KLIINISTEN LÄÄKETUTKIMUSTEN TILASTO Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus

Transkriptio

1 KLIINISTEN LÄÄKETUTKIMUSTEN TILASTO 2013 Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus 1

2 SISÄLLYSLUETTELO 1. Yhteenveto Ilmoitukset kliinisistä lääketutkimuksista Tutkimukset vaiheen mukaan Tutkimusten jakautuminen tutkimuskeskusten mukaan Tutkimuslääkkeet Tutkimusvalmisteiden jakautuminen ATC luokkiin Tekninen esitarkastus Fimean pyytämät lisäselvitykset Tutkimussuunnitelmien muutokset Saapuneet selvitykset tutkimustuloksista

3 1. Yhteenveto Kliinisten lääketutkimusten tilastoon on koottu tiedot Fimealle vuonna 2013 ilmoitetuista kliinisistä lääketutkimuksista. Vuonna 2013 Fimealle tehtiin ilmoitus 152 uudesta kliinisestä lääketutkimuksesta, jotka käynnistyvät Suomessa. Ilmoitukset käsiteltiin keskimäärin 30 vuorokaudessa. Tutkimuksia ilmoitettiin Fimeaan 10% vähemmän kuin vuonna Ilman ulkopuolista rahoitusta toteutettavien tutkimusten osuus vuonna 2013 oli 20%, loput tutkimuksista tehtiin pääasiassa erilaisten lääkeyritysten kustantamina ja toimeksiannosta. Suurin osa (74%) vuonna 2013 ilmoitetuista tutkimuksista koski kansainvälisiä monikeskustutkimuksia, kuten aiempinakin vuosina. Kaikista tutkimuslääkkeistä 27% oli biologisia valmisteita vuonna Myyntiluvallisilla lääkkeillä tehtäviä tutkimuksia oli 35%. Tutkimuslääkkeiden ATC-luokan perusteella tarkasteltuna eniten uusia tutkimuksia ilmoitettiin syöpälääkkeet ja immuunivasteen muuntajat ryhmässä (37%). Seuraavaksi eniten tutkimuksia ilmoitettiin ryhmissä hermostoon vaikuttavat lääkkeet (14%) ja systeemisesti vaikuttavat infektiolääkkeet (11%). Fimea pyysi lisäselvitystä 18% tutkimusilmoituksista. Yleisin syy lisäselvityspyyntöön olivat tutkimusvalmisteiden laatuun ja valmistukseen liittyvien tietojen puutteet (38%). Käynnissä oleviin tutkimuksiin liittyviä tutkimussuunnitelman muutoksia ilmoitettiin 373 kpl. Muutokset käsiteltiin keskimäärin 13 vuorokauden kuluessa. Luvussa ovat mukana vain olennaiset muutokset, joiden käsittelylle lääkelaissa on säädetty määräaika (35 vuorokautta). Vuonna 2013 Fimealle toimitettiin selvitykset 153 tutkimuksen tuloksista. 3

4 2. Ilmoitukset kliinisistä lääketutkimuksista Ilmoituksia kliinisistä lääketutkimuksista saapui Fimeaan 152 kpl vuonna Lukumäärä on vaihdellut välillä kpl vuosien välisenä aikana. Taulukko 1. Lääkelaitokselle/Fimeaan saapuneet ilmoitukset/lupahakemukset kliinisistä lääketutkimuksista. Ilmoitukset* Esitarkastuksen tarkennuspyynnöt Lisäselvityspyynnöt Keskeytetty/ peruutettu Viranomainen kieltänyt lkm lkm lkm lkm lkm *sisältää ilmoitukset ja lupahakemukset 4

5 Ilmoitukset (lkm) Puutteet esitarkastuksessa (lkm) Lisäselvityspyynnöt (lkm) Kuva 1. Lääkelaitokselle/Fimealle ilmoitetut kliiniset lääketutkimukset vuosina : teknisessä esitarkastuksessa havaitut puutteet sekä lähetettyjen lisäselvityspyyntöjen lukumäärät. Fimealle on ilmoitettava kaikista ihmiseen kohdistuvista interventiotutkimuksista, joilla selvitetään lääkkeen vaikutuksia, imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä ihmiselimistössä, riippumatta siitä, onko lääkevalmisteella myyntilupa. Kaikki Fimeaan vuonna 2013 saapuneet ilmoitukset käsiteltiin 60 vrk määräajassa, mediaanin ollessa 30 vuorokautta. Geenihoitoon tai somaattiseen soluhoitoon tarkoitettuja lääkkeitä sekä muuntogeenisiä organismeja sisältäviä lääkkeitä koskevat tutkimukset edellyttävät Fimean lupaa. Vuonna 2013 ei Fimeaan tullut yhtään lupahakemusta. Kliinisen lääketutkimuksen ilmoituksen käsittelystä perittävästä maksusta myönnetään vapautus, mikäli tutkimus tehdään ilman ulkopuolista rahoitusta esimerkiksi yksityisen tutkijan/tutkijaryhmän, yliopiston laitoksen, yliopistollisen sairaalan tms. resurssein. Ilman ulkopuolista rahoitusta tehtyjen tutkimusten osuus kaikista tutkimusilmoituksista vuonna 2013 oli 20%. 5

6 Käsittelymaksu maksettu (lkm) Vapautettu käsittelymaksusta (lkm) Kuva 2. Rahoitettujen ja ilman ulkopuolista rahoitusta tehtyjen tutkimusten lukumäärät v Taulukko 2. Lääkelaitoksen /Fimean käsittelyaikojen mediaani v Vuosi 2006* 2007* 2008* 2009* 2010* 2011* 2012* 2013* Käsittelyaika (vrk) Vaihteluväli (vrk) * sisältää tutkimusilmoitukset, ei lupahakemuksia 6

7 3. Tutkimukset vaiheen mukaan Vuonna 2013 kliinisistä lääketutkimuksista 49% luokiteltiin kuuluvaksi faasiin III. Faasin II tutkimuksia oli 20%, faasin IV tutkimuksia 20% ja faasin I tutkimuksia 11%. Faasin I tutkimuksessa uutta lääkeainetta annetaan ensimmäisen kerran ihmiselle, yleensä terveille vapaaehtoisille. Faasin I tutkimuksiin luetaan myös farmakokineettiset tutkimukset, mm. geneerisillä lääkevalmisteilla tehtävät bioekvivalenssitutkimukset. Taulukko 3. Kliinisten lääketutkimuksen vaihe eli faasi. Vuosi Faasi I Faasi II Faasi III Faasi IV yhteensä

8 4. Tutkimusten jakautuminen tutkimuskeskusten mukaan Tutkimuspaikat on ilmoitettava Fimeaan. Monikeskustutkimuksella tarkoitetaan tutkimusta, joka toteutetaan saman tutkimussuunnitelman mukaisesti useammassa kuin yhdessä paikassa. Suurin osa (74%) Fimealle vuonna 2013 ilmoitetuista tutkimuksista koski kansainvälisiä monikeskustutkimuksia. Taulukko 4. Tutkimusten jakautuminen tutkimuskeskusten mukaan v Vuosi kansallinen, yksi keskus kansallinen, useita keskuksia kansainvälinen, useita keskuksia yht. tutkimuksia

9 5. Tutkimuslääkkeet Tutkimuslääkkeellä tarkoitetaan kliinisessä tutkimuksessa tutkittavaa tai vertailuvalmisteena käytettävää lääkevalmistetta. Tutkimusvalmiste voi olla myyntiluvallinen lääkevalmiste tai valmiste, jolla ei ole myyntilupaa. Tutkimusvalmiste voi sisältää vaikuttavaa ainetta tai lumetta. Yhdessä tutkimuksessa voi olla yksi tai useampi tutkimusvalmiste. Taulukko 5. Tutkimusvalmisteiden tyypit v Tutkimusvalmisteiden tyypit Biologinen - immunologinen (rokotteet) muut Geeniterapia/GMO* Soluterapia Kemiallinen Radiofarmaseuttinen Rohdosvalmiste * geenimuunneltuja organismeja sisältävä Taulukko 6. Tutkittavien lääkevalmisteiden luokittelu vuonna Ilmoituksen tyyppi lkm Myyntiluvallinen tutkimuslääke 53 Ei myyntilupaa, eikä aikaisempia kliinisiä lääketutkimuksia Suomessa 43 Ei myyntilupaa, mutta on aikaisempi/a lääketutkimus/-ksia Suomessa 32 Uusi antotapa 2 Uusi lääkemuoto 5 Uusi rinnakkaisvalmiste 2 Uusi vahvuus 2 Uusi yhdistelmähoito 11 Uusi yhdistelmävalmiste 1 Muu 1 9

10 6. Tutkimusvalmisteiden jakautuminen ATC -luokkiin Kuvassa 3 on esitetty vuonna 2013 ilmoitettujen tutkimusten tutkimusvalmisteiden jakautuminen ATC-pääluokkiin. Edellisten vuosien tapaan syöpälääkkeet ja immuunivasteen muuntajat ovat olleet suurin yksittäinen ryhmä. Seuraavaksi eniten tutkimuksia ilmoitettiin ryhmissä hermostoon vaikuttavat lääkkeet ja systeemisesti vaikuttavat infektiolääkkeet. Ruoansulatusel.- ja aineenvaihduntasair. lääkkeet 6,2 Veritautien lääkkeet 9,5 Sydän- ja verisuonisairauksien lääkkeet 7,1 Ihotautilääkkeet Sukupuoli- ja virtsaelinsairauksien lääkkeet Systeemisesti käytettävät hormonivalmisteet 0,5 1,4 2,8 Systeemisesti vaikuttavat infektiolääkkeet 11,0 Syöpälääkkeet ja immuunivasteen muuntajat 37,4 Tuki- ja liikuntaelinten sairauksien lääkkeet 2,8 Hermostoon vaikuttavat lääkkeet 14,2 Loisten ja hyönteisten häätöön tark. valmisteet 0,0 Hengityselinten sairauksien lääkkeet 2,8 Silmä- ja korvatautien lääkkeet 0,5 Muut 3,8 % Kuva 3. Tutkimuslääkkeiden jakautuminen (prosentteina) ATC -pääluokkiin v ilmoituksissa/hakemuksissa. 10

11 7. Tekninen esitarkastus Uuden tutkimusilmoituksen saavuttua Fimeaan tarkastetaan, että ilmoitus sisältää kliinisiä lääketutkimuksia koskevan määräyksen edellyttämät tiedot. Jos tiedot ovat puutteellisia, pyydetään ilmoitukseen esitarkastuksen yhteydessä täydennyksiä tai tarkennuksia. Tutkimusilmoitus otetaan käsittelyyn, kun tarvittavat tiedot on toimitettu. Vuonna 2013 pyydettiin esitarkastuksen yhteydessä 87 tutkimusilmoituksen tarkennusta. Yhtä ilmoitusta kohti pyydettyjä tarkennuksia voi olla enemmän kuin yksi. Täydennyspyynnön Muita syitä voivat olla esim. lumevalmisteen tietojen puuttuminen ja puutteet EudraCT -lomakkeessa. Taulukko 7. Tutkimusilmoituksen teknisen esitarkastuksen yhteydessä esitetyt täydennyspyynnöt vuonna Täydennyspyyntö lkm Tarkennus maksuihin 10 Tutkittavan tiedote/suostumusasiakirja puutteellinen/puuttuu 9 Asiamies/yhteyshenkilö selvitettävä 2 Todellinen valmistaja/valmistusmaa selvitettävä, GMP-todistus pyydettävä 21 Ilmoituslomake puuttuu 5 Farmaseuttis-kemialliset tiedot puuttuvat 4 Tutkimussuunnitelma puuttuu 4 Kaikkia osallistuvia keskuksia ei ole kerrottu 4 Muut syyt 27 Yhteensä 87 11

12 8. Fimean pyytämät lisäselvitykset Fimea pyytää tarvittaessa tutkimusilmoituksen käsittelyn yhteydessä lisäselvityksiä sen varmistamiseksi, ettei tutkimuksen aloittamiselle ole estettä. Vuonna 2013 lisäselvityksiä pyydettiin 32 kappaletta, kaikkiaan 18%:ssa tutkimusilmoituksista. Samasta ilmoituksesta saatetaan pyytää lisäselvitystä useammasta kuin yhdestä syystä. Yleisin lisäselvityksen syy oli tutkimusvalmisteiden laatuun ja valmistukseen liittyvien tietojen puutteet (38% lisäselvityspyynnöistä). Taulukko 8. Lisäselvitysten pyytämiseen johtaneet syyt vuonna Lisäselvitystyyppi lkm Tutkittavan tiedote puutteellinen 4 Valmistus- ja laatuselvitykset 12 Suostumus puutteellinen 3 Tutkimuksen rakenne väärä tai puutteellinen 3 Turvallisuus 4 GMP-selvitykset 1 Muut syyt 5 Yhteensä Tutkimussuunnitelmien muutokset Toimeksiantajan on tiedotettava Fimealle kirjallisesti aikaisemmin jätettyyn tutkimussuunnitelmaan tai sen liitteisiin tehtävistä olennaisista muutoksista. Muutosilmoitus käsitellään Fimeassa 35 vuorokauden kuluessa sen saapumisesta. Vuonna 2013 ilmoitettiin 373 olennaista muutosta tutkimussuunnitelmaan, Fimean käsittelyaikojen mediaanin ollessa 13 vuorokautta. 12

13 10. Saapuneet selvitykset tutkimustuloksista Toimeksiantajan tai tutkimuksesta vastaavan henkilön on annettava Fimealle selvitys tutkimuksen tuloksista viimeistään vuoden kuluessa tutkimuksen päättymisestä. Tutkimus katsotaan päättyneeksi silloin, kun koko tutkimuksen kliininen vaihe on ohi viimeisen tutkittavan henkilön osalta Suomessa. Jos monikansallinen tutkimus päättyy Suomessa aikaisemmin kuin muissa tutkimuspaikoissa, on siitä ja koko tutkimuksen päättymisestä tehtävä erilliset ilmoitukset Fimealle. Selvitys tuloksista voidaan antaa yhteenvedon, synopsiksen tai eripainoksen muodossa tai muulla vastaavalla tavalla. Selvitys tuloksista on lähetettävä erikseen kliinisten lääketutkimuksen yksikölle, vaikka tiedot olisi toimitettu Fimealle myyntilupahakemuksen liitteenä. Fimealle toimitettiin vuonna 2013 selvitykset 153 tutkimuksen tuloksista. 13