korvattavuus, myytävyys 12 12

13 Example- decision making 6 4 % Surgical indication NBS changed the surgical indication 5 Extent of resection 9% NBS changed the planned extent of resection 4 Access pathway 16% NBS modified the operative access pathway 3 Indication/Guidance of DCS 26 % NBS guided the DCS 2 Added knowledge 20% NBS added knowledge about the functional anatomy 1 Confirmation 25% NBS confirmed the expected anatomy 0 no usable results from NBS No usable results Courtesy of Thomas Picht, Neurosurgery, Charité, Berlin 13

14 NBS results modified the treatment strategy * In 100 patients with tumors in the vicinity of the primary motor cortex, motor areas were mapped preoperatively with NBS. The mapping results were made available for planning and performing the tumor resections. Motor mapping with NBS was successful and well tolerated by all patients. NBS results modified the treatment strategy in more than half of the cases. 6 4% Surgical indication 5 9% Extent of resection 55% 4 16% Access pathway 3 26% Indication/Guidance of DCS 2 20% Added knowledge 45% 1 25% Confirmation of the expected anatomy 14 0 No usable results Picht et al., presented as poster in CNS San Francisco 2010, Charité - Universitätsmedizin, Berlin Submitted. 14

15 LGGs in presumed eloquent location LGGs 57% no surgery 07% biopsy 36% partial resection 00% total resection LGGs 00% no surgery 12% biopsy 25% partial resection 63% total resection 13% (n=1) permanent deficit Courtesy of Thomas Picht, Neurosurgery, Charité, Berlin

16 16 Take home

17 I. Tieteellinen näyttö, proof-of-principle Tuotekehityksen ohjaus, strategia 10 kh? 17

18 I. Tieteellinen näyttö, proof-of-principle Tuotekehityksen ohjaus, strategia, 10 kh? II. MDD, CE, FDA, homolokaatio 100 kh? 18

19 I. Tieteellinen näyttö, proof-of-principle Tuotekehityksen ohjaus, strategia, 10 kh? II. MDD, CE, FDA, homolokaatio 100 kh? III. Terapia, korvattavuus, yleinen hyväksyntä >200 kh? 19