KIRJALLINEN KYSYMYS 120/2011 vp Ehkäisevän lääkityksen kustannusvaikuttavuus Eduskunnan puhemiehelle Kansaneläkelaitoksen tilastojen mukaan vuonna 2010 sydän- ja verisuonitautien lääkehoitoa käytti 1,4 miljoonaa suomalaista, kolesterolia alentavia lääkkeitä 700 000, diabeteslääkkeitä runsaat 300 000 ja osteoporoosilääkkeitä yli 100 000 suomalaista. Yhteensä lääkityksiin käytettiin noin 500 miljoonaa euroa. Suurin osa tästä summasta käytettiin ns. primaaripreventioon eli ehkäisevään lääkitykseen "korkean sairastumisriskin" omaavilla henkilöillä, joiden diagnosoinnin kriteerit löystyvät jatkuvasti. Kansantautien lääkkeellinen ehkäisy on tullut yhä keskeisemmäksi osaksi myös suomalaista terveydenhuoltoa. Paljon kansainvälistäkin huomiota herättäneenä epäkohtana tässä kehityksessä on asianmukaisen ja puolueettoman vaikuttavuustutkimuksen puute. Tutkimus on yhä enemmän lääkeyhtiöiden rahoittamaa, ja tutkimustulosten muuttuminen yhtiöille myönteisemmäksi on jo tilastollisesti havaittavissa. Suomessa ehkäisevän lääkityksen vaikuttavuutta on arvioitu satunnaistetuilla, kontrolloiduilla tehotutkimuksilla, joista saaduilla näytöillä ei voi arvioida vaikuttavuutta tai kustannusvaikuttavuutta. Satunnaistettuja tehotutkimuksia käytetään useimmiten myyntiluvan saamiseksi lääkkeelle, jolloin tutkittavat populaatiot on optimoitu ja rajattu tarkasti sulkemalla pois mahdolliset sekoittavat tekijät. Tällaisilla tutkimuksilla saadaan tietoa siitä, voiko lääketieteellinen interventio toimia ihanneolosuhteissa. Ne eivät kerro siitä, toimiiko interventio normaalielämässä, eivätkä myöskään siitä, onko intervention tuottama terveyshyöty sen arvoista, että se tulee maksaa yhteiskunnan varoista. Ehkäisevän lääkityksen tehottomuudesta esimerkiksi lonkkamurtumiin käytettävien bisfosfonaattien osalta sekä yleensä ehkäisevän lääkityksen ongelmista on olemassa runsaasti tutkimustietoa (esim. Järvinen: Miljoonat eurot valuvat hukkaan sairauksia ehkäisevässä lääkityksessä, Suomen Lääkärilehti 37/2011, 2643-4. Järvinen Sievänen Kannus Jokihaara Khan: The True Cost of Pharmacological Disease Prevention, British Medical Journal 2011;342:1006-8. Muhonen T. Evidenceb(i)ased medicine. Duodecim 2007;123(6):696-7). Edellä olevan perusteella ja eduskunnan työjärjestyksen 27 :ään viitaten esitän asianomaisen ministerin vastattavaksi seuraavan kysymyksen: Onko hallitus tietoinen siitä, että yleisimpien sairausryhmien (dyslipidemia, verenpaine, tyypin 2 diabetes, osteoporoosi) ehkäisevän lääkityksen kustannusvaikuttavuutta ei ole selvitetty ja ehkäisevältä lääkitykseltä puuttuu jopa toisen portaan näyttö eli vaikuttavuusnäyttö ja mihin toimiin hallitus aikoo ryhtyä, että hoitosuositusten perustana nykyisin käytettävät satunnaistetut, kontrolloidut tehotutkimukset korvataan todellisilla kustannusvaikuttavuustutkimuksilla? Versio 2.0
Helsingissä 29 päivänä syyskuuta 2011 Arja Juvonen /ps 2
Ministerin vastaus KK 120/2011 vp Arja Juvonen /ps Eduskunnan puhemiehelle Eduskunnan työjärjestyksen 27 :ssä mainitussa tarkoituksessa Te, Herra puhemies, olette toimittanut asianomaisen ministerin vastattavaksi kansanedustaja Arja Juvosen /ps näin kuuluvan kirjallisen kysymyksen KK 120/2011 vp: Onko hallitus tietoinen siitä, että yleisimpien sairausryhmien (dyslipidemia, verenpaine, tyypin 2 diabetes, osteoporoosi) ehkäisevän lääkityksen kustannusvaikuttavuutta ei ole selvitetty ja ehkäisevältä lääkitykseltä puuttuu jopa toisen portaan näyttö eli vaikuttavuusnäyttö ja mihin toimiin hallitus aikoo ryhtyä, että hoitosuositusten perustana nykyisin käytettävät satunnaistetut, kontrolloidut tehotutkimukset korvataan todellisilla kustannusvaikuttavuustutkimuksilla? Vastauksena kysymykseen esitän seuraavaa: Lääkkeistä on usein paljon näyttöön perustuvaa tutkimustietoa tehosta, mutta tietoa vaikuttavuudesta tai hoidollisesta ja taloudellisesta arvosta vain niukalti. Lääkkeiden arviointityötä on tehty useissa eri organisaatioissa, mutta kansallista lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointia ei ole aiemmin ollut järjestettynä. Tämän vuoksi vuonna 2009 säädettiin Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskuksen (Fimea) tehtäväksi tuottaa ja koota lääkehoitojen hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointeja ja koordinoida tätä koskevaa yhteistyötä. Lääkkeiden arvioinnissa on tärkeää yksittäisen lääkkeen tehon ja vaikuttavuuden arvioinnin lisäksi verrata lääkettä muihin markkinoilla oleviin lääkkeisiin. Hoidollisen arvon arvioinnilla pyritään vastaamaan esimerkiksi kysymykseen siitä, antaako lääke olennaisesti parempia hoitotuloksia tai vähemmän haittoja muihin lääkkeisiin verrattuna. Vastaavasti lääkkeiden taloudellisen arvon arvioinnilla pyritään vastaamaan esimerkiksi kysymykseen siitä, antaako lääke samoilla kustannuksilla enemmän terveyshyötyä tai saman hyödyn alemmilla kustannuksilla. Lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointi palvelee yhteiskunnallista päätöksentekoa esimerkiksi päätettäessä julkisen sektorin lääkehankinnoista, valittaessa hoitoketjuja tai laadittaessa hoitosuosituksia. Lääkehoitojen hoidollisen ja taloudellisen arvon arvioinneissa sovelletaan terveydenhuollon menetelmien arvioinneissa (HTA, Health Technology Assessment) käytettyjä menetelmiä. Fimea on alkuvuodesta 2011 käynnistänyt projektin, joka kokoaa yhteen alan keskeiset toimijat laatimaan suosituksen lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointiin käytettävästä kansallisesta mallista. Suosituksessa määritellään lääkehoitojen arviointiraportin rakenne ja sisältö sekä lääkehoitojen arviointiprosessi. Lopullinen suositus julkaistaan keväällä 2012. Lääkkeiden ja muiden hoitojen taloudellisia arviointeja on toistaiseksi liitetty osaksi kansallisia Käypä hoito -suosituksia pilottiluonteisesti vain muutamassa suosituksessa. Tiiviit ja helppolukuiset kansalliset Käypä hoito -suositukset toimivat tukena lääkärin käytännön työssä ja perustana laadittaessa alueellisia hoito-ohjelmia. Niiden avulla voidaan parantaa hoidon laatua ja vähentää hoitokäytäntöjen vaihtelua. Suositusten laatimisesta vastaa Suomalainen Lääkäriseura Duodecim. 3
Ministerin vastaus Taloudellisia arviointeja lääkkeistä ja muista hoidoista on tehty vähän. Niiden tulosten soveltaminen toiseen terveydenhuoltojärjestelmään on haastavampaa kuin tehoon ja vaikuttavuuteen rajautuvien tutkimusten. Muun muassa terveydenhoitojärjestelmän ja sen rahoituksen vaihtelu vaikeuttaa yhdessä maassa tehtyjen taloudellisten arviointien käyttöä toisessa maassa. Duodecimin Käypä hoito -yksikkö on mukana Fimean asiantuntijatyöryhmässä, jossa on kehitetty kansallista mallia lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arvioinnille. Lääkevalmisteen pääsystä lääkekorvausjärjestelmään päättää sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä toimiva lääkkeiden hintalautakunta. Korvausjärjestelmään pääseminen edellyttää, että valmisteen hoidollinen arvo on osoitettu ja valmisteelle ehdotettu hinta on arvioitu laissa säädettyjen kriteerien perusteella kohtuulliseksi. Lääkeyrityksen tulee peruskorvattavuus- ja tukkuhintahakemuksessa esittää perusteltu selvitys niistä hyödyistä ja kustannuksista, jotka seuraavat, jos valmiste hyväksytään korvausjärjestelmään ehdotetuilla hinnoilla. Hakemuksen tulee sisältää myös muun muassa selvitys lääkevalmisteen käyttötarkoituksesta, hoidollisesta arvosta ja korvattavuudella saavutettavista hyödyistä verrattuna muihin saman sairauden hoidossa käytettäviin valmisteisiin. Uutta vaikuttavaa lääkeainetta sisältävän valmisteen hakemukseen on liitettävä terveystaloudellinen selvitys. Peruskorvattavuudesta päättäessään hintalautakunta arvioi lääkkeen hoidollista arvoa. Peruskorvattavuus sairauden hoidossa voidaan vahvistaa enintään myyntilupaviranomaisen lääkevalmisteelle vahvistaman valmisteyhteenvedon ja siinä hyväksyttyjen käyttöaiheiden mukaisessa laajuudessa. Peruskorvattavuutta ei myönnetä esimerkiksi, jos lääkkeen hoidollinen arvo on vähäinen tai lääkettä käytetään muuhun kuin sairauden hoitoon. Tietyt vaikeisiin ja pitkäaikaisiin sairauksiin käytettävät lääkkeet kuuluvat erityiskorvauksen piiriin. Lääkkeiden hintalautakunta tekee päätökset erityiskorvattavista lääkevalmisteista. Lääkkeen erityiskorvattavuuden edellytys on, että sitä käytetään valtioneuvoston asetuksessa mainitun sairauden hoitoon ja että lääke on välttämätön vaikean ja pitkäaikaisen sairauden hoidossa. Hintalautakunta ottaa huomioon mm. ratkaisua tehdessään sairauden laadun ja lääkevalmisteen tarpeellisuuden, taloudellisuuden ja käytössä ja tutkimuksissa osoitetun hoidollisen arvon sekä lääkkeiden erityiskorvauksiin käytettävissä olevat varat. Tukkuhinnan kohtuullisuutta arvioitaessa otetaan huomioon lääkkeen käytöstä aiheutuvat hoitokustannukset ja sillä saavutettavat hyödyt potilaan sekä terveyden- ja sosiaalihuollon kokonaiskustannusten kannalta. Lisäksi hintalautakunta ottaa huomioon muista hoitovaihtoehdoista aiheutuvat hyödyt ja kustannukset, vastaavien lääkevalmisteiden hinnat Suomessa sekä lääkkeen hinnat ETA-maissa sekä lääkekorvauksiin käytettävissä olevat varat. Hallitusohjelman mukaan perusterveydenhuollon lääkehoidon kehittämisessä hyödynnetään muun muassa Rohto-verkoston toimintaa. Rohto-verkosto koostuu terveydenhuollossa työskentelevistä henkilöistä, jotka edistävät rationaalista lääkehoitoa työpaikoillaan perusterveydenhuollossa. Lisäksi Terveyden- ja hyvinvoinnin laitoksen ja Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskuksen yhteistyötä tiivistetään asianmukaisen lääkehoidon kehittämisessä. Hallitusohjelman mukaisesti tarkoituksena on myös vakiinnuttaa terveydenhuollon menetelmien, mukaan lukien lääkkeiden, arviointi ja kliiniset hoitosuositukset sekä yhtenäiset hoidon perusteet ja yhtenäisten työmenetelmien käyttö osaksi terveydenhuollon palvelujen suunnittelua ja päätöksentekoa. Helsingissä 21 päivänä lokakuuta 2011 Sosiaali- ja terveysministeri Paula Risikko 4
Ministerns svar KK 120/2011 vp Arja Juvonen /ps Till riksdagens talman I det syfte som anges i 27 i riksdagens arbetsordning har Ni, Herr talman, till den minister som saken gäller översänt följande skriftliga spörsmål SS 120/2011 rd undertecknat av riksdagsledamot Arja Juvonen /saf: Är regeringen medveten om att kostnadseffektiviteten hos de förebyggande läkemedelsbehandlingarna av de vanligaste sjukdomsgrupperna (dyslipidemi, blodtryck, typ 2-diabetes och osteoporos) inte har utretts och att det för de förebyggande läkemedelsbehandlingarna rentav saknas bevisning till andra gradens evidens, d.v.s. en evidens som gäller verkningsfullheten och vilka åtgärder ämnar regeringen vidta för att se till att de randomiserade och kontrollerade undersökningarna av effekten, vilka för närvarande används som grund för vårdrekommendationerna, ersätts med faktiska kostnadseffektivitetsundersökningar? Som svar på detta spörsmål anför jag följande: När det gäller läkemedel finns det oftast mycket evidensbaserade forskningsdata om effekten men endast relativt lite data om verkningsfullheten eller det terapeutiska och ekonomiska värdet. Arbete för att utvärdera läkemedlen har utförts i ett flertal olika organisationer. Det har dock inte tidigare ordnats en nationell utvärdering av läkemedlens terapeutiska och ekonomiska värde. Med anledning av det här föreskrevs det 2009 att Säkerhets- och utvecklingscentret för läkemedelsområdet (Fimea) ska producera och sammanställa bedömningar som gäller det terapeutiska och ekonomiska värdet av läkemedelsbehandlingar samt koordinera samarbetet kring detta. Vid bedömningen av läkemedlen är det viktigt att förutom effekten och verkningsfullheten hos ett enskilt läkemedel också jämföra läkemedlet med de övriga läkemedlen som finns på marknaden. Med bedömningarna av det terapeutiska värdet strävar man efter att svara på exempelvis frågan om ett läkemedel på ett väsentligt sätt ger ett bättre vårdresultat eller mindre biverkningar i jämförelse med de övriga läkemedlen. På motsvarande sätt strävar man med bedömningarna av det ekonomiska värdet hos läkemedlen efter att svara på exempelvis frågan om ett läkemedel med samma kostnader ger större hälsofördelar eller samma fördelar med lägre kostnader. Bedömningen av läkemedlens terapeutiska och ekonomiska värde tjänar i första hand det offentliga beslutsfattandet bl.a. när man beslutar om läkemedelsanskaffningar inom den offentliga sektorn, vid val av vårdkedja och när man utarbetar vårdrekommendationer. Vid bedömningen av läkemedelsbehandlingarnas terapeutiska och ekonomiska värde tillämpas de metoder som används vid bedömningen av metoder inom hälso- och sjukvården (HTA, Health Technology Assessment). Fimea har i början av 2011 inlett ett projekt som för samman de centrala aktörerna inom branschen i syfte att utarbeta en rekommendation om en rikstäckande modell som ska användas vid bedömningarna som görs av läkemedlens terapeutiska och ekonomiska värde. I rekommendationen fastställs strukturen för och innehållet i rapporterna om bedömningen av läkemedelsbehandlingarna och processen för bedömningen av läkemedelsbehandlingarna. Den slutliga rekommendationen publiceras på våren 2012. 5
Ministerns svar De ekonomiska bedömningarna av läkemedel och övriga behandlingar har hittills endast i ett fåtal fall fogats till riktlinjerna för god medicinsk praxis för att då utgöra en del av dem. De komprimerade och lättlästa rikstäckande riktlinjerna för god medicinsk praxis fungerar som ett stöd för läkarna i det praktiska arbetet och som en grund när regionala vårdprogram görs upp. Med hjälp av dem kan man förbättra vårdens kvalitet och reducera variationerna i fråga om vårdpraxisen. Finska Läkarföreningen Duodecim svarar för utarbetandet av riktlinjerna. Ekonomiska bedömningar av läkemedel och övriga behandlingar har gjorts i ringa utsträckning. Tillämpningen av resultaten av de här bedömningarna på ett annat hälso- och sjukvårdssystem föranleder fler utmaningar än de undersökningar som begränsar sig till effekten och verkningsfullheten. Som exempel kan nämnas att variationerna i fråga om hälso- och sjukvårdssystemet och dess finansiering i ett land försvårar användningen av de ekonomiska bedömningar som gjorts i ett annat land. Duodecims enhet för God medicinsk praxis är med i Fimeas sakkunnigarbetsgrupp som har utvecklat en rikstäckande modell för bedömningar av läkemedlens terapeutiska och ekonomiska värde. Läkemedelsprisnämnden som finns i anslutning till social- och hälsovårdsministeriet fattar beslut om ett läkemedelspreparat ska tas med i systemet med läkemedelsersättningar. En förutsättning för att ett läkemedelspreparat tas med i ersättningssystemet är att preparatets terapeutiska värde ska ha påvisats och att det för preparatet föreslagna priset ska ha bedömts som skäligt på grundval av de lagstadgade kriterierna. Ett läkemedelsföretag ska i sin grundersättnings- och partiprisansökan framlägga en utredning om de fördelar och kostnader som uppkommer om läkemedelsprisnämnden godkänner att preparatet tas med i ersättningssystemet enligt de föreslagna priserna. Ansökan ska också innehålla t.ex. en utredning om läkemedlets användningsändamål, terapeutiska värde och den nytta som kan uppnås med ersättningen i jämförelse med andra läkemedelspreparat som används vid behandlingen av samma sjukdom. Om det är fråga om ett läkemedelspreparat som innehåller en ny verksam läkemedelssubstans, ska till ansökan fogas en hälsoekonomisk utredning. Vid beslut om grundersättning bedömer läkemedelsprisnämnden läkemedlets terapeutiska värde. Grundersättningen för ett läkemedelspreparat vid behandling av en sjukdom kan fastställas högst till en omfattning som motsvarar det preparatsammandrag som försäljningstillståndsmyndigheten fastställt för läkemedelspreparatet och de indikationer som godkänts i preparatsammandraget. Grundersättning beviljas inte om det är fråga om t.ex. ett läkemedelspreparat med ringa terapeutiskt värde eller ett läkemedelspreparat som används för annat ändamål än för behandling av en sjukdom. Vissa läkemedel som används vid behandlingen av svåra och långvariga sjukdomar omfattas av specialersättning. Läkemedelsprisnämnden fattar beslut om specialersättningar för läkemedelspreparat. En förutsättning för att få specialersättning för ett läkemedel är att det används vid behandlingen av en sjukdom som anges genom förordning av statsrådet och att läkemedlet är nödvändigt vid behandlingen av en svår och långvarig sjukdom. Vid beslut om specialersättning för ett läkemedelspreparat beaktar läkemedelsprisnämnden bl.a. sjukdomens art, i vilken mån läkemedelspreparatet är nödvändigt och ekonomiskt fördelaktigt och läkemedelspreparatets terapeutiska värde, bevisat genom användning och forskning, samt de disponibla medlen för specialersättningar för läkemedel. När skäligheten hos ett partipris bedöms tas hänsyn till de vårdkostnader som användningen av läkemedelspreparatet medför och den nytta som kan uppnås med tanke på patienten och de totala kostnaderna inom hälso- och socialvården. Dessutom tar läkemedelsprisnämnden hänsyn till nyttan av och kostnaderna för andra till buds stående alternativa behandlingsmetoder, priserna i Finland på motsvarande läkemedelspreparat som används för behandlingen av samma sjukdom och priserna på läkemedelspreparatet i andra länder inom Europeiska ekonomiska samarbetsområdet samt de medel som står till förfogande för ersättningar för läkemedel. 6
Ministerns svar KK 120/2011 vp Arja Juvonen /ps Enligt regeringsprogrammet utnyttjas vid utvecklandet av läkemedelsbehandlingen inom primärvården bl.a. verksamheten inom nätverket Rohto. Till nätverket Rohto hör personer som är verksamma inom hälso- och sjukvården och som agerar för att främja en rationell läkemedelsbehandling på sina arbetsplatser inom primärvården. Dessutom intensifieras samarbetet mellan Institutet för hälsa och välfärd och Säkerhetsoch utvecklingscentret för läkemedelsområdet vid utvecklandet av ändamålsenlig läkemedelsbehandling. Enligt regeringsprogrammet är avsikten också att utvärderingen av metoderna inom hälso- och sjukvården, inklusive läkemedlen, och de kliniska vårdrekommendationerna samt de enhetliga grunderna för vården och användningen av enhetliga arbetsmetoder ska etableras som en del av planeringen av och beslutsfattandet om hälso- och sjukvårdstjänsterna. Helsingfors den 21 oktober 2011 Social- och hälsovårdsminister Paula Risikko 7