3i Innova*ve Induc*on Ini*a*ve Fixing the broken heart Heikki Ruskoaho Farmakologian ja lääkehoidon osasto Farmasian *edekunta www.helsinki.fi/yliopisto 1
Sydänlihasvaurion yleisin syy on sydäninfark* 2
Sydäninfark*n aiheuaama sydänlihasvaurio Solukuolema Heikentynyt verisuonten uudismuodostus RiiAämätön sydänlihaksen uusiutuminen kantasoluista Sidekudoksen muodostuminen Solujen koon kasvu ja vasemman kammion seinämän paksuuntuminen Heikentynyt supistusvoima ja pumppaustoiminnan häiriintyminen 3
Kantasolutekniikat sydänsolujen tuoaamiseksi Sidekudossolu Ohjelmoin* ips- soluiksi ips- solu Kantasolu Suora uudelleenohjelmoin* Ohjelmoin* esisoluiksi Sydämen esisolu OhjaAu erilaistaminen Monikykyinen sydämen esisolu Sydänsolun kaltainen solu Eteissolu Sydämen kammion esisolu ips- solu: erilaistunut solu, joka on muuteau kantasolun kaltaiseksi Kammiosolu Xu ym. Nat Cell Biol. 2011;13:191-193 4
Kantasoluista tuoteaujen sydänlihassolujen käyaö hoidossa Kantasolu KotouAamista tehostavat tekijät Solujen siirto ips- solu Sydämen kammion esisolu Xu ym. Nat Cell Biol. 2011;13:191-193 Sydämen esisolu/kantasolu Sydänlihaskudos Kudossiirto 5
Sydänlihasvaurion korjaus lääkkeillä uudelleen- ohjelmoimalla kantasolut/sidekudossolut sydänsoluiksi? Uudelleenohjelmoin* suun kauaa vaikuaavilla lääkkeillä? Vaikutuksen kohdentaminen nanoteknologialla? Sydänlihasvaurio KorjaAu sydänlihas Lääke/lääkkeet Sidekudossolut Sydänlihassolut 6
Uusien solujen tuoaaminen kantasoluista, sidekudossolujen uudelleenohjelmoin* sydän- ja hermosoluiksi innova*ivisilla lääkkeillä www.helsinki.fi/yliopisto 7
3iR - Moni*eteiden yhteishanke Metabolomics Sami Franssila Nanomedicine Microchip technology Risto Kos*ainen Jouni Hirvonen Targeted delivery Helsinki Innova*on Molecular modeling Tapio Ko*aho Chemistry Physics Timo Otonkoski Stem cells Life Sciences Synthesis of pharmaceuicals Engineering Medicine High- throughput screening Jari Yli- Kauhaluo- ma Services Raimo Tuominen Heart diseases Heikki Ruskoaho Mart Saarma Brain diseases 8
3iR - Tulosten hyödyntäminen Tool compounds Novel analy*cal technologies Drug- like molecules 3i Commercial Opportuni*es Microchip technology Drug delivery systems Diagnos*c biomarkers 9
3iR- Helsingin Innovaa*opalvelut (HIS) Contract research u*lisa*on through exis*ng companies Inven*ons Ideas SoYware Other dealflow Inven*on disclosure processing Evalua*on Business poten*al assessment IP protec*on strategies Commercialisa*on Paten*ng IP enhancement FTO Market analysis Early business development Customer iden*fica*on and nego*a*ons Licensing, sales Spin- out companies 10
Reniini- angiotensiinijärjestelmään vaikuaavien lääkkeiden kehiaäminen Reniinin keksiminen vuonna 1898 MunuaisuuLeen vaikutus neljän kanin verenpaineeseen Reniininestäjä 2007 Reniini Angiotensinogeeni ACE:n estäjä 1977 Angiotensiini I Angiotensiini II Robert Tigerstedt, Paul Bergman. Niere und Kreislauf. Skandinav Arch Physiol 1898;7:223-271 Angiotensiinireseptorin salpaaja 1989 AT 1 - reseptori Verenpaineen nousu, solujen kasvu, sidekudoksen muodostuminen, solukuolema 11
Perimän tutkimus muuaaa lääkkeiden kehiaämistä Osalla (n. 2-7 %) ei- pienisoluista keuhkosyöpää sairastavista havaigin ALK geenin muutos 2007 Kritso*nibi estää ALK proteiinia Teho Turvallisuus Myyn*lupa (ehdollinen) 2011 (USA) ja 2012 (Eurooppa) 12
Sidekudossolujen uudelleenohjelmoin* sydänsoluiksi 2014 13
Regenera*ivinen lääke*ede Kudosten ja elinten tuolaminen keinotekoisesi Mm. sydän, maksa, reina, hiukset, rusto, luu, korva, haima ym. Elinten luovulajien tarpeen väheneminen/poistuminen HyljintäreakIoiden väheneminen Lääkekehitys Heart- on- chip, Human- on- chip Älypillerit, ipills, Smartpills VapauLavat lääkeaineen ohjatusi ja paikallisesi Tiedot välilyvät langalomasi henkilölle ja hoitohenkilökunnalle 14
ElinvoimaisuuAa ihmisille 15