Kauan käytössä olleiden lääkkeiden yllättävät haittavaikutukset



Samankaltaiset tiedostot
Hyötyosuus. ANNOS ja sen merkitys lääkehoidossa? Farmakokinetiikan perusteita. Solukalvon läpäisy. Alkureitin metabolia

Myyntilupahakemus. Lääkkeen turvallisuuden arviointi ja seuranta. Valmisteyhteenveto. Tie ideasta apteekin hyllylle

Propyyliheksedriini. Eventin. Postfach Ludwigshafen DE Germany. Tämä päätös Huomioitava ennen lääkkeen Lääkevalmisteen

LIITE. Tieteelliset osat

Farmakologian perusteet ja neurofarmakologia (Farmis) Pekka Rauhala 2017

Osio VI: Yhteenveto riskienhallintasuunnitelman toimista

Geenitutkmukset lääkehoidon tukena. Jari Forsström, Toimitusjohtaja Abomics Oy

Mustalla kärkikolmiolla merkittyjen lääkkeiden haittoja seurataan erityisen tarkasti - S...

Terveysportti ammattilaisen apuna

Lääkehoito ja raskaus -yhteistyöhanke

Viekirax-valmisteen (ombitasviiri/paritapreviiri/ritonaviiri) riskienhallintasuunnitelman yhteenveto

Terveysportti ammattilaisen apuna

Oligonukleotidi-lääkevalmisteet ja niiden turvallisuuden tutkiminen - Sic!

IÄKKÄIDEN LÄÄKITYKSEN TIETOKANTA. Jouni Ahonen, FaT, KYS Fimea

HBV-tartuntaan liittyvien munuaisongelmien koulutusesite, joka sisältää myös kreatiniinin poistuman mittatikun

Lääkäreille ja apteekkihenkilökunnalle lähetettävät tiedot Bupropion Sandoz 150 mg ja 300 mg säädellysti vapauttavista tableteista

Angitensiiniä konvertoivan entsyymin (ACE:n) estäjät ja angiotensiini II -reseptorin salpaajat: Käyttö raskauden ja imetyksen aikana

Prekliiniset turvallisuustutkimukset

Lääkityksen arvioinnit ja niiden kriteerit. Risto Huupponen Farmakologia, lääkekehitys ja lääkehoito

Fimea kehittää, arvioi ja informoi

HIV-tartuntaan liittyvien munuaisongelmien koulutusesite, joka sisältää myös kreatiniinin poistuman mittatikun

Farmasian tutkimuksen tulevaisuuden näkymiä. Arto Urtti Lääketutkimuksen keskus Farmasian tiedekunta Helsingin yliopisto

Biologiset lääkkeet ja biosimilaarit

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskuksen ohje HAITTAVAIKUTUSTEN ILMOITTAMINEN

Remeron , Versio 3.0 RISKIENHALLINTASUUNNITELMAN JULKINEN YHTEENVETO

Potilaan päiväkirja. Avuksi maksa-arvojen ja käyntiaikojen seurantaan ensimmäisen hoitovuoden ajaksi

Liite I. Tieteelliset päätelmät ja perusteet myyntiluvan (-lupien) ehtojen muuttamiselle

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskuksen ohje LÄÄKKEIDEN HAITTAVAIKUTUSTEN ILMOIT- TAMINEN

Liite III. Muutokset tuotetietojen olennaisiin kohtiin

Pitkävaikutteinen injektiolääke helpottaa psykoosipotilaan hoitoon sitoutumista - Sic!

JOHDANTO FARMAKOLOGIAAN. Professori Eero Mervaala Farmakologian osasto Lääketieteellinen tiedekunta Helsingin yliopisto

Lääke ja raskaus -pilottihanke: Raskaudenaikainen lääkkeiden käyttö

LÄÄKETTÄ MÄÄRÄÄVÄN LÄÄKÄRIN OPAS JA TARKISTUSLISTA

Benepali on ensimmäinen etanerseptin biosimilaari - Sic!

LIITE III VALMISTEYHTEENVEDON JA PAKKAUSSELOSTEEN MUUTOS

RISKIENHALLINTASUUNNITELMAN JULKINEN YHTEENVETO

Lääketurvatoiminta kehittyy

Lasten lääketutkimukset teollisuuden näkökulmasta

PLENADREN RISKIENHALLINTASUUNNITELMAN JULKINEN YHTEENVETO VERSIO 3.0

Liite I. Tieteelliset päätelmät ja perusteet myyntiluvan (-lupien) ehtojen muuttamiselle

Propecia (finasteridi 0,2 ja 1 mg) tabletti , versio 4.1 RISKIENHALLINTASUUNNITELMAN JULKINEN YHTEENVETO

Liite III. Muutokset valmisteyhteenvedon ja pakkausselosteiden asianmukaisiin kohtiin

LÄÄKEHOIDON TOTEUTTAMINEN CLOSED LOOP- PERIAATTEELLA

Noin neljäsosa EU:ssa uuden myyntiluvan saavista. Uusien syöpälääkkeiden vilkas kehitys haastaa myös MYYNTILUPA-ARVIOINNIN KEHITTYMÄÄN

Lääkkeiden turvallisuus

Toksikologian perusteita ja toksisuuden arviointi

Tieteelliset johtopäätökset

Muutoksia valmisteyhteenvedon merkittäviin kohtiin ja pakkausselosteisiin

LIITE III. Muutokset valmisteyhteenvedon ja pakkausselosteen olennaisiin osiin

Mikä on HER2-positiivinen rintasyöpä?

PENTHROX (metoksifluraani) Ohjeita lääkkeen antamiseen

Liite I. Tieteelliset päätelmät ja perusteet myyntiluvan (-lupien) ehtojen muuttamiselle

GLP myyntilupa-arvioijan näkökulmasta

Lääkkeen kehittäminen idean testaamisesta myyntilupaan

Tulevaisuuden lääkkeet päihdetyössä. Petri Hyytiä Kansanterveyslaitos Mielenterveyden ja alkoholitutkimuksen osasto

METADON KORVAUSHOITOLÄÄKKEENÄ

Sikiöseulonta ja eettiset arvot

Lääketietoa ammattilaisille (ilmestyy helmikuu 2012, WSOYpro)

Liite I. Tieteelliset johtopäätökset ja perusteet myyntilupien ehtojen muuttamiselle

CORTIMENT (budesonidi) , versio 1.0 RISKIENHALLINTASUUNNITELMAN JULKINEN YHTEENVETO

AMGEVITA (adalimumabi)

RMP section VI.2 Elements for Public Summary

Farmakogeneettiset testit apuna lääkehoidon arvioinnissa

Liite II. Tieteelliset johtopäätökset ja perusteet myyntilupien ehtojen muuttamiselle

Perusseikkoja julkista yhteenvetoa varten

RISKIENHALLINTASUUNNITELMAN JULKINEN YHTEENVETO

STUK. Sirpa Heinävaara TUTKIMUSHANKKEET - KÄYNNISSÄ OLEVAT KANSAINVÄLISET HANKKEET. tutkija/tilastotieteilijä

Lääketurvallisuus. kansallisella ja EU:n tasolla. Neuvotteleva virkamies, FaT Ulla Närhi STM

Liite IV. Tieteelliset johtopäätökset

Lääkehoito ja lähihoitaja Lääkkeet ja yhteiskunta Lääkkeet ja yksilö Lähihoitajan rooli lääkehoidon toteuttajana 14

Hoidon hyötyihin liittyvät asiat, joita ei tunneta (yksi lyhyt kappale kustakin käyttöaiheesta, enintään 50 sanaa)

Tiedote terveydenhuollon ammattilaisille Sprycelin (dasatinibi) yhteydestä keuhkovaltimoiden verenpainetautiin

Liite III. Muutokset valmisteyhteenvedon ja pakkausselosteen asianmukaisiin kohtiin

Potilasturvallisuuden edistämisen ohjausryhmä. Potilasturvallisuus on yhteinen asia! Potilasturvallisuus. Kysy hoidostasi vastaanotolla!

TaLO-tapaukset Virusoppi. Vastuuhenkilöt: Tapaus 1: Matti Varis Tapaus 2: Veijo Hukkanen Tapaus 3: Sisko Tauriainen Tapaus 4: Ilkka Julkunen

LIITE EMEAN ESITTÄMÄT TIETEELLISET JOHTOPÄÄTÖKSET

Eettisen toimikunnan ja TUKIJA:n vuorovaikutuksesta. Tapani Keränen Kuopion yliopisto

Lataa Liikuntalääketiede. Lataa

Liite II. EMAn esittämät tieteelliset johtopäätökset ja perusteet valmisteyhteenvedon ja pakkausselosteiden muuttamiselle

Tiedonhaku kliinisessä potilastyössä tietokannat lääkärin käytössä

, versio V1.0 RISKIENHALLINTASUUNNITELMAN JULKINEN YHTEENVETO

Exviera-valmisteen (dasabuviiri) riskienhallintasuunnitelman yhteenveto

Ruoka- ja ravintoaineet 12

Rajattu lääkkeenmäärääminen

Kliiniset lääketutkimukset yliopistosairaalan näkökulma. Lasse Viinikka Etiikan päivä 2014

AMGEVITA (adalimumabi)

Tieteelliset johtopäätökset

Lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointi. Terveysfoorumi 2011 Piia Peura Lääketaloustieteilijä

Liite I. Tieteelliset päätelmät ja perusteet myyntiluvan (-lupien) ehtojen muuttamiselle

Lakisääteisen eettisen toimikunnan tehtävät alueellinen yhteistyö

NeuroBloc B-tyypin botulinumtoksiini injektioneste, liuos U/ml

Uutta lääkkeistä: Vemurafenibi

PAKKAUSSELOSTE. Airomir 5 mg/2,5 ml sumutinliuos. salbutamoli

INFLECTRA SEULONTAKORTTI

Vanhukset ja psyykenlääkehoito. Prof. Hannu Koponen Helsinki

Liite I. Luettelo lääkevalmisteen nimistä, lääkemuodoista, vahvuuksista, antoreiteistä, hakijasta ja myyntiluvan haltijasta jäsenvaltioissa

Kissa: Leikkauksen jälkeisen kivun lievitys kohdun ja munasarjojen poistoleikkauksen sekä pienten pehmytkudoskirurgisten toimenpiteiden jälkeen.

Transkriptio:

Katsaus Olavi Pelkonen ja Markku Pasanen Kauan käytössä olleiden lääkkeiden yllättävät haittavaikutukset Lääkkeen kliininen käyttö ei koskaan vakiinnu. Se on aina kunkin ajankohdan tieteellisen tutkimuksen ja kliinisen kokemuksen muovaama, ja kun tutkimus menee eteenpäin ja kliiniset kokemukset karttuvat, näkemys lääkkeestä muuttuu. Hoidon aiheet tarkentuvat, uusia käyttöalueita ilmestyy ja toisia poistuu, uusista haitoista tai yhteisvaikutuksista varoitetaan, vanhoja haittoja arvioidaan uudelleen ja niin edelleen. Tavallisesti tämä prosessi on sen verran hidas, että pidämme sitä normaalina kehityksenä. Joskus kuitenkin tulee yllätyksiä. Duodecim 2006;122:2491 6 M illoin lääkkeestä on tullut»vanha»? Jotkut pitävät rajana viiden vuoden markkinoilla oloa, joidenkin mielestä jo kaksi vuotta riittää. Lienee selvä, että vanha lääke on hyvin suhteellinen käsite. Tässä katsauksessa keskitymme kuvaamaan tärkeimpiä tekijöitä, joista pitkään käytössä olleisiin lääkkeisiin liittyvät yllätykset johtuvat. Osa näistä tekijöistä johtuu lääkkeiden kehittelyprosessin erityispiirteistä, toiset liittyvät haittojen esiintyvyyteen ja tyypillisiin piirteisiin, eräät tutkimustiedon lisääntymiseen, ja jotkin taas näyttävät tiedonvälityksen tuotteilta. Tietoa ajankohtaisista tapahtumista ja keskustelun kohteena olevista yksittäisistä lääkeaineista löytyy esimerkiksi Suomen Lääkärilehden Lääkeinfo artikkeleista ja uutisista (Timo Klaukka, Juhana E. Idänpään-Heikkilä ja muut). Lääkkeen vetäminen markkinoilta haittojen takia ei ole mitenkään harvinaista (Idänpään- Heikkilä ja Klaukka 2006). Esimerkiksi Englannissa hyväksyttiin vuosien 1972 ja 1994 välillä markkinoille 583 uutta lääkeainetta ja näistä 59 poistettiin turvallisuussyistä vuoteen 2004 mennessä (CIOMS 2005). Taulukossa 1 on esitetty joitakin tunnetuimpia esimerkkejä vuoden 1990 jälkeen markkinoilta poistetuista lääkeaineista. Lääkkeen kehitysprosessin aikana kertyvä tieto Lääkkeen kehittelyn aikana voidaan saada vain rajallinen määrä tietoa. Erityisesti kliiniset tutkimukset saattavat tässä suhteessa olla pullonkaula, koska niihin on mahdollista ottaa vain rajallinen määrä tarkasti valikoituja potilaita. Lääke saa myyntiluvan ja tulee markkinoille tilanteessa, jossa enintään muutama tuhat ihmistä on käyttänyt sitä pisimmillään pari vuotta (Happonen ja Saano 2006). Tämän takia ei ole yllättävää, että lääke ei täytäkään sille asetettuja ennakko odotuksia tehon suhteen tai käyttöaihe muotoutuu aiottua suppeammaksi, tutkimuspopulaation mukaiseksi. Tarkasteltiinpa melkein mitä lääkettä hyvänsä, kaikki potilaat eivät saa kliinisesti merkittävää apua. Lääkkeen turvallisuutta tutkitaan prekliinisesti eläinkokein, in vitro testein ja kliinisissä 2491

Taulukko 1. Esimerkkejä lääkeaineista, jotka on poistettu haittojen takia markkinoilta vuoden 1990 jälkeen. Lääkeaine Käyttöaihe Poistovuosi Syy poistoon Triatsolaami unilääke 1991 neuropsykiatriset reaktiot Enkainidi rytmihäiriölääke 1991 rytmihäiriöt Remoksipridi psykoosilääke 1993 aplastinen anemia Fenfluramiini laihdutuslääke 1998 sydänläppäviat, keuhkovaltimohypertensio Terfenadiini allergialääke 1998 rytmihäiriöt (yhteisvaikutukset) Mibefradiili verenpainelääke 1998 kääntyvien kärkien takykardia, rabdomyolyysi (yhteisvaikutukset) Tolkaponi Parkinsonin tauti 1998 maksatoksisuus, neuroleptisyndrooma Astemitsoli allergialääke 1999 rytmihäiriöt (yhteisvaikutukset) Trovafloksasiini antibiootti 1999 maksatoksisuus Troglitatsoni diabetes 2000 maksatoksisuus Sisapridi suolen toiminnan stimulointi, 2000 rytmihäiriöt (yhteisvaikutukset) ummetus Serivastatiini kolesterolilääke 2001 rabdomyolyysi (yhteisvaikutukset) Rofekoksibi särkylääke (COX-2-selektiivinen) 2004 kardiovaskulaarihaitat tutkimuksissa. Lääkekehitystä varten laaditut kansainväliset ohjeistot ovat jo varsin seikkaperäisiä, mutta aina valmistuttuaan»aikansa lapsia». Kaikkeen tuntemattomaan ei voida varautua, mutta joidenkin prekliinisten tutkimusten tulosten tarkempi huomiointi saattaisi vähentää kliinistä haittaa. Viime kädessä kliininen turvallisuusprofiili selviää kuitenkin vasta, kun»riittävän» suuri potilasmäärä on käyttänyt lääkettä sen käyttöaiheen mukaisesti (Idänpään- Heikkilä 2006). Lisäksi lääkkeitä käytetään paljon muissakin tilanteissa kuin hyväksytyissä käyttötarkoituksissa, esimerkkinä lääkkeiden»off label» käyttö lapsilla. Koska lääkekehityksessä sovelletaan aina kunkin ajan tieteen tuloksia, ei tulevia mahdollisia käyttöaiheita voida ennustaa. Tunnettu esimerkki tästä on asetyylisalisyylihapon historia. Pahamaineinen talidomidi on edelleen käytössä tai tutkittavana, koska tutkimus on paljastanut siitä aivan uudentyyppisiä vaikutuksia ja vaikutusmekanismeja. Maailmalla on yrityksiä, jotka tutkivat vanhoja lääkeaineita uusissa yhteyksissä uuden tutkimustiedon pohjalta. Lääkeaineiden yllättävät haitat Yllätyksinä pidämme yleensä lääkkeen aiheuttamia haittavaikutuksia, jotka tulevat esille myöhemmin kliinisen käytön yhteydessä. Usein tämä on seurausta siitä, että lääkkeen käyttö pääsee»karkaamaan» liian suureen annokseen tai väärään yhteiskäyttöön tai virallisen indikaationsa (jossa positiivinen hyöty riskisuhde on osoitettu) ylittävään käyttöön. Toisaalta varsin usein syyllistytään lyhytaikaisen kliinisen tutkimuksen aikana vähättelemään yksilötasolla todetun poikkeavuuden painoarvoa haittavaikutusten seurannassa. Lääkkeitä käyttävät potilaat, sairaat ihmiset. Tulehdussairauksien (reuma, virusinfektiot) ja mm. diabeteksen on todettu liittyvän lääkkeiden haittavaikutuksen yleisyyteen (Boelsterli 2003). Toisaalta neurodegeneratiiviset sairaudet (Alzheimerin tauti, Parkinsonin tauti) voivat sisältää esimerkiksi mitokondriaalisen elektroninsiirtoketjun häiriöitä, ja juuri näihin sairauksiin käytettävät lääkkeet (tolkaponi ja takriini) huonontavat voimakkaasti elektronisiirtoketjun toimintaa myötävaikuttaen mm. maksahaitan tai pahanlaatuisen neuroleptisyndrooman ilmaantumiseen (Boelsterli 2003). Erityinen ongelma ovat vain hyvin harvoille potilaille ilmaantuvat ns. idiosynkrasiareaktiot. Kliinisen kokemuksen perusteella vain yksi viidestätuhannesta käyttäjästä kärsii haittavaikutuksesta annoksella, joka muille on todettu turvalliseksi. Lienee syytä korostaa, ettei idiosynkrasia ole mikään»mekanismi», vaan termi on lähinnä»romukoppanimitys» kaikille selvit 2492 O. Pelkonen ja M. Pasanen

tämättömille haitallisille vasteille, joiden mekanismia ei ole selvitetty. Koska haitallisen vasteen ilmenemiseen vaikuttavat lääkkeestä riippuvat tekijät, potilaan geneettinen tausta ja elämäntapatekijät ja elinympäristö, jokin suhteellisen harvinainen näiden tekijöiden yhdistelmä voi johtaa yksilön äärimmäiseen alttiuteen saada vakava lääkehaitta. Erityisen hankalasti ennustettavat ja arvioitavat haitat Kauan käytössä olleiden lääkkeiden yllättävät haittavaikutukset Tietyntyyppiset haittavaikutukset ovat erityisen hankalia, koska ne tulevat harvoin esille lääkeaineen kehittämisen aikana. Monet immuunivälitteiset haittavaikutukset tulevat esille vasta pitkän viiveen jälkeen. Yksi tunnetuimmista esimerkeistä on praktololin (beetasalpaaja) aiheuttama okulokutaaninen oireyhtymä, joka ilmaantui vasta useiden kuukausien tai jopa parin vuoden kuluttua käytön aloittamisesta. Monet maksavaurion muodot, jotka myös ovat mahdollisesti immunologisiin mekanismeihin perustuvia, ilmaantuvat hitaasti. Toksisten aineiden aiheuttamat maksavauriot ovat taas annoksesta riippuvaisia, jolloin akuutti suuri annos aiheuttaa välittömän maksavaurion, kun taas tavanomainen annos pitkään käytettynä johtaa joillakin yksilöillä krooniseen maksavaurioon (Kaplowitz 2005). Allergiat on mainittu haittana lähes jokaisen Pharmaca Fennicassa mainitun lääkkeen osalta. Tämä tieto ei enää yllätä ketään, mutta rakenteensa perusteella joitakin valmisteita voidaan pitää muita provosoivampina. Tyyppiesimerkkejä ovat sulfarakenteet. Niitä ei ole pelkästään»sulfalääkkeissä» vaan myös»piilosulfamuodossa» mm. eräissä tulehduskipulääkkeissä (nimesulidi, valdekoksibi) ja diureeteissa. Oman erityisryhmänsä muodostavat genotoksiset eli perimämyrkylliset vaikutukset ja syöpä. Koska niissä aikaväli vaikutuksen toteamiseen voi olla vuosikymmeniä tai sukupolvi, kliininen tutkimus on täysin riittämätön riskien arvioimiseen. Onneksi käytössä on varsin luotettavia ennustavia menetelmiä eläinkokeita ja in vitro testejä joiden avulla ainakin voimakkaimmin syöpää aiheuttavat tai genotoksiset aineet voidaan karsia pois varhaisen lääkekehityksen aikana. Sikiövauriot ovat oma lääkehaittojen ryhmänsä erityisesti siksi, että niiden toteaminen viivästyy useimmiten synnytyksen jälkeiseen aikaan. Koska sikiö on jatkuvan kehityksen, erilaistumisen ja kasvun tilassa, syntyvät vauriot ovat hyvin tyypillisiä tälle vaiheelle eivätkä ne ole helposti ennustavissa muiden toksisuus tai vaikutusmekanismitutkimusten perusteella. Luotettavasti ennustuskykyisiä in vitro tai ex vivo menetelmiä ei myöskään ole käytössä. Niinpä nykytilanteessa markkinoille tuleviin lääkeaineisiin lisätään melkeinpä automaattisesti varoitus raskauden ja imetyksen aikaisesta käytöstä. Erytromysiiniä on pidetty turvallisena mm. raskauden aikaan sopivana antibioottina. Äskettäin on kuitenkin esitetty, että raskaudenaikaisella erytromysiinihoidolla voi olla yleisiä teratogeenisia vaikutuksia. Valtaosaltaan löydökset ovat keskittyneet kehittyvään sydämeen. Erytromysiinin on todettu prekliinisissä kokeissa aiheuttavan QT ajan muutoksia ja vaikuttavan HERG K kanavien toimintaan. Näiden mahdollisten sikiöaikaisten vaikutusten funktionaalinen merkitys sydämen toiminnassa syntymän jälkeen ja aikuisiällä on kuitenkin epäselvä, vaikka kammioväliseinän aukkoja on kuvattu raskauden aikaisen erytromysiinihoidon yhteydessä (Källen ym. 2005). Kun otetaan huomioon erytromysiinin noin 50 vuoden käyttöhistoria, on tätä lääkeainetta kuitenkin pidettävä yhtenä turvallisimmista raskauden aikana käytettävistä.»mediatoksisuus» Nykyinen tehokas tiedonvälitys ja ihmisten lisääntynyt kiinnostus kaikkeen terveystietouteen on johtanut myös siihen, että monet näytetyt ja jopa oletetut haitat ovat alkaneet elää omaa elämäänsä. Tällaisessa tilanteessa tieteellinen riskin arviointi laahaa aina pahasti jäljessä ja valmistuu usein vasta sitten, kun media ei ole enää kiinnostunut asiasta. Nimesulidin tapaus (taulukko 2) on esimerkki lääkehaitasta, jonka ilmettyä Suomen lääkeviranomaisten nopea reagointi (olipa se aiheellinen tai ei) johti lääkkeen myyntikieltoon ja paljon myöhemmin toisen, 2493

Taulukko 2. Esimerkkejä lääkeaineiden yllättävistä haittavaikutuksista ja niiden seuraamuksista. Lääkeaine Käyttöaihe Haittavaikutus Tapauksen kulku Klotsapiini psykoosi agranulosytoosi V. 1975 todettiin useita agranulosytoositapauksia Suomessa. Lääke vedettiin markkinoilta, mutta sitä ryhdyttiin käyttämään erikoisluvalla uudelleen. Nykyisin lääke on varsin laajassa käytössä mutta tarkassa seurannassa. Serivastatiini kolesterolilääke rabdomyolyysi Arviolta 100 kuolemaan johtanutta haittatapausta on todettu, pääasiassa yhteiskäytössä gemfibrotsiilin tai klopidogreelin 1 Tolkaponi Parkinsonin tauti maksavaurio, pahanlaatuinen neuroleptisyndrooma Sertindoli skitsofrenia QT-ajan piteneminen, sydän Rofekoksibi Nimesulidi steroideihin kuulumaton tulehduskipulääke (COX-2) steroideihin kuulumaton tulehduskipulääke sydäninfarkti, aivohalvaus maksavauriot kanssa. V. 2001 myyntiluvan haltija veti valmisteen pois markkinoilta. Myyntilupa peruttiin v. 1998, mutta lääke palasi markkinoille v. 2004 mm. seuraavalla käyttöaiheiden tarkennuksella:»mahdollisesti hengenvaarallisen akuutin maksavaurioriskin vuoksi Tasmarinia ei pidetä ensisijaisena lisälääkkeenä levodopa/benseratsidi tai levodopa/karbidopahoidossa. Tasmarinin käyttö on lopetettava, ellei olennaista kliinistä hyötyä ole havaittavissa 3 viikon kuluessa hoidon aloittamisesta.» Vedettiin markkinoilta potentiaalisten haittojen takia 1998. On tulossa uudelleen käyttöön, mutta kardiovaskulaarisia riskitekijöitä on selvennetty valmisteyhteenvedossa. Poistettiin markkinoilta syksyllä 2004 syövänehkäisytutkimuksessa ilmenneiden haittojen takia. Viitteitä sydänhaitoista oli todettu jo v. 2000 julkaistussa suuressa interventiotutkimuksessa. Tapaus aloitti koksibiryhmän uudelleenarvioinnin. Käyttö lisääntyi erittäin nopeasti, mutta lääke vedettiin markkinoilta Suomessa maksahaittojen takia. Se palasi EMEA:n hyväksymänä markkinoille uudelleen rajoitetummalla käyttöaiheella ja annossuosituksella. 1 Klopidogreelin ja serivastatiinin yhteisvaikutusta on käsitelty Internet osoitteessa http://www.emea.eu.int/htms/human/referral/referral.htm, mutta mielenkiintoista kyllä kirjoitusta ei ole julkaistu tieteellisessä kirjallisuudessa.»korkeamman», viranomaisen eli Euroopan lääkeviraston vapauttava arviointi ei enää vaikuttanut lääkkeen käyttöön Suomessa.»Joka kerran keksitään!» Tulehduskipulääkkeiden maksavaikutuksista on melko hiljattain ilmestynyt suomalainen katsaus (Pasanen ja Pelkonen 2003). Runsaasti sekä tieteellistä että julkista keskustelua aikaansaanut aihe on koksibien verenkiertoelimistöön kohdistuvat haittavaikutukset. Käsityksemme mukaan keskustelu on edelleen kesken, tilanne epäselvä, ja varmastikin uusia näkökulmia tulee vielä esiin. Ovatko koksibit vanhempiin tulehduskipulääkkeisiin verrattuna vaarallisempia, yhtä hyviä tai turvallisempia ja minkälaisessa käytössä, ovat sellaisia kysymyksiä, joihin ollaan vasta muotoilemassa tieteellisesti pitävää vastausta. Niin sanottujen vaihtoehtoisten lääkintävalmisteiden käyttö on kasvamassa myös Suomessa.»Puhtaita» luonnontuotteita on helppo markkinoida harmittomina, mutta valitettavasti käytäntö on osoittanut toista. Mäkikuismatuotteet ovat hyvä esimerkki siitä, kuinka voimakas metabolinen interaktiotaipumus voi vaikuttaa monen vanhan ja uuden lääkevalmisteen kinetiikkaan ja turvallisuusprofiiliin. Toisaalta on esimerkkejä siitä, kuinka vuosisatoja vanhat Kaukoidän maissa käytetyt tuotteet voivat eurooppalaisessa käytössä olla fataaleja yksin tai yhdistettynä muihin lääkkeisiin (Marcus ja Grollman 2002, Zhou ym. 2004). Tutkimustiedon lisääntyminen Lääkehoidossa esiintyviä yllätyksiä voidaan yrittää vähentää mm.»omiikkasuuntauksisilla» 2494 O. Pelkonen ja M. Pasanen

kliinisillä lääketutkimuksilla (Ranki-Pesonen ja Mustonen 2006). Farmakogenetiikan perustavoite on ollut»yksilöllisen» lääkehoitovasteen saavuttaminen tai ainakin sellaisten ihmisryhmien määrittäminen, jotka joko hyötyvät tai eivät hyödy lääkehoidosta. Tähän asti kyseiset tutkimukset ovat olleet selvästi tehoon orientoituneita eli suurin panostus on suunnattu niihin geneettisiin ominaisuuksiin, joiden primaaritavoite on ollut tehon lisääntyminen. Yllättävien haittojen ilmeneminen on kuitenkin pakottanut selvittämään myös epäedullisia ominaisuuksia toksikogenomiikan keinoin (Maggioli ym. 2006). Esimerkkinä tästä kehityksestä on klassinen 6 merkaptopuriinin (atsatiopriinin metaboliitti) käyttörajoitus potilailla, joilla on homotsygoottisesti puutteellinen tiopuriinin S metyylitransferaasi. Toinen esimerkki ovat vorikonatsolia koskevat Pharmaca Fennican interaktio ja farmakokinetiikkaosiot, joihin sisältyy jo farmakogenetiikan menetelmin hankittua tietoa (Pirmohamed ja Park 2003, Andersson ym. 2005). Kannattaa myös mainita lääkeainemetaboliaentsyymien polymorfismit, jotka vaikuttavat monien lääkeaineiden pitoisuuksiin ja sitä kautta tehoon ja turvallisuuteen (Kirchheiner ym. 2005). Omiikan metodein voidaan jo nyt määrittää lääkehoitoon parhaiten reagoiva joukko ja joissakin tapauksissa haitoille herkät omaksi ryhmäkseen. Lopuksi Voidaanko vanhojen lääkkeiden yllättäviltä vaikutuksilta välttyä nykyään tai lähitulevaisuudessa? Monet näistä vaikutuksista varmastikin voitaisiin todeta riittävän suurissa ja pitkäkestoisissa kliinisissä tutkimuksissa. Tämä ei taas ole monista käytännön syistä mahdollista. Monien haittojen viivästynyt ilmeneminen johtaa tulevaisuudessakin siihen, että yllätyksiä esiintyy. Yksi mahdollisuus vähentää niitä on suunnata prekliinistä tutkimusta enemmän haittojen havainnoimiseen, ei pelkästään tehon määrittämiseen. Lähes utopian tasolla on vielä se, että käytettävissä olisi lyhytaikaisia testejä viivästyneiden haittavaikutusten luotettavaan ennustamiseen. Realistisempi vaihtoehto olisi se, että prekliinisissä in vivo tutkimuksissa todetut haitat otettaisiin paremmin huomioon»yksilövasteina» eikä tilastollisena ryhmähajontana. Kokemuksemme mukaan tutkimusraporteissa viitataan liian usein vain»joihinkin yksittäisiin haittavasteisiin» eikä niitä katsota tilastollisesti merkitseviksi tapahtumiksi. Jo nykyisiä farmakogenomiikan ja toksikogenomiikan tietoja hyväksi käyttämällä voidaan välttää osa tunnetuista lääkehoidon haitoista. Jos jokaisella olisi esimerkiksi»farmakogeneettinen siru» taskussa lääkäriin mennessä, niin tehokkaan ja turvallisen lääkkeen valinta voisi olla helpompaa. Lääketieteen kehitys tuottaa uusilla vaikutusmekanismeilla toimivia lääkeaineita, ja on varmaa, että uudet vaikutusmekanismit tuovat mukanaan myös uusia haittavaikutuksia,»yllätyksiä». y d i n a s i a t Lääke ei ole koskaan»valmis» vaan aikansa tieteen tuote. Tieteen edistyminen tuo lääkeaineista uusia havaintoja, joita voidaan käyttää hyväksi, esimerkkinä asetyylisalisyylihappo. Harvinaisten tai viivästyneiden haittojen toteaminen ei yleensä ole mahdollista lääkekehityksen aikana. Pitkään käytössä olleiden lääkeaineiden yllättävät vaikutukset ovat useimmiten»idiosynkraattisia», vain harvoille potilaille aiheutuvia vakavia haittoja (esimerkiksi rabdomyolyysi serivastatiinihoidon aikana yhteisvaikutusten takia). Luotettavia testimenetelmiä vakavien ja harvinaisten haittojen ennustamiseksi yritetään kehittää. Kauan käytössä olleiden lääkkeiden yllättävät haittavaikutukset 2495

Kirjallisuutta Andersson T, Flockhart DA, Goldstein DB, ym. Drug-metabolizing enzymes: evidence for clinical utility of pharmacogenomic test. Clin Pharmacol Ther 2005;78:559 81. Boelsterli UA. Animal models of human disease in drug safety assessment. J Toxicol Sci 2003;28:109 21. CIOMS. Pharmacogenetics. Towards improving treatment with medicines. Geneva: CIOMS, 2005. Happonen R, Saano V. Uuden lääkkeen tehon ja turvallisuuden osoittaminen on monivaiheista ja kestää kauan. Duodecim 2006;122:953 60. Idänpään-Heikkilä J. Miksi lääkärin tulee tuntea lääkkeiden kliinisen kehityksen kulku? Duodecim 2006;122:945 7. Idänpään-Heikkilä J, Klaukka T. Haittoihinsa hukkuneita lääkeaineita. Suom Lääkäril 2006;61:720 2. Kaplowitz N. Idiosyncratic drug hepatotoxicity. Nat Rev Drug Discov 2005;4:489 99. Källen BAJ, Otteblad Olausson P, Danielson BR. Is erythromycin therapy teratogenic in humans? Reprod Toxicol 2005;20:209 14. Kirchheiner J, Fuhr U, Brockmoller J. Pharmacogenetics-based therapeutic recommendations--ready for clinical practice? Nat Rev Drug Discov 2005;4:639 47. Maggioli J, Hoover A, Weng L. Toxicogenomic analysis methods for predictive toxicology. J Pharmacol Toxicol Methods 2006;53:31 7. Marcus DM, Grollman AP. Herbal remedies. N Engl J Med 2002;347:2046 75. Pasanen M, Pelkonen O. Tulehduskipulääkkeet ja maksavaurio. Duodecim 2003;119:495 501. Pirmohamed M, Park BK. Cytochrome P450 enzyme polymorphisms and adverse drug reactions. Toxicology 2003;192:23 32. Ranki-Pesonen M, Mustonen M. Lääkkeiden kehitys muutostilassa. Duodecim 2006;122:949 51. Zhou S, Koh H-L, Gao Y, Gong Z-Y, Lee EJD. Herbal bioactivation: the good, the bad and the ugly. Life Sci 2004;74:935 68. Olavi Pelkonen olavi.pelkonen@oulu.fi Markku Pasanen Oulun yliopisto, farmakologian ja toksikologian laitos PL 5000, 90014 Oulun yliopisto 2496