PAKKAUSSELOSTE VPRIV 200 yksikköä infuusiokuiva-aine, liuosta varten VPRIV 400 yksikköä infuusiokuiva-aine, liuosta varten velagluseraasi alfa Lue tämä pakkausseloste huolellisesti, ennen kuin aloitat lääkkeen käyttämisen. - Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin. - Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin puoleen. - Jos havaitset sellaisia haittavaikutuksia, joita ei ole tässä selosteessa mainittu, tai kokemasi haittavaikutus on vakava, kerro niistä lääkärille. Tässä pakkausselosteessa esitetään: 1. Mitä VPRIV on ja mihin sitä käytetään 2. Ennen kuin käytät VPRIV-valmistetta 3. Miten VPRIV-valmistetta käytetään 4. Mahdolliset haittavaikutukset 5. VPRIV-valmisteen säilyttäminen 6. Muuta tietoa 1. MITÄ VPRIV ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN VPRIV on pitkään vaikuttava enstsyymikorvaushoito (ERT), jota käytetään tyypin 1 Gaucherin taudin hoidossa. Gaucherin tauti on geneettinen häiriö, joka johtuu puuttuvasta tai vaurioituneesta entsyymistä nimeltään glukoserebrosidaasi. Kun tämä entsyymi puuttuu tai se ei toimi kunnolla, kertyy kehon solujen sisälle ainetta nimeltään glukoserebrosidaasi. Tämän aineen kertyminen aiheuttaa Gaucherin taudissa esiintyviä merkkejä ja oireita. VPRIV on suunniteltu Gaucherin tautia sairastaville potilaille korvaamaan puuttuva tai vaurioitunut entsyymi, glukoserebrosidaasi. 2. ENNEN KUIN KÄYTÄT VPRIV-VALMISTETTA Älä käytä VPRIV-valmistetta - jos olet allerginen (yliherkkä) velagluseraasi alfalle tai VPRIV-valmisteen jollekin muulle aineelle. Ole erityisen varovainen VPRIV-valmisteen suhteen - Jos sinua hoidetaan VPRIV-valmisteella, voi sinulla esiintyä haittavaikutuksia infuusion aikana tai sen jälkeen (ks. kohta 4, Mahdolliset haittavaikutukset). Tämä tunnetaan infuusioon liittyvänä reaktiona ja se saattaa olla joskus vakava. - Infuusioon liityviä reaktioita ovat heitehuimaus, päänsärky, pahoinvointi, alhainen tai korkea verenpaine, väsymys ja kuume. Jos saat infuusioon liittyvän reaktion, sinun pitää kertoa asiasta välittömästi lääkärille. - Jos saat infuusioon liittyvän reaktion, voidaan sinulle antaa muita lääkkeitä reaktion hoitamiseksi tai niiden ehkäisemiseksi tulevaisuudessa. Näitä lääkkeitä voivat olla antihistamiinit, kuumetta vähentävät lääkkeet ja kortikosteroidit. - Jos infuusioon liittyvä reaktio on vakava, lääkäri lopettaa heti suonensisäisen infuusion ja aloittaa asiaankuuluvat lääketieteelliset hoidot. - Useimmiten sinulle voidaan edelleen antaa VPRIV-valmistetta, vaikka oletkin saanut infuusioon liittyvän reaktion. 37
Kerro asiasta lääkärille, jos sinulla on aikaisemmin esiintynyt infuusioon liittyvä tai allerginen reaktio jonkun toisen Gaucherin tautiin käytettävän entsyymikorvaushoidon (ERT) yhteydessä. Lapset VPRIV-valmistetta ei saa käyttää alle 2-vuotiaiden lasten hoitoon. Muiden lääkevalmisteiden samanaikainen käyttö Kerro lääkärille, jos parhaillaan käytät tai olet äskettäin käyttänyt muita lääkkeitä, myös lääkkeitä, joita lääkäri ei ole määrännyt. Raskaus ja imetys Gaucherin taudin aktiiviteetti saattaa lisääntyä raskauden aikana ja muutaman synnytyksen jälkeisen viikon ajan. Gaucherin tautia sairastavien naisien, jotka harkitsevat raskautta, tulee keskustella lääkärinsä kanssa. VPRIV-valmisteen käytöstä raskaana oleville naisille ei ole tehty tutkimuksia. Eläinkokeet eivät osoita VPRIV-valmisteella olevan haittavaikutuksia. Varovaisuutta on noudatettava käytettäessä VPRIVvalmistetta raskaana oleville naisille. VPRIV-valmisteen käytöstä imettäville naisille ei ole tehty tutkimuksia. Ei tiedetä, esiintyykö VPRIV rintamaidossa. VPRIV sisältää kuitenkin proteiinia, jonka lapsi saattaa sulattaa. Varovaisuutta suositellaan VPRIV-valmisteen käytössä imetyksen aikana. Kysy lääkäriltä tai apteekista neuvoa ennen minkään lääkkeen käyttöä raskauden tai imetyksen aikana. Ajaminen ja koneiden käyttö VPRIV-valmisteella ei ole mitään tai sillä on vain vähäistä vaikutusta ajokykyysi tai koneiden käyttökykyysi. Tärkeää tietoa VPRIV-valmisteen sisältämästä aineesta Kukin 200 yksikön injektiopullo tätä lääkettä sisältää 6,07 mg natriumia. Kukin 400 yksikön injektiopullo tätä lääkettä sisältää 12,15 mg natriumia. Potilaiden, joilla on ruokavalion natriumrajoitus, tulee ottaa tämä huomioon. 3. MITEN VPRIV-VALMISTETTA KÄYTETÄÄN VPRIV-valmistetta tulee käyttää ainoastaan Gaucherin taudin hoitoon perehtyneen lääkärin asianmukaisessa valvonnassa. VPRIV-hoidon antaa lääkäri tai sairaanhoitaja tiputuksella (infuusiolla) laskimoon. Annos Tavanomainen annos on 60 yksikköä/painokilo ja se annetaan joka toinen viikko. Jos Gaucherin tautiasi hoidetaan nykyisin jollakin muulla entsyymikorvaushoidolla ja lääkärisi haluaa vaihtaa hoitosi VPRIV-hoitoon, voit aluksi saada saman annoksen VPRIV-valmistetta samalla antotiheydellä kuin sait toista entsyymikorvaushoitoa. Kliinisissä tutkimuksissa on käytetty annoksia, jotka vaihtelivat annoksesta 15 yksikköä/painokilo annokseen 60 yksikköä/painokilo. Käyttö lasten ja nuorten hoitoon VPRIV-valmistetta voidaan antaa lapsille ja nuorille (2 vuoden ikäisistä korkeintaan 17 vuoden ikäisiin) käyttämällä samaa annosta ja antotiheyttä kuin aikuisille. Hoitovaste Lääkärisi seuraa hoitovastettasi ja saattaa aikaa myöten muuttaa (lisätä tai vähentää) annostasi. Jos siedät infuusiosi hyvin klinikalla, lääkäri tai sairaanhoitaja voi antaa infuusiosi kotona. 38
Antotapa VPRIV on saatavana injektiopullossa olevana kiinteänä jauheena, joka sekoitetaan steriiliin veteen ja laimennetaan edelleen (0,9-prosenttiseen) natriumkloridiliuokseen 9 mg/ml ennen tiputusta (infuusiota) laskimoon. Valmistuksen jälkeen lääkärisi tai sairaanhoitaja antaa sinulle VPRIV-valmisteen laskimoon 60 minuutin kestoisena tiputuksena (infuusiona laskimoon). Jos käytät enemmän VPRIV-valmistetta kuin sinun pitäisi Jos tunnet olosi sairaaksi infuusiota saadessasi, kerro siitä heti lääkärillesi tai sairaanhoitajalle. Jos unohdat käyttää VPRIV-valmistetta Jos sinulta on jäänyt jokin infuusiokerta väliin, ota yhteys lääkäriisi. Jos lopetat VPRIV-valmisteen käytön Keskustele lääkärisi kanssa hoitoosi tehtävistä muutoksista. Jos sinulla on kysymyksiä tämän lääkkeen käytöstä, käänny lääkärin puoleen. 4. MAHDOLLISET HAITTAVAIKUTUKSET Kuten kaikki lääkkeet, VPRIV:kin voi aiheuttaa haittavaikutuksia. Kaikki eivät kuitenkaan niitä saa. VPRIV-valmisteella tehdyissä tutkimuksissa vaikutukset esiintyivät pääasiassa silloin, kun potilaat saivat lääkkeen infuusion tai pian sen jälkeen (infuusioon liittyvät reaktiot). Näitä haittavaikutuksia olivat päänsärky, heitehuimaus, verenpaineen lasku, verenpaineen nousu, pahoinvointi, väsymys ja kuume/kehon lämpötilan nousu. Jos havaitset jonkin tällaisista haittavaikutuksista, kerro siitä lääkärille välittömästi. Useimmat näistä haittavaikutuksista olivat voimakkuudeltaan lieviä. Muutamilla potilailla esiintyi kuitenkin allergisia ihoreaktioita, mukaan lukien vaikea ihottuma tai kutina. On esiintynyt myös vakava allerginen reaktio, johon liittyi hengitysvaikeutta, kasvojen, huulien, kielen tai nielun turvotusta. Jos sinulla esiintyy jokin näistä, kerro siitä heti lääkärillesi. Alla lueteltujen haittavaikutusten yleisyys on määritetty seuraavasti: Hyvin yleinen Yleinen Melko harvinainen Harvinainen Hyvin harvinainen Tuntematon esiintyy useammalla kuin yhdellä käyttäjällä 10:stä esiintyy 1-10 käyttäjällä 100:sta esiintyy 1-10 käyttäjällä 1 000:sta esiintyy 1-10 käyttäjällä 10 000:sta esiintyy harvemmalla kuin yhdellä käyttäjällä 10 000:sta koska saatavissa oleva tieto ei riitä arviointiin Seuraavia haittavaikutuksia raportoitiin VPRIV-valmisteella tehdyissä tutkimuksissa: Hyvin yleiset haittavaikutukset ovat: päänsärky heitehuimaus luukipu nivelkipu selkäkipu infuusioon liittyvä reaktio heikkous/voiman menetys/uupumus kuume/ kehon lämpötilan nousu 39
Yleiset haittavaikutukset ovat: vatsakipu/pahoinvointi epänormaali veren hyytyminen verenpaineen lasku verenpaineen nousu ihon punoitus nopea sydämen syke ihottuma/nokkosihottuma vakava allerginen reaktio vasta-aineiden kehittyminen VPRIV-valmisteelle Jos havaitset sellaisia haittavaikutuksia, joita ei ole tässä pakkausselosteessa mainittu, tai kokemasi haittavaikutus on vakava, kerro niistä lääkärille. 5. VPRIV-VALMISTEEN SÄILYTTÄMINEN Ei lasten ulottuville eikä näkyville. Älä käytä ulkopakkauksessa ja injektiopullossa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän, Käyt. viim./exp, jälkeen. Viimeinen käyttöpäivämäärä tarkoittaa kuukauden viimeistä päivää. Säilytä jääkaapissa (2 C 8 C). Ei saa jäätyä. Pidä injektiopullo ulkopakkauksessa. Herkkä valolle. Älä käytä liuosta, jos se on värjääntynyt tai siinä esiintyy hiukkasia. Lääkkeitä ei tule heittää viemäriin eikä hävittää talousjätteiden mukana. Kysy käyttämättömien lääkkeiden hävittämisestä apteekista. Näin menetellen suojelet luontoa. 6. MUUTA TIETOA Mitä VPRIV sisältää - Vaikuttava aine on velagluseraasi alfa. Yksi 200 yksikön injektiopullo VPRIV-valmistetta, injektiokuivaa ainetta, sisältää 200 yksikköä velagluseraasi alfaa. Yksi 400 yksikön injektiopullo VPRIV-valmistetta, injektiokuivaa ainetta, sisältää 400 yksikköä velagluseraasi alfaa. - Käyttövalmiiksi saattamisen jälkeen liuos sisältää 100 yksikköä velagluseraasi alfaa/ml.muut aineet ovat sakkaroosi, natriumsitraattidihydraatti, sitruunahappomonohydraatti ja polysorbaatti 20. Lääkevalmisteen kuvaus ja pakkauskoot VPRIV on infuusiokuiva-aine, liuosta varten, joka on saatavissa valkoisena tai melkein valkoisena jauheena. VPRIV 200 yksikköä infuusiokuiva-ainetta on pakattu 5 ml:n lasiseen injektiopulloon, 1, 5 tai 25 injektiopulloa/pahvikotelo. VPRIV 400 yksikköä infuusiokuiva-ainetta on pakattu 20 ml:n lasiseen injektiopulloon, 1, 5 tai 25 injektiopulloa/pahvikotelo. Kaikkia pakkauskokoja ei välttämättä ole myynnissä. Myyntiluvan haltija ja valmistaja Myyntiluvan haltija Shire Pharmaceuticals Ireland Limited 40
5 Riverwalk Citywest Business Campus Dublin 24 Irlanti Valmistaja Shire Human Genetic Therapies AB Åldermansgatan 13 227 64 Lund Ruotsi Tämä pakkausseloste on hyväksytty viimeksi Lisätietoa tästä lääkevalmisteesta on saatavilla Euroopan lääkeviraston kotisivuilta http://www.ema.europa.eu. Lisäksi linkit muille harvinaissairauksien ja harvinaislääkkeiden wwwsivuille. Seuraavat tiedot on tarkoitettu vain hoitoalan ammattilaisille: VPRIV on infuusiokuiva-aine liuosta varten. VPRIV-valmiste täytyy saattaa valmiiksi laimentamalla ja se on tarkoitettu ainoastaan laskimonsisäistä infuusiota varten. VPRIV on tarkoitettu vain kertakäyttöön ja se annetaan 0,22 µm:n suuruisen suodattimen läpi. Injektiopullot ovat vain kertakäyttöön. Käyttämätön liuos on hävitettävä. VPRIV-valmistetta ei saa antaa infuusiona muiden lääkevalmisteiden kanssa, koska liuoksen yhteensopivuutta muiden lääkevalmisteiden kanssa ei ole arvioitu. Koko infuusiomäärä tulee antaa 60 minuutin kestoisella infuusiolla. Noudata aseptista tekniikkaa. Valmista VPRIV käyttökuntoon seuraavalla tavalla: 1. Käyttöön valmistettavien injektiopullojen lukumäärä määritetään yksittäisen potilaan painon ja hänelle määrätyn annoksen perusteella. 2. Tarvittavat injektiopullot otetaan jääkaapista. Kukin injektiopullo valmistetaan käyttökuntoon käyttämällä injektionesteisiin käytettävää steriiliä vettä: Injektiopullon koko Injektionesteisiin käytettävää steriiliä vettä 200 yksikköä 2,2 ml 400 yksikköä 4,3 ml 3. Sekoita injektiopulloja varovasti käyttöön valmistamisen aikana. Älä ravistele. 4. Tarkasta ennen laimennusta kussakin injektiopullossa oleva liuos silmämääräisesti, liuoksen tulee olla kirkasta tai hieman opaalinhohtoista ja väritöntä. Älä käytä liuosta, jos se on värjääntynyt tai siinä esiintyy hiukkasia. 5. Laskettu tilavuus lääkeainetta vedetään ulos tarvittavasta määrästä injektiopulloja. Injektiopulloon jää jäljelle vähän liuosta: Injektiopullon koko Otettava määrä 200 yksikköä 2,0 ml 400 yksikköä 4,0 ml 6. Koko tarvittava tilavuus laimennetaan 100 ml:aan (0,9-prosenttista) natriumkloridiliuosta 9 mg/ml infuusiota varten. Sekoita liuosta varovasti. Älä ravistele. Infuusio on aloitettava 24 tunnin kuluessa valmistamisesta. Mikrobiologisista syistä lääke on käytettävä välittömästi. Jos sitä ei käytetä välittömästi, käytön aikaiset säilytysajat ja -olosuhteet ovat käyttäjän vastuulla eivätkä ne saa ylittää 24 tuntia 2 C 8 C:n lämpötilassa. 41
Lääkkeitä ei tule heittää viemäriin eikä hävittää talousjätteiden mukana. Käyttämätön valmiste tai jäte on hävitettävä paikallisten vaatimusten mukaisesti. 42