Miten uudet (syöpä)lääkkeet tulevat kliiniseen käyttöön?

Transkriptio

1 Lääkehoitojen priorisointi Miten uudet (syöpä)lääkkeet tulevat kliiniseen käyttöön? Vesa Kataja, erikoislääkäri kliinisen onkologian dosentti johtajaylilääkäri Keski-Suomen sairaanhoitopiiri Terveysfoorumi Helsinki

2 Luennon lyhyt versio Liian vähäisellä näytöllä! Rajulla markkinoinnilla!

3 Käyttöönoton prosessit Uuden lääkkeen asema hoidossa Lääkkeen teho ja turvallisuus Muut hoitovaihtoehdot Kustannukset Sairaalalääkkeet: organisaatiossa määritetty hallinnollinen prosessi; kussakin yksikössä itsenäinen Yksittäisen lääkärin asema päätöksenteossa voi olla merkittävä

4 Prosessit yliopistollisissa sairaaloissa 2014 Sairaala Kustannus Käyttöönoton päätös HYKS > / v Kliininen ryhmä TYKS > / kerta tai hoitojakso > Tulos- tai vastuuyksikön ylilääkärin esitys ja tulosryhmän tai toimialueen johtajan hyväksyntä. Lisäksi lausunto kliinisen farmakologian professorilta TAYS > / 3 kk Lääketyöryhmä OYS > / v Arviointityöryhmä (pj JYL)** KYS Ei tarkkaa rajaa JYL:n vetämä työryhmä **Sittemmin arviointiylilääkäri

5 Sairaaloiden välillä suuria eroja vasta-aineiden käytössä! Bevasitsumabin käytössä jopa 5-kertainen ero Inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde bevasitsumabi-folfiri-hoidolle pelkkään FOLFIRIhoitoon verrattuna oli elinvuotta kohti tai laatupainotettua elinvuotta kohti. Hoidon keskima a ra iset kokonaiskustannukset olivat noin ja FOLFIRI-hoidon vastaavat kustannukset noin BEVASITSUMABI METASTASOITUNEEN PAKSU- JA PERA SUOLI- SYO VA N HOIDOSSA Lääkekohtainen arviointi. Fimea kehitta a, arvioi ja informoi -julkaisusarja 3/2014 Riikka-Leena Leskelä, et al.

6 Suhteelliset elossaololuvut yliopistollisten sairaaloiden vastuualueilla vuosina todetuilla ja seuratuilla potilailla

7 Näyttö: Hoidon teho Kaksois-sokkoutettu, satunnaistettu ja kontrolloitu tutkimus => edelleen kultainen standardi päätöksen tekemiseen => todennäköisyyksien arviointi ja yritys hallita tiedon epävarmuutta erilaisin koejärjestelyin ja tilastollisin menetelmin => ainoa varmuus on epävarmuus (jota on siedettävä) Parhaimmillaankin nämä tuottavat vastauksen ainoastaan tiettyyn kysymykseen tietyllä todennäköisyydellä ja tietyssä potilasjoukossa Tulokset huonosti yleistettävissä tutkimusjoukon ulkopuolelle

8 Tutkimuksen tuloksen sovellettavuus Vastaavatko tutkimuksen potilaat omiani? Onko tutkittu hoito mielekäs? Käytettiinkö verrokkeja (satunnaistetusti, sokkoutetusti)? Ovatko mitatut päätetapahtumat mielekkäitä? Onko käytetty korvaavia muuttujia? Raportoitiinko kaikki potilaat? Onko havaittu tulos kliinisesti merkittävä? Kumoavatko haittavaikutukset hoidon hyödyn? Onko hyöty kustannusten arvoinen? Kenen etua tutkimus ja sen tulos palvelee?

9 Syöpähoidon tehon osoittaminen KURATIIVISESSA HOIDOSSA Syöpä hoito syöpä on pois, eikä enää palaa (ainakaan viiteen vuoteen ) Päätetapahtuma RCT:ssa taudin uusiminen, kuolemat PALLIATIIVISESSA HOIDOSSA Kokonaiselossaoloajan pidentyminen (OS) Syöpäkohtaisen elossaoloajan pidentyminen (CSS) Taudin etenemättömyysajan pidentyminen (PFS) Tuumorivaste (RECIST kriteerit) Oireiden väheneminen (kipu) Elämänlaadun muutokset Varsinaiset palliaation mittarit!

10 Syöpähoidon turvallisuuden osoittaminen Hoitokuolleisuus Välittömien haittavaikutusten määrä ja niiden hoitamisen tarve Välittömiin haittavaikutuksiin liittyvä sairaalahoidon tarve Pitkäaikaishaittavaikutukset, erityisesti kuratiivisessa hoidossa

11 Yleisin väärinkäsitys! TEHO = VAIKUTTAVUUS

12 Suurin osa syöpälääkkeistä tulee markkinoille surrogaatti-päätetapahtuman perusteella 4,5 vuoden seurannan aikana näistä 5 (14%) on osoittanut jonkinasteisen vaikutuksen kokonaiselossaoloaikaan 18 (50%) ei vaikutusta 13 (36%) ei ole selvitetty FDA ei kuitenkaan ole vetänyt pois indikaatiota kuin yhdeltä

13 Syövän hoito on kallista ja lääkehoito erityisesti! Vai onko? Syöpäpotilaiden määrä lisääntyy Uudet syöpäpotilaat, hoidetut potilaat ( cancer survivors ) Hoidot vaativampia, yksilöllisesti räätälöityjä Lähes kaikki kehitteillä olevat lääkkeet ovat biologisia Kustannusten voimakas kasvu Leonard Saltz, ASCO 2015: ipilimumabi noin x kalliimpaa, kuin vastaava ma a ra kultaa Monien syöpämuotojen ennuste edelleen huono Muutamia poikkeuksia lukuun ottamatta levinnyt syöpä on edelleen parantumaton, mutta joskus krooninen sairaus

14 < 20 % 56 % (30 67) 27 % (15 61) Arvioidut kokonaiskustannukset Suomessa 1,5 miljardia (2009) Syöpälääkkeiden TMH 0,5187 miljardia vuonna 2015 Syöpälääkkeiden myynti globaalisti 91 miljardia (2013) 18 % 57 % 19,5 %

15 Syövän hoidon kustannusten kehitys K-SKS:ssa Lääkekustannusten muutos ,5 % / v - Lääkkeiden osuus syövän hoidon kokonaiskustannuksista 17 % 21 % - L-ryhmän lääkkeet 42 % sairaalan lääkebudjetista (mukana lääkkeet, joita käytetään myös muiden sairauksien hoitoon)

16 Lääkkeen hinta ja arvo Kauppaa ei synny, ennen kuin löytyy iustum pretium, eli oikeudenmukainen hinta (Aristoteles: Nicomachean Ethics) Kuka määrittää käyvän hinnan? Valmistaja, myyja, ostaja, maksaja, la a kkeen ma a ra a ja, ka ytta ja vai jokin ulkopuolinen taho (HILA, FIMEA, KELA, PALKO) Esimerkki lääkkeen hinnan määräytymisestä ja arvosta: aflibersepti Syövän hoidossa ostetaan optioita Hoito onnistuu tietyllä todennäköisyydellä, joka on saatu optimaalisessa potilasjoukossa tehdystä tutkimuksesta Klinikassa näitä on vähemmän hoito ekstrapoloidaan potilaisiin, joita ei ole ollut mukana tutkimuksissa Lopputulos on yleensä aina huonompi kuin tutkimuksessa Käytäntö on valitettavan YLEINEN!

17 Lääkkeen hinta ja arvo Paljonko saa maksaa yksi laatupainotettu elinvuosi? NICE: USA: $ Suomessa ei ole määritetty Useiden Suomessa käytössä olevien syöpälääkkeiden kustannukset ovat kuukaudessa Näistä vain osa on kuratiivista hoitoa esimerkiksi HER2-positiivisen rintasyövän liitännäishoito trastutsumabilla maksaa (2 890 /kk) FinHer-protokollan mukaan toteutettuna vain 1/10:n tästä Levinneen syövän hoito kaikkein kalleinta ja vähiten vaikuttavaa, myös suhteessa kustannuksiin

18 Kuka määrittää lääkkeen arvon? Syöpälääkkeen ainoa oikea arvo on sen hoidollinen arvo (hyöty, haitat) Milloin hoidollinen arvo on tarpeeksi suuri? OS + 2 kk? PFS + 3 kk? Mitään näistä ei kuitenkaan voi luvata yksittäiselle potilaalle! La a ketieteellisesti perusteltua hoitoa ei voi olla antamatta pelka sta a n taloudellisten syiden takia Pakko määritellä, mikä hoito on lääketieteellisesti perusteltua! Minun määritelmäni poikkeaa jonkun toisen määritelmästä! Minusta paljon rahaa tuhlataan etenkin sairauden loppuvaiheessa lääkkeisiin, joilla on tutkimuksessa osoitettu TEHO, mutta ei hoidollista arvoa tai hoidollinen arvo on jopa negatiivinen (VAIKUTTAVUUS puuttuu)

19 La a kkeen hinta la a kkeen arvo PALKOn ja FIMEAn yhteistyö sairaalalääkkeiden arvioinnissa

20 Kuka määrittää lääkehoidon arvon ja hinnan? Vaikka kuinka haluaa katsoa asiaa tieteellisen näytön ja rationaalisen ajattelun perusteella Kyseessä on myös ARVOVALINTA Päätöksissä vahva tunnelataus Syöpäsairaudet ovat saaneet erityisaseman sairauksien joukossa Syöpään kuollaan taistelun jälkeen Diabetekseen, COPD:hen, sydämen vajaatoimintaan - no, niihin vain kuollaan Syöpä on glorifioitu sen hoidon hinnoittelu on jopa tuomittavaa! (TNS Gallup 2016, Oma kyselytutkimus)

21 Miten uusien syöpälääkkeiden pitäisi tulla kliiniseen käyttöön? Kansallisten suositusten mukaisesti Koko maassa samaan aikaan ja samoin käyttöaihein Käyttöönotto pitäisi olla ehdollinen Uudelleen arviointi tutkimuksellisen lisänäytön perusteella Ellei lisänäyttöä tule, arviointi systemaattisesti kerättyjen käyttökokemusten perusteella (vaatimus kliinikoille) Ilman kytkykauppaa