Kliininen arviointi ja kliininen tieto mikä riittää? Riittävä tutkimuksen otoskoko ja tulos Timo Partonen LT, psykiatrian dosentti, Helsingin yliopisto Ylilääkäri, Terveyden ja hyvinvoinnin laitos
Tutkimuksen taso Tasokas tutkimus Tutkimus on validi: asetelma soveltuu tutkittavaan ongelmaan ja piste-estimaatti (esim. systolisen verenpaineen keskiarvo) on uskottava ja harhan riski on pieni.
Tutkimuksen taso Kelvollinen tutkimus Tutkimuksen validiteetissa on puutteita: asetelma soveltuu tutkittavaan ongelmaan ja piste-estimaatti on uskottava mutta harhan riski on kohtalainen. Heikko tutkimus Tutkimuksen validiteetissa on huomattavia puutteita eikä se täytä tasokkaan tai kelvollisen tutkimuksen kriteereitä: asetelma ei sovellu tutkittavaan ongelmaan tai piste-estimaatti ei ole uskottava tai harhan riski on muuten suuri.
Näytön aste Näytön aste A On vähintään 2 tasokasta tutkimusta, joiden tulokset ovat samansuuntaiset. Tutkimuksissa on käytetty tutkittavan aiheen suhteen parasta saavutettavaa tutkimusasetelmaa. Lopputulosmuuttujalla on arvioitu suoraan kliinistä hyötyä tai haittaa. Tutkitut väestöt vastaavat hoitosuosituksen kohdeväestöä tai ovat siihen sovellettavissa. Tulosten alfavirheet (tehdään johtopäätös, että eri hoitojen välillä on eroa, vaikka sitä todellisuudessa ei ole: syynä tähän sattuma tai väärä testi) ja beetavirheet (tehdään johtopäätös, että eri hoitojen välillä ei ole eroa, vaikka sitä todellisuudessa on: syynä tähän riittämätön aineistokoko tai väärä testi) sekä 95 %:n luottamusvälit ovat pieniä. On epätodennäköistä, että uudet tutkimukset muuttaisivat arviota vaikutuksen suunnasta tai suuruudesta.
Näytön aste Näytön aste B Tasokkaita tutkimuksia on vain 1, tai tasokkaita tutkimuksia on useita mutta niiden tuloksissa on vähäistä ristiriitaa, tai on useita kelvollisia tutkimuksia joiden tuloksissa ei ole systemaattista virhettä ja tulokset ovat samansuuntaiset. Tutkimuksissa on käytetty tutkittavan aiheen suhteen parasta saavutettavaa tutkimusasetelmaa. Lopputulosmuuttujalla on arvioitu suoraan kliinistä hyötyä tai haittaa. Tutkitut väestöt vastaavat hoitosuosituksen kohdeväestöä tai ovat siihen sovellettavissa. Uudet tutkimukset saattavat vaikuttaa arvioon vaikutuksen suunnasta ja suuruudesta.
Näytön aste Näytön aste C Tasokkaita tutkimuksia on useita mutta niiden tuloksissa on merkittävää ristiriitaa, tai kelvollisia kontrolloituja tutkimuksia joiden tulokset voidaan yleistää kohdeväestöön on ainakin 1. Tutkimuksissa ei ole käytetty tutkittavan aiheen suhteen parasta saavutettavaa tutkimusasetelmaa. Lopputulosmuuttujalla ei ole arvioitu suoraan kliinistä hyötyä tai haittaa. Tutkitut väestöt eivät täysin vastaa hoitosuosituksen kohdeväestöä tai ole siihen sovellettavissa. Vertailtavien ryhmien tulee olla samanaikaisia, historiallinen kontrolliryhmä tai vertaaminen kirjallisuudesta poimittuihin arvoihin ei riitä. Uudet tutkimukset todennäköisesti vaikuttavat arvioon vaikutuksen suunnasta ja suuruudesta.
Näytön aste Näytön aste D Mikä tahansa arvio vaikutuksen suunnasta ja suuruudesta on epävarma. Tutkimuksia on olemassa mutta ne eivät menetelmällisesti yllä näytön asteessa luokkiin A C, tai tutkimusnäyttöä ei ole.
Näytön aste Näytön astetta voi vahvistaa: yhtenäinen näyttö vaikutuksen suunnasta ja suuruudesta yhtenäinen näyttö annosvaikutuksesta. Näytön astetta voi heikentää: tutkimusten huono suunnittelu, puutteellinen toteutus tai huono raportointi ristiriitaisuus tutkimustuloksissa lopputulosmuuttuja, jolla ei ole mitattu suoraan kliinistä hyötyä tai haittaa tulosten analysointi niin, että käytännön hyötyä on vaikea arvioida ilmeinen julkaisuharha.
Voima Tutkimuksen (testin) voima eli power (1-β): ilmoittaa millä todennäköisyydellä käytetyllä aineistokoolla ja tilastollisella merkitsevyystasolla voidaan todeta tietyn suuruinen vaikutus käytetyssä vaste- tai lopputulosmuuttujassa, mikäli vaikutus on olemassa. ilmoittaa todennäköisyyden hylätä nollahypoteesi silloin, kun vaihtoehtoinen hypoteesi on tosi.
Voimalaskelma On syytä kirjata ainakin seuraavat: muuttuja, jonka perusteella aineistokoon arviointi on suoritettu mitä menetelmää on käytetty mitä merkitsevyystasoa on käytetty (tavallisesti 5 %) mitä voimaa laskelmissa on käytetty (tavallisesti 80 %) kuinka suureen vaikutuksen suuruuteen (kliinisesti merkittävään eroon) voimalaskelma perustuu. On suositeltavaa jo ennen tutkimuksen aloittamista tehdä voimalaskelma, jonka perusteella arvioidaan, onko otoskoko sopiva (realistisesti odotettavissa olevan) vaikutuksen tutkimiseen. Mikäli aineistokokoa ei ole etukäteen kuvattu tai se asetelman luonteesta johtuen on ollut vaikea laskea, voi laskelmia tehdä myös jälkikäteen ja esittää ne tutkimusraportin pohdintaosassa.
Milloin näyttö riittää? Näyttö alkaa riittää, kun: 2 tasokkaan tutkimuksen tulokset ovat vaikutuksen suunnan ja suuruuden osalta yhtenäiset kliiniset hyödyt ja haitat on dokumentoitu, raportoitu ja arvioitu 2 riippumatonta, tasokasta tutkimusta ovat toistaneet tulokset.
Kirjallisuutta http://www.kttl.helsinki.fi/sarna/sanasto.pdf http://www.kttl.helsinki.fi/sarna/osa1.pdf http://www.stuk.fi/julkaisut_maaraykset/kirjasarja/fi_fi/kirjasa rja4/_files/12222632510021060/default/kirja4_06.pdf