Biopankkien liiketoimintamahdollisuudet FINAL

Transkriptio

1 1 (67) Biopankkien liiketoimintamahdollisuudet FINAL Koonneet Marjut Ranki-Pesonen, MD, PhD Esa Soppi, MD, PhD, MBA Medical Interscience Talents M.I.T. Consulting Ltd. PL 16, FIN Helsinki, FINLAND mobile phone

2 2 (67) Johdon yhteenveto Biopankit ja biopankkitutkimus. Biopankkilaki astui voimaan syyskuussa Sen mukaisen toimiluvan on toistaiseksi saanut 4 biopankkia: Auria biopankki, Terveyden ja hyvinvoinnin laitoksen (THL) biopankki, Suomen hematologinen rekisteri ja biopankki (FHRB) sekä HUB-biopankki. Näiden lisäksi viisi muuta biopankkia on pitkällä lupahakemusprosessia ja niiden odotetaan saavan biopankkiluvan vuoden 2015 alkupuolella. Biopankkilain mukaan biopankilla tarkoitetaan biopankkitoiminnan harjoittajan ylläpitämää yksikköä, johon kootaan, kerätään ja jossa säilytetään näytteitä ja niihin liittyvää tietoa tulevaa biopankkitutkimusta varten. Vastaavasti biopankkitutkimuksella ymmärretään tutkimusta, jossa hyödynnetään biopankissa säilytettäviä näytteitä tai niihin liittyviä tietoja ja jonka tarkoituksena on terveyden edistäminen, tautimekanismien ymmärtäminen tai terveyden- ja sairaanhoidossa käytettävien tuotteiden tai hoitokäytäntöjen kehittäminen. Tässä selvityksessä korostuu biopankkitoimintaan liittyvien tietojen laaja käsittelypotentiaali, jolloin on keskeistä, että biopankkinäytteisiin voidaan yhdistää fenotyyppitieto eli potilaiden sairauskertomustiedot laajasti, mukaan lukien erilaisiin rekistereihin (kuten esim. KELA) tallennetut tiedot. Biopankkien ominaispiirteet. Toimiluvan saaneiden biopankkien profiilit poikkeavat toisistaan. Auria-pankissa on pääosin parafiiniblokeissa olevia vanhoja syöpänäytteitä. Tämän laajan kokoelman vahvuus on näytteisiin liitetyssä rikkaassa fenotyyppitiedossa. FHRB-biopankki perustuu prospektiivisesti kerättyhin eläviin soluihin ja muihin näytteisiin hematologisista maligniteeteista. Se kattaa koko Suomen, painopisteenä toiminnan korkea laatu (koskien sekä näytteitä että niihin liittyvää annotaatiotietoa, kuten annetut hoidot ja niiden vaikuttavuus) ja biopankkitoiminnan ympärille rakentuva prekliininen ja kliininen tutkimus. THLpankissa on näytteitä ja tietoja suurista prospektiivisista väestökohorteista. Sen vahvuus on kohorttien edustavuus ja pitkä seuranta. Vaikka FHRB ei vielä ole biopankkina luovuttanut aineistoja tutkimushankkeisiin, on FHRB:n taustatoimijoilla kokemusta biopankkitoimintaan liittyvästä liiketoiminnasta kaupallisten osapuolten kanssa solmittujen merkittävien sopimusten kautta. Kilpailu. Suomen biopankit ovat tiukassa kilpailutilanteessa, jossa menestyminen nojautuu tieteelliseen erinomaisuuteen ja kokoelmien soveltuvuuteen biopankkituotteiden kehittämiseksi sekä oman toiminnan jatkuvaan kehittämiseen.

3 3 (67) Window of opportunity ei ole välttämättä auki pitkään koskien retrospektiivisiä kokoelmia. Äskettäin on perustettu useita suuria väestöpohjaisia biopankkeja (Eesti, UK, Saksa), joihin kuhunkin on investoitu kymmeniä miljoonia euroja. Niiden hyödynnettävä täysimääräinen tietovarannon karttuminen edellyttää kuitenkin vielä joidenkin vuosien ajan tapahtuvaa seurantaa. Sekä Norjassa ja Tanskassa on olemassa isot biopankit, joilla on myös vakiintuneet toimintatavat hyödyntää luvanvaraisesti kymmeniä valtakunnallisia rekistereitä. Liiketoimintapotentiaali ja biopankkitoiminnan kehittämistarpeet. Suomen lääkemarkkina samoin kuin Suomessa kansainvälisen teollisuuden tekemät tutkimusinvestoinnit ovat % kansainvälisistä kokonaisinvestoinneista. Kansainvälinen lääketeollisuus käyttänee 1-10% tutkimusbudjetistaan biopankkeihin perustuviin kaupallistamisprojekteihin. Suomessa tämä voisi tarkoittaa 3-20M teollisuuden investointeja vuosittain Näihin lukuihin pääseminen ei ole kuitenkaan itsestäänselvyys, vaan vaatii nopeaa ja määrätietoista biopankkien kehittämistä ja yhteisen perusinfrastruktuurin rakentamista, jossa BBMRI.fi voisi olla keskeinen toimija. Tunnistettuja kehittämistarpeita yhteisen infrakstruktuurin lisäksi ovat mm. eettisten toimikuntien toiminnan tehostaminen, rekisterilainsäädännön uudistaminen, jotta biopankkilain mahdollistama tietojen yhdistäminen tulee käytännössä mahdolliseksi. Kansallinen laaturekisteri on tarpeen perustaa, jotta annetut hoidot ja niiden teho tulevat systemaattisesti ja yhdenmukaisesti kirjatuiksi. Kaupallistamisyksikkö. Ratkaisevaa kuitenkin on, perustetaanko Suomeen välittömästi yksi yhteinen biopankkitietovarantojen kaupallistamisyksikkö, joka vastaisi kaupallistamisen suunnittelusta ja liiketoiminnan nopeasta käynnistämisestä. Biopankkitoiminnan kokonaishyöty. Oleellista on nähdä biopankkien keskeinen rooli yksilöllistyvän hoidon kehittämistyössä. Biopankkitoiminnasta koituva merkittävin hyöty onkin hoitokäytäntöjen kehittyminen entistä kustannustehokkaammiksi.

4 4 (67) Sisällysluettelo 1. Johdanto Toimeksianto Strateginen ympäristö Ulkoinen analyysi Yleistä biopankeista BBMRI-ERIC eurooppalainen koordinaatioelin Laajoja väestöpohjaisia biopankkeja (esimerkkejä) UK Biobank German National biobank Eestin biopankki Danish National Biobank Ruotsin biopankkitilanne lukuisia sairauspohjaisia biopankkeja Norjan biopankki Kaupallisia biopankkeja Cell&Co Biorepositor Lab-ALLY LLC StemCell Technologies decode genetics Markkina-analyysiä Kilpailija-analyysi Sisäinen analyysi Suomalaiset toimiluvan saaneet biopankit Auria biopankki THL:n biopankki FHRB biopankki Suomalaiset toimiluvan hakua valmistelevat biopankit HUS:n biopankki Kuopion seudun biopankki Oulun seudun Borealis-biopankki Tampereen seudun biopankki Jyväskylän seudun biopankki Ympäristö - ja PEST analyysin yhteenveto, Suomi SWOT - analyysi Biopankkien liiketoiminnan edellytykset Teollisuuden tarpeet Tausta lääketeollisuuden kiinnostukselle Tarve biopankkien väestökohorteille Tarve sairaalabiopankkien näyte- ja tietokokoelmille... 40

5 5 (67) Yhteenveto lääke- ja diagnostiikkateollisuuden biopankeille asettamista vaatimuksista Biopankkien kilpailukyky liiketoiminnan näkökulmasta Biopankkilaki Maakohtaiset vahvuudet Kilpailukyky rakennetaan omien vahvuuksien varaan Kehittämistarpeet Biopankkitoimintaan kohdistuvat kehittämistarpeet Rahoituksen pitkäjänteisyys Liiketoiminnan mahdollistamiseen kohdistuvat kehittämistarpeet - Ammattimaisesti hoidettu liiketoiminta vastaamaan asiakkaan toimintatapoihin Markkinointi Tutkimusyhteistyön suunnittelu, toteutus ja seuranta Esimerkki liiketoiminnan hoitamisesta (Broad-Instituutti) GAP-analyysi Liiketoiminnan potentiaali Taustaa Biopankin arvon muodostuminen Teollisten hankkeiden volyymit Liiketoiminnan osuus suhteessa kokonaishyötyyn Arvioita biopankkiliiketoiminnan arvosta Liiketoiminnan toteutusmallit BBMRI-ERIC n fasilitoiva rooli Expert Centers toimintamalli public-private kumppanuuden hoitamiseksi Norjan biopankkien kaupallista toimintaa hoitaa Lifandis AS Verkottunut toimintamalli Toimenpide-ehdotuksia ja suosituksia Roadmap biopankkitoiminnalle Yhden luukun periaate Valikoitu lähdeaineisto Liiteluettelo... 67

6 6 (67) 1. Johdanto Suomella on vahva osaamis- ja tietopääoma terveysalan eli terveysteknologian ja lääkealan alueilla, jota uuden teknologian avulla voidaan jalostaa maailmanluokan tuotteiksi ja palveluiksi toteaa Terveysalan tutkimus- ja innovaatiotoiminnan kasvustrategia (2014). Osaamispohja, tilastot, kilpailukykyiset rekisterit ja tutkimustiedon avaamista edistävät toimet sekä biopankkien hyödyntäminen toimivat keskeinä ajureina strategiassa. Biopankkitoiminnan on tehnyt mahdolliseksi vuonna 2013 voimaan tullut biopankkilaki. Lain seurauksena Turun yliopistolisen sairaalan yhteyteen on perustetu julkisesti omistettu biopankki Auria, joka on ensimmäinen Suomessa kaupallisessa ja tieteellisessä kentässä toimiva biopankki. Tätä ennen biopankkitoiminta oli ollut mahdollista vain KTL:n/THL:n tutkimustoiminnassa sitä koskeneen erikoislain pohjalta. Suomen itsenäisyyden juhlarahasto esitteli äskettäin biopankkialan avaamia mahdollisuuksia Suomelle. Biopankkitoiminnan ja sen myötä terveysteknologian arvellaan avaavan huomattavia liiketoimintamahdollisuuksia. Tämän selvityksen tarkoituksena on arvioida biopankkien toimintaa, liiketoimintaa ja liiketoimintapotentiaalia lyhyellä ja keskipitkällä tähtäimellä. 2. Toimeksianto Tekes on valinnut M.I.T. Consulting Oy:n tekemään kartoituksen, joka on fokusoituu suomalaisiin olemassa oleviin tai perustettaviin biopankkeihin otsikolla Biopankkien liiketoimintamahdollisuudet, hankintatunnus: 05/25/2013. Projektissa pääkonsulttina toimii dosentti Marjut Ranki-Pesonen ja avustavana konsulttina dosentti Esa Soppi. 3. Strateginen ympäristö Toimeksiannon käynnistyessä Suomessa toimii kaksi biopankkia, THL:n biopankki sekä Auria-biopankki Turussa. Biopankkitoiminnan tiennäyttäjän Suomessa toimii biopankkilaki 688/2012, joka tuli voimaan

7 7 (67) 3.1 Ulkoinen analyysi Yleistä biopankeista Global directory of biobanks (2014) listaa vain 298 biopankkia (Taulukko 1), joista Suomessa sanotaan sjaitsevan kaksi: 1) National Biobank of Finland (Helsinki) ja 2) Biobanking and Biomolecular Resources Research Infrastructure Institute (BBMRI) (Turku), joten on selvää, että tämä biopankkiluettelo on hyvin epätäydellinen. Onkin selvää, että biopankkeja maailmassa on tuhansia. Taulukko 1 Listattujen biopankkien lukumäärä* Maanosa Biopankkien lukumäärä Eurooppa 82 Pohjois-Amerikka 174 Aasia 25 Australia 13 Lähi-itä 4 Yhteensä 298 *specimencentral.com/biobank-directory Julkaisuja on runsaasti Pohjois-Amerikasta, Brittein saarilta sekä keski- että etelä- Euroopasta. Pohjoismaista Tanskasta julkaisuja on ylivoimaisesti eniten (Kuva 1). Kuva 1. Biopankkeja koskevien tieteellisten julkaisujen maantieteellinen jakautuma Lähde: PubMed/BBMRI-ERIC Business plan 2012

8 8 (67) BBMRI-ERIC eurooppalainen koordinaatioelin Euroopan unionilla on jo pitkään ollut suuret odotukset bioteknologian kehityksestä talouden veturina. Euroopan unionin toiminnasta laaditun sopimuksen (EUVL 2010/C 83/47) 179 artiklan mukaan unioni pyrkii toiminnallaan lujittamaan tieteellistä ja teknologista perustaansa toteuttamalla eurooppalaisen tutkimusalueen, jossa tutkijat, tieteellinen tietämys ja teknologia liikkuvat vapaasti, tukemaan unionin kilpailukyvyn, myös sen teollisuuden kilpailukyvyn, kehittämistä sekä edistämään kaikkea tutkimustoimintaa, jota pidetään tarpeellisena perussopimusten muiden lukujen perusteella. Osana tätä tavoitetta neuvosto on antanut sopimuksen artiklan 187 nojalla asetuksen 723/2009, joka luo oikeudelliset puitteet Eurooppalaiselle tutkimusinfrastruktuurikonsortiolle (European Research Infrastructure Consortium - ERIC). Euroopanlaajuinen biopankki-infrastruktuuri Biobanking and BioMolecular Resources Infrastructure (BBMRI) on valittu pilotoimaan ERIC:iä. Euroopan komissio on perustanut BBMRI-ERIC:n oikeushenkilön toimimaan usean maan yhteisenä biopankkien ja biologisten aineistojen tutkimusinfrastruktuurina (Hallinto Itävallassa). Eduskunta on hyväksynyt Suomen liittymisen BBMRI-ERIC:iin (Valtioneuvoston kirjelmä BBMRI-ERIC-konsortioon liittyminen U 62/2013 vp) ensimmäiseksi viisivuotiskaudeksi. Suomen valtio liittynyt v 2014 alusta, mutta konsortiosopimus on vielä allekirjoitusta vaille. Suomessa THL vastaa koordinaatiosta. BBMRI-ERIC:n tavoitteena on ylläpitää yhteistä näyte- ja tietoaineistojen saatavuustietokantaa, tarjota yhteisten toimintaprosessien koordinointia, laadunhallintaa sekä tukea mm. lupamenettelyissä ja aineistojen käytössä. BBMRI-ERIC:n toimintamalli on hajautettu infrastruktuuri, jossa biopankkien yhteistyötä koordinoivat kansalliset vastuulaitokset. Hajautettu toimintamalli soveltuu hyvin juuri biopankkitoimintaan, jossa toiminta tapahtuu kansallisen lainsäädännön kehyksessä (taulukko 2). Osallistumisesta Suomelle aiheutuvat kulut koostuvat perussäännön mukaisesta jäsenmaksusta, kansallisen tutkimusinfrastruktuurin ylläpitämisestä ja tutkimusinfrastruktuuri-palveluiden tuottamisesta BBMRI-ERIC:lle. Suomen Akatemian FIRI-asiantuntijaryhmä on suosittanut katettavaksi Suomen osallistumisesta aiheutuvat koordinaatiokustannukset. BBMRI-ERIC perussäännön mukaisesti Suomen tulee myös tukea kansallisen tutkimusinfrastruktuurin rakentamista.

9 9 (67) Taulukko 2. Biopankkiresurssien käyttäjiä yksityissektorilta Laajoja väestöpohjaisia biopankkeja (esimerkkejä) UK Biobank UK Biobank on kansallinen terveydenhuollon resurssi, joka tähtää monien sairauksien, kuten syövän, sydänsairauksien, aivohalvauksen, diabeteksen, nivelsairauksien, osteoporoosin, silmäsairauksien, masennuksen sekä erilaisten dementioiden ehkäisyn, diagnoosin ja hoidon parantamiseen. Biopankkiin rekrytoitiin vuosina Brittein saarilta henkilöä (ikähaarukka vuotta), joille tehtiin lääketieteellisiä testejä ja he antoivat veri-, virtsa- ja sylkinäytteen myöhempiä analyysejä varten, täyttivät kyselykaavakkeen sekä antoivat suostumuksensa terveydentilansa seurantaa varten. Biopankin alkurahoitus oli yhteensä 68 miljoonaa puntaa sekä toimintarahoitusta 25 miljoonaa puntaa vuosille German National biobank German National biobank on juuri aloittanut toimintansa tavoitteena henkilön otos. Näistä 40000:lle tehdään ns. deep phenotyping MRI tutkimuksia myöten. Kestää kuitenkin vielä 10v ennenkuin riittävät seurantatiedot ovat olemassa. German National BB budjetti on 130 M Eestin biopankki Eestin biopankkin (The Estonian Genome Center/The Estonian Biobank cohort, perustettu v

10 10 (67) 2000) väestöotos perustuu aikuisväestön (ikä 18 v) vapaaehtoiseen näytteenantoon. Biopankki sisältää lähes (n. 5% Eestin väestöstä) henkilön näytteet. Biopankin perustamisvaiheessa yleislääkärit suorittivat standardoidun tutkimuksen vapaaehtoisille sekä merkitsivät muistiin potilaiden ICD10-diagnoosit. Samalla kerättiin verinäytteet DNAta, ja plasmaa varten, Vapaaehtoiset täyttivät myös 16 kohtaisen terveystietokyselyn koskinen mm. elämäntapoja ja diettiä. Koko genomin sekvenointi on tehty 100 henkilölle, genomin laajuinen polymorfia-analyysi (SNP) on suoritettu ja/tai NMR metabolomiaanalyysi on olemassa henkilöltä ( Databasea päivitetään jatkuvasti analyysien ja kliinisten tapahtumien osalta. The Estonian Genome Center of the University of Tartu tekee aktiivisesti yhteistyötä monien yliopistojen, tutkimuslaitosten, kuten Broad Instituutin sekä tutkimuskonsortioiden kanssa. Se hakee aktiivisesti yhteistyötä akateemisten sekä teollisuuspartnereiden kanssa Danish National Biobank Tanskan kansallinen biopankki sisältää tällä hetkellä n. 15 miljoona näytettä kohdusta hautaan (Kuva 2). Biopankki sijaitsee SSI:n tiloissa, jossa näytteiden käsitelly on robotisoitu. Näytteiden tiedot on linkitettävissä Tanskan kansallisiin rekistereihin. Tanskan kansalliset rekisterit ovat tunnetusti maailman parhaiten hyödynnettävissä erilaisissa mm. epidemiologissa tutkimuksissa. Näytteiden määrä lisääntyy n. 300 näytteellä päivässä. Kansallinen koordinaatiokeskus on perustettu vuonna Tehtyjä investointeja tai budjettia ei ollut julkisuudessa saatavissa. Kuva 2. Tanskan kansallisen biopankin näytteiden kattavuus

11 11 (67) Ruotsin biopankkitilanne lukuisia sairauspohjaisia biopankkeja Ruotsin biopankkiohjelma (The National Biobank Program) alkoi vuosituhannen alussa, kun Swegene and Wallenberg Consortium North tekivät strategisen investoinnin funktionaalisen genomiikan kehittämiseen. Vuosina 2002 ja 2003 ohjelman budjetti oli 26.4 miljoonaa kruunua. Ruotsin biopankkiohjelman tavoitteina oli lisätä tietoa Ruotsin biopankkitoiminnasta lisätä ruotsalaisten biopankkien laatua lisätä biopankeissa säilytettävien näytteiden käytettävyyttä ja saatavuutta tutkimuksessa, potilaiden diagnostiikassa ja hoidossa lisätä eettistä valveutuneisuutta sekä näytteenantajien turvaa stimuloimalla henkiltietojen turvaamisjärjestelyjä. Toiminnan alkuvaiheessa biopankiohjelmaan osallistuivat seuraavat biopankit: Biobanks of the Department of Clinical Pathology and Cytology, UMAS University Hospital, Malmö Brain tissue biobank Fresh Tissue Biobank at Clinical Pathology Uppsala Malmö Diet and Cancer Malmö Microbiology Biobank Malmö Preventive Medicine Medical Biobank Swedish Institute for Infectious Disease Control Biobank The Cardiovascular Risk of 60-Year-Old People Tissue biobank at Karolinska Hospital Suurimmat Ruotsin biopankit ovat ne, jotka keräänvät näytteitä potilasta normaalin potilashoidon yhteydessä. Tällä hetkellä Ruotsissa on n. 600 biopankkia, joissa on tällä hetkellä n. 150 miljoonaa näytettä (v 2013). Näistä kudosnäytteitä on suurin osa (114 miljoonaa), soluja n. 29 miljoonaa, verta/plasmaa/seerumia n. 7 miljoonaa sekä DNA/RNA:ta n kappaletta. Näytteiden määrä lisääntyy n 4-5 miljoonalla näytteellä vuodessa. Näytteistä alle 5% on tallennettu pelkästään tutkimustoimintaa varten.

12 12 (67) Esimerkiksi Karoliinisen Instituutin Biobankki/BBMRI.se tarjoaa 7 pääpalvelua Neuvontaa biobankkitoiminnassa Tutkimusten suunnitelu, neuvontaa, jotta lakien vaatimukset ja eettiset periatteet toteutuvat Näytteen otto Näytteiden rekisteröinti ja näytteiden prosessointi DNAn ekstraktio Näytteiden säilyttäminen Näytteiden haku biopankista Äskettäin on käynnistetty Swedish Healthcare ja the Swedish Research Council toimesta yhteinen aloite: Common Swedish Biobank Infrastructure (CSB), koska järjestelmän heikkouksina on identifioitu, organisationaalinen ja logistinen (esim näytteiden käsitelystä puuttuu standardointi) sekä taloudellinen pirstaleisuus. Lisäksi toiminnan lainsäädännöllisiä sekä eettisiä lähtökohtia pidetään kompleksisina. Näiden lakien päivittämistä suunnitellaan Norjan biopankki Norjan biopankki perustuu ns. HUNT (HUNT1, ; HUNT2, ; HUNT3, ja Young-HUNT) tutkimuksiin. Tällä hetkellä HUNT-tietokanta sisältää tiedot n henkilöstä mukaanlukien perhetiedot, jotka voidaan liittää luvanvaraisesti n. 30 kansalliseen terveysrekisteriin (kuva 3). Biopankki ylläpitää näytevarastoa ISO 9001:2008 laatustandardien kukaan ja se on toiminut esimerkinä sekä UK Biopankille sekä Tanskan biopankille. Norjan biopankin näyte- ja tietovarantojen kaupallistamiseksi on perustettu julkisesti omistettu yritys Lifandis. Lifandis AS on perustettu vuonna 2007 (ennen HUNT Biosciences AS) ja sen omistaa University of Science and Technology, Keski-Norjan sairaanhoitopiiri ja Pohjois-Trøndelagin kunta. Sen tehtävänä on koordinoida biopankin, eri rekistereiden ja teollisuuden yhteistyötä. (/ Lifandis on kaupallistanut 5 suurta projektia, joissa HUNT-tutkimukset on osallisena.

13 13 (67) Kuva 3. Norjan biopankin rakenne Kaupallisia biopankkeja Puhtaasti kaupallisiksi biopankeiksi luettavia yrityksiä löytyi muutamia Cell&Co Biorepositor Cell&Co Biorepository ( perustettu 2012, tarjoaa kokonaisvaltaisia kaupallisia palveluja biologisten näytteiden keräykseen, säilytykseen ja hallintaan (GxP, ISO 9001 and NF S ). Yritys on ainoa laatuaan Ranskassa Yritys kuuluu seuraaviin verkostoihin: ESBB: European Society for Biopreservation & Biobanking 3C-R Network: a network of French specialists in biospecimen management AFSSI: French association of service and innovation companies in the field of life sciences Adebiotech: a cross-disciplinary French life science network Cell&Co seuraa läheisesti toimintojen kehittymistä seuraavissa verkostoissa l'isber (International Society for Biological and Environmental Repositories), BBMRI (Biobanking and Biomolecular Resources Research Infrastructure) ja FCRIN (French Clinical Research Infrastructure Network) Lab-ALLY LLC Lab-Ally ( perustettu 2013, tarjoaa mm. ammattimaista myynnin, markkinoinnin sekä suhdetoiminnan osaamista kaupallisille bioteknologia-, laite- ja

14 14 (67) analyysikemikaali- sekä IT-yrityksille, joiden omat resurssit ovat rajalliset. Lisäksi yritys on erikoistunut mm biologisten näytteiden ja parafiininäytteiden käsittelyyn biopankkitoimintaan liittyvän analytiikan mahdollistamiseksi sekä analytiikkaan ja LIMSjärjestelmiin StemCell Technologies USAssa vapaaehtoinen näytteiden/kudosten luovutus on harvinaisempaa kuin meillä. Tämän takia tutkimusten toteuttamiseksi tarvittavia terveiden luovuttajien soluja hankitaan kaupallisilta toimijoilta. Esimerkkinä tämänkaltaisesta toiminnasta on hiljan ilmestynyt tutkimusraportti, jossa karakterisoitiin sairaiden henkilöiden valkosolujen geenien ilmentymistä suhteessa taudin vaikeusasteeseen (NEJM 2014;371: Two clinical phenotypes in polycytemia vera). Tutkimuksessa tarvitut terveiden verrokkien solut hankittiin kaupalliselta toimittajalta (STEMCELL Technologies, Vancouver, Canada) decode genetics decode genetics perustettiin 1996 ja listattiin pörssiyhtiöksi (NASDAQ) vuonna 2000, jolloin se keräsi pääomaa MUSD. Vuoden 1996 jälkeen näkemys geneettisen informaation louhinnasta on kokenut valtavia muutoksia eikä decode pystynyt lunastamaan siihen kohdistuneita kaupallisia odotuksia nopeasti muuttuneessa ympäristössä jouduttaan tekemään moninkertaiset investoinnit vuosien kuluessa alkupääomaan nähden biopankin kehittämiseen ja sen toimin ylläpitämiseen. Vuonna 2008 decode genetics vedettiin pois pörssistä ja vuotta myöhemmin se hakeutui vararikkoon. Tuolloin sen omaisuustase oli 69.9 MUSD ja sillä oli velkaa MUSD. Tähän mennessä decode oli käyttänyt toimintansa kehittämiseen yli miljardi euroa, joskin huomattava osa tästä summasta oli kulunut infran rakentamiseen ja näytteiden keräämiseen. Muutaman kuukauden kulutua vararikosta vuonna 2010 sijoittajaryhmä osti decoden jatkaakseen keskeisiä osia yrityksen toimintoja. Joulukuussa 2012 Amgen osti sijoittajaryhmältä decoden tietotaidon ja toiminnot käteisellä hintalapun ollessa 401 MUSD. Vuonna 2013 Amgenin liikevaihto oli MUSD, joten on ymmärrettävää, ettei Decodesta ole juuri mainintaa Amgenin vuosikertomuksessa vuonna Markkina-analyysiä Biopankit yksityisine hyödyntäjineen luonevat merkittävää liiketoimintaa biopankkien läheisyyteen. Läheisyys on myös tärkeää tutkimustiedon hallinnan kannalta, sillä itse

15 15 (67) tietämys on luonteeltaan hiljaista tietoa, joka siirtyy vain henkilökohtaisten kontaktien avulla. Biopankkitoimintaan liittyvä markkina on monimuotoinen käsittäen cryoteknologiaa, tutkimusreagensseja, muovisia tutkimusvälineitä (esim. koeputket, soluviljelyvälineet), näytteiden jäljitettävyyteen liittyvää teknologiaa, robotteihin perustuvaa näytteiden käsittelyä, LIMS-järjestelmiä sekä bioturvallisuuteen liittyviä tuotteita. Isoista markkinasegmenteistä voidaan arvioida n. 10 % liittyvän biopankkeihin eli n. 2,4 miljardia euroa vuonna 2017 (konsulttien arvio BBMRI-ERIC liiketoimintasuunnitelmaan perustuen) (Taulukko 3). Taulukko 3. Ennuste myynnin kehittymisestä bioliiketoiminnassa segmenteittäin Market segment CAGR% # , Biomarker discovery Clinical , trials Molecular , diagnostics Bioinformatics Total * CAGR, compound annual growth rate%. *MUSD, #2017 luvut laskettiin konsulttien toimesta CAGR% pohjalta Lähde: BCC Research, biomarkers report (French ministry of research)/bbmri ERIC business plan 3.2 Kilpailija-analyysi Puhtaasti kaupallisia biopankkeja ei näytä olevan olemassa vaan kaupalliset biopankit ovat keskittyneet näytteiden käsittelyyn (Cell&Co Biorepository) sekä myynnin ja markkinoinnin osaamiseen (Lab-Ally). Isot biopankit, kuten esim. UK Biobank, German National biobank ja Eestin biopankki ovat käyttäneet kymmeniä miljoonia euroja biopankkitoiminnan perustamiseen ja niiden mahdollisuudet potentiaaliseen liiketoimintaan lienevät tulevaisuudessa erinomaiset, joskaan toistaiseksi siitä ei ole ollut merkkejä vaan ne ovat keskittyneet tieteelliseen yhteistyöhön ja tavoitteisiin. Biopankin ylläpitämiseen tarvittavien rahallisten resurssien jakautuma on esitetty kuvassa 4. Suurin osa kuluista on henkilöstökuluja. Seuraavaksi suurimmat ovat näyteiden käsittelykulut eli biopankin kartuttaminen sekä investoinnit biopankin kehittämiseen.

16 16 (67) Kuva 4. Biopankin kulujen jakautuma Esitetty kulujen prosentuaalinen jakautuma. BBMRI ERIC business plan 2012 Ruotsin biopankkitoiminta on toistaiseksi niin fragmentoitunut, ettei sillä liene mahdollisuuksia mittavaan liiketoimintaan vielä lähiaikoina. Yksittäiset sairaaloiden biopankit tosin saattavat olla kiinnostavia kaupallisen yhteistyön kannalta, esim Karolinska Institutetin biopankki. Tanskan ja Norjan biopankit ovat suuria ja populaatiopohjaisia ja tässä mielessä hyvin kilpailukykyisiä. Lisäksi niillä on hyvät ja olemassa olevat mahdollisuudet yhteyksiin kansallisiin rekistereihin, jotka ovat molemmissa maissa tunnetusti erinomaisia. Kuitenkin vain Norjan biopankki on perustanut selkeän kaupallistamisyksikön, joka on kaupallisen toiminnan ehdoton edellytys. Kuitenkin vain 7% biopankkien toimintakuluista on tullut yksityisistä lähteistä eli kaupallisesta toiminnasta (kuva 5). Kuva 5. Biopankin operointikustannusten lähteiden jakautuminen BBMRI-ERIC business plan 2012

17 17 (67) 4. Sisäinen analyysi 4.1 Suomalaiset toimiluvan saaneet biopankit Toimeksiannon käynnistyessä Suomessa toimii kaksi biopankkia, Auria-biopankki Turussa ja THL:n biopankki. Toimeksiannon kuluessa myös kolmas biopankki eli Suomen hematologinen rekisteri ja biopankki (FHRB) on saanut virallisen toimiluvan (Taulukot 4-6). FIMM iä (Finnish Institute of Molecular Medicine) ei ole käsitelty alla erillisenä biopankin haltijana, koska se on biopankkipalvelujen tuottaja. Se on kuitenkin investoinut merkittäviä summia toimintaansa, mikä näkyy alempana Taulukossa Auria biopankki Taulukko 4. Auria Biopankki Toimilupa Vanhoja näytteitä siirretään parastaikaa biopankkiin Pääomistajat Turun yo 6/12 Sairaanhoitopiirit VSSH 4/12; Satakunta ja Vaasa kumpikin 1/12. Hallintomalli Nojaa omistajien väliseen perustamissopimukseen. Hallinnollisesti Auria sijoittuu Tyks-Sapa (=sairaalapalvelut) organisaatioon. Hallinnollinen ohjausryhmä, jonka jäsenet edustavat omistajia. Tieteellinen ohjausryhmä Tieteellinen neuvottelukunta (SAB) Toimintamuoto VSSHP on oikeushenkilö Liiketoimintamalli kehitteillä biopankin takana Sijoittuminen TY tilat Näytteiden fyysinen säilytys sekä Turussa että Porissa. Biopankkilain jälkeenkin otettujen ja potilaan biopankkisuostumuksen alaisten näytteiden tärkein näytteeseen liittyvien tietojen lähde on potilasrekisteri. Auria Biopankin näyte- ja tietorekisterin rekisteriselosteessa on listattu tietolähteet seuraavasti: Sukupuoli, syntymäaika, kuolinaika, kuolinsyy Diagnoosit: koodi, tyyppi, pvm Toimenpiteet: koodi, pvm Kuvantamistutkimukset: koodi, pvm, rakenteisesti ilmaistut löydökset Osastohoidot: alku- ja loppupvm, potilaan erikoisala

18 18 (67) Rahoitus Omistajat rahoittavat omistuksen mukaisessa suhteessa Käynnit; pvm, potilaan erikoisala Laboratoriomittaukset: arvo, tutkimuskoodi, vastauspvm, viitearvo. Näyte: käsittelyhistoria, näytetyyppi, kudos/elin, pyyntö, lausunto Sädehoitotiedot: koodi tai selite, annos, pvm Sytostaattiannokset: pvm, ATC koodit Toteutunut muu lääkehoito: pvm, annos, ATC koodi Tutkimukset ja mittaukset: pvm, tyyppi, koodi tai selite, arvo Verivalmisteet: tyyppi, määrä Ulkopuolista rahoitusta biopankilla on sekä TY:n (esim. SA-rahoitus) että VSSHP (Sitra ja Tekes) kautta. Tarkoituksena on hakea INKArahoitusta kansallisesti biopankkien yhteisen IT-kokonaisarkkitehtuurin ja siihen liittyvän markkinaekosysteemin kehittämiseen Ensijainen näytteiden lähde siirtyy koko patologian näytearkisto (vuodesta ). näytteitä noin henkilöstä. Tämän lisäksi urolologian klinikan seerumikokoelma, joka sisältää näytteen noin 2000 mieheltä, jotka ovat olleet vuosina PSAmäärityksessä Toistaiseksi toimilupaa lasten- ja vajaakykyisten osalta ei ole, mutta hakemus sekä Tukijalle että biopankki-ilmoituksen päivitys Valviralle on agendalla 2014 syksyllä. Tämän jälkeen myös suuria lapsiin kohdistuvia tutkimuskohortteja voidaan siirtää Auria Biopankkiin. Näytteiden omistus Tutkijoiden suhtautuminen Lähtökohtaisesti ko. Sairaanhoitopiiri ja biopankki omistavat näytteet Enemmistö positiivisia Sitoutuminen biopankkiin läpi linjan kaupungin johdosta yliopiston johtoon ja johtaviin tutkijoihin Henkilöstö 10 henkilöä mm oma IT-kehitys Biopankista vastaava Heli Salminen-Mankonen,

19 19 (67) henkilö Investointi (euroja, työpanoksia ei ole laskettu) Kulut vuosittain 2015 eteenpäin Visio kaupallisista/teollisuus -partnereista ja heille tarjottavista tuotteista Asiakasryhmät Tuoteajatuksia BBMRI-ERIC Kaupallistamissuunnitelmat biopankin johtaja Perustaminen 2 m suuruusluokka n /v Kaupunki maksaa biopankkiprofessuurin vuonna Lääketieteellisen tutkimuksen edistäminen tavalla, jossa tutkijoiden, luovuttajien ja yhteiskunnan etu kohtaavat Varsinais-Suomen ja Satakunnan sairaanhoitopiirien erikoisalojen mukaisesti biopankki tukee etenkin syöpä-, diabetes- sekä sydän- ja verisuonitautien tutkimusta Kansainvälinen lääketeollisuus Kotimaiset diagnostiikkayhtiöt Pk-sektori Dataa hyödyntävät yritykset Kudosarrayt IHC-analyysejä varten annotoituina niin, että sisältävät myös relevantit kliiniset tiedot. Voisi olla kaupan hintaan e/leike. Mukana BBMRI-ERIC:ssä BBMRI.fi:n välityksellä Markkinaekosysteemi rakennetaan kansallisesti, mutta sen toistaiseksi puuttuessa biopankki ja omistajaorganisaatioiden juristit hoitavat sopimukset. Yhteydenottoja kaupallisilta Kansallisen toimintaympäristön rakentaminen (STM:n biopankkikokonaisarkkitehtu urityö) Alustavien keskustelujen perusteella TEKES rahoittaisi mahdollisen osuuskunnan perustamis- ja liiketoimintasuunnitelmaa ja jatkossa suoraan syntyvää osuuskuntaa. Uusien verinäytteiden keruu ja taltiointi maksavat 7 /näyte; n 1.5 m /vuosi ylläpidon lisäksi Auria biopankilla on 5 CDA:ta kaupallisten rahoittajien kanssa mahdollisesti tutkimusyhteistyösopimuksiin johtavista hankkeista Biomarkkereiden discovery (syövät) Biomarkkerin ja/tai dg-testin validointi suhteessa fenotyyppiin, hoitovasteeseen tai prognoosiin Potilaiden rekrytointi kliiniseen kokeeseen BM-statuksen perusteella (mahdollista suostumuksen pohjalta) Käytettyjen hoitojen vaikuttavuuden arviointi suhteessa BMstatukseen (retrospektiivinen) IPR-strategia puuttuu (ratkaistaan osana INKA-platformia). Edellytys myös kaupallisille hankkeille, että kaikki tutkimustieto palautuu biopankkiin.

20 20 (67) Laajamittaisen liiketoiminnan edellytykset tahoilta tulee joka puolelta. Markkinointia ei tarvita. Koko Suomen kattava yhteinen IT- ja siihen liittyvä markkinaekosysteemi. Heli Salminen tarkastanut ja korjannut Maan kattava - yhteinen IPR-strategia - yhtenevät suostumuslomakkeet - yhtenevä IT-arkkitehtuuri Erityinen vahvuus on näytteiden luovuttajien osallistaminen siten, että he pystyvät Taltionista tarkistamaan mitä näytteistä heistä on taltioitu biopankkiin ja miten tätä näyteja siihen liitettyä tietovarantoa on käytetty. Myös kansalaisten tallentamaa elintapa ja muuta mittaustietoa voidaan siirtää biopankkiin. Tulevaisuudessa tullaan panostamaan myös kansalaisille suunnattuun palveluun. Auria biopankki tarjoaa kattavan fenotyyppitiedon (real life datan) yhdistettynä biologisiin näytteisiin THL:n biopankki Taulukko 5. THL:n biopankki Toimilupa DILGOM 2014 kokoelma kerätty suoraan biopankkiin Vanhojen aineistojen siirtoprosessi aloitettu: Valviran lupa ensimmäisen vaiheen aineistojen siirtoon (suuret väestöaineistot) julkisella tiedonannolla on. Eettisen toimikunnan käsittely menossa (pyydetyt korjaukset tiedonantoon arvioitavana) Pääomistajat THL aketit/thl-biopankk Hallintomalli Operatiivinen johtoryhmä Tieteellinen ohjausryhmä Toimintamuoto/ liiketoiminta Jo kauan sitten L Palotie esitetti ajatuksen, että THL omistaisi for profit-tytäryrityksen, jonka tehtävänä on kaupallistaa THL:n tutkimustoiminnan tuloksia. THL ei koe itseään liiketoiminnan harjoittajaksi mm imagosyistä (pelkää, että se Maksupalvelutoiminta (THL:lla oma maksuperusteasetus) ja Yhteisrahoitteinen toiminta EU-pilot; jäsenbiopankeista näytteet ja/tai tiedot, jotka EU maksaa EU-ohje: datasetti veloitetaan työtuntienpohjalta; DNA-eristys

21 21 (67) Sijoittuminen Rahoitus Ensijainen näytteiden lähde ja niihin liitetty tieto haittaa THL:ä kohtaan tunnettua myötämielisyyttä ja kansalaisten luottamusta) Kaavailtu liiketoimintamalli on sopusoinnussa BBMRI-ERICin kaavaileman Expert Centre mallin kanssa THL Helsinki Suunnitelmissa muuttaa THL:n Tilkanmäellä sijaitseva laboratoriorakennus näytehallintatilaksi, jonne siirretään biopankkinäytteet ja muut tutkimusnäytteet. THL budjettirahoitus sekä yhteisrahoitteisen toiminnan ja maksupalvelutoiminnan tuotot Väestökohortit, josta pitkä seuranta, kuten Finriskiaineistot, Terveys 2000/2011 ja Autoklinikka sta luovuttajasta on laadukas follow-up. Terveysseurantatietojen harmonisaatio on tehty näille kaikille unified medical language system standardisaatiota hyväksi käyttäen, joka soveltuu myös kliiniseen käyttöön Feno- ja genotyyppitiedot voidaan yhdistää relevantteihin rekistereihin, kuten Kela, suorien kulujen pohjalta (ei investointeja); ylläpitokulut voidaan laskuttaa, ei kuitenkaan vuokrakuluja; 7% overhead - Eurooppalaisten biopankkien näytteiden hinnoittelussa moninkertaisia eroja Akatemian myöntämistä investointirahoista edellytetään, että näillä rahoilla ostetuista laitteistoista ei sisällytetä investointikuluja pavelun hintoihin. Tutkijoille ja toisaalta liikelaitoksille voi olla eri hinnat Nykyhinnoittelu kattaa vain kolmanneksen näytehallintatoiminnan vuosittaisista kuluista! THL:n omistaa näytteiden prosessointilaitteistot, THL omistaa omien näytteidensä pakastinlaitteistot paitsi: FIMMin kanssa yhteinen säilytysautomaatti, joka on FIMMin tiloissa/ihan uusi Ulkopuolista rahoitusta biopankilla on toistaiseksi vähän. THL Biopankki mukana kahdessa H2020 infastruktuurirahoitushakemuksessa. Seerumia, plasmaa, DNA, RNA, eläviä soluja DNA-näytteet näytteen luovuttajalta (palvelu- ja yhteisrahoitteisella toiminnalla eristetty yhteensä luovuttajan DNA-näytteet, joista suurin osa THLn säilytyksessä) Omat tietojärjestelmät näytelogistiikalle- ja fenotyyppitiedoille; joissa tallennettuna myös tiedot mitä analyysejä on tehty. FIMM:N kanssa yhteistyössä tuotetaan koodi, luovutus ja suostumusrekisteri

22 22 (67) Näytteiden omistus Tutkijoiden suhtautuminen hoitoilmoitusrekisteri, epämuodostumarekisteri, lääkekorvausrekisteri, kuolinsyyrekisteri, väestörekisteri, sydäninfarktirekisteri, syntymärekisteri, syöpärekisteri Äitiysneuvolakohortin siirtämistä THL Biopankkiin harkitaan ( luovuttajaa). Vuonna 2015 siirretään vielä lukuisia aineistoja biopankkiin. Biopankki omistaa kaikki biopankkiin sijoitettavat näytteet Enemmistö positiivisia Henkilöstö 19 henkilöä (n. 15 htv) rakennusvaiheessa Biopankista vastaava henkilö sekä saatavuustietokanta -genotyyppidata erillisessä tietokannassa (FIMM yhteistyö); datamanagerit valmistelevat datasetit tilanteen mukaan; siis ei automatisoitu Palvelutoimintana tai yhteisrahoitteisena toimintana eristetään DNA-näytteitä THL:n lisäksi useille yliopistoille, sairaanhoitopiireille ja Folkhälsanille. Useiden toimijoiden näytteitä taltioidaan toistaiseksi maksutta (myös seeruminäytteitä) Aluksi paljon ennakkoluuloja. Arvostetun asiantuntijan kääntyminen biopankkitoiminnan kannattajaksi hälvensi ennakkoluuloja. Tieteellinen ohjausryhmä ottaa huomioon avaintutkijoiden hyödyntämisen (turtkimusyhteistyötä tarvitaan tiedon tulkinnassa ja jalostamisessa) mm oma IT-kehitys Sisältää palvelutoiminnan henkilöstön Anu Jalanko, biopankin johtaja Vastaa Biopankkilain 8 säädetyistä tehtävistä: - Säilytettävien näytteiden laadunvalvonnasta - Rekisterien ja tietokantojen ylläpitämisestä, yhdistämisestä ja suojaamisesta - Yksityisyyden suojan varmistamisesta näytteitä ja niihin liittyviä tietoja käsiteltäessä - Koodiavaimen säilyttämisestä ja käytön

23 23 (67) Investointi (euroja, työpanoksia ei ole laskettu) Kulut vuosittain 2015 eteenpäin Tutkimusalueet Visio kaupallisista/teollisuus -partnereista ja heille tarjottavista tuotteista Asiakasryhmät ei suuria laiteinvestointeja. Väestöaineistojen keräämiseen käytetään joka 5. vuosi 2 m. Näitä kenttäkuluja ei ole laskettu ym biopankkikuluihin n 1 m /vuosi rakennusvaiheen kuluja ( ); /v ylläpitokuluja (DNA prosessointi, varastointi jne) /j.t.v robotteja ym. laitteistoja Tutkimusalueet ovat väestön terveyden edistäminen, tautimekanismeihin vaikuttavien tekijöiden tunnistaminen, sairauksien ehkäisy sekä väestön hyvinvointia tai terveyttä edistävien tai sairaanhoidossa käytettävien tuotteiden ja hoitokäytäntöjen kehittäminen. puuttuu THL, HY (myös FIMM), Ty, Oy kohortit sekä pienempiä hankkeita, sairaanhoitopiirien tutkimusryhmiä (Suurin ulkopuolinen asiakas Folkhälsanin syntymäkohortti; DNA-eristys ja jakelu valvonnasta - Tiedonsaantioikeuden toteutumisesta - Muista tässä vastaavalle henkilölle säädetyistä tehtävistä Terveys 2000 kustannukset yhtä eristettyä DNA-näytettä kohti on 1200 käsittäen tutkimuksen suunnittelun, kohortin kokoamisen, datan keruun, DNA-eristyksen. Finriski 2012 keruuvaiheen kustannukset n. 350 / luovuttaja, sisältäen tutkimuksen suunnittelun, kohortin näytteiden keruun, prosessoinnin säilytysvalmiuteen sekä keruuvaiheen terveystiietojen keruun ja seeruminäytteiden baselineanalyysit. Henkilöstö, näyteprosessointi ja tietojärjestelmät. Omat laitteistot paitsi FIMM:n omistuksessa olevaa säilytysrobottia käytetään omien ja muiden akuuttikäytössä olevien näytteiden säilytykseen. Tutkimusalue palvelee THL:n lakisääteisiä tehtäviä, joihin kuuluu tutkia ja seurata väestön hyvinvointia ja terveyttä sekä harjoittaa alan tutkimus- ja kehittämistoimintaa väestön terveyden ja hyvinvoinnin edistämiseksi (kts tarkemmin THL biopankin toimilupa) Kansainvälinen lääketeollisuus tulevaisuudessa

24 24 (67) Tuoteajatuksia BBMRI-ERIC Kaupallistamissuunnitelmat Laajamittaisen liiketoiminnan edellytykset tutkimuksiin yhteisrahoitteisena toimintana tai maksullisena palvelutoimintana, FIMM myy säilytyspalvelua) Neuvontapalveluja aineistojen keräämiseen ja laaduntarkkailuun Taltiointi- ja laadukkaat DNAeristyspalvelut. DNA-eristykseen on jono, uusi robotti on hankittava vastaamaan palvelun kysyntää. 40 projektin aktiivisia aineistoja Biopankkien koodauspalvelu koko Suomea ajatellen (6 biopankkia) THL Biopankki sitoutunut BBMRI-ERIC yhteistyöhön Kehitteillä Yhteydenottoja kaupallisilta tahoilta tulee Suomen tarjoamat edut väestökohorttien käyttämiseksi esim lääkekehityskohteiden löytämiseksi eivät ole ikuisia ikkuna nyt! Koko Suomen kattava yhteinen saatavuusstietokanta, josta voi tarkastella kokoelmia. Uusien lääkekehityskohteiden tunnistus; esim loss-offunction-mutaatioiden tunnistamisen avulla Biomarkkereiden discovery Biomarkkerin ja/tai dg-testin validointi suhteessa fenotyyppiin, hoitovasteeseen tai prognoosiin (jos THL:n tiedot yhdistetään muihin rekistereihin) Potilaiden rekrytointi kliiniseen kokeeseen BM-statuksen perusteella (mahdollista suostumuksen pohjalta) Käytettyjen hoitojen vaikuttavuuden arviointi suhteessa BM-statukseen (retrospektiivinen) (muut rekisterit apuna) BM-epidemiologia THL koordinoi BBMRI.fi hanketta IPR-strategia puuttuu Edellytys, että kaikki tutkimustieto palautuu biopankkiin. Kilpailu kiristyy ja suuria hyvin karakterisoituja väestöjä tutkitaan monipuolisestti esim USAssa, jossa sekvenointirobotit tuottavat dataa sadoista tuhansista terveistä vuodessa Kansallinen yhteistyö luovutusehtojen yhtenäistämiseksi Eurooppalainen yhteistyö luovutus- ja IPR kysymyksissä. Kansallisesti htenäinen sähköinen luovutusyyntöasiakirja valmistelussa Kansallinen yhteistyö yhtenevien laatuohjeistusten saamiseksi (liittyy myös BBMRI-ERIC

25 25 (67) toimintaan) Tavoitteena yhtenäiset suostumuslomakkeet (Suostumusten hallinta tulevaisuudessa KanTajärjestelmässä) Yhtenevä IT-arkkitehtuuri, valmisteilla kansallinen biopankkien kokonaisarkkitehtuuri Anu Jalanko tarkastanut ja korjannut THL:n kohorttien kilpailuedut ovat edustava otos yli 18 vuotiaista; (osallistumisaktiivisuus hyvä, nyt luokkaa 60%, aiemmin 85%; esim UK Biobank rekrytoi vain 6% otoksesta) kattava fenotyyppidata tosin ei ihan sama Terveys 2000 ja Finrisk-kohorteissa; harmonisoitu unified medical language system mahdollisuus yhdistää data hetun avulla eri rekistereihin seurantatiedot olemassa kaikista kohorteista (kohortin iästä riippuen jopa 30 v). German National BB on juuri aloittanut tavoitteena henkilön otos. Näistä 40000:lle tehdään deep phenotyping MRI tutkimuksia myöten. Kestää kuitenkin 10v ennenkuin 10v seurantatiedot ovat olemassa! Käytettävissä oleva raha. Terveys2000 kustannukset yhtä eristettyä DNA-näytettä kohti on 1200 käsittäen tutkimuksen suunnittelu, kohortin kokoaminen, datan keruu, DNA-eristys. Kokonaisbudjetti ennen v 2011 uusintatutkimushetkeä oli M. Sen lisäksi DNA-sekvenointiin oli käytetty 2-3 M. German National BB budjetti on 130 M. Kohorttien keruu on THL:n ydinosaamista ja vahvuus. Riittääkö raha tulevaisuudessa? Niinpä yksityisen rahan saaminen mukaan tutkimuksen jatkumon takaamiseksi olisi tärkeää! Yhteiskunnan rahaa tutkimukseen käyttävillä tulisi olla velvoite tehdä yhteistyötä teollisuuden kanssa, jotta tutkimustulokset saataisiin konkreettisesti edistämään kansalaisten terveyttä Liiketoiminnan vauhdittajana on ilmeisimmin preventiivisen stratifioidun eli täsmälääketieteen kehittäminen (myös hoito ja dgx). Kilpailuetu ei ole ikuinen, koska esim USAssa investoidaan huomattavia summia suurien väestöotosten geenisekvenssien tuottamiseen ja tuotetun datan tulkitsemiseen kliinikoille ymmärrettävällä tavalla (the Resilience Project, Mount Sinai, NY, USA) THL tuottaa laatutuloksen. DNA-eristykseen on jono, uusi robotti on hankittava vastaamaan palvelun kysyntää 40 projektin aktiivisia aineistoja/ mm Helsingin yliopiston

26 26 (67) kaksoskohortti (Jaakko Kaprio). Biopankille hankkeilla ISO standardi; ohjeistus on eurooppalaisella tasolla. LIMS logistiikka toimii FHRB biopankki Taulukko 6. Suomen hematologinen rekisteri ja biopankki (FHRB) Toimilupa Näytepyyntöjä voidaan vastaanottaa 01/2015 alkaen. Pääomistajat Hallintomalli Toimintamuoto/ liiketoiminta Sijoittuminen Rahoitus Ensijainen näytteiden lähde ja niihin liitetty tieto Suomen Hematologiyhdistys, Suomen molekyylilääketieteen instituutti ja Suomen Punaisen Ristin Veripalvelu Omistajien kokous Hallintaryhmä (steering committee) Hallintaryhmä neuvottelee, pj allekirjoittaa Hankkii kaikki biopankkitoimintaan liittyvät palvelut akreditoiduilta toimijoilta (sairaalat, SPRV) Meilahti integrated biobank infrastructure MIBI, yhteistyösopimus Säilytys FIMMissä Biopankkinäytteet ovat osa potilaiden rutiinihoitoa, jonka kulut katetaan potilasta hoitavien yksiköiden toimesta (laboratoriobudjetti) Näytteet eläviä soluja, DNA, plasma ym ja kliin tieto 50 näyteputkea/potilas Kaikki taltioidaan nestetyppeen Laaja kansallinen yhteistyöhanke (SHY, SPR:n veripalvelu, FIMM, sairaanhoitopiirit). kattaa koko Suomen hematologiset sairaudet Tieteellinen neuvottelukunta (scientific board) IPR käytöstä ja hyödyn jakamisesta sovitaan etukäteen, kirjallisesti MTAlomakkeessa FIMMin kanssa yhteinen prosessointiautomaatti, joka on FIMMin tiloissa/ihan uusi Kaupallisista yhteistyösopimuksista merkittävää rahoitusta hematologisten sairauksien ennaltaehkäisyn, diagnostiikkan, hoidon ja seurannan tutkimiseen Kliininen tieto tallennetaan FHRB:n tarpeita varten rakennettuun ja räätälöityyn laaturekisteriin, johon annetut hoidot ja niiden vaikuttavuus kirjataan määriteltyjen

27 27 (67) kriteerien pohjalta strukturoidusti ja systemaattisesti. Ainutlaatuinen kliininen annotaatio! Näytteiden omistus Tutkijoiden suhtautuminen Biopankki omistaa Sitoutunut biopankin toimintaan Henkilöstö 3 henkilöä (?) mm. oma IT-kehitys Biopankista vastaava henkilö Investointi (euroja, työpanoksia ei ole laskettu) Kulut vuosittain 2015 eteenpäin Tutkimusalueet Visio kaupallisista/teollisuus -partnereista ja heille tarjottavista tuotteista Asiakasryhmät Kimmo Porkka, ylilääkäri, HYKS Syöpäkeskus (rekisterin rakentaminen) Koko investointi v 2008 alkaen Katetaan potilaskohtaisella biopankkimaksulla Hematologisten sairauksien ennaltaehkäisy, diagnostiikka, hoito ja seuranta. FHRB tarjoaa ainutlaatuisen näytteiden laadun ja niihin liitetyn kliinisen annotaation. Kattaa koko Suomen. Se haluaa olla mukana kehittämässä uusia syövän hoitomuotoja yhdessä akateemisten ja kaupallisten tahojen kanssa, koska se on ainut tapa edistää potilaiden hoitomahdollisuuksia. Toiminta on luonteva osa yksilöllistyvää lääkehoitoa potilaan molekulaarisen profiilin pohjalta. Kansainvälinen lääketeollisuus, akateemiset tutkimusryhmät Ostopalvelujen hinnat kattavat palvelun tarjoajien kulut ja investoinnit Tavoitteena on infrastruktuuri, jonka puitteissa potilaista kerätään systemaattisesti biologisia näytteitä, joihin liitetään kattava kliininen tieto molekulaarisine analyyseineen hoitaville lääkäreille helposti tulkittavassa muodossa. Tuote on FI ja siihen liitetty prekliininen tutkimus. Klinikassa on FI-lääkekokeiden tekemiseen soveltuva osasto. Myöhemmin mahdollisesti elävien potilasnäytteiden käyttö syöpälääkeherkkyyksien testauksessa.

28 28 (67) Kaupallistamissuunnitelmat Markkinointi tapahtuu henkilökohtaisten suhteiden avulla perustuen track recordiin Biopankille tuloutuvat maksut käytetään FHRBbiopankkitoiminnan edelleen kehittämiseen Taustatoimijat solmineet useita kaupallisia sopimuksia Kimmo Porkka tarkistanut ja korjannut Vahvuudet - Näytteiden laatu ja niihin liitetty kliininen annotaatio. Kattaa koko Suomen. Uusien lääkkeiden kehittämisessä olennainen prekliininen osaaminen. Henkilökohtaiset suhteet lääketeollisuuden päättäjiin. - Yhteistyö kaupallisen kumppanin kanssa nähdään mahdollisuutena: Jos jotenkin haluaa saada aikaan konkreettisesti potilaita hyödyttäviä tuloksia, paras tapa on olla mukana kehittämässä uusia lääkkeitä. Tutkimus kaupallisen tahon kanssa altistetaan eettisen tmk:n käsittelyyn. Tmk:n puheenjohtaja edustaa potilasjärjestöä. - Viiden vuoden kuluttua todennäköisesti maailman suurin hematologisten maligniteettien biopankki. Biopankin kulut: Yhden potilaan näyte maksaa 453 sisältäen näytteen oton, kuljetuksen, fraktioinnin ja biopankkisäilytyksen 5-7v. Perjantailisä on 157 /näyte. 4.2 Suomalaiset toimiluvan hakua valmistelevat biopankit HUS:n biopankki Taulukko 7. Academic Medical Centre Helsinki (AMCH) biopankin kuvaus Toimilupa Vuoden 2015 alusta (lausuntopyyntö TUKIJAlle jätetty, lupa-anomus Valviralle valmisteilla) Työryhmän puheenjohtajana toimii Markku Mäkijärvi (HUS:n johtajaylilääkäri) HUBBIOBANK (urologiset näytteet), johtaja Antti Rannikko, perusteilla. Tukijan puoltava lausunto on olemassa; lupaanomus jätetty Valviralle. HUB Biopankki tullaan yhdistämään AMCH Biopankkiin vuoden 2015 aikana. Pääomistajat HUS Muut perustajajäsenet (Helsingin yo ja muut HYKS erva-alueen

29 29 (67) Hallintomalli Toimintamuoto/ liiketoiminta Biopankin sijainti Rahoitus Suunniteltu hallinnollista sijoittamista HUSLAB:iin siten että omistajana HUS:illa olisi mandaatti tehdä sopimuksia koskien biopankkitutkimusta. Hallintoa ohjaa HUS:n johtajaylilääkärin vetämä ohjausryhmä. Liiketoimintasuunnitelma auki Biopankkiin otetaan tutkimusryhmien näytteitä sekä erilaisten projektien näytteitä, joiden kanssa tehdään sopimus biopankkiin liittymisestä. Hallinnollisesti HUSLAB:ssa Näytesäilytys FIMMissä Mahdollisesti biopankkiin siirrettävien diagnostisten arkistonäytteiden osalta säilytys HUSLAB:ssa Perustajaorganisaatioiden rahoitus käynnistysvaiheessa Luovutuksista ja muusta ulkoisesta tutkimusrahoituksesta saatava rahoitus asteittain lisääntyvää sairaanhoitopiirit (Kymenlaakson sairaanhoito-ja sosiaalipalvelujen kuntayhtymä, Carea ja Etelä- Karjalan sosiaali- ja terveyspiiri Eksote) käyttävät päätösvaltaa ohjausryhmän kautta Rahoitus jaetaan suunnitelman mukaan HUS:in, HY:n, Carean ja Eksoten välillä päätösvallan mukaisessa suhteessa. Biopankkitoiminta on non-profit toimintaa FIMMin kanssa yhteinen prosessointiautomaatti, joka on FIMMin tiloissa/ihan uusi Ulkopuolista rahoitusta toistaiseksi HUB:lla TEKES-rahoitusta ad 6/2015 Ensijainen näytteiden lähde ja niihin liitetty tieto Näytteiden omistus Biopankkiin ei olla keräämässä näytteitä kaikilta HUSin ja muiden sairaaloiden potilailta eikä kaikkia diagnostisia näytteitä, vaan biopankkikokoelma karttuu ensi vaiheessa hyväksyttyjen projektien puitteissa. Patologien vanhojen näytteiden osalta tehdään päätös myöhemmin Biopankki omistaa näytteet, ellei näytteitä biopankkiin siirtävän tahon kanssa muuta sovita DNA, plasma, virtsa urologisilta HYKS:ssä hoidetuilta potilailta ja biopankin rekisteriin sisältyvä kliin tieto HUB= DNA, plasma, kudosnäytteet ja näihin liitetty kliininen tieto (kaiken eri paikoissa kerätyn tiedon saannissa on haasteita; esim sädehoitotiedot) Biopankkiin otetaan yksittäisten tutkijoiden ja tutkimusryhmien näytekokoelmia. Niiden luovutuksesta

30 30 (67) Tutkijoiden suhtautuminen Henkilöstö Biopankista vastaava henkilö Varautuneisuutta, mutta moni kliininen tutkija kiinnostunut tulemaan biopankkiin Suunnitteilla 5-6 henkilöä käynnistysvaiheessa Tällä hetkellä Tuomas Mirtti, erikoislääkäri, dos. HUSLAB biopankkitutkimukseen päätetään yhdessä sovittavien kriteerien mukaan, lainsäädäntö huomioiden Tällaisia kokoelmia voi olla paljon. mm. Biopankin johtaja, laatuvastaava, oma IT-kehitys Investointi (euroja, työpanoksia ei ole laskettu) Kulut vuosittain 2015 eteenpäin Tutkimusalueet/- toiminnan tavoitteet Visio kaupallisista partnereista ja heille tarjottavista tuotteista Investointivaraus ollut HUS:lta vuosille , Vuonna Arvioidut kustannukset vuoden 2015 osalta ovat noin 1milj.. Tukee alueella tehtävää translationaalista eli niveltävää tutkimusta sekä verkostoituu kansallisten ja kansainvälisten biopankkien kanssa. Tavoitteena on tarjota sekä aiemmin kerättyjä näytekokoelmia (retrospektiiviset kokoelmat) että uusia, diagnostiikan, hoidon ja seurannan yhteydessä otettavia näytteitä (prospektiiviset kokoelmat) eettisesti hyväksyttäviin tutkimushankkeisiin. Diagnostiikkaa kehittävät yritykset, lääkehoitoa kehittävät yritykset. Näyte- ja tietomateriaalia riittävien laatukriteerien mukaisesti kerättynä. Tutkimusyhteistyösopimukset FIMM:ssä tilat ja tietojärjestelmät ja säilytysrobotti kustannettu osittain EU:n kehittämisrahoista BBMRI kuluina. Näistä tiloista AMCH biopankki maksaa käyttökorvauksia Biopankki tukee myös ervaalueen ja yliopiston tutkimusstrategioiden toteutumista. Biopankin näytteillä tehtävän tutkimuksen tulokset tulevat hyödyttämään suomalaisten potilaiden diagnostiikkaa ja hoitoa. Biopankki toimii yhteistyössä mm. sairaanhoitoyksiköiden potilaiden (esim. syöpätaudit, sydän- ja keuhkosairaudet) hoitoon ja tutkimukseen osallistuvien klinikoiden ja tutkimusryhmien kanssa. Asiakasryhmät Akateemiset tutkijat, yritykset Myös yhteistyö suomalaisen ja kansainvälisen lääketeollisuuden kanssa tavoitteena Kaupallistamissuunnitelmat Yhteiset hankkeet BBRMI.fi biopankkien kanssa Liiketoimintapilotteja mm. INKAhankkeisiin suunnitteilla /Tuomas Mirtti, HUSin ja HY:n lakimiehet tarkistaneet

31 31 (67) Vahvuudet 1/3 Suomen väestöpohjasta, keskitetty julkinen sairaudenhuolto ja tiivis sairaalayliopistoyhteistyö. Korkealuokkaiset näytteet, akkreditoidun kliinisen laboratorion kautta. Kattavat kliiniset tiedot. Vahva tutkimusosaaminen yliopistossa. Muita Suomessa suunnitteilla olevia biopankkeja (Tampere, Oulu, Kuopio, Jyväskylä) voidaan tällä hetkellä pitää pieninä toimijoina (Taulukot 8-11). Niiden kaikkien päämääränä on saada toimilupa vuoden 2015 aikana. Varsinaista liiketoimintasuunnitelmaa ei ole millään näistä biopankeista. Näytteiden varastointia ja mahdollisesti käsittelyä pidetään yhtenä mahdollisena tulolähteenä. Kaupallisen toiminnan toivotaan kattavan toiminnasta aiheutuvat kulut ajanjaksolla Kuopion seudun biopankki Taulukko 8. Kuopion seudun (KYS) biopankin toiminnan kuvaus (7/2014) Suunniteltu toiminnan alkaminen Tammikuu 2015 Pidetään investointina tulevaisuuteen Pääomistajat SHP 50% Yliopisto 25 % Muut omistajat muut SHP:t (Mikkeli, Joensuu, Savonlinna) yhteensä 25% Toimintamuoto ja sijainti Liikelaitos -> osa KYSkuvantamiskeskusta Sairaalan organisaatiossa (taseyksikkö) Sijoittuminen Nykyiset KYS:in tilat Tulevaisuudessa uudisrakennus (KYS) -> saneerattaviin tiloihin v Ensijainen näytteiden lähde Näytteiden omistus Tutkijoiden suhtautuminen Henkilöstö Biopankista vastaava henkilö Investointi (euroja, työpanoksia ei ole laskettu) Patologian näytteet -> näillä aloitetaan + vanhat pat. näytteet Biopankki omistaa kaikki näytteet Enemmistö positiivisia Nyt alkuvaiheessa: Projektipäällikkö, Laatuvastaava, IT asiantuntija Veli-Matti Kosma, patologian ylilääkäri > ESR/EAKR hankkeen kokonaisbudjetti n (50 % laitteet ja Myöhemmin 6-7 henkilöä toistaiseksi EAKR/ESR rahaa

32 32 (67) Investointi vuosittain 2015 eteenpäin Visio kaupallisista/teollisuuspartnereista ja heille tarjottavista tuotteista ohjelmat, 50 % henkilöstömenoja) n /v Break even kulujen ja tuotojen suhteen v 2017???? Taulukko tarkastettu toimijan edustajan toimesta/esko Vanninen Oulun seudun Borealis-biopankki Taulukko 9. Oulun seudun (OYS) Borealis-biopankin toiminnan kuvaus (6/2014) Suunniteltu toiminnan alkaminen Pääomistajat Muut omistajat Toimintamuoto ja sijainti Sijoittuminen Ensijainen näytteiden lähde Näytteiden omistus Tutkijoiden suhtautuminen Henkilöstö Vuodenvaihde 2014/2015 OYS n 50%, Oulun yliopisto n. 28% lopullisen osuuden näiden osalta päättämättä Nordlab: Erva alueen yhteinen laboratorio 10%, Omistajien yhteisorganisaatio, päätökset kuntalain mukaan Patologian laboratorioiden näytekokoelmat Biopankki Epävarmuutta, Oikeudet? projektipäällikkö (tp 50%) aloittaa Kainuun shp, Lapin shp (Rovaniemi), Länsi-Pohjan shp (Kemi), Keski- Pohjanmaan shp (Kokkola) kukin 3% Sairaalan tai yliopiston tilat Prospektiivinen näytekeräys, tutkimusprojekteja ja visio kaikkien potilaiden näytteet biopankkiin Tutkijoiden näytteiden säilyttäminen palvelutoimintana (ei liiketoimintaa) Myöhemin mm laboratoriohoitajan, sihteerin ja IT-asianuntijan työpanoksia yhteensä n 3 tp Biopankista vastaava henkilö Investointi n Tekes ja ja

33 33 (67) (euroja, työpanoksia ei ole laskettu) Investointi vuosittain 2015 eteenpäin Visio Ei ole (vain teollisuus) kaupallisista/teollisuuspartnereista ja heille tarjottavista tuotteista Taulukkoa ei ole tarkastettu toimijan edustajan toimesta omistajien vastarahaa n n /v Break even Alustavaa kiinnostusta teollisuuden puolelta osoitettu Tampereen seudun biopankki Taulukko 10. Tampereen seudun (TaYS) biopankin toiminnan kuvaus (7/2014) Suunniteltu toiminnan alkaminen Tammikuu 2015 Pidetään investointina tulevaisuuteen Pääomistajat SHP 50% Yliopisto 40 % Muut omistajat muut SHP:t (Seinäjoki, Lahti, Hämeenlinna) yhteensä 10% 1 edustaja/omistaja, päätökset alistetaan omistajien johtaville elimille Toimintamuoto ja sijainti Taseyksikkö Sairaalan organisaatiossa/tiedekeskus Sijoittuminen Nykyiset FimLab:in tilat Syksyllä 2016 yliopiston uudisrakennus Arvo 2 Ensijainen näytteiden lähde Näytteiden omistus Tutkijoiden suhtautuminen Henkilöstö Prospektiiviset tutkimusnäytteet (prostataja rintasyöpä DM, ateroskleroosi ja rokotedata) Biopankki omistaa näytteet (tutkijalla ensisijainen oikeus niin kauan kuin tutkimusprojekti on käynnissä) Enemmistö positiivisia Kehittämispäällikkö (biopankista vastaava henkilö) 100%, lääketieteellinen johtaja yosivuvirka 50% (vastaa kaupallistamisesta), IThenkilö 50%, (tutkimuskoordinaatori, tutkimushoitaja, patologi yhteensä 100%) Signaalidata myös mahdollista Muiden näytteiden säilytys kaupallisena palveluna mahdollista

34 34 (67) Biopankista vastaava henkilö Investointi (euroja, työpanoksia ei ole laskettu) Investointi vuosittain 2015 eteenpäin Liiketoiminta Visio kaupallisista/teollisuuspartnereista ja heille tarjottavista tuotteista Sairaalan tietojärjestelmä Kimmo Savinainen, kehittämispäällikkö n Tulevien omistajien rahaa n /v Break even kulujen ja tuotojen suhteen v 2019 Näytteenotto, keruu, säilytys, datan luovutus ja lisensointi???? Potti mahdollistaa tietojen poiminnan sairaalan tietojärjestelmästä tutkimustietokannaksi Taulukko tarkastettu toimijan edustajan toimesta/matti Salo Geneosin tekstinkäsitelyjärjestelmää ei ole kehitetty eteenpäin Jyväskylän seudun biopankki Taulukko 11. Jyväskylän seudun biopankin toiminnan kuvaus (8/2014) Suunniteltu toiminnan alkaminen Valviralle ilmoitus kesällä 2015? (TUKIJAlle lausuntopyyntö syksyllä Dokumentteja viimeistellään) Pääomistajat KSSHP 70% Ohjausryhmä, jossa vähintään 4 jäsentä. Pj/KSSHP ja vara pj/jy Muut omistajat Ei Toimintamuoto ja sijainti KSSHP:n osa ja sijainti ainakin alkuvaiheessa patologian vastuuyksikössä Sijoittuminen KSSHP:n organisaatio. Aloitusvaiheessa KSSHP:n patologian vastuuyksikkö Ensijainen näytteiden lähde Näytteiden omistus Patologian näytevarasto mahdollisesti vuodesta 1992 alkaen, josta kliiniset tiedot sähköisessä muodossa Biopankki Investointi tulevaisuuden potilashoitoon Jyväskylän yliopisto 30 % (Näiden välinen sopimus, jossa pyritään biopankin perustamiseen) KSSHP:n hallinto- ja johtosäännön alainen Suunnitelma ottaa verinäyte myös niistä, joista tulee patologian näyte. Myöhemmin mahdollisuus laajentaa kaikkiin potilaisiin (nyt ei resursseja)

35 35 (67) Tutkijoiden suhtautuminen Henkilöstö Biopankista vastaava henkilö Investointi Investointi vuosittain 2015 eteenpäin Visio kaupallisista/teollisuuspartnereista ja heille tarjottavista tuotteista Pääsääntöisesti myönteinen Työryhmä jossa henkilöitä KSSHP:n ja JY:n organisaatioista, Sairaalasolubiologi 100% JY:n solu -ja molekyylibiologian professori, joka on myös KSSHP:n patologian sivuvirkainen osastonylilääkäri n (KSSHP ja JY) sisältää vain työpanokset Alle (KSSHP ja JY),työpanoksia ja muut investoinnit Alkuvaiheessa KSSHP:n ja JY:n tutkijaryhmät. Omakustannushinta Taulukko tarkastettu toimijan edustajan toimesta/teijo Kuopio Tutkijat etusijalla. Biopankin tutkimusalue kattaa kaikki omistajaorganisaatioiden kattamat terveyden- ja sairaanhoidon alueet sekä terveystieteellisen, liikuntafysiologisen ja liikuntalääketieteellisen tutkimuksen Auki, hyödyntää KSSHP:n organisaatiota. Sairaalasolubiologi 100% jatkaa Break-even??? Kaupalliset, kyllä. Pyrkimys yhteistyöhön tässä muiden suomalaisten biopankkien kanssa

36 36 (67) Kuva 6. Biopankeissa biopankkitutkimusta varten käytettävissä olevien näytteiden määrä 4.3 Ympäristö - ja PEST analyysin yhteenveto, Suomi Poliittinen Yksilöllistyvä hoito ymmärtävätkö poliittiset päättäjät sen mukanaan tuomat mahdollisuudet johtanee hoidon tehostumiseen ilman kustannusten lisäystä; mahdollisuus kulujen säästöön Biopankkilaki on edistyksellinen Rekisterilainsäädäntö ei ole synkroniassa biopankkilain kanssa Taloustilanne voi luoda todellisia edellytyksiä private-public kumppanuuksien toteutumiselle kun muu rahoitus pienenee Kansallinen laaturekisteri on välttämätön. Nykyisellään valitut hoidot ja niiden teho kirjataan sairauskertomuksiin epäyhtenäisesti jos ollenkaan. Eli käytännössä hoitojen vaikuttavuutta ei Sosiaalinen Suomalainen väestö luottaa biopankkeihin ja on halukas antamaan niihin näytteitä Biopankkitutkimus tehostaa hoitokäytäntöjä Johto- ja tutkimuskulttuuriin syvään juurtunut varautuneisuus liiketoiminnan harjoittamiseen (voiko verovaroin kerättyjä kokoelmia hyödyntää liiketoiminnassa?)

37 37 (67) pystytä mittaamaan! Ekonominen Yleinen talouskehitys heikennee ja heijastuu suoraan kuntien ja sitä kautta myös kuntayhtymien talouteen (SOTElainsäädäntö?) Paine leikata sairaaloiden tutkimusbudjettia (EVO) jatkuu edelleen Biopankkien infra rakennetteva julkisin varoin. Ilman infraa biopankkien potentiaalia ei voi hyödyntää HS uutisointi 19.8 biopankkien liiketoimintamahdollisuuksista luo odotuksia biopankkeihin liittyvistä suurista liiketoimintamahdollisuuksista Teknologinen Geenitiedon analytiikan (proteomiikan) kehittyminen viimeisten 10 vuoden aikana on johtamassa siiheen, että vasta nyt on todellinen mahdollisuus hyödyntää biopankkien antamia mahdollisuuksia (genomiikka, bioinformatiikka, IT) Omiikat mahdollistavat sairauksien aiempaa tarkemman diagnostiikan, jonka pohjalta hoidot tarkentuvat paremmin tehoaviksi oikein valitussa kohdepopulaatiossa (personalized medicine) 5. SWOT - analyysi Vahvuudet Heikkoudet Biopankkilaki on edistyksellinen Biopankkitoiminnalle on kansalaisten tuki (TALTIONI mahdollistaa oman näytteen seuraamisen) Toimiluvan saaneilla biopankeilla kullakin selkesti oma toiminta- profiilinsa Biopankkien liiketoiminta on käynnistymässä, mikä tuo kokemusta ja referenssiä Suomi on BBMRI-ERICin jäsen. Yhteistyöprojektit BBMRI n kanssa käynnissä. Potentiaalia yhdistää biopankkien tiedot muihin rekistereihin, kuten esim. KELAn tietokantoihin Syöpäpainotteiset kokoelmat edellyttäen että fenotyyppitieto on vahva-- onkologiaboomi Näyte- ja tietokokoelma ei ole kokonaisuudessaan biopankkihallinnon alainen Lukuunottamatta THL:n ja FHRB:n biopankkeja näytekokoelmat perustuvat patologian näytteisiin (pääasiassa parafiiniin taltioidut kasvaimet) Liiketoimintasuunnitelmat puuttuvat Yhtenäisen IT-järjestelmäratkaisun puuttuminen Resurssointi biopankkien kehittämisessä on varsin niukkaa ja lyhytjänteistä kansainväliseen toimintaan verratttuna Kansainvälinen markkinointiosaaminen on suppeissa käsissä (kontaktit asiakkaiden päättäjiin) Tutkimuksellinen ja kaupallinen biopankkien hyödyntäminen vaatii toiminnan

38 38 (67) Opinion leader it markkinoimassa uutta toimintatapaa kehittämisessä erilaisia fokuksia. Onko tämä ymmärretty? Tutkimuksen ja kehitystoiminnan hallinnoinnista vastaa 3 ministeriötä Mahdollisuudet Uhat Liiketoiminnan pohjana Suomi biopankki todellinen mahdollisuus. Takaisi yhden luukun periaatteen asiakkaalle. Tekes haluaa panostaa biopankkeihin mm INKA platformin kautta Toimintatapojen standardointi osana BBMRI.fi työtä Suomen biopankkitoiminnan kansainvälisen tunnettuuden lisääminen BBMRI-ERICin kautta BBMRI-ERICin Expert Centre malli voi toimia siltana liiketoiminnan kehittämiseen Kliinisen tiedon standardointi - SNOMEDprojekti (globaali) Ulkomaisen lääketeollisuuden Suomen tytäryhtiöt haluavat olla mukana fasilitoimassa suomalaisen tutkijan ja pääkonttorin kontaktia tutkimusyhteistyön aikaansaamiseksi SWOTtiin listatut asiat on pyritty esittämään tärkeysjärjestyksessä Jos suostumuslomakkeet eivät ole identtisiä, on mahdollista, ettei suomalaisten biopankkien tietoja voida ongelmitta yhdistellä Suomi biopankki -toiminnaksi Biopankkitutkimuksen määrittely suhteessa kenellä on mandaatti solmia sopimuksia. Rajankäynti tehtävä osaamiskeskusten ja biopankin välillä. Saattaa aiheuttaa hankaluuksia asiakkaan kannalta. Biopankkitoiminnassa kilpaillaan kansainvälisesti Ilman liiketoimintastrategiaa ja asiantuntevia liiketoiminnan kehittäjiä liiketoimintapotentiaali jää hyödyntämättä Hinnoittelu omakustannuspohjaiseksi (mielletty moraalinen velvoite?) estää liiketoiminnan 6. Biopankkien liiketoiminnan edellytykset 6.1. Teollisuuden tarpeet Tausta lääketeollisuuden kiinnostukselle Lääketeollisuuden vahvuudet ovat kemiassa (lääkemolekyylien suunnittelu ja synteesi) sekä kliiniisessä tutkimuksessa. Sen sijaan se tarvitsee kumppaneita tautimekanismien ja perusbiologian selvittämiseksi. Akateemiset tutkijat puolestaan ovat vahvoja tautien biologian selvittäjinä. Lääkekehityksen onnistumistodennäköisyyys on ollut historiallisesti huono, koska perusbiologiaa ei ole tunnettu eivätkä käytössä olevat kokeelliset mallit

39 39 (67) välttämättä ole ennustaneet tehoa ihmisessä. Edellä mainituista syistä lääketeollisuus hakee enenevästi akateemisista tutkimuslaitoksista osaamista, joka on synergiassa sen tavoitteiden kanssa. Perusbiologiaa kartoittava tutkimus on usein luonteeltaan avointa tutkimusta ( no strings attached ), prekompetitiivista, jossa tulokset julkaistaan eivätkä tulokset johda patentteihin. Tutkimuslaitos useimmiten edellyttää tulosten julkaisemista ja tulosten (data and results) palauttamista kohortin omistajan (biopankin) käyttöön. Teollisuus valitsee alansa ehdottomia tieteellisiä huippuja yhteistyökumppaneikseen. Genomiikka ja muut omiikat ovat jo tähän mennessä tuottaneet merkittävän määrän tietoa tautien perusbiologiasta uusien lääkkeiden kehittämisen pohjaksi ja lääkkeiden aiempaa paremmaksi kohdentamiseksi niistä hyötyville, erityisesti syövän hoidossa. Tutkimusboomi tältä osin jatkuu aktiivisena ( Biomarkers--Advanced-Technologies-and-Global-Market-( ).html). Esimerkkinä perusbiologiaa merkittävästi valottavista public-private hankkeista mainittakoon kansainväliset syöpägenomien sekvenssointiprojektit (International Cancer Genome Sequencing Initiative ja The Cancer Genome Atlas TCGA ( Ne ovat tähän mennessä tuottaneet täydelliset sekvenssitiedot n. 50 eri syövästä. Lääkevastetta voidaan tutkia vain potilailla. Retrospektiivisenkin tutkimuksen toteuttamiseksi tarvitaan kliininen yhteistyökumppani, joka pystyy tarjoamaan tutkimuksen käyttöön hyvin karakterisoitujen potilaiden erilaisia näytteitä ja monipuolisen kliinisen tiedon (biopankki). Teollisuutta kiinnostavan biopankkitutkimuksen edellytyksenä on näytteiden korkea laatu ja laadun asianmukainen dokumentointi sekä näytteisiin liitetty systemaattinen tieto annetuista hoidoista ja niiden tuottamasta hoitovasteesta. Näytteistä tehtävä molekulaarinen profilointi (Biomarkkeri) suhteutettuna hoidosta saatavaan hyötyyn muodostaa pohjan diagnostisille testeille, joiden avulla lääkkeen kohderyhmä tunnistetaan. Jotkut yritykset eivät lähde kehittämään lääkettä ennen kuin on olemassa tietoa biomarkkerista, jonka avulla hoito osataan kohdentaa. FDA:n mukaan kaikille uusille myyntiluvan hakuvaiheessa oleville syöpälääkkeille on olemassa tällainen biomarkkeri Tarve biopankkien väestökohorteille Väestökohorteja voidaan käyttää uudenlaisten kliinisten kokeiden suunnittelemiseksi/ potilaiden rekrytoimiseksi.

40 40 (67) a. Kliiniseen kokeeseen rekrytoidaan väestökohortissa identifioituja henkilöitä (fenotyyppi ja genotyyppi tiedossa). b. Väestökohortin pohjalta voidaan luotettavasti ennakoida, mikä kiinnostavan genotyypin frekvenssi on ja siltä pohjalta arvioida, mikä työ sopivan kohortin keräämiseen liittyy (jos lähdetään fenotyypistä liikkeelle genotyyppiä tuntematta). Lääketargettien tunnistamiseksi. Tämä ajatus oli poissa teollisuuden agendalta kauan mutta on nyt jälleen kova juttu johtuen uusista oivalluksista koskien kansantauteja. Esim väestökohortista identifioidaan henkilöitä, jotka altistavista tekijöistä huolimatta eivät sairastu eli heillä on taudilta suojaava geeni. Tällaisia ovat esim protective loss-offunction mutaatiot. Finnrisk-kohortista löytyy lipoproteiini A (LPA) -geenin knock-outeja, myös homozygootteja (Lim ym. 2014). Nämä henkilöt ovat täysin terveitä eli kyseisen geenin poissulkeminen ei pidä sisällään haittavaikutuksia. Lääkkeen tavoite on silloin aiheuttaa sairaille kyseisen geenin lääkkeellinen knock-out ja sitä kautta hoidollinen hyöty. Suomalainen väestö on houkutteleva kyseisten loss-of-function-mutaatioiden tunnistamiselle, koska väestön geneettinen yhdenmukaisuus pienentää tarvittavaa otoskokoa. Väestökohorttien seeruminäytteet soveltuvat diagnostisen yrityksen tarpeisiin, kun he validoivat prediktiivistä biomarkkeria mittaavan testin soveltuvuutta haluttuun tarkoitukseen. Hanke edellyttää väestökohortin tietojen yhdistämistä sairaaloiden tietokantoihin sen selvittämiseksi, ketkä kohortista ovat sairastuneet ja milloin suhteessa näytteen oton ajankohtaan. Näytteitä tulisi olla ennen sairastumista ja kun tauti on puhjennut Tarve sairaalabiopankkien näyte- ja tietokokoelmille Lääkeyritykset tarvitsevat monenlaista real world dataa, jota voidaan saada biopankkitutkimuksella. Sairaaloiden biopankkeja tarvitaan biomarkkerien (BM) löytämiseksi seuraaviin käyttötarkoituksiin (Bayer Pharma, AG) a. prediktiiviset BM eli paljonko jossain populaatiossa on tietylle BM:lle positiivisia henkilöitä? Miten nämä ovat respondoineet käytössä oleville hoidoille? b. prognostiset BM eli potilasryhmien erottelemiseksi ennusteen mukaan; esim sellaisten prostatasyöpäpotilaiden erottelu jotka eivät tarvitse hoitoa sellaisista jotka tulee hoitaa agressiivisesti. c. farmakodynaamiset BM eli BM in pitoisuus on suhteessa lääkevasteen

41 41 (67) suuruuteen. Mahdollisesti ko BM soveltuu surrogaattimittariksi kliiniselle vasteelle. d. hoidon kohdentamiseksi soveltuvat BM Sairaalabiopankkien näytteet soveltuvat diagnostisten testien kehittämiseen olettaen että haluttua näytetyyppiä on kokoelmissa Yhteenveto lääke- ja diagnostiikkateollisuuden biopankeille asettamista vaatimuksista Kokoelma on näytteiden osalta laadullisesti dokumentoitu ja kunnossa (laatujärjestelmät) Toimintaa ohjaavat SOPit Näytteisiin on liitettävissä kaikki relevantti kliininen tieto. Ilman kliinistä tietoa biopankki on roskapankki Toiminta täyttää eettiset ja regulatoriset määräykset Kiinnostuksen kohteena olevaan näytekokoelmaan liittyy laadukas tutkimustraditio, joka tekee kokoelmasta mielenkiintoisen, ehkä ainutkertaisen ja kiinnostavan teollisuuden kannalta. Kokoelmassa on niitä näytetyyppejä, jotka tarvitaan tutkimukselliseen kysymykseen vastaamiseen (esim tuorekudos; plasma jne) Teollisuuden intressit huomioidaan ja ymmärretään solmittaessa sopimusta tutkimuslaitoksen/-ryhmän kanssa Biopankkien kilpailukyky liiketoiminnan näkökulmasta Biopankkilaki Suomen biopankit tukeutuvat biopankkilain kolmeen pääperiaatteeseen o toiminta on valvottua ja ammattimaista, o luovuttajan oikeudet tulee turvata ja o näytteitä voidaan käyttää laajan suostumuksen periaatteella biopankin toimialan mukaiseen lääketieteelliseen tutkimukseen. Biopankit kehittävät yhteisiä toimintamalleja ja yhteensopivia tietojärjestelmiä, jolloin tutkijoille suomalaiset biopankit näyttäytyisivät yhtenä virtuaalisena biopankkina (kts BBMR.fi alempana).

42 42 (67) Luovuttajan kannalta tärkeät asiat on huomioitu suomalaisten biopankkien toiminnassa o oikeus päättää näytteiden käytöstä, o yksityisyyden suoja, o varmuus siitä, ettei näytteiden alkuperäinen käyttötarkoitus vaarannu, ja oikeus tiedonsaantiin taataan (Taltioni). Luovuttajalla on oikeus tietää muun muassa, mihin näytteitä on käytetty, minkälaista terveydentilaa koskevaa tietoa näytteestä on määritetty ja mikä on tiedon merkitys Maakohtaiset vahvuudet o vanhojen näytteiden käyttöoikeus ilman erillisiä suostumuksia o näytekokoelmien edustavuus oli sitten kyse väestökohorteista tai potilasaineistoista o biopankkitietojen yhdistäminen muihin rekistereihin henkilötunnuksen avulla. Jos tämä lain sallima mahdollisuus jää teoreettiseksi, häviämme kilpailijoille. Esim Tanskassa ja Norjassa rekisteritietoja on helpompi yhdistää biopankkitietoihin kuin Suomessa. o mahdollisuus ottaa yhteys näytteen luovuttajaan esim pyytämällä häntä osallistumaan kliiniseen kokeeseen (suostumuslomakkeeseen kirjattu pyyntö, johon luovuttaja ottaa kantaa) Kilpailukyky rakennetaan omien vahvuuksien varaan Kansainvälisessä kilpailussa selvitään tukeutumalla omiin vahvuuksiin, jotka on käännettävä markkinoitaviksi tuotteiksi. Paras kriteeri väitettyjen vahvuuksien ja kilpailuetujen uskottavuudelle ovat toteutuneet kaupalliset sopimukset ja niiden rahallinen arvo. Oman biopankin kilpailuedut riippuvat aina näytteisiin liitetyn fenotyyppitiedon määrästä, laadusta ja monipuolisuudesta. Antaako kerätty fenotyyppitieto mahdollisuuden vastata tutkimushankkeessa esiinnostettuun kysymykseen? Annetut hoidot ja hoitovasteet tulee olla systemaattisten kriteerien mukaan kirjattuina. Näytteiden laadun ja laadun tarkkailun tulee täyttää teollisuuden kriteerit. Näytekokoelman arvoa määrittää se tutkimustieto, joka on generoitu henkilöistä ennenkuin näyte on siirtynyt biopankkiin ja toisaalta siitä tutkimustiedosta, joka on luotu kokoelman avulla. Mitä korkeampilaatuinen tutkimus on ja mitä maineekkaampi tutkija, sitä houkuttelevampi biopankki on teolliselle asiakkaalle. Koska biopankkitutkimus usein on osa isompaa kokonaisuutta, ratkaisevaa on

43 43 (67) tarjoaako biopankin ympärillä oleva tutkijayhteisö kulloisenkin tutkimuskokonaisuuden toteuttamiseksi tarpeellisen ammattitato- ja kokemuskirjon (prekliininen tutkimus; kliininen tutkimus; rekisteritutkimus jne). (kts esim FHRB Taulukko 6, ja HUS biopankin toiminnan tavoitteet Taulukko 7: Biopankki toimii yhteistyössä mm. sairaanhoitoyksiköiden potilaiden (esim. syöpätaudit, sydän- ja keuhkosairaudet) hoitoon ja tutkimukseen osallistuvien klinikoiden ja tutkimusryhmien kanssa.) Markkinointiviesti on rakennettava konkretisoimalla asiakkaalle biopankkiin rakennettu excellence ja miten sen pohjalta kehitetty tuote palvelee asiakkaan tarpeita. Toisaalta on tunnettava kilpailutilanne ja toisaalta asiakkaan tarpeet (räätälöity markkinointi). Tämä tapahtuu siirtymällä tiede edellä ajatustavasta liiketoiminta edellä toimintaan. Asiakkaan tarpeiden proaktiivinen selvittely ja kuuntelu herkällä korvalla ja toisaalta tutkimuksen mukanaan tuomat uudet mahdollisuudet auttavat luomaan visiota tulevaisuuden tuotekirjosta, joiden kehittämiseen panostetaan. Paikallaan ei voi pysyä. Muutama vuosi sitten vannottiin sekvenssoinnin nimeen. Nyt on kyettävä tarjoamaan RNAanalyysejä, proteomiikkaa, epigenetiikkaa ja metabolomiikkaa. Tämä tarkoittaa aiempaa monipuolisempaa kirjoa näytteitä sekä niiden käsittelyä asianmukaisesti, jotta myöhemmin toteutettava analyysi on informatiivinen. Syöpälääkkeiden herkkyyttä halutaan tutkia elävillä syöpäkudoksilla. Parafiiniin taltioidut retrospektiiviset biopsiat eivät anna tähän vastauksia. Vanhojen biopsioiden osalta histologian päälle tehdään IHC ja tulos tuotetaan digitaalisesti (OncoMap) Kehittämistarpeet Biopankkitoimintaan kohdistuvat kehittämistarpeet Biopankkien kesken on luotava yhtenevät toimintatavat ja tiedon standardointi Useat yritysasiakkaat ovat ilmaisseet sellaisten näyte- ja tietokokoelmien olevan kiinnostavia, jossa koko Suomen näytteitä hyödynnetään. Tämä tarkoittaa sitä, että kaikkien suomalaisten biopankkien tulisi käyttää samanlaista yhtenevää tietoisen suostumuksen lomaketta. Jos näin ei ole, eri biopankeista peräisin olevien näytteiden käyttö yhdessä tutkimuksessa saattaa olla mahdotonta, jolloin koko Suomi näytekeruun pohjana menettää merkityksensä ja mahdollisesti väestöpohja tutkimuksen tekemiseen ei enää riitäkään. FHRB on luotu koko maan kattavaksi eli sen osalta yhden luukun periaate toimii.

44 44 (67) Vastaavasti näytteisiin liitettävän kliinisen tiedon tulee olla yhtenevästi koottua ja koodattua. SNOMED on STM:n koordinoima hanke, jonka tavoitteena on standarditermein luokiteltu kliininen fenotyyppitieto. SNOMED on kansainvälinen standardi, joka on yksi elementti jos halutaan yhdistää eri maiden näytevarannoista tuotettua tietoa. Hanke on vasta alkamassa, mutta se on tärkeä hanke, jolle soisi löytyvän rahoitusta. SNOMED-tietokanta tulee kääntää suomeksi validoidusti ja sen käyttöön ottaminen on tahtoa ja resursseja vaativa prosessi. Kansallinen laaturekisteri on välttämätöntä perustaa hoitojen ja niiden vaikuttavuuden mittaamiseksi (Roine ja Kaila, 2014; haastattelut) Suomen biopankit kattava yhteinen saatavuustietokanta on tehtävä, jotta asiakkaat ja tutkimusryhmät pääsevät selville biopankin kokoelmien sisällöstä ja kattavuudesta (huom HUNT-tietokanta Norjassa). Hoidettava kuntoon eettisten toimikuntien toimintaa jarruttavat ongelmat - koulutus o tiedon puute, hitaus ja epäammattimaisuus; lainsäädännön täsmentäminen (SLL 41/2014) Lainsäädännön tunnistetut kehittämistarpeet hoidettava kuntoon Rekisterilainsäädäntö kaipaa uudistusta, jotta biopankkilain mahdollistama rekisteritietojen yhdistäminen olisi käytännössä mahdollista. - Ongelman aiheuttaa se, että useat eri viranomaiset arvioivat samaa tutkimussuunnitelmaa ja sen toteuttamista omin kriteerein eri lakien perusteella. Esimerkiksi lääketieteellinen tutkimussuunnitelma arvioidaan alueellisessa eettisessä toimikunnassa tutkimuslain mukaan, mutta terveydenhuollon eri rekisterien käyttö vaatii luvan yhdeltä tai useammalta rekisterinpitäjältä ja toisinaan myös tietosuojavaltuutetun kannanoton. Näin ollen käytännössä on tapahtunut, että toisten mielestä suostumus on riittävän yksilöity, kun taas toisten mielestä ei. Toisten mielestä tutkimussuunnitelma on tieteellisesti ja eettisesti kestävä, kun taas toisten mielestä ei. Useat lupaprosessit vievät tutkijan aikaa, kuormittavat viranomaisia ja syövät tutkijan oikeusturvaa. Useiden julkisten rekisterien käyttö perustuu julkisuuslakiin. Julkisuuslakia koskevan Eduskuntakäsittelyn aikana hallintovaliokunta totesi, ettei tietoja saa evätä muutoin

45 45 (67) kuin sellaisissa tilanteissa, joissa ei selvästikään ole kysymys tietellisen tutkimuksen vapauden toteuttamisesta" (HaVM 31/1998). - KHO:n ratkaisu Kelan rekisterien käyttöä koskien. Kela näyttää vetäneen tässä riman tutkimuslupien arvioimiseksi korkeammalle kuin muut. Julkisuuslain tieteellisen vapauden periaatteen ja hallintovaliokunnan lakiesitystä koskevan mietinnön (31/1998) mukaan "tietoja ei saa evätä muutoin kuin sellaisissa tilanteissa, joissa ei selvästikään ole kysymys tieteellisen tutkimuksen vapauden toteuttamisesta". KHO toteaa, että "asiassa ei ole riittävällä varmuudella pääteltävissä, että tutkimuksen päätavoitteet olisivat tieteelliset". KHO käänsi siis olettaman päinvastoin. Ottamatta kuitenkaan kantaa tämän yksittäisen tapauksen oikeusharkintaan, on kuitenkin yleiseltä kannalta tutkimusten transaktiokustannuksia (ml aika) ajatellen kohtuutonta, että on näin monen luukun arviointia. Tämä ei kai palvele myöskään tutkittavien ihmisten oikeuksia. Myös oikeusvarmuus kärsii (Sirpa Soini, THL). Näytekokoelmien omistussuhteet kuntoon Biopankkikokoelmien epäselvät omistussuhteet (biopankki vai tutkija(t)) muodostuvat helposti liiketoiminnan harjoittamisen esteiksi. Kun biopankki on omistaja, sillä on mahdollisuus solmia tutkimussopimuksia myös kaupallisen asiakkaan kanssa. Tutkijoiden voittaminen biopankin puolelle vaatii määrätietoista työtä. Pidempään toimintaa harjoittaneet biopankit ovat oivaltaneet omistajuuden keskeisyyden ja ovat hoitaneet omistusjärjestelyt kuntoon. Jokaisessa biopankissa kunnioitetaan näytekokoelman keruun taustalla olleita tutkijoita ja heidän innovatiivista panostaan. Tieteellinen neuvottelukunta arvio esitetyt hankkeet ja pitää huolta, että avaintutkijoiden edut otetaan huomioon ja näytekokoelman arvon jalostuksen kannalta keskeiset tutkijaryhmät ovat edustettuina yhteistyöhankkeissa. Erittäin viisaalta tuntuu biopankkilakiin kirjattu ja muuallakin maailmassa käytössä oleva periaate, että kokoelman näytteitä ja tietoja hyödyntävien hankkeiden puitteissa tuotettu tieto palautuu biopankin omaisuudeksi. Kahdella suurella toimiluvan saaneella biopankilla on käytäntö, jossa kokoelman kartuttaneille tutkijoille on varattu aikaa päättää oma hankkeensa ennenkuin kokoelma avautuu muuhun käyttöön (periaate on tullut esiin myös toimilupaa hakevien biopankkien haastatteluissa) Rahoituksen pitkäjänteisyys Infran rakentaminen on rahoitettava pitkäjänteisesti, jotta biopankeista saatava hyöty konkretisoituu liiketoimintannassa ja viime kädessä kustannustehokkaampina hoitoina. Biopankeilta saatujen tietojen mukaan vuotuinen rahoitustarve on 4M suuruusluokassa. Investoinnit tähän mennessä ovat olleet n. 4.6M (Taulukko 12) (THL:n västökohorttien keräämiseen käytetyt kustannukset eivät ole mukana).

46 46 (67) Nykyinen rahoitus on fragmentaarista ja on peräisin monista lähteistä, kuten omistajilta, EU-hankkeista ja Suomen akatemialta ja Tekesiltä. Taulukko 12. Suomalaisten biopankien perustamis- ja ylläpitokulut Biopankki Investoinnit 2013/2014 loppuun Ylläpitokulut THL? (15 htv) Investoinnit/v M x 2 (rakennusvaihe) 0.1 M j.t. vuosi robotteja Auria 2 M 1 M? FHRB (3 htv) FIMM 1,3 M / /j.t.v. Muut (6 kpl) ? Yhteensä* 4.6 M 4.0 M? Kehitystyö THL:n väestöaineistojen keruu 2 M /joka 5. vuosi eli vuositasolla Henkilöstökulut pitää sisällää kaikki ylläpitokulut (THL) All newcomers verinäyte biopankkiin 1.5 M /vuosi (Auria) *Luvut tarkoittavat summia, jotka on vähintään käytetty (puhdasta rahaa ja työtä, joka mukana osittain) Liiketoiminnan mahdollistamiseen kohdistuvat kehittämistarpeet - Ammattimaisesti hoidettu liiketoiminta vastaamaan asiakkaan toimintatapoihin Tutkijayhteisöjen ensisijainen intressi on tehdä tutkimustyötä ammattimaisesti. He eivät ole ammattitaitoisia liiketoiminnan osaajia eikä heidän tule sitä ollakaan. Niinpä suhteet kaupallisiin asiakkaisiin on viisainta hoitaa erillisen liiketoiminnasta vastuussa olevan yksikön toimesta. Kaupalliset kumppanit olisi hyödyllistä nähdä kumppaneina, joiden kanssa yhteistyössä rakennetaan biopankkiin lisäarvoa sekä hankitaan tutkimustoiminnan kaipaamaa rahoitusta. Viime kädessä palvellaan potilaita osallistumalla parempien hoitojen kehittämistyöhön. Eräs biopankki on ratkaissut kaupallista toimintaa kohtaan tunnetun varautuneisuuden niin, että kaikki kaupalliset hankkeet käytetään eettisessä toimikunnassa, jonka puheenjohtaja on potilasjärjestön edustaja. Liiketoimintayksikön tehtäviin kuuluu (kts tarkemmin Roadmap alempana, kohta 7.1) Liiketoiminnan suunnittelu ja toteutus ammattimaisesti Tuote-, kaupallistamis-, IPR-, markkinointi-, ja kehittämisstrategia o Halukkuus nähdä kaupallinen kumppani mahdollisuutena Deal making and closing Kaupallisen tutkimushankeen suunnittelu, toteutus ja seuranta Markkinointi

47 47 (67) Markkinointi Markkinointi on keskeistä. On turha kuvitella, että teollisuus jonottaisi biopankien ovilla ja etsisi yhteistyökumppaneita. Lääketeollisuus ei tiedä akateemisten yksiköiden tutkimuksen vahvuuksista ja soveltuvuudesta heitä kiinnostavien kysymysten ratkaisuun, jos sitä ei pääse heille kertomaan. Markkinointi edellyttää toimivaa verkostoa niin tutkijoihin kuin teollisuuden päättäjiin. Oleellista on tuntea eri tahoilla riittävän vaikutusvaltaisia henkilöitä, joilla taas puolestaan on kontakteja teollisuudessa riittävän korkealla hierarkiatasolla (niin korkealla kuin mahdollista, päätäntävalta on oleellista). Tällaisen verkoston avulla voi järjestää itselleen mahdollisuuden esitellä oman tutkimuksen kiinnostavuutta oikeille henkilöille ja päästä keskustelussa alkuun. Oleellista on myös tuntea ko yrityksen oman kiinnostuksen painopisteet (terapia-alueet ja niihin liittyvät kehityshankkeet) ja sen pohjalta kohdentaa markkinointiviesti vastaamaan asiakkaan tarpeita (Market intelligence). Asiakkaan tulee voida oivaltaa markkinoitavasta tuotteesta (tutkimushankkeesta) hänelle koituva lisäarvo. Tutkijan maine ja tunnettuus ovat edellytys teollisuuden ja tutkimuslaitoksen välisen yhteistyön syntymiselle. Teollisuus hakee parhaita yhteistyökumppaneita. Henkilökohtaiset kontaktit ja track record ratkaisevat. Markkinoinnissa myydään niin excellence kuin tuote. Suomessa verkoston voi avata ottamalla kontakti mahdollisesti kiinnostuneen yrityksen Suomen tytäryhtiöön. Tytäryhtiöt suorastaan vetoavat suomalaisiin tutkijoihin, että he auttaisivat lääkeyritysten tytäryhtiöitä markkinoimaan Suomea päämajan suuntaan as centre of excellence for clinical studies. He toivottavat tervetulleiksi tutkijoiden itse kullekin yritykselle spesifisesti räätälöimät aloitteet, joista käy ilmi, miten hanke toteutuessaan hyödyttäisi kumpaakin osapuolta yritystä ja tutkijaa/tutkimuslaitosta. Yritys voi hankkia sen jälkeen päämajasta oikeat ihmiset ottamaan kantaa ehdotukseen ja työstämään hanketta sellaiseksi, että se täyttää rahoittavan yrityksen intressit. Tämä lähestymistapa vaatii siis tutkijayhteisöltä kotiläksyjen tekemistä. Se voi kuitenkin tuottaa tulosta, mikäli Suomen tytäryhtiöillä on iso intressi kohottaa omaa profiliaan hankkimalla maahan yritysten rahoittamia tutkimuksia. Maan ja tytäryhtiön profiloituessa mahdollisuus saada kliinistä tutkimusta Suomeen paranee Tutkimusyhteistyön suunnittelu, toteutus ja seuranta On äärimmäisen oleellista käyttää riittävästi aikaa yhteistyöhankkeen suunnitteluun. Molempien osapuolten pitää ymmärtää, mihin pyritään. Mikä on tilaajan tarve ja mitä tutkijat pystyvät tuottamaan. Siis realistinen käsitys siitä, mitä tutkimushankkeessa

48 48 (67) tuotetaan. Isot projektit ovat yleensä kestoltaan 2 v (1-3 v). Pienet puolestaan ovat muutamassa kuukaudessa läpivietäviä. Seurantatapa ja tiheys riippuvat projektista, mutta se on aina kurinalaista. Seurantakokouksia on yleensä muutaman kuukauden välein. Joskus teollisuus lähettää tutkimusryhmään oman edustajansa oppimaan ja osallistumaan. Seurantakokouksissa tarkastellaan suunnitelmaan kirjattujen Deliverables ja Milestones täyttymistä. Tilaaja pitää tiukasti kiinni sovitusta Esimerkki liiketoiminnan hoitamisesta (Broad-Instituutti) Liiketoiminnan kehittämiselle ja hoidolle on oma yksikkönsä, jossa on mm. lakimiehiä. Liiketoiminnan kehittäjät ymmärtävät tieteen läpikotaisin (edellytys menestyksekkäälle toiminnalle). Sen lisäksi he ovat harjaantuneita hoitamaan liiketoimintaan liittyviä sopimuksia. Liiketoiminnan volyymi on Broad instituutin budjetista vajaa 10%, joka siis tulee kaupallisilta rahoittajilta. Kuitenkin kertarahoituksen volyymi on merkittävä, useimmissa tapauksessa miljoonia dollareita.

49 49 (67) GAP-analyysi Taulukko 13 GAP-analyysi: Puutteet suhteessa tavoitetilaan Tavoitetila Toimintaympäristö suosii liiketoimintaa Biopankit muodostavat yhden kokonaisuuden, jonka kanssa asioida yhden luukun periaate Puutteita Biopankkinäytteiden puuttuu (BBMRI.fi) saatavuustietokanta IPR-strategia puuttuu Nyt asioitava jokaisen kanssa erikseen yhteinen tai yhteensopiva ITarkkitehtuuri puuttuu (BBMRI.fi) yhteinen suostumuslomake mahdollisesti puuttuu (BBMRI.fi) eettinen ja regulatorinen ympäristö kunnossa ei puutteita biopankitoiminnan hyötyjen markkinointi tutkijoille biopankitoiminnan hyötyjen markkinointi maallikolle Osa tutkijoista suhtautuu erittäin positiivisesti, osalla suhtautuminen hyvinkin varautunutta; yhteinen kieli vielä löytymättä Toimivilla biopankella pääosin kunnossa; Alkavien kannattaisi seurata esimerkkiä Biopankkien laatu ja näytekirjon edustavuus laatujärjestelmä olemassa toimiluvan saaneilla kunnossa; suunnitteilla olevilla kehitteillä väestökohortit laadukkaita ja edustavia potilasnäytteet tyypiltään soveltuvia lääke-/diagnostiikkakehityksen tarpeisiin (retrospektiiviset) vanhojen näytteiden käyttöoikeus ilman erillisiä suostumuksia ei puutteita n-luku harvinaisempien tautien osalta mahdollisesti riittämätön Valtaosa patologien vanhoja näytteitä, jotka soveltuvat moniin tutkimuksiin mutteivät kaikkiin. Tuorenäytteitä rajallisesti, mutta näitä kerätään Valtaosa näytteistä palvelee syöpien diagnostiikan ja hoidon kehittämistä ei puutteita kerätty fenotyyppitieto vastaa asiakkaan tarpeita mahdollisuus yhdistää biopankkitieto muihin rekistereihin (Kela, syöpä-ym) Pääosin ok, mutta tiedot hoitojen vaikuttavuudesta eivät ole systemaattisia Väestökohorteista yli 10 v seurantatiedot Laki antaa mahdollisuuden, mutta käytännön toteutus epävarmaa ja hidasta

50 50 (67) Rekisterilainsäädännön ajanmukaistaminen prospektiiviset näytekokoelmat Valmius ja suunnitelmat olemassa; toimii FHRB ja HUB-pankeissa Liiketoimintaa hoitavat yksiköt puuttuvat Liiketoiminnan suunnittelu ja toteutus puutteellista ammattimaisesti Tuote-, kaupallistamis-, IPR-, puuttuvat markkinointi-, ja kehittämisstrategia Deal making and closing pääosin puuttuu Halukkuus nähdä kaupallinen kumppani mahdollisuutena Yksikäsitteinen valtuus sopimusten solmimiseen (biopankki omistaa kokoelmat) Tutkimushankeen suunnittelu, toteutus ja seuranta liiketoiminnan kehittämisyksikkö vetovastuussa Kauemmin toimineilla biopankeilla oivalletaan Monille uutta ja siksi haasteellista Joissakin ei puutteita Monissa kehityksen alla; tutkijat saatava oivaltamaan biopankin tarjoamat edut puuttuu pääosin 6.5. Liiketoiminnan potentiaali Taustaa Vuonna 2013 globaali lääkemarkkina oli n MUSD, josta Suomen osuus oli 2110M (2600MUSD) eli 0.26% lääkemarkkinoista. 50 suurinta lääkeyritystä käyttivät MUSD (n M ) tutkimustoimintaansa vuonna Suomessa kansainvälisen lääketeollisuuden käyttämä n. 150M on yllämainitusta tutkimusbudjetista noin 0.2%. Biomarker discovery, clinical trials, molecular diagnostics, bioinformatics markkinoiden arvon arvioidaan olevan vuonna 2017 n MUSD, josta biopankkitoiminnan osuus voisi olla (BBMRI business plan 2012) jopa 10% (Tämä luku - n. 10% - on yhteneväinen SHOK-raporttiin kootun informaation kanssa, M.I.T. Consulting 2009). Esitetty arvio vuonna 2017 on n. 2900MUSD (2400M ) eli n. 2,5-3,5% pharman vuosittaisesta tutkimusbudjetista (Kohta 3.1.5, Taulukko 3). Tämä vastaa hyvin haastateltujen teollisuuden edustajien esittämiä arvioita, että biopankkitoimintaan liittyvään kaupallistettavaan tutkimukseen käytetään 1- (3-6) -10% tutkimusbudjetista. Lääketeollisuuden yritykset investoivat vuonna 2013 n. 150 miljoonaa euroa (ei sisällä Orionin T&K toimintaa) T&K-toimintaan Suomessa. Kliinisen lääketutkimuksen osuus tästä

51 51 (67) on ollut merkittävä. Kliinisen tutkimuksen biopankkiliiketoimintaan tukeutuva kliininen tutkimuspotentiaali voisi pitkällä tähtäimellä olla jopa 1-5M. Lääketeollisuus käyttää tutkimus- ja kehitysbudjetistaan 1-10% biopankkitutkimukseen riippuen siitä, paljonko sillä on onkologisia lääkekehitysprojekteja menossa. Nykypäivänä BM:t ovat osa jo lääkkeen varhaista tutkimusta, koska toiveena on löytää lääkkeen käyttöä parantava ja tehostava biomarkkeri. Varhaisessa vaiheessa identifioidun biomarkkerin käyttökelpoisuus tutkitaan ja varmennetaan kliinisessä kehitysohjelmassa. Näin ollen biopankkien arvo ei ole laskemassa vaan pikemminkin niiden rooli on vahvistumassa. Vuonna 2005 Esa Soppi teki konsultityönä arvion THL:n (silloinen KTL) näytevarantojen arvottamisen biopankkitoiminnan kannalta. Arviossa käytettiin monia menetelmiä mm. arvioimalla silloisia toimijoita ja niiden tekemiä kaupallisia sopimuksia eli comparative trades. Konsultti päätyi mediaaniarvioon 12 M (NPV vuonna 2005, vuodet ), joskin vaihteluväli oli huomattava 4-33M. Arvio perustui siihen, että projekti biopankkimateriaalin hyödyntämiseksi käynnistettäisiin välittömästi ja suoritettaisiin tarvittavat investoinnit. Arvo oli mm. riippuvainen valitusta strategiasta sekä silloisten potilaskonsenttien validiteetista (Pääjohtaja Juhani Eskola on hyväksynyt tietojen julkistamisen ja sanamuodon) Biopankin arvon muodostuminen Biopankin arvon modostuminen on monitahoinen asia eikä nyt käsiteltävänä olevien yksittäisten biopankien arvoa voida yksikkötasolla arvioida. Tämä vaatisi kunkin biopankin hyvin yksityiskohtaisen auditoinnin. Biopankkien arvo riippuu mm. näytteiden laadusta (keruu- ja käsittelyprosessi doumentoitu) näytteiden määrästä: kutakin tautia (sen BM:n avulla tunnistettua alatyyppiä) kokoelmassa on riittävä lukumäärä. Muodostavatko näytteet kattavan otoksen tutkittavasta ryhmästä? näytteiden kirjosta. Tuorenäytteitä tarvitaan enenevästi; syövänkin kyseessä ollen halutaan virtsaa ja plasmaa, joista tehtävä varhainen diagnoosi antaa mahdollisuuden seurata hoidon tehoa ja löytää mahdollinen relapsi.

52 52 (67) tutkittavan ongelman kannalta oleellisesta fenotyyppitiedosta. Miten täydellinen ko kerätty tieto? (annotation = all data associated with the specimen) Aiemmasta tutkimuksesta ja tutkimusperinteestä, joka kasvattanut kerätyn kohortin arvoa. Onko tutkija (tutkijaryhmä) kiinnostava ja tunnetaanko hänet maailmalla. Pelkät diagnostiset kokoelmat eivät myy, vaan se osaaminen joka on näytteiden takana!! Biopankkitiedon kaupallinen arvo on sitä suurempi, mitä arvokkaampi hankittu tieto on yrityskumppanille. Patenttisuojan alla olevan lääkemolekyylin tueksi hankittu biomarkkeritieto on asiakkaalle tärkeä ja edistää myyntiä. Suurin markkina tällä hetkellä on onkologiassa. Kaupallista arvoa on erityisesti sellaisilla kokoelmilla, jotka vastaavat sen hetkiseen markkinatarpeeseen; nyt asiakkaita kiinnostavat onkologia, neurologiset taudit ja inflammatoriset taudit Teollisten hankkeiden volyymit Kun kyse on alansa ehdottomasta huipusta (center of excellence, esim aiemmin mainittu Broad Institute tai Heidelbergin Deutsche Krebsforschungszentrum), lääketeollisuus voi solmia laajoja yhteistyösopimuksia joiden loppusumma on miljoonissa. Tällaiset ovat kuitenkin poikkeuksia eikä tällaisia sopimuksia isoillakaan yrityksillä ole yhtäaikaa käynnissä kuin muutamia. Tavanomaisen BM-tutkimusopimuksen arvo käyttäen hyväksi sairaalan biopankkikokoelmia perustuu työn toteutuksesta aiheutuviin kuluihin, jotka korvataan. Lääketeollisuus ei mielellään maksa overheadiä. Mieluummin se tuottaa lisäarvoa partnerilleen tekemällä potilasnäytteistä sellaisia analyysejä, joita sairaala ei osana hoitokäytäntöä muuten saisi teetetyksi mutta jotka ovat merkityksellisiä potilaan hoitamisen ja tutkimusprojektin tavoitteiden kannalta. Näin toteutuu parhaiten tieteellisen yhteistyön henki. Lisätään ja vaihdetaan tietoa tavalla, joka on kummankin osapuolen intressissä. Kompensaatio tutkimuksen tuloksena tuotetusta IPR:stä hoidetaan lisenssointisopimuksella (value sharing model). Siinä kaupallinen osapuoli maksaa pohjamaksun ja kehitystyön tuloksen myynnistä royaltin, joka on useimmiten yksinumeroinen %-luku. Business on molemmille osapuolille sitä kannattavampaa, mitä suurempi liiketoiminnan volyymi on. Jos kyse on uudesta vielä IP-suojan alla olevasta lääkkeestä ja sen kohdentamista parantavasta BM:sta, jonka kulut ja testauksen yhteiskunta/vakuutusyhtiö korvaa, voidaan puhua USD pohjamaksusta. Mikäli kyse on vanhasta lääkkeestä, pohjamaksu on luokkaa 1/10 edellisestä.

53 53 (67) Lääketeollisuus on osapuoli IMI-hankkeissa, joissa biopankit saattavat olla tarpeellisia. EU rahoittaa tutkimuslaitoksia ja SME yrityksiä, kun taas suuret yritykset osallistuvat panostamalla hankkeeseen omia resurssejaan ( Suomessa on kaikki mahdollisuudet solmia biopankkitutkimuksen ympärille tutkimussopimuksia, joiden arvo voi olla sadoista tuhansista miljooniin. Kaikki toiminta kaupallisen osapuolen kanssa ei kuitenkaan yllä kuvatunlaisiin rahallisiin sopimuksiin Liiketoiminnan osuus suhteessa kokonaishyötyyn BBMRI-esimerkin ja Broad-instituutin esimerkin perustella liiketoiminta tullee kattamaan 7-10% osuuden kuluista. Oleellista onkin nähdä biopankkien rooli hoitokäytäntöjen kehittämisen ytimessä. Ne ovat elimellinen osa yksilöllistyvän hoidon kehittämistä. Sitä kautta niillä on potentiaali tuottaa moninkerroin niihin uhratut investoinnit takaisin hoidon tehokkuuden ja kustannusten optimoinnissa. Suomen biopankki-investoinnit ovat olleet varsin vaatimattomat, mahdollisesti alle 5 M (kohta 6.3.2), kun THL:n tekemiä investointeja väestökohortteihin ei huomioida. Näitä summia ei ehkä voida suoraan käyttää liiketoiminnan volyymin arviointiin Arvioita biopankkiliiketoiminnan arvosta Jos arvioidaan, että Suomessa käytetystä tutkimusrahoituksesta 1-10% käytettäisiin biopankkitoimintaa (kohta 6.5.1), tarkoittaisi se, että sijoitukset olisivat väillä 1-15M vuodessa. Samaan haarukkaan osuu, jos arvioidaan, että Suomen lääkemarkkinoiden osuus (n. 0.3%) käytettäisiin Biomarker discovery, Clinical trials, Molecular diagnostics, Bioinformatics liittyvään biopankkitoimintaan, jolloin luku olisi n. 7M vuodessa. Kuitenkin suomalaisen biopankkiliiketoiminnan arvottaminen lyhyellä tai keskipitkälläkään tähtäimellä, , on erinomaisen vaikeaa, koska koko biopankkitoiminta (rekisteröityjä biopankkeja vasta 4 kpl; Auria, THL, FHRB ja HUB) ja niiden mukana liiketoiminta on vasta käynnistymässä. Vuonna 2015 on rekisteröitymässä vielä 5 biopankkia. Jos arvioidaan, että näiden 5 biopankin liiketoiminta kattaisi niiden kulut ajanjaksosta alkaen (biopankkien toive) niin niiden yhteinen kaupallinen myynti olisi luokkaa 1-3 M vuodessa.

54 54 (67) Aurialla on käynnissä neuvotteluja kaupallisista projekteista ja projekteja on jo käynnistynyt. Käynnistyneet projektit ovat luottamuksellisia eikä niistä ole saatavissa euromääräistä tietoa. Konsulttien arvio on, että Auria ja FHRB- biopankin sopimusten arvo voisi olla 0,5-1 M vuodessa kauden ensimmäisinä vuosina ja arviointikauden loppupuolella mahdollisesti kaksin-kolminkertainen. THL:n biopankin lähiajan, nykyarvon (NPV) mediaanin voidaan arvioida olevan lähes samaa luokkaa vuonna THL on investoinut tietovarantojen päivitykseen keräämällä Terveys 2000 uusintaotoksen 2011, panostamalla SISU-projektiin, jonka tuotteena tietovarantoon on kerätty paljon sekvenssitietoa ja esim SETTI-projektin osalta seuranta-aika on maksimaalisen pitkä eli elämän loppuun asti. Toisaalta sellaista etulyöntiasemaa ei enää ole kuin oli vuonna 2005 sekä kilpailutilanteen kiristymisestä johtuen (nyt lukuisia biopankkeja). THL:n biopankin nykyarvon mediaaniksi arvioidaan 8-12M vuosilta Biopankkiiiketoimintaa liittyy läheisesti uudenlaisten kliinisten kokeiden suunnitteluun, potilaiden rekrytoimiseen sekä toteutukseen. a. Kliiniseen kokeeseen rekrytoidaan väestökohortissa identifioituja henkilöitä (fenotyyppi ja genotyyppi tiedossa) b. Biopankilöydöksiä halutaan testata prospektiivisesti kliinisessä tutkimuksessa, joka suunnitellaan yhteistyössä kaupallisen partnerin, biopankin ja sairaalan kliinisen toiminnan kanssa. Tämän kliinisen tutkimustoiminnan arvoa on tällä hetkellä mahdoton arvioida. Kliinisen tutkimustoiminnan toteutuminen on täysin riippuvainen siitä, että biopankit toimivat ja niiden tietovaranto on käytettävissä. Näytteiden käsittelyyn, logistiikkaan ja analytikkaan liittyy myös liiketoimintamahdollisuuksia (Kts THL Kohta Taulukko 5, Tuoteajatuksia): Näytteiden hintahaarukka vaihtenee huomattavasti. Auria:ssa uusien näyteiden keruu ja taltiointi maksaat 7 /näyte (ei sisältäne mitään analytiikkaa). FHRB:ssä yhden potilaan yksi näyte maksaa 453 sisältäen näytteen oton, kuljetuksen, fraktioinnin ja biopankkisäilytyksen 5-7v. Perjantailisä on 157 /näyte. THL:ssä Terveys 2000 kustannukset yhtä eristettyä DNA-näytettä kohti ovat 1200 käsittäen tutkimuksen suunnittelun, kohortin kokoamisen, datan keruun, DNA-

55 55 (67) eristyksen. Finriski 2012 keruuvaiheen kustannukset n. 350 /luovuttaja, sisältäen tutkimuksen suunnittelun, kohortin näytteiden keruun, prosessoinnin säilytysvalmiuteen sekä keruuvaiheen terveystietojen keruun ja seeruminäytteiden baseline-analyysit. Tietoteknisiä ratkaisuja on tähän mennessä tehty omin voimin, käyttäen pienimuotoista ostopalvelua tai hyödyntämällä sairaaloiden IT-järjestelmiä. Tietovarantojen louhimiseen liittyy myös mahdollisuus tiedonhallinan toimijoiden ja tulkinnan osaajien liiketoimintaan. Myöskään näiden palvelujen ostoarvoa on tällä hekellä mahdoton arvioida. Lisäksi biopankkitoimintaan liittyvä oheismarkkina on monimuotoinen käsittäen cryoteknologiaa, tutkimusreagensseja, muovisia tutkimusvälineitä (esim. koeputket, soluviljelyvälineet), näytteiden jäljitettävyyteen liittyvää teknologiaa, robotteihin perustuvaa näytteiden käsittelyä, LIMS-järjestelmiä sekä bioturvallisuuteen liittyviä tuotteita. Tämän lisämarkkinan arviointi Suomessa ei tällä hetkellä olevan tiedon valossa ole mahdollista. Todennäköisesti suurin hyöty biopankkitoiminnasta kokonaisuutena tulee näkymään hoitokäytäntöjen kehittymisessä entistä kustannustehokkaammiksi. Myös tähän liittyy mahdollisuus kansainväliseenkin liiketoimintaan Liiketoiminnan toteutusmallit BBMRI-ERIC n fasilitoiva rooli BBMRI-ERIC (pan-european Biobanking and BioMolecular Resources Research Infrastructure European Rsearch Infrastructure Consortium) on oikeushenkilö. Suomen valtio on tehnyt sen kanssa sopimuksen. BBMRI-ERICiin kuuluu valtaosa eurooppalaisista valtioista. BBMRI-ERICillä on keskeinen rooli yksilöityyn hoitoon tähtäävän tutkimuksen edistäjänä fasilitoimalla biopankkien hyväksikäyttöä tutkimuksessa sekä toimimalla kontaktipisteenä toimijoille, jotka hakevat yhteistyökumppaneita. Diagnostiikka ja hoito eivät muutu konkretiaksi ilman akateemisten tutkimuslaitosten ja teollisuuden välistä yhteistyötä.

56 56 (67) Expert Centers toimintamalli public-private kumppanuuden hoitamiseksi BBMRI-ERIC tiedostaa julkisesti rahoitettujen biopankkien hankaluudet tehdä yhteistyötä yksityisten yritysten kanssa. Yleinen mielipide jarruttaa vapaaehtoisten lahjoittajien näytteiden käyttöä liiketoiminnan kehittämistarkoituksessa, vaikka se lainsäädännön perusteella on sallittua ja vaikka kyseinen yhteistyö ei tuottaisi voittoa (Biobanks need pharma, Nature 2009). Toisaalta näytteitä ei saa luovuttaa teollisuuden (niin kuin ei muidenkaan yhteistyökumppaneiden) käyttöön ilman aitoa tutkimuksellista tarkoitusta, jonka tieteellisyys ja eettisyys arvioidaan tutkimusneuvostossa tai eettisissä toimikunnissa, eikä ilman asianmukaista korvausta kattamaan näytteiden keruun ja tiedon kartuttamiseksi tehtyjä julkisia investointeja. BBMRI-ERIC ehdottaa julkisten ja yksityisten tahojen yhteistyön hoitamiseksi perustettavaksi BBMRI-ERICin ulkopuolelle non-profit Expert Center eita (BBMRI liiketoimintasuunnitelma), joka toimintamallina on pilotointivaiheessa (Kuva 7). Kuva 7. BBMRI-ERICin luoma non-profit Expert Center toimintamalli BBMRI Expert Centerit olisivat vastuussa tutkimushankkeeseen valittujen näytteiden analytiikasta näytteiden alkuperämaassa parhaita tutkimustapoja noudattaen. BBMRI Expert Centerit hallinnoivat ja fasilitoivat julkisen ja yksityisen tahon yhteisiä (useimmiten nk prekompetitiivisia) tutkimus- ja tuotekehityshankkeita takaamalla pääsyn näytekokoelmaan ja siihen liitettyyn kliiniseen tietoon. Sen lisäksi ne toimivat foorumina, jossa kokoelman/-ien kokoamisessa kertynyt lääketieteellinen ja muu tieto saadaan hankkeen käyttöön.

57 57 (67) Expert centereiden rooli on rakentaa win-win-asetelma hankkeiden osapuolille lisäämällä yksityisen ja julkisen tahon yhteistyötä käyttämällä resursseja tehokkaasti kasvattamalla ymmärrystä ja tietoa (data, teknologia, kertynyt tieto jaetaan osapuolten kesken) vähentämällä näytteiden ja primaaridatan omistukseen liittyviä kiistanaiheita sopimuksin jossa etukäteen sovitaan miten yhdessä mahdollisesti tuotetun IPR,:n arvo jaetaan osapuolten kesken fasilitoimalla innovaatioita parantamalla niin akateemisen tutkimuksen kuin teollisuuden kilpailukykyä uusina tuoteinnovaatioina ja parantuneena tutkimus- ja kehitystoiminnan tehona Expert Centereiden avainominaisuuksia Expert Centerit noudattavat BBMRI-ERICin eettisiä toimintaperiaatteita, jotka on myös kirjattu Suomen biopankkilakiin (näytteitä ei myydä; luovuttajien yksityisyyttä kunnioitetaan; tieto palaa biopankkiin...). Toiminta noudattaa BBMRI-ERICin laatustandardeja ja BBMRI-ERIC akreditoi Centerit (sillä ei ole virallista akrditointimandaattia). Mikäli yhteistyön tuloksena syntyy kaupallinen tuote, tulos jaetaan win-win periaatteella. Tulos käytetään tutkimuksen edistämiseen. niissä on saatavilla laaja ja paras lääketieteellinen ja tieteellinen asiantuntemus asianmukaiset (adekvaatit) IT-ratkaisut takaavat viimeisimmän ja tarkoituksenmukaisen teknologian tutkimushankkeen toteuttamiseksi kustannustehokkaasti toiminta tapahtuu hyväksyttyjen standardien mukaan ammattimainen projektien hallinnointi ja kumppanuuden manageeraus laatuohjelmat käytössä ammattimainen ja joustava IP-asioiden hoito luottamuksellisuus sitoutuminen eettisiin ja lakisääteisiin toimintatapoihin Expert Centerit soveltuvat myös koordinoimaan hanketta, jonka osia toteutetaan useissa eri maissa. Toistaiseksi hyväksytyt hankkeet käyvät läpi EU-call menettelyn, joka on raskas prosessi, mutta takaa public-private kumppanuudelta edellytettävän scientific excellencen ja eettiset luvat. Myöhemmin Expert centerit voinevat luoda liikesuhteita haluamiensa kumppanien kanssa ja eri Expert Centereitä hankkeeseen mobilisoiden (kuva 8).

58 58 (67) Kuva 8. Expert centerien rooli monikansallisessa yhteistyössä Expert Centereihin on osoitettu laajaa mielenkiintoa, kuten Taulukossa 14 ilmenee. BBMRI- ERIC on tuottamassa katalogia eurooppalaisten biopankkien näyte- ja tietovarannoista. Tämä on oleellinen työkalu mahdolliselle asiakkaalle/yhteistyökumppanille. Taulukko 14. Yrityksistä, jotka ovat kiinnostuneita BBMRI-ERIC/Expert centre yhteistyöstä Norjan biopankkien kaupallista toimintaa hoitaa Lifandis AS Norjan biopankin (HUNT) yhteyteen perustettiin v 2009 for-profit yritys Lifandis AS huolehtimaan biopankin näyte- ja tietovarantojen kaupallisista yhteistyöhankkeista. Sen toimintamalli käy ilmi kuvasta 3 ( Lifandiksen osakkaina on 3 bp ia, joista 2 on sairaalan pankkeja ja väestökohorttipankki (HUNT). Tarkoitus on saada mukaan Norjan muut biopankit. Break even arvioidaan saavutettavan n 2 vuoden kuluttua.

59 59 (67) Henkilökuntaa nyt on 6. Lakipalvelut ostetaan ulkopuolelta. Ensimmäiset kaupalliset sopimukset on solmittu vasta hiljan; nyt 5 projektia on käynnissä, esim. BM validaatio (proteomics) CVD-tauteihin. USA-lainen firma, joka halusi testata konseptin riippumattomassa aineistossa Väestötietokannasta poimittiin edustava joukko COPD potilaita, joiden vointia seurataan prospektiivisesti (ei ole kliin trial; eivät saa kokeellista hoitoa) Verkottunut toimintamalli FHRB toimii ostaen palvelut akreditoiduilta palvelun tuottajilta, joilla on erityisammattitaito ko alueella. Näytteenotto ostetaan HUS-labista. SPR hoitaa solunäytteiden fraktioinnin niin, että solujen elinkyky säilyy. Nukleiinihappoekstraktion hoitavat asiantuntevat laboratoriot. FIMM hoitaa näytteiden säilytyksen. Koska kyse on potilasnäytteistä, sairaala maksaa näytteiden oton, kuljetuksen, fraktioinnin, säilytyksen ja analytiikan kulut. Verkottumalla osaajien kanssa FHRB takaa näytteiden laadun, joka on kokoelman oleellinen kilpailuvaltti. Lääketeollisuus on osapuoli IMI-hankkeissa, joissa biopankit saattavat olla tarpeellisia. EU rahoittaa tutkimuslaitoksia ja SME yrityksiä, kun taas suuret yritykset osallistuvat panostamalla hankkeeseen omia resurssejaan. 7. Toimenpide-ehdotuksia ja suosituksia Suomalaiset biopankkitoimijat ovat perustaneet oman verkostonsa, BBMRI.fi:n, joka edistää suomalaista biopankkitoimintaa (kuva 9).

60 60 (67) Kuva 9. BBMRI.fi toimintaperiaate ( BBMRI.fi-verkoston tehtävänä on suomalaisten biopankkien ja näytteitä keräävien tutkimushankkeiden yhteistyön edistäminen, toteuttaminen ja linkittäminen eurooppalaiseen biopankkiverkostoon. Kansallisen biopankkiverkoston päämääränä on yhteisten ja yhteensopivien toimintamallien käyttöönotto suomalaisessa biopankkitoiminnassa. Tavoitteena on korkealaatuisten ihmisalkuperää olevien näytteiden saattaminen tutkimus- ja kehitystoiminnan perustaksi. Lisäksi luodaan biopankkitoimijoiden, rahoittajien, viranomaisten ja tutkittavien/kansalaisten välinen biopankkitoiminnan yhteistyö- ja keskustelufoorumi. BBMRI.fi toimii tällä hetkellä 8 eri työpaketin kautta (work packages) (kuva 10).

61 61 (67) Kuva 10. BBMRI.fi nykyiset työpaketit (work packages, WP) ( Roadmap biopankkitoiminnalle Yhden luukun periaate BBMRI.fi tulisi hyödyntää työpakettejaan (erityisesti WP8, 7 ja 5) yhteistyössä muiden Stakeholderien (biopankkien isäntäorganisaatiot), biopankkitutkijoiden ja Biobank champions kanssa tukemaan kaupallistamisalustaa (kuva 11), jos niin ei ole vielä suunniteltu. Kaupallistamisalusta valmistelu sopisi hyvin BBMRI.fi koordinoimaksi toiminnaksi seuraavasti. WP8 (Public relations) on äärimmäisen tärkeää koko biopankitoiminnan ja erityisesti sen tulosten kaupallistamisen kannalta. Viestien tulisi olla koko maassa samanlaiset ja biopankkien viestinnän tulisi olla koordinoitua. WP7 (Ethical and legal aspects and implementation of biobank legislation) tulisi myös tähdätä yhtenevien suostumuslomakkeiden käyttöön, jotta Suomen biopankien näytteet ja tiedot voitaisin varmuudella yhdistää Biopankki Suomi toiminnaksi. WP5 (National IT-infrastructure) pitäisi tähdätä mm. koko Suomen kattavan yhteisen saatavuustietokannan kehittämiseen. Saatavuustietokannasta pitää voida tarkastella biopankkien näytekokoelmia. Lisäksi WP5:n alla tulee kehittää biopankkien yhteistä IT-infrastruktuuria ajatuksena Biopankki Suomi.