Big datan hyödyntäminen lääkkeisiin liittyvässä viranomaistyössä Suomessa ja EU:ssa. Vesa Kiviniemi Arviointipäällikkö Fimea

Transkriptio

1 Big datan hyödyntäminen lääkkeisiin liittyvässä viranomaistyössä Suomessa ja EU:ssa Vesa Kiviniemi Arviointipäällikkö Fimea

2 Mitä on Big data? Useita määritelmiä, esimerkiksi Big data is data sets that is so voluminous and complex that traditional data processing application software is inadequate to deal with them. - wikipedia Big data comprises massive data sets of far greater volume and variety than traditional data sets and may represent both breadth of data from large numbers of individuals and depth of data on each individual. - Identifying opportunities for big data in medicines development and regulatory science (EMA report) Big data in health encompasses high volume, high diversity biological, clinical, environmental, and lifestyle information collected from single individuals to large cohorts, in relation to their health and wellness status, at one or several time points. vrt. Big Data technologies in Healthcare

3 Big datan ominaisuuksia Massiiviset datavolyymit (Volume) Tiedon nopea muuttuminen (Velocity) Monimuotoisuus (Variety) aineistoa on kuvina (esim. fmri, x-ray), teksteinä (potilasasiakirjat), nauhoituksina (sensorien signaalidataa), numeroina, Aineiston luotettavuus kysymysmerkkinä (Veracity) Aineiston analysointi ja tulkinta teknisesti erittäin haastavaa Tiedon omistajuus, saatavuus ja tietoon pääsy aiheuttaa haasteita Alueella terveydenhuollon näkökulmasta myös uusia toimijoita

4 Kuriositeetteja Big Datasta terveydenhuollossa Identifying opportunities for big data in medicines development and regulatory science (EMA report): Elektronisessa muodossa oleva terveydenhuollon tuottama aineisto kaksinkertaistuu joka toinen vuosi Tällä hetkellä aineistoa on noin 150+ eksabittiä ja 80% tiedosta on strukturoimatonta (kuvia, tekstiä, ääntä, signaaleja, ) Yksilöstä kertyvästä terveyteen liittyvästä datasta 10% koskee kliinisiä tekijöitä, 20% genetiikkaa ja 70% sosiaalisia ja elintapoihin liittyvää tietoa Clinical trials.gov ( ): Kliinisiä kokeita, joihin rekrytoidaan potilaita on meneillään kpl

5 Big datan analytiikasta Advanced Machine Learning learning and relating information simultaneously from various data sources incl. numbers, text and images Deep Learning/Artificial Neural Networks capturing non-linear relationships of low level input data to from high level concepts Clinical reasoning including natural language processing, text analytics, statistical inference, fuzzy logic, image processing, signal processing etc. High Performance Genome Analysis Real-time Analytics Data stream mining, complex event detection, etc. Other technological advances: Multimodal computing, cloud computing, AI overall, (vrt. Big Data technologies in Healthcare -raportti)

6 Mihin Big dataa voi käyttää terveydenhuollossa? Precision medicine (High performance Genome Analysis) Exome sequencing => Whole Genome Sequencing Infection prevention, prediction and control Identification of in vitro diagnostic tools and target populations Care-path tracing Clinical research Discovering hidden patterns within heterogeneous data, new biomarkers and drug targets Development of predictive disease progression models Analysis of RWD (especially under 21st century cures act) Clinical trial patient recruitment (vrt. Big Data technologies in Healthcare )

7 Big data toimijoiden ja regulaattorien asema Lääketeollisuudella, CRO:illa jne. runsaasti suunnitelmia ja panostuksia Big Datan hyödyntämiseksi R&D:ssä sekä Market Access:issa Datasta on tullut liiketoimintaa itsessään Lääkealalla lääkesektorin lisäksi suuri osa big datasta on IT-sektorin hallussa Mitä regulaattorit ymmärtävät tästä? Miten tähän kehitykseen tulisi suhtautua? Pitäisikö regulaattoreilla olla jokin suunnitelma big dataa varten? Miten tämä kaikki voisi liittyä regulatorisiin päätöksiin? HMA/EMA Joint Task Force on Big Data

8 Task Force on Big Data HMAn ja EMAn yhteishanke, jonka tarkoituksena on Kartoittaa regulatorisen päätöksenteon kannalta merkitykselliset Big datan lähteet ja muodot Arvioida näiden käytettävyyttä ja saatavuutta Kuvata nykytila ja tulevaisuuden näkymät sekä arvioida tähän liittyvät haasteet Laatia suositusehdotukset (Road Map) lainsäädännön kehittämistarpeista regulatoristen ohjeistojen päivitystarpeista osaamistarpeiden kehittämisestä sekä big datan hyödynnettävyydestä regulatorisessa päätöksenteossa

9 Task Forcen kokoonpano Chair: Thomas Senderovitz (DKMA) Co-chair: Alison Cave (EMA) Jäsenmaiden edustus (11 henkilöä): DK, DE, NO, UK, ES, HU, RO, NL, IE, FI Kokoonpanon taustoista: Biostatistician, Pharmacometrician Bioinformatrician Data manager with big data expertise Pharmacoepidemiologist / Pharmacovigilance expert Clinical assessor with expertise in data evaluation Expert in genomics / other omics

10 Task Forcen toiminnasta Projektin kesto: noin 1.5 vuotta ( ) Toiminta jakaantuu ajallisesti neljään vaiheeseen Scope and mapping Usability/applicability of data Current state, future state and challenges regulatory expertise and competences the need to specify legislation and guidelines data analysing tools and sysytems needed to handle big data regulators' responsibility for raw data analytics vs sponsor's responsibility Recommendations and road map Stakeholder involvement

11 Alatyöryhmät Työryhmä on jaettu 7 eri strandiin, jotka työskentelevät melko itsenäisesti erityisesti alkuvaiheessa

12 Mitä Big Datasta voi seurata? Big data enables us to generate a lot of conclusions; we have to be able to discriminate whether they represent causal relationships or spurious coincidence. Big data will not replace randomised clinical trials, but will improve clinical trials and also complement trial data, supporting decision-making on medicines. Regulators need to better understand how to use these types of information to support future decisionmaking and must be able to differentiate between causality and coincidence. We can, and we must, seize the opportunities for public health coming from big data - Citations from Guido Rasi statements in Identifying opportunities for big data in medicines development and regulatory science report => Valtavasti mahdollisuuksia ja runsaasti kysymysmerkkejä! Vesa Kiviniemi 12

13 Esityksen lähteitä/linkkejä Big Data Healthcare technologies - Needs, opportunities and challenges: n%20healthcare.pdf HMA/EMA Joint Big Data Task Force: 3/WC pdf Identifying opportunities for big data in medicines development and regulatory science (EMA): 02/WC pdf